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Glossaire

04/01/15 22:30

Ajustement :
Technique danalyse statistique
Permet de prendre en compte le biais de confusion par OR ou RR ajust
Bivari = ajustement sur un facteur de confusion
o Limite : lors variable
continue ou ordinalenominale
o Efficace quand cest une
variable binaire qualitative
Multivari = ajustement sur plusieurs facteurs de confusion
o ok pour qualitative et
quantitative
Analyse univari = ajustement, juste une analyse
Assignation alatoire :
Consiste distribuer chaque sujet dans un des groupes du traitement par
une mthode faisant intervenir le hasard
Les groupes tirs au sort sont comparables pour tous les facteurs
influenant le critre quon mesure
Il existe une assignation alatoire par bloc (vite le dsquilibre entre les
groupes mme si les centres nincluent pas au mme rythme)
Il existe une assignation alternative de traitement (biais de slection)
Analyse :
Exploitation de rsultats partir dune srie de donnes
Le type danalyse doit tre prvu priori dans le protocole de ltude
Analyse de survie :
Analyse le dlai de survenue du dcs au cours du temps
Non ncessaire dattendre que tous les sujets dcdent pour estimer la
survie dune pathologie

Estime par la mthode de Kaplan-Meier


Courbe de survie univarie = test log-rank
Courbe de survie multivarie = mthode de Cox

Analyse en ITT :
Analyse les donnes de tout patient inclus quel que soit le traitement quil
ait reu (patients ayant arrt le traitement ou pris un autre traitement
sont analyss quand mme : perdus de vue + sortie dtude)
Option pragmatique se rapprochant des conditions relles
Hypothse du biais maximum (augmente le niveau de preuve)
ITT modifi = per protocol masqu, peut tre valable
Si non respect, biais dattrition
Ne prend pas en compte les patients ne respectant pas les critres
dinclusion (meme aprs le dbut de ltude)
Analyse en per protocole :
Analyse uniquement les patients ayant effectivement pris le traitement
Sont exclus les patients ayant arrt ou pris un autre traitement
A viter car modifie la comparabilit initiale des groupes (biais de slection
type attrition) et ne prend pas en compte le fait que larrt du traitement
est peut-tre li ses effets secondaires
Dans lidal pour les essais de non-infriorit : per protocole + ITT
Analyse en traitement reu :
Analyse en fonction du traitement effectivement reu
Un patient du groupe A prenant le traitement du groupe B sera analys
comme patient du groupe B
Diffre du per-protocole o le patient aurait t exclu
Analyse multivarie :

Mthode dajustement a posteriori


Prend en compte plusieurs facteurs de confusion en estimant lintensit de
lassociation
Effectue par le modle de Cox dans une analyse de survie (RR ajust)
Effectue par rgression logistique pour estimer un OR ajust

Analyse univari :
Etude de laction dun seul facteur sur un phnomne observ
Analyse squentielle :
Ralis aprs linclusion de chaque sujet
But : dtecter le plus rapidement un produit efficace, dangereux ou inutile
Permet de rduire le nombre de sujets ncessaires
Permet de matriser les risques d'erreurs statistiques de premire et de
seconde espce
Ralis dans le cadre dun essai squentiel
Analyse intermdiaire :
Analyse des donnes partielles recueillies au cours dun essai pour
ventuellement larrter
Effectue surtout lorsque ltude est longue
Doit tre prvue initialement
Doit avoir un seuil de signification pour chaque analyse intermdiaire
Effectue avant l'inclusion de tous les sujets prvus.

Analyse en sous-groupe (=stratification) :


Permet de mettre en avant la diffrence de traitement entre sous-groupes
Utilise pour les essais thrapeutiques partir des donnes initiales
Errone si ltude ne conclut pas positivement sur le critre principal
Doit tre prvue au dpart (sinon, inutilisable)
Inconvnients :
o Nombre important de tests
statistiques (augmente
risque alpha)
o Effectifs de patients limits
dans certains sous-groupes
(dfaut de puissance)
o Destruction comparabilit
initiale (perte bnfice de
la randomisation)
o Ne fondent pas la
conclusion, strictement
exploratoires
Appariement :
A priori
Former des paires
Technique contrlant un ou plusieurs facteurs de confusion
Permet de rendre comparable deux groupes en termes de facteurs de
confusion potentiels
On peut apparier chaque cas plusieurs tmoins (augmente la puissance)
Aveugle :
Simple : malade ignore son traitement
Double : malade et mdecin ignorent le traitement
Triple : malade, mdecin et statisticien ignorent le traitement

Double aveugle (randomisation par une structure externe)


o Avantages :
permet de comparer des traitements diffrents
vite le choix dun type de traitement par le mdecin ou le
patient
vite biais de classement
o Inconvnients :
lourd et coteux
parfois contraignant pour les patients (injections)

