PROIECTUL EUROPLAN

CONFERINŢA NAŢIONALĂ PENTRU BOLI RARE

WORKSHOP
CERCETAREA ÎN DOMENIUL BOLILOR RARE

Dr.Cristina Skrypnyk
EXTRACTE RELEVANTE DIN RECOMANDĂRILE
CONSILIULUI EUROPEAN
PRIVIND BOLILE RARE

Luxemburg 9 Iunie 2009

www.eurordis.org
 RECOMANDĂRILE CONSILIULUI

“Statelor membre se recomandă: "

 Identificarea cercetărilor în curs de derulare şi a
resurselor de cercetare naţionale şi comunitare, pentru
a defini situaţia cunoştinţelor actuale privind bolile rare.

 Evaluarea situaţiei generale a cercetării în domeniul

bolilor rare şi îmbunătăţirea coordonării programelor de
cercetare comunitare, naţionale şi regionale în
domeniul bolilor rare.

 Identificarea necesităţilor și priorităţilor pentru

cercetarea fundamentală, clinică, socială şi
translaţională în domeniul bolilor rare, a modalităţilor
de sprijinire a acestora precum şi promovarea
3 abordărilor de cooperare interdisciplinară.
 RECOMANDĂRILE CONSILIULUI

 Sprijinirea participării cercetătorilor în programe

naţionale de cercetare privind bolile rare, finanţate
la toate nivelurile, inclusiv comunitar.

 Includerea în planurile naţionale a unor dispoziţii

menite să sprijine cercetarea în domeniul bolilor
rare.

 Facilitarea, împreună cu Comisia Europeană, a

schimbului de informaţii şi de expertiză precum şi a
dezvoltării cooperării în proiecte de cercetăre cu
ţări terţe active în domeniul bolilor rare.
4
EXTRACTE RELEVANTE DIN RECOMANDĂRILE
SPECIFICE EUROPLAN

PENTRU DEZVOLTAREA
PLANULUI NAŢIONAL DE BOLI RARE

www.eurordis.org
 RECOMANDĂRILE EUROPLAN

 Alocarea de programe naţionale specifice de cercetare

în domeniul bolilor rare (de bază, translaţională, clinică,
sănătatea publică şi cercetarea socială) stabilite şi
sprijinite cu fonduri alocate în acest scop pentru o
perioadă lungă de timp.

 Proiectele de cercetare privind bolile rare ar trebui să

fie specializate şi relevante prin importanța lor în cadrul
programelor naţionale de cercetare.

6
 RECOMANDĂRILE EUROPLAN

• Includerea dispoziţiilor specifice în Planurile Naţionale şi

Strategii, pentru a promova relaţii corespunzătoare de
colaborare între Centrele de Expertiză (sau alte structuri
ale sistemului de sănătate ) şi autorităţi, în scopul de a
îmbunătății cunoştinţele în domeniul bolilor rare.

• Promovarea reţelelor naţionale pentru a susţine

cercetarea în bolile rare. O atenţie specială trebuie
acordată cercetării clinice şi translaţionale în scopul de a
facilita aplicarea de noi cunoştinţe în tratamentul bolilor
rare precum şi actualizării unui registru al echipelor care
desfăşoară cercetare în domeniul bolile rare.

•7
 RECOMANDĂRILE EUROPLAN

 Dezvoltarea iniţiativelor corespunzătoare pentru

participarea la cooperare internaţională de cercetare
privind bolile rare, incluzând un program-cadru UE şi E-
RARE. Finanţarea naţională a acestor iniţiative ar trebui
să fie mărită considerabil.

 Stabilirea şi sprijinirea platformelor tehnologice

specifice şi a infrastructurii pentru cercetarea bolilor
rare, inclusiv pentru cercetarea clinică, şi explorarea
posibilităţilor de creeare a parteneriatelor public-
private.

8
 RECOMANDĂRILE EUROPLAN

 Lansarea programelor pentru recrutarea şi finanţarea

tinerilor cercetători pe proiecte de cercetare în
domeniul bolilor rare.

 Susţinerea evaluării medicamentelor existente în

combinaţii şi indicaţii noi, deoarece se poate dovedi a fi
rentabile în îmbunătățirea tratamentului pentru pacienţii
cu boli rare.

9
 EXTRACTE RELEVANTE
DIN INDICATORII EUROPLAN
PENTRU A EVALUA
REALIZĂRILE INIŢIATE
ÎN DOMENIUL BOLILOR RARE

www.eurordis.org
 INDICATORI EUROPLAN

ACŢIUNI INDICATORI TIPUL RĂSPUNSURI

Existența  Programe specifice de cerecetare

programelor de pentru BR
cercetare în  Programele de cercetare privind BR
Proces să fie incluse ca fiind prioritare în
domeniul BR la nivel
național și regional programul general de cercetare.
 Nu Programe de cercetare în BR.

Realizarea  Nu există, nu este clarificat

unui Monitorizarea  Există, este clarificat, parțial

programelor de Proces implementat
program de cercetare în BR  Există, este clarificat, substanțial
cercetare în implementat.
BR
Numărul de proiecte
de cercetare
Reprezentarea prin procente a
aprobate anual, (dacă
Rezultate numărului de proiecte aprobate,
e posibil începând cu
din totalul proiectelor pe BR.
un an înainte să fi
început planul)
11
 INDICATORI EUROPLAN

ACŢIUNI INDICATORI TIPUL RĂSPUNSURI

 Da, acțiuni implementate

Studiile clinice
finanţate de către Rezultate  Nu s-au luat măsuri
organele publice  În discuție

 În curs de desfăşurare
Proces  Acțiuni în curs
Alăturarea E-RARE
Realizarea  Nu este în vedere
unui program
de cercetare Includerea instituțiilor  Da
în BR de sănătate publică și
Proces  Nu
a cercetării sociale, în
domeniul BR  În discuție
Platformele de
cercetare şi alte  Da
infrastructuri sunt, de
asemenea, finanţate
Proces  Nu
prin programul de  În discuție
12 cercetare
 INDICATORI EUROPLAN
ACŢIUNI INDICATORI TIPUL RĂSPUNSURI
O politică naționale
care să sprijine Numărul de tineri
recrutarea tinerilor cercetători recrutați Proces
cercetători/ în fiecare an pentru a Numărul mai mare
Focalizarea cercetărilor studia şi lucra în
domeniul BR. sau egal cu zero
în mod specific pe BR.
Există fonduri  Da
publice alocate în
Proces  Nu
mod specific pentru
cercetarea BR.  În discuție

Fonduri alocate  Milioane Euro

pentru programele Fonduri alocate în alocate proiectelor
mod specific în
de cercetare în BR cercetare BR.
cercetarea BR / Rezultate
proiecte anuale de  % Fonduri alocate
când a început pentru proiectele BR,
planul. raportat la fondurile
13 totale alocate
 WORKSHOP
CERCETARE ÎN DOMENIUL BR

ORIENTĂRI SUPLIMENTARE PENTRU DISCUŢII

www.eurordis.org
 IDENTIFICAREA RESURSELOR DE CERCETARE A
INFRASTRUCTURII ȘI A PROGRAMELOR PENTRU BR

 Evaluarea resurselor de cercetare şi infrastructură în

diverse discipline şi surse de fonduri, atât publice cât şi
private.
 Există un program specific național de cercetare în
domeniul BR pentru alocarea de fonduri în acest scop.
Există un domeniu de aplicare pentru un astfel de
program?

15
 NEVOI ŞI PRIORITĂŢI ÎN CERCETARE

 Evaluarea nevoilor şi priorităţilor pentru cercetarea

fundamentală, clinică şi translaţională, precum şi a
priorităţilor pentru cercetarea socială în domeniul
bolilor rare.
 Cum se face legătura între cercetarea de bază şi
translaţională şi Centre de expertiză?
 Promovarea abordărilor interdisciplinare de
cercetare
 Consolidarea schimburilor între organizaţiile de
pacienţi

16
 SPRIJINIREA INTERESULUI ŞI IMPLICAREA
CERCETĂTORILOR ȘI PACIENȚILOR ÎN PROIECTELE DE
CERCETARE DE BR

 Cum se face legătura între cercetarea de bază şi

translaţională şi Centre de expertiză?
 Promovarea abordărilor interdisciplinare de cercetare
 Consolidarea schimburilor între organizaţiile de
pacienţi
 Programe specifice de finanţare sau de recrutare a
tinerilor cecercetători în domeniul BR.
 Cum să se asigure, prin mecanisme de finanțare
corespunzătoare, sustenabilitatea structurală și pe
termen lung a infrastructurii și proiectelor de
17
cercetare în domeniul BR?
 SUSTENABILITATEA CERCETĂRILOR
ÎN BOLI RARE

 Cum să se asigure, prin mecanisme de finanțare

corespunzătoare, sustenabilitatea structurală și pe
termen lung a infrastructurii și proiectelor de cercetare
în domeniul BR?
 Cum să promoveze şi să sprijine participarea
cercetătorilor şi laboratoarelor naţionale, pacienţii şi
organizaţiile de pacienţi în cadrul proiectelor de la
nivelul UE?

18
 SITUAŢIA DIN ROMANIA

 numărul mic de specialişti de genetică medicală şi a

absenţei centrelor specializate de diagnostic
 nu există o reţea naţională de centre medicale
specializate în care să se facă depistarea,
diagnosticarea şi urmărirea pacienţilor cu boli rare
 lipsei protocoalelor şi a ghidurilor de bună practică
 colaborarea cu reţeaua Europeană de centre
specializate în boli rare este sporadică şi
nesistematizată
 Nivel redus al cercetarii pe boli rare

19
 SITUAŢIA DIN ROMANIA
propuneri
PLAN NATIONAL BR

 organizarea de cursuri de instruire privind scrierea

cererilor de finanţare, consiliere în accesarea
fondurilor de finanţare naţionale şi europene
 încurajarea colaborării în proiecte de cercetare, reţele
europene şi internaţionale
 considerarea bolilor rare ca prioritate în cercetarea
medicală românească: susţinerea logistică şi financiară a
proiectelor de cercetare ce vizează identificarea de noi metode de
diagnostic şi de noi produse terapeutice pentru afecţiunile rare prin
realizarea unei competiţii naţionale pentru programe de cercetare în
acest domeniu
20
 SITUAŢIA DIN ROMANIA
propuneri
PLAN NATIONAL BR

 Realizarea unui parteneriat cu structurile abilitate în

domeniul cercetării de la Ministerul Educaţiei,
Cercetării şi Inovării (Consiliul Naţional al Cercetării
Ştiinţifice din Învăţământul Superior, Autoritatea
Naţionala pentru Cercetare Ştiinţifica etc.) prin
stabilirea unui plan multianual de cercetare în domeniul
bolilor rare, care să aibă susţinere financiară şi să
permită lansarea în fiecare an a unei competiţii pentru
proiecte de cercetare.

21
 SITUAŢIA DIN ROMANIA
propuneri
PLAN NATIONAL BR

 Stabilirea domeniilor prioritare în cercetarea bolilor rare

Epidemiologie
Genetică
Farmacologie
Tratament şi îngrijire
Cercetare socială

22
 SITUAŢIA DIN ROMANIA
propuneri
PLAN NATIONAL BR

Stimularea companiilor farmaceutice pentru investiţii în

cercetarea bolilor rare:

Stabilirea unui parteneriat între Ministerul Sănătăţii şi

companiile farmaceutice pentru realizarea de studii
clinice, pentru validarea acţiunii acestor medicamente,
respectând cu stricteţe legile în domeniu, precum şi
drepturile pacienţilor cu boli rare.

23
 SITUAŢIA DIN ROMANIA
propuneri
PLAN NATIONAL BR

Stabilirea priorităţilor de cercetare în domeniul BR:

• Colaborarea centrelor de cercetare cu organizaţiile de

pacienţi în vederea identificării subiecţilor cercetării.
• Crearea unei baze de date cu lucrările de referinţă în
domeniul bolilor rare.
• Publicarea rezultatelor cercetării in reviste ştiinţifice cu
renume in domeniu.
• Diseminarea rezultatelor cercetării către profesionişti şi
asociaţiile de pacienţi.
• Dezvoltarea infrastructurii necesare cercetării.
• Elaborarea modelelor animale de cercetare in bolile
24 rare .
 SITUAŢIA DIN ROMANIA
propuneri
PLAN NATIONAL BR

Stabilirea priorităţilor de cercetare în domeniul BR:

• Elaborarea protocoalelor de cercetare, de colaborare.

• Iniţierea unor proiecte comune de cercetare.
• Promovarea unei politici voluntare şi angajate de
cercetare în special în domeniul studiilor clinice.
• Dezvoltarea unor teste pentru diagnostic.
• Colaborarea Ministerului Sănătăţii în proiecte precum
E-rare / ERA-net.

25
 WORKSHOP
CERCETARE ÎN DOMENIUL BR

PROPUNERI DIN PARTEA PARTICIPANȚILOR

www.eurordis.org