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Articolo pubblicato sul sito lettera43.

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Estrazione : 27/07/2015 14:34:00


Categoria : Attualit
File : piwi-3-2-154010-20150727-177523802.pdf
Audience :

lettera43.it
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EryDel, nuova speranza per i piccoli malati di atassiatelangiectasia

Quando si parla di biotecnologie applicate alla salute spesso la prima reazione di sospetto.
Ma basta raccontare una storia come quella di EryDel, uno dei progetti sostenuti da Genextra, la
societ di investimenti in campo biomedico fondata da Francesco Micheli nel 2004, e
l'atteggiamento cambia in modo radicale.
L'idea straordinaria: incorporare farmaci vitali all'interno dei globuli rossi, in modo da permetterne
un rilascio lento per lunghi periodi di tempo, e minimizzare gli effetti collaterali.
La porta avanti da anni Mauro Magnani, probabilmente la massima autorit mondiale in materia,
direttore scientifico e cofondatore di EryDel, nonch professore di biochimica e direttore del Centro
di Biotecnologie dell'Universit di Urbino.
La principale applicazione a oggi, EryDex, sta ottenendo risultati importanti nella cura di una
malattia genetica rara e devastante che colpisce i bambini, latassia-telangiectasia (AT).
Una malattia che a causa di una progressiva degenerazione neurologica provoca fin dalla prima
infanzia importanti disturbi motori, oltre all'immunodeficienza.
Tipicamente, i bambini sono costretti su una sedia a rotelle dall'et di 10 anni; la maggior parte
muore nella seconda decade.
Attualmente non esistono farmaci per il trattamento dei disturbi neurologici dellAT.
Ma con EryDex la situazione potrebbe cambiare.
Ecco come funziona: una volta al mese il paziente infuso con i suoi stessi globuli rossi nei quali
stato incorporato un corticosteroide, il desametasone sodio fosfato.
Uno studio pubblicato l'anno scorso aveva gi evidenziato che dopo 6 mesi di trattamento, EryDex
aveva migliorato in modo signifcativo il quadro di compromissione neurologica dei malati.
Un nuovo studio biennale, recentemente pubblicato su Neurology Neuroimmunology &
Neuroinflammation, mostra che i pazienti a cui sono state somministrate le infusioni mensili per altri
due anni hanno ottenuto un continuo miglioramento neurologico, mentre quelli che hanno sospeso
il trattamento hanno ricominciato a peggiorare, seguendo l'inesorabile andamento naturale della
malattia.
Inoltre il sistema EryDex ha dimostrato di essere sicuro e ben tollerato: non si sono osservati gli
effetti collaterali tipicamente associati alla somministrazione cronica di corticosteroidi.
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Estrazione : 27/07/2015 14:34:00


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EryDel ha ricevuto dalle Autorit regolatorie Europea e Americana il riconoscimento di Orphan Drug
per il trattamento dellAT e sta ultimando la fase preparatoria per lallestimento di uno studio
multicentrico internazionale (25 centri clinici coinvolti in Europa, Stati Uniti, Asia e Australia), che se
completato con successo potr portare alla registrazione e alla commercializzazione del primo
trattamento mondiale per questa devastante patologia.

LAT ha una prevalenza che varia da 1 a 2,5 casi per milione di abitanti, ma il sospetto che le
scarse conoscenze sulla patologia e la sua diagnosi portino a sottostimare leffettiva prevalenza
dellAT.
Il principio che sta alla base del funzionamento della metodologia sviluppata da EryDel semplice
quanto geniale.
I globuli rossi hanno la capacit reversibile di aprirsi se immessi in una soluzione salina ipotonica,
senza perdere le loro funzionalit.
L'apertura temporanea dei pori della membrana degli eritrociti permette di incapsulare al loro interno
piccole molecole, peptidi, proteine, nanoparticelle e cos via.
Una volta restaurata la normale osmosi i pori si richiudono, e i globuli rossi cos caricati, infusi nel
paziente, diventano agenti di rilascio lento di farmaci o sostanze diagnostiche nel sangue,
mantenendo al contempo le loro propriet fisiologiche.
Il sistema messo a punto da EryDel si compone quindi anche di un device medicale automatizzato e
dotato di marchio CE, utilizzato per preparare le infusioni mensili ai pazienti.

Quello di EryDel anche un caso di successo di spin-off nato dalla ricerca dellUniversit.
I fondi di investimento, Genextra, Innogest e Focus, hanno finanziato i progetti di sviluppo e il
personale, ex alunni laureati ed ex dottorati, oltre a professionisti del mondo dell'impresa, stato
assunto.
Magnani si augura che questa direzione venga presa pi spesso anche in Italia, dove il mondo della
ricerca resta troppo confinato all'interno del perimetro dell'universit: l'attivit di ricerca deve
costituire un volano importante alla creazione di impresa e non limitarsi alla diffusione di sapere
dice il direttore scientifico di EryDel.

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