Biais :
Erreur systmatique faussant les rsultats dans un sens
Remet en cause la validit interne
A distinguer des erreurs alatoires (dfaut de prcison des estimations)
3 grandes familles de biais : slection, classement, confusion
Biais de slection :
Lorsque 2 groupes construits ne sont pas comparables
Principales causes de ce biais :
o Non rponse une
enqute
o Constitution dun
chantillon par une autre
mthode que le tirage au
sort
o Perdus de vue

Biais de Berkson ou dadmission

o Recrutement de tmoins
hospitaliers
o Li une
surreprsentation des
hospitaliss exposs

Biais de recrutement :

Biais dauto-slection ou de volontarisme


o Recrutement de sujets sur
la base du volontariat
o Caractristiques personnes
volontaires peuvent tre
diffrentes de celles qui
dcident de ne pas y
participer

Biais li aux travailleurs sains :

Biais de migration ou biais des Perdus de vue


o Participants dune tude
prospective abandonnent
avant la fin de ltude
o Dautant plus frquent que
la priode dobservation
est longue :
dmnagements, dcs
vont tre plus probable

Biais de slection des tmoins

o Apparat chaque fois que


la probabilit que les
sujets entrent dans ltude
est lie un ou plusieurs
facteur tudi (surtout le
cas lors sujets recruts
dans institutions de soins :
hpitaux, cabinet)
o Vrification de labsence de
la maladie chez les sujets
tmoins

o Erreur li au fait que les


travailleurs ont un meilleur
tat de sant que la
population gnrale

o Pas de tmoin parfait


o tmoins issus de la mme
population que les cas
o Tmoins choisit partir
dune liste dindividus issus
de la mme population que
les cas

Biais de Non-rponse
o Les non rpondants
peuvent avoir des
expositions et/ou des
vnements qui diffrent
de ceux qui rpondent.
o obtenir des taux de
rponse >80%
o comparer R et NR

Biais dattrition :
o Patients inclus mais non
analyss
o Frquent et facile
dtecter
o Li soit des perdus de
vue, soit des donnes
manquantes
o Les sujets quittant
prmaturment ltude ne
sont pas comparables aux
sujets restants dans
ltude.

Biais de classement :
Erreur dans la mesure du FDR ou de lexposition
Quasi-invitable car aucun outil de mesure nest parfait
Entraine un faux classement des sujets (malade/non maladie ou
expos/non expos)
Erreur de classement diffrentielle :
o la probabilit derreur de
mesure diffre entre les
cas et les tmoins
(surestimation de
lassociation entre
exposition et maladie)
Erreur de classement non diffrentielle :
o la probabilit derreur ne
diffre pas entre cas et
tmoin (sous-estimation
de la force de lassociation
entre exposition et
maladie)

Biais dvaluation :

o Erreur survenant lorsque


des facteurs subjectifs
influencent lvaluation de
leffet dun traitement ou
dune exposition
o Limit par double insu

Biais de suivi :
o 2 groupes pas suivi ou pas
pec de la mme manire
o Erreur lie au fait que la
comparabilit nest pas
maintenue tout au long de
ltude
o Exemples : traitements
concomitants diffrents,
arrt de traitement

Biais de mmorisation ou de rappel:


o Cas particulier de biais de
classement
o Erreur li au fait que
linformation sur
lexposition a t obtenue
a posteriori aprs que le
diagnostic des cas a t
tabli
o Cas et tmoins se

souviennent avec acuit


diffrente de leur
exposition au FdR tudi

)
Biais de lenquteur (subjectivit

o Suspicion de diagnostic
la connaissance de lexposition un facteur de risque peut
des recherches et donc le diagnostic
influencer lintensit
o Suspicion dexposition
la connaissance de la maladie du sujet peut influencer
de la recherche dexpositions
lintensit

Biais de prvarication
o Omission volontaire voire
mensonge des FdR lis
vie intime des sujets

Biais de confusion :
Erreur provoque par un facteur de confusion (facteur interagissant avec le
FDR tudi)

Exemples : carts au protocole, traitements concomitants, prise en charge


htrogne, refus de participation
Contrl par ajustement, appariement, stratification

Biais dindication :
o Cas particulier de biais de
confusion
o Erreur lie au fait quune
intervention ait t
prescrite plus souvent chez
des sujets plus risque de
maladie que dautres
o Ex : Prvalence TVP
augment chez les patients
avec des HBPM car risque
de base plus leve

Biais relatif aux tests de dpistage ou test diagnostique


Biais davance au diagnostic :
o Erreur lie au fait que la
ralisation dun dpistage
peut tre associ une
augmentation apparente
mais artefactuelle de la
survie laffection dpiste
o Dure de survie
faussement majore par le
dlai entre dpistage et
dbut des symptmes

Biais dvolutivit ou de dure

Biais dincorporation :

o Erreur lorsque les


campagnes de dpistage
slectionnent les formes
les plus lentes dune
maladie ou moins grave
(entraine une impression
defficacit de ces
campagnes)

o Erreur lie linclusion du


rsultat du test
diagnostique valu dans
le rsultat donn par la
mthode de rfrence

o Se produit lorsquil nexiste


pas un examen unique de
rfrence pour la mthode
de rfrence, plusieurs
examens sont donc
raliss et ceci entraine un
biais

Biais de surdiagnostic :
o Erreur dsignant
laccroissement du nombre
de patients chez qui une
maladie a t identifi sans
pour autant que cette
connaissance de la maladie
ne modifie la survie des
patients soumis dautres
risques
o Ex: Dpistage K prostate
forte augmentation de son
incidence apparente, mais
ce surdiagnostic porte en
partie sur des cas qui
seraient rests latents,
sans affecter la vie des
personnes.

