TERAPIA GÉNICA

~ Introducción ~
 La terapia génica sólo se utiliza de forma
experimental para tratar ciertas enfermedades
genéticas. Además sólo está permitida la
terapia génica somática (la que se realiza en
las células tejido y órganos distintos a los
gametos, pues podría modificar el patrimonio
genético de los descendentes) .
 ~ Terapia Génica ~
 La terapia génica consiste en
la inserción de genes en las
células de un individuo para
tratar una enfermedad. Tiene
como objetivo suplir un alelo
defectuoso mutado por uno
que funcione bien, por
ejemplo, mediante la
introducción en un vector, que
se inserta en uno de los
cromosomas y así el
organismo se “cura”
genéticamente. Aunque la
terapia génica aún está en
desarrollo.
~ Principales objetivos de la
Terapia Génica ~
 1.Trata de completar o
sustituir el defecto en la
función de un gen
introduciendo una copia en las
células.
 2.Inhibir o bloquear el
funcionamiento de genes que
contribuyen al desarrollo de
una enfermedad.
 3.Introducir información que
permita a la célula sintetizar
una proteína que tenga un
efecto terapéutico nuevo.
~ Normas para la terapia génica ~
1-.El gen debe estar aislado y disponible
para la transferencia.
2.-Debe haber un medio efectivo para la
transferencia del gen (vectores
retrovíricos, técnicas físicas y químicas…)
3.-No debe haber ninguna otra forma de
terapia efectiva disponible.
4.-No debe dañar al paciente.
5.-Conocer los efectos de la transferencia.
~ Métodos para la terapia génica ~
 Métodos in vitro.
 Vectores virales.
 Vectores no virales.
 ~ Vectores ~
 Métodos virales:  Métodos no virales:

· Retrovirus. · Bombardeo de
· Adenovirus. partículas.
· Virus · Inyección directa de
adenoasociados. ADN.
· Herpesvirus. · Liposomas catódicos.
~ Ejemplo de método viral ~
 Trabajo realizado por…
 Mª Carolina Sánchez Carpena.
 Ester Montes Lozano.
 Jessica Muñoz Belalcázar.

 1ºBachillerato.C Ciencias para el Mundo

Contemporáneo.