Oleh

Tri haryani Rossita Kurnia R Putri Puspita Sari Qorin Annisa Drestanta Deviananda Aisyah Rachmadini

(G1B012002) (G1B012015) (G1B012037) (G1B012047) (G1B012068) (G1B012088)

DEFINISI
Terapi gen adalah suatu tehnik yang di gunakan
untuk memperbaiki gen-gen yang mutan (Abnormal/ cacat) yang bertanggungjawab terhadap terjadinya suatu penyakit. Pada awalnya, Terapi gen diciptakan untuk mengobati penyakit keturunan yang terjadi karena mutasi pada suatu gen. Terapi gen kemudian berkembang untuk mengobati penyakit yang terjadi karena mutasi di banyak gen, seperti kanker.

Cara keja Terapi gen

Pengobatan terapi gen dapat dilakukan dengan: 1. Imunoterapi Imunoterapi digunakan untuk merangsang sistem kekebaln tubuh melawan kanker. Salah stu bentuk Imunoterapi adalah penyuntikan obat-obatan untuk meningkatkan sistem kekebaln tubuh untuk memperlambat pertumbuhan kanker. 2. Viro onkolitik Viro onkolitik adalah teknik pengobatan terapi gen dengan menggunakan partikel sel virus yang bereplikasi di dalam sel kanker dan menyebabkan sel kanker menjadi mati.

3. Transfer gen Transfer gen adalah teknik pengobatan terapi gen dengan cara memasukan dua gen baru ke dalam sel kanker atau mengelilingi jaringan kanker sehingga dapat menghentikan pertumbuhan dan menghancurkan sel kanker. Virus yang digunakan dalam transfer gen adalah : a. Retro virus Retrovirus adalah virus yang bahan genetisnya terdiri dari RNA . Golongan virus yang dapat membentuk rantai ganda DNA dari genomnya dan disatukan dengan kromosom sel inangnya. Daur hidup retrovirus cocok sebagai kendaraan untuk transfer gen.

b. Adeno virus Ketika adeno virus menginfeksi sebuah sel inang , molekul DNA virus tersebut akan diamasukan ke dalam sel inang tersebut. Materi genetik adenovirus tidak bersatu dengan materi genetik sel inang. c. Adeno associated virus virusnya kecil mempunyai single strandid DNA dan dapat memasukan material DNA serta dapat memasukan material genetik ditempat spesifik pada kromosom.

Prasyarat terapi gen :

Gen harus di klon dan diketahui karakteristiknya. Juga

harus tersedia dalam bentuk murni. Metoda efektif. Resiko terapi gen harus dievaluasi secara berhati-hati dan seminimal mungkin. Penyakit tidak dapat diobati dengan cara lainnya. Harus ada data penelitian

Penyakit untuk terapi gen:

Neurological disorder : Parkinson, Huntington
Muscular dystrophies Imunological disorder : Severe Combined

Immunodeficiency sindrom (SCIDS) Blood abnormalities : talasemia, hemofilia Kanker

Kendala terapi gen

Masa hidup alami terapi gen yang pendek ( short- lived

nature of gene therapy) Gen yang dimasukan ke dalam sel-sel target harus dapat berfungsi. Sel-sel yang mengandung gen terapi ini harus dapat hidup lama dan stabil .
Respons Imunologik

Adanya stimulus tertentu yang merangsang timbulnya respons imunologik dapat menurunkan efektivitas terapi gen. Selain itu adanya respon imunologik ini juga akan menyulitkan pengulangan terapi gen pada pasien

 Masalah dengan virus yang berfungsi sebahgai vektor

Toksisitas, reaksi imunologik dan inflamasi, kontrol gen dan jaringan sasaran. Kemungkinan pulihnya kembali kemampuan virus untuk menyebabkan penyakit pada manusia.
Kelainan gen multipel

Terapi gen sulit digunakan untuk mengobati penyakitpenyakit yang disebabkan oleh adanya kmbinasi gengen yang mengalami krusakan. Seperti penyakit jantung, tekanan darah tinggi, Azheimer, artritis, dan dibetes.

 Potensi untuk timbulnya tumor

Bila DNA diintegrasikan pada tempat yag salah di dalam genom, misalnya pada daerah tumor suppressor gene, hal ini dapat menyebabkan timbulnya tumor. Contohnya, pasien dengan X-linked severe combined immunodeficiency (X-SCID) yang terapi dengan sel punca darah (Hematopoietic stem cells) yang diinfeksi oleh retro virus yang megandung transgen. Tiga dari 20 pasien yang diterapi menderita leukimia.

TERIMA KASIH