Universidad Nacional de Tucumn Facultad de Medicina

Secretara de Ciencia y Tcnica

Sociedad Cientfica de Estudiantes de Medicina de Tucumn

El Diseo Metodolgico Tipos de Investigacin

Prof. Dra. Liliana Fracchia

2009
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Objetivos
Herramientas conceptuales generales sobre :
Clasificacin Mtodos y Tcnicas Diseos de Investigacin para Estudios Cuantitativos Diseo y Mtodos de la Investigacin Cualitativa Investigacin Multimtodos
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Planificacin
Cmo se investigar el problema?

Diseo Metodolgico
Tipo de Estudio Poblacin o Muestra Consideraciones ticas Tcnicas e Instrumentos Tcnicas Estadsticas Variables Procedimientos Tiempo y Recursos
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Tipos de Investigacin
Criterios de Clasificacin
Control de Asignacin de Observacional Factores de Estudio Experimental Descriptivo Finalidad del Estudio Analtico Secuencia Temporal Transversal Longitudinal Inicio del Estudio en Relacin A la Cronologa de los Hechos Prospectivo Retrospectivo
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Clasificacin de Tipos de Diseos

Estudios Descriptivos Transversales Estudios de Prevalencia Estudios de Asociacin Cruzada Serie de Casos Evaluacin de Pruebas Diagnsticas Estudios de Concordancia

Clasificacin de Tipos de Diseos

Estudios Analticos Observacionales Cohortes (causa efecto) Prospectivos Retrospectivos Retroprospectivos (Ambispectivos) Casos y Controles (efecto causa) Estudios Hbridos

Objetivo
Herramientas conceptuales sobre los procedimientos, mtodos y tcnicas mediante los cuales se:
Diseo de una Intervencin (EC). Seleccionan las unidades de observacin. Recoge informacin. Analiza e interpreta resultados.

Clasificacin de Tipos de Diseos

Estudios Analticos Experimentales
Ensayos No Controlados Ensayos sin grupo control Ensayos con control externo Ensayos Controlados Ensayos Clnicos en paralelo Ensayos Clnicos Cruzados Ensayos Comunitarios
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Objetivo de los EC
Estimar la eficacia de una intervencin: Preventiva Curativa Rehabilitadora

Se definen porque...
El investigador tiene control sobre el factor de estudio, decide:
Qu tratamiento? Con qu pauta? Cunto tiempo?
recibir cada uno de los grupos de estudio

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Algoritmo de Clasificacin de los Estudios Analticos S

Experimental

Existe control del Factor de Estudio?

No
Observacional

Existe un grupo control Concurrente?

La formacin de los grupos en funcin:

S
Ensayo controlado

No
Exposicin al factor

La asignacin es aleatoria?

S
Ensayo clnico aleatorio Ensayo clnico Controlado no aleatorio

No
Cohortes Ensayo no controlado

Presencia de enfermedad o efecto

Casos y Controles
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Ensayos Clnicos
Eficacia de nuevos frmacos. Nuevas pautas teraputicas, vas de administracin o nuevas indicaciones. Medidas sanitarias: pautas organizativas de consulta. Eficacia del consejo mdico en el tratamiento de una enfermedad. Eficacia de un nuevo mtodo de aprendizaje.
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Investigacin Farmacoclnica
Fase I
Objetivo principal: evaluar la seguridad de un nuevo frmaco en seres humanos. Sujetos: voluntarios sanos (20 a 80 personas) Diseo: estudios no controlados

Fase II
Objetivo principal: Evaluacin inicial de efectos teraputicos. Sujetos: pacientes potenciales (100 a 200) Diseo: estudios no controlados
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Investigacin Farmacoclnica
Fase III (ltima fase antes de la
comercializacin) Objetivo principal: Eficacia y relacin riesgo/beneficio. Sujetos: pacientes (n elevado) Diseo: Ensayos Clnicos Aleatorios

Fase IV (Farmacovigilancia)
Objetivo Principal: monitorear la aparicin de efectos adversos. Sujetos: pacientes (n ilimitado) Diseo: ECA y estudios observacionales
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Ensayo Clnico Controlado Aleatorizado (ECA)

Poblacin
Criterios de seleccin

Poblacin Experimental Participantes

Grupo de Estudio
-Intervencin A Prdidas No cumplidores R. Adversas Consentimiento Informado No Participantes

Grupo Control
-Intervencin B -Placebo -No Intervencin

Respuesta Comparacin Resultados

Respuesta

Interpretacin

Conclusiones

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Ensayos No Controlados
Existe el control del factor de estudio pero no grupo control (antesdespus). Se imponen por razones ticas y circunstanciales. No se puede asegurar que los cambios en la variable respuesta sean debidos a la intervencin.
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Ensayos Controlados
Grupo control que presenta todas las caractersticas del grupo experimental excepto en el tratamiento que recibe. Sin tratamiento, tratamiento inespecfico, tratamiento estndar alternativo. Se controlan efectos que pueden alterar la validez del estudio.