Biais protopathique :
Erreur li au fait quil est difficile dtablir que lexposition au facteur tudi
a bien prcd la survenue de la pathologie
Bilatral :
Un test statistique est dit bilatral si on suppose quil existe une diffrence
dans un sens ou dans lautre
Bras :
Groupe de tirage au sort
Causalit :
Rapport tabli entre un FDR et une maladie (cause et effet)
CPP (Comit de Protection des Personnes) :
Charg de donner son avis sur tous les protocoles de recherche clinique
Les tudes pidmio sans investigations invasives sortent de ce champ
Remplace le CCPPRB
Indpendant (agre ministre sant)
promoteur
plurdisciplinaire (7 sant/7 civil)
avis conforme
binaire (favorable/dfavorable)
CPP prend compte

o Pertinence scientifique du
protocole + respect des
rgles thique
o Modalit recueil
consentement clair
o Qualits investigateurs
o Arrt tude possible tt
moment
o Adquations entre
objectif/moyen
Assure le respect des bonnes pratiques cliniques
Clause dambivalence :
Dans un essai thrapeutique
Tout malade inclus doit pouvoir recevoir lun ou lautre traitement, sans CI
Son respect vite dexclure secondairement des sujets aprs
randomisation
Clause dignorance :
Pour le patient, ne pas rvler le traitement quil va recevoir
Pour le mdecin, ne pas savoir quel traitement le patient va recevoir
Le tirage au sort respecte la clause dignorance
Coefficient de variation :
Dviation standard exprime comme le pourcentage de variation dans un
groupe par rapport sa moyenne
= Ecart-type/Moyenne
Cohorte :
Groupe de sujets ayant une caractristique commune
Suivi au cours du temps
Ont subi un vnement semblable

Ex : les salaris dune clinique, les irradis au Japon, les tepu que Jules a
tir

Comit dthique :
Groupe national dexperts compos de scientifiques, mdecins, juristes
Donne son avis et ses remarques sur des questions thiques gnrales
Comparabilit des groupes :
Critre de qualit dans les essais cliniques
Condition obligatoire pour que les changements observs soit imputables
la thrapeutique teste
Garantie par la randomisation
Si groupes non comparables, validit interne remise en cause et
impossibilit de conclure
Consentement clair :
Soumis la loi Huriet-Srusclat
Document crit spcifiant les risques encourus par le patient, ses droits et
responsabilits
Doit tre recueilli avant son inclusion dans ltude
Mdecin doit expliquer clairement et simplement les objectifs, bnfices,
risques et inconvnients potentiels lis lessai
Malade a le droit darrter tout moment de participer ltude sans
consquence pour la poursuite des soins

CONSORT Grille :
Outil guide international destin valuer la qualit de rdaction dun
essai contrl randomis
D'aprs CONSORT statement 2010
Section/sujet

TITRE & RESUME


1a
1b

INTRODUCTION
Contexte et
2a
objectifs
2b
MTHODES
Plan de lessai

Participants
Interventions

DESCRIPTION
Identification en tant qu essai randomis dans le titre
Rsum structur du plan dessai, mthodes, rsultats et
conclusions (pour une aide spcifique voir CONSORT pour
Abstract)
Contexte scientifique et explication du bien-fond
Objectifs spcifiques et hypothses

3a

Description du plan de lessai (tel que : groupes parallles,


plan factoriel) en incluant les ratios dallocation

3b

Changements importants de mthode aprs le dbut de


lessai (tel que les critres dligibilit), en expliquer la
raison

4a

Critres dligibilit des participants

4b

Structures et lieux de recueil des donnes

Interventions pour chaque groupe avec suffisamment de

Section/sujet

DESCRIPTION
dtails pour pouvoir reproduire ltude, en incluant
comment et quand elles ont t vritablement conduites

Critres de
jugement

Taille de
lchantillon

6a

Critres " priori" de jugement principal et secondaires


entirement dfinis, en incluant comment et quand ils ont
t valus

6b

Changement quelconque de critres de jugement aprs le


dbut de lessais, en expliquer la raison

7a

Comment la taille de lchantillon a-t-elle t dtermin ?

7b

Quand cela est applicable, explication des analyses


intermdiaires et des rgles darrt

RANDOMISATION
Production de
8a
la squence

Mcanisme
dassignation
secrte

Mthode utilise pour gnrer la squence dallocation par


tirage au sort

8b

Type de randomisation, en incluant les dtails relatifs une


mthode de restriction (comme par ex. : par blocs, avec la
taille des blocs)

Mcanisme utilis pour