La primera intervención clínica basada en terapia génica se realizo en 1990, enuna niña de cuatro años, que sufría una inmunodeficiencia combinada grave.Actualmente se encuentran en desarrollo más de 400 ensayos de terapia génicaque están encausados a corregir enfermedades como: cáncer, sida, fibrosisquística, etc. Más de la mitad de todos los estudios clínicos de terapia génica secentran en el cáncer, pero el siguiente grupo en importancia, alrededor de un 10%,tiene como objetivo la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH),agente etiológico del sida. La eficacia de las terapias génicas para trastornoscomplejos, poligénicos, está evidentemente más distante que en el caso de lasafecciones monogénicas. No se pueden silenciar, por otra parte, los fracasoshabidos, incluso con muertes de pacientes, por la aplicación de esa terapiagénica.
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Actualmente Investigadores de losEstados Unidos, han demostrado la eficacia deuna terapia génica para luchar contra el SIDA. El objetivo fue introducir al humanouna ribozima, (enzima que evita la producción de dos proteínas clave relacionadascon la replicación del VIH). La terapia génica logró mejorar el sistema inmune delos pacientes y subir el recuento de linfocitos CD4 (células afectadas por el VIH).Este ensayo también demostró que esta terapia es segura, por lo que podríaconvertirse en una opción atractiva para combatir el SIDA, ya que con un únicotratamiento se podría reducir la carga viral del paciente, así como preservar susistema inmune y evitar los tratamientos convencionales con antirretrovirales.
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Porotra parte, se realizó la fase I de un estudio en el que se implantaron fibroblastosgenéticamente modificados para liberar NGF en ocho pacientes con laEnfermedad de Alzheimer. Después de 22 meses de seguimiento, no sedetectaron efectos adversos asociados al procedimiento, mejoró la funcióncognitiva de seis pacientes y en una autopsia se demostró una respuestasignificativa a la liberación de NGF.
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Para poder alcanzar los objetivos de la terapia génica es necesario superarproblemas técnicos basados en un marco jurídico; como el de la Declaración
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