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Intervenciones en el Grupo Control

Seleccin de la alternativa con la que se comparar la intervencin: Placebo. Tratamiento Activo. Control sin intervencin.

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Tratamiento Placebo
Preparado sin sustancias farmacolgicamente activas, de idnticas caractersticas del preparado de experimentacin . Objetivo: enmascarar los tratamientos Finalidad: controlar el efecto placebo (EP) (psicolgico o fisiolgico).

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Tratamiento Placebo
Factores del EP: personalidad del paciente, convicciones y entusiasmo del equipo investigador, condiciones de administracin y caractersticas de la intervencin. Si se compara un antihipertensivo con un placebo se est evaluando si el tratamiento disminuye la presin ms all de lo que lo hara un sustancia no activa farmacolgicamente.

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Uso de otro tratamiento activo

Objetivos:
Estimar la relacin riesgo/ beneficio del nuevo tratamiento en una situacin clnica concreta. Estimar que siendo igual ofrece ventajas en cuanto a seguridad, vas de administracin, costo (Estudios de Equivalencia).
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Uso de otro tratamiento activo

Requisitos para una comparacin imparcial: Elegir tratamiento de referencia adecuado (cido acetilsaliclico como
antirreumtico).

Seleccionar dosis y pautas adecuadas.

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Control sin Intervencin

Segn la pregunta de investigacin, la intervencin de referencia ms adecuada no es un placebo ni otra intervencin especfica, sino:

los cuidados habituales que reciben los pacientes (usual care)

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Control sin Intervencin (ejemplo)

Objetivo: Evaluar si la intervencin sobre tabaco, dieta y presin arterial previenen la cardiopata isqumica. Sujetos: Individuos con riesgo elevado de padecer la enfermedad. Grupos: Distribuidos aleatoriamente
Grupo experimental: control y consejos a cargo de especialistas. Grupo control: cuidados habituales dados por sus mdicos de cabecera.
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Seleccin de la poblacin
Poblacin de Referencia

Criterios de Seleccin

Poblacin de Estudio

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Criterios de Seleccin Generales Criterios de Inclusin

Definen una muestra de sujetos en los que la intervencin que se compara podra estar indicada y beneficiarse con ella.

Criterios de Exclusin
Intervenciones contraindicadas.

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Criterios de Seleccin Criterios de seleccin Estrictos

Extrapolacin (validez externa) Validez Interna

Criterios de Seleccin Amplios

Extrapolacin (validez externa) Validez Interna

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Consideraciones ticas
Consentimiento Informado
Objetivo del estudio Caractersticas Bsicas del diseo Posibles efectos secundarios Posibles beneficios Derecho de abandonar el estudio Derecho a formular preguntas

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Perodo de Preinclusin (run-in phase)

Seleccionar
Los que cumplen con el tratamiento. Los que responden al placebo.

Obtener
Observacin ms vlida y consistente.

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Perodo de Preinclusin (run-in phase)

Procedimiento
Seleccin de sujetos. Consentimiento informado. Placebo durante unas semanas Exclusin de incumplidores. Cumplidores asignados al azar a los grupos de estudio.
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Asignacin Aleatorizada

Los pacientes son asignados a uno u otro Tratamiento en secuencia de cualquier tipo por un mtodo de azar.

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Asignacin Aleatorizada
Beneficios
Aumenta la probabilidad de que los grupos sean similares. Permite la utilizacin de tcnicas de enmascaramiento para evitar una estimacin sesgada de la variable respuesta.

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Tcnicas de enmascaramiento
Procedimientos realizados con el fin de que los miembros del equipo investigador y/o los participantes de un estudio no conozcan hechos u observaciones que pudieran ejercer un cambio en sus acciones o decisiones y sesgar los resultados.

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Tcnicas de enmascaramiento
Abierto Tanto el mdico como el paciente conocen el tratamiento aplicado: Ejem. Estudio GISSI-I Estreptoquinasa en la fase aguda del infarto reduce la mortalidad (punto final duro). Simple Ciego El participante o el investigador desconocen el tratamiento: Ejem. Dos tcnicas quirrgicas, intervenciones educativas

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Tcnicas de enmascaramiento
Doble Ciego (double blind)
El participante y el investigador desconocen el tratamiento: Mejora subjetiva. Se comparan dos tratamientos con vas de administracin muy diferentes. Ejem. Antibiticos orales (AO) vs intramusculares (AI) El grupo asignado a AO recibe inyecciones intramusculares de placebo y el asignado a AI recibe placebo oral.

Triple y Cudruple Ciego

Comit de evaluadores, intrprete de pruebas.
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De acuerdo a como los participantes reciben la intervencin

Diseo Paralelo. Diseo Cruzado (cross over). Diseo Factorial.

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Diseo Cruzado (cross-over)

Cada sujeto acta como su propio control. Se inicia como un diseo en paralelo, invirtindose luego los tratamientos.
Paciente 1 Paciente 2 A B A B

Perodo de blanqueo Puede aplicarse en pacientes con patologas agudas o crnicas estables 37

Diseo Factorial
Cada paciente es asignado aleatoriamente a una combinacin de dos tratamientos o diferentes dosis de un mismo tratamiento. Ejem. Aspirina en la prevencin del infarto del miocardio y Betacaroteno en la prevencin de cncer. Se forman 4 grupos aleatorios:
aspirina + betacaroteno aspirina + placebo de betacaroteno betacaroteno + placebo de aspirina placebo de betacaroteno + placebo de aspirina
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ECA
Ventajas
Mayor control del factor de estudio. Asignacin aleatoria asla el efecto de intervencin. Mejor evidencia de una relacin causaefecto.
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ECA
Desventajas
Restricciones ticas. Muestras muy seleccionadas. Intervenciones muy rgidas y estandarizadas. Se abordan relaciones nicas de causaefecto. Costo elevado.
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Principios de Buena Prctica Clnica y garanta de calidad (BPC)

Todos los ensayos clnicos incluyendo aquellos de bioequivalencia, se realizarn buena prctica clnica. en todas sus fases, biodisponibilidad y segn las normas de

Son una ayuda para asegurar que la investigacin clnica se lleva a cabo segn los ms elevados estndares de calidad, siguiendo los criterios ticos (basados en la Declaracin de Helsinki y desarrollos ulteriores) y con un equipo mdico de garanta.
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Principios de Buena Prctica Clnica y garanta de calidad (BPC)

Antes de iniciar un ensayo, deben evaluarse los riesgos previsibles en relacin con el beneficio previsto para el sujeto individual del ensayo y para la sociedad. Deben considerarse los derechos, seguridad y bienestar de los sujetos del ensayo. Los ensayos clnicos deben ser cientficamente razonables y estar descritos en un protocolo claro y detallado.
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Principios de Buena Prctica Clnica y garanta de calidad (BPC)

Un ensayo debe ser realizado de acuerdo con el protocolo, que ha recibido una revisin previa y una opinin favorable de un Comit de Biotica. El cuidado mdico que reciben los sujetos y las decisiones mdicas que afectan a los mismos deben ser siempre responsabilidad de un mdico cualificado.

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Principios de Buena Prctica Clnica y garanta de calidad (BPC)

Se debe obtener un consentimiento informado. Toda la informacin del ensayo clnico debe ser registrada y almacenada de forma que permita su comunicacin, verificacin e interpretacin exactas. Debe protegerse la confidencialidad de los registros que pudieran identificar a los sujetos, respetando su privacidad.
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Conclusiones
Los ECC constituyen la estrategia ms adecuada para dilucidar la eficacia, dosis apropiada, mrgenes de seguridad y duracin del beneficio de la intervencin propuesta. Los resultados de estos estudios son los nicos en condiciones de anticipar, con un determinado margen de confianza, qu suceder en su aplicacin a futuros pacientes con la misma condicin de salud de los que participaron en el ECC.
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Conclusiones
La hiptesis de que una intervencin es eficaz, debe ser constatada antes de imponerla en la prctica. Las conclusiones de los ECC impregnan la prctica en el campo de la salud. Los profesionales del campo de la salud debieran ejercitarse constantemente en el anlisis e interpretacin de los ECC que sustentan las tecnologas de uso habitual en su prctica asistencial.
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