Una delle più sottili entità del genoma umano sta diventando un grande affare del settore

biotech, con implicazioni nei trattamenti del cancro, del diabete e dei disordini mentali.

Il "MicroRNA", o "miRNA", fino a dieci anni fa era scarsamente considerato. Nel 2001
cominciarono ad essere pubblicati i primi lavori sull'argomento di un certo rilievo. Nel
2004, le nuove scoperte sul miRNA figuravano su almeno 200 pubblicazioni scientifiche,
secondo il database del giornale online della National Library of Medicine.

L'RNA gioca un ruolo chiave nell'espressione genetica. Quando si è scoperto che il

genoma umano contiene meno di 25.000 geni, invece dei 100.000 postulati, la regolazione
genica ha cominciato a focalizzare molta più attenzione. Improvvisamente, più che i geni
in sé, si è cominciato ad indagare ciò che influenza il loro comportamento e le risultanti
espressioni proteiche.

Sembrerebbe che il microRNA reprima la produzione

di proteine, e abbia dunque la funzione opposta del
suo relativo, e maggiormente conosciuto, "RNA
messaggero" - o "mRNA" - che traduce le istruzioni
genetiche per produrre le proteine.

“Per molto tempo abbiamo ritenuto che il miRNA

avrebbe risolto molti problemi riguardo la regolazione
genica”, dice Frank Slack, professore di Biologia
Molecolare, Cellulare e dello Sviluppo alla Yale
University, “ma negli ultimi cinque anni abbiamo
scoperto una più ampia e occulta famiglia di
microRNA che non conoscevamo e che ha invaso
quasi ogni area della biologia”.

Il laboratorio di Slack recentemente ha scoperto un microRNA che può bloccare la

produzione genica di una proteina che causa il cancro ai polmoni (la scoperta è stata
pubblicata sulle riviste Cell e Developmental Cell).

Quest'anno, sono stati pubblicati dozzine di studi che riguardano il miRNA in piante, umani
e altri animali. Ricercatori della New York University School of Medicine hanno scoperto un
miRNA che regola lo sviluppo cerebrale del pesce-zebra. Ricercatori della Stanford
University hanno collegato un miRNA allo sviluppo di globuli sanguigni, una scoperta che
potrebbe avere implicazioni per malattie come la leucemia. Ricercatori giapponesi hanno
associato un miRNA alla resistenza all’HIV di pazienti malati di AIDS, e questi sono solo
alcuni esempi. I ricercatori hanno stimato che potrebbero esserci tra 200 e 1.000
microRNA.

Il range è così ampio perché i miRNA sono così piccoli che è molto difficile individuarli.
Gary Ruvkun, ricercatore della Harvard University e pioniere delle ricerche sul miRNA, ha
definito queste sottili entità “l'equivalente biologico della materia oscura”, poiché sono
dovunque ma è molto difficile rintracciarle. In un lavoro pubblicato su Cell, David Bartel,
della New York University School of Medicine, ha azzardato l'ipotesi che i microRNA
potrebbero regolare il 30% di tutti i geni umani.

L'accelerazione di scoperte riguardo i miRNA può essere collegabile anche ad un’altra

recente scoperta riguardo il fenomeno conosciuto come “RNA interference”, o "RNAi", che
blocca le funzioni proteiche. Diverse compagnie, incluse la Sirna Therapeutics e la
Alnylam Pharmaceuticals, hanno deciso di finanziare un programma di ricerca per
sviluppare terapie basate proprio su RNAi.

“Si è aperta una sorta di battaglia commerciale tra chi investe nelle ricerche sul miRNA,
che è un fenomeno naturale del corpo umano, e chi in quelle sull’ RNAi, che invece è
artificiale e viene iniettato nelle cellule (anche se qualche ricercatore sospetta che
avvenga naturalmente nel corpo)”, dice Scott Hammond, professore di Biologia Cellulare e
dello Sviluppo alla University of North Carolina di Chapel Hill. “Il miRNA viene dai nostri
stessi geni, mentre l'RNAi viene da trasposoni e virus, che normalmente cerchiamo di
eliminare”, dice Slack.

Per approfondire gli studi sui miRNA, gli scienziati necessitano ora di nuove tecnologie per
poterli osservare in modo più dettagliato, date le loro ridottissime dimensioni. Alcune
promettenti applicazioni stanno già emergendo. Ad esempio, la compagnia biotech U.S.
Genomics, con sede vicino a Boston, ha messo a punto il “Trilogy 2020 Single Molecule
Analyzer”, un analizzatore molecolare progettato proprio a tale scopo, che dovrebbe
sostituire le tecnologie attualmente utilizzate, come la PCR (Polymerase Chain Reaction).

Hammond e i suoi colleghi hanno messo a punto invece un metodo basato su

microarrays, o DNA chips, che consente ai ricercatori di analizzare centinaia diversi
miRNA contemporaneamente (il metodo, che per il momento non verrà commercializzato,
è stato descritto su Nature Methods).

(Pubblicato su Ecplanet, 30-05-2005)

MicroRNA Is a Big Topic in Bio Wired 30 marzo 2005

U.S. Genomics Unveils Trilogy 2020 Single Molecule Analyzer 29 marzo

2005

MicroRNA - Wikipedia

RNA interference - Wikipedia

National Library of Medicine

Yale University

Harvard University

US Genomics

New York University School of Medicine

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