ABC VIERNES 22


6

2007
CIENCIA
y
FUTURO
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w w w . a b c . e s / c i e n c i a y f u t u r o
©
A
B
C
La terapia fue inyectada directamente en uno de los hemisferios
del cerebro. Con anestesia local, se realizó un orificio del tamaño
de una moneda para introducir una sonda y liberar el tratamiento.
48 horas después los enfermos recibieron el alta hospitalaria
NUEVA ESTRATEGIA CONTRA EL PÁRKINSON
2
Los científicos utilizaron un
adenovirus como vector o "taxi"
biológico para transportar miles de
millones de copias de un gen que
estimula la producción de GABA, un
neurotransmisor clave en el parkinson
2
Cerebelo
Bulbo
raquídeo
Lóbulo
occipital
Un año después de la intervención no se
detectaron efectos secundarios de gravedad.
Todos los pacientes tratados experimentaron
una mejoría de sus síntomas (temblor,
rigidez, dificultades de coordinación...).
La mejoría se notó más, en el lado del cuerpo
que se corresponde al hemisferio cerebral
donde se liberó la terapia
4
Lóbulo Temporal Lóbulo frontal
Tálamo
Doce pacientes con párkinson avanzado
han probado una terapia génica
experimental para controlar los síntomas
de su enfermedad. Divididos en tres
grupos, recibieron una dosis alta, media
o baja del tratamiento
1
El escáner de sus cerebros también
mostró cambios en el metabolismo,
similares a los que se logra con la
cirugía del párkinson
5
3
Lóbulo parietal
Sonda
Cultivo de adenovirus
N. RAMÍREZ DE CASTRO
MADRID. Los enfermos depár-
kinson podrían contar con
una nueva opción para mejo-
rar sus síntomas. Médicos del
Hospital Weill Cornell de Nue-
va York han culminado la pri-
meraetapadeunaensayoclíni-
co que prueba la eficacia y se-
guridad de una terapia génica
en el tratamiento de este mal
neurodegenerativo. Los prime-
ros resultados son más que
alentadoresaunquelosdocepa-
cientes tratados estaban en
unafasemuyavanzadadelaen-
fermedad y sólo se administró
la terapia en un hemisferio ce-
rebral, segúnsedetallaenlare-
vista científica «The Lancet».
Los enfermos recibieron un
tratamiento experimental que
consiste en introducir directa-
mente en el cerebro miles de
millones de copias de un gen,
capaz de estimular la produc-
ción de un neurotransmisor
que falla en las personas con
párkinson. La pérdida de este
neurotransmisor, llamadoGA-
BA, genera unexceso de activi-
dad en la zona subtalámica del
cerebro que altera la motrici-
dad y el movimiento. Porque
la enfermedad de Parkinson
no sólo destruye las células
nerviosas que producen dopa-
mina, tambiénreducelosnive-
les de GABA necesarios para
aplacar el exceso de actividad
neuronal.
Conlaterapiagénicase bus-
cacalmar esaactividadydevol-
ver al cerebro el control de los
movimientos. Para ello, los in-
vestigadores introdujeron el
gen terapéutico con un virus,
queactuócomoun«taxi» bioló-
gico para transportar el gen a
la región afectada del cerebro.
El virus empleado fue un ade-
novirus queyahabíademostra-
do su seguridad en otros ensa-
yos de terapia génica, aplicado
directamente al cerebro. Los
millones de partículas del vi-
rus manipulado se introduje-
ron con una fina cánula del ca-
libre de un cabello, tras hacer
un pequeño orificio en el crá-
neo de los doce voluntarios.
Con anestesia local
La intervención se realizó con
anestesialocal mientras losen-
fermos estaban despiertos y
conscientes. A las 48 horas del
ingreso hospitalario recibie-
ron el alta. Tres meses des-
pués, empezaron a mejorar. Un
añodespués, ningunohabíasu-
frido reacciones adversas y to-
dos experimentaron alguna
mejoría. Los síntomas se redu-
jeron en las fluctuaciones
«on-off», variaciones impre-
decibles de los síntomas par-
kinsonianos. Un dato de inte-
rés es que el efecto fue más lla-
mativo en el lateral del cuerpo
quesecorrespondíaal hemisfe-
rio donde se depositó la tera-
pia. En las próximas fases del
ensayo, se probará a tratar las
dos zonas del cerebro yse espe-
ra lograr un avance mayor.
La reducción de síntomas
fue más importante en nueve
de ellos, y especialmente rele-
vante en cinco. En el mejor de
los casos, los síntomas se redu-
jeron en un 65%. Pero el trata-
mientoquerecibieronlosparti-
cipantes en el ensayo no fue el
mismo. Alos doce pacientes se
les dividióentres grupos. Aca-
da grupo se le proporcionó una
dosis alta, media o baja del tra-
tamiento.
La mejoría no fue sólo clíni-
ca. Imágenes de PET, un escá-
ner sofisticado, proporciona-
ronla prueba de que el metabo-
lismo cerebral también cam-
bió tras la intervención. Un
año después, se vieron diferen-
cias entre la mitad del cerebro
que recibió la terapia y la que
quedó sin tratar, donde tam-
bién hubo signos de mejoría.
«Un hito histórico»
Unode los autores de la investi-
gación, el doctor Michael Ka-
plitt, no dudó en calificar esta
nueva estrategia contra el pár-
kinson «como un hito históri-
co». «Necesitamos validar los
resultados en un ensayo con
más enfermos, pero creemos
que la terapia génica puede ser
un nuevo tratamiento en la lu-
cha contra ésta y otras enfer-
medades neurológicas», dijo.
La investigación del centro médico Weill
Cornell es la «prueba de concepto» de que la
terapia génica puede convertirse en una
estrategia contra el párkinson.
Aunque aún faltan ensayos clínicos más
amplios para confirmar su seguridad y efica-
cia, como afirma en «The Lancet» Jon Stoessl,
experto en párkinson de la Universidad British
Columbia de Canadá. Si se confirman los
resultados sería una alternativa a la estimula-
ción cerebral profunda, que consiste en la
colocación de electrodos en el cerebro.
Como la terapia génica, la cirugía reduce el
exceso de actividad neuronal localizado en el
núcleo subtalámico, una condición asociada al
agravamiento de la enfermedad. La estimula-
ción cerebral se logra con unos electrodos
colocados en los dos hemisferios cerebrales. La
operación dura de 4 a 6 horas, es muy delicada y
el implante aumenta el riesgo de infección.
La alternativa a la
implantación de electrodos
Más información sobre la investigación:
http://www.med.cornell.edu
Primer éxito de una terapia génica
experimental contra el párkinson
Doce pacientes con la enfermedad
avanzada mejoran el control del
movimiento y no sufren efectos adversos
ABC (Madrid) - 22/06/2007, Página 95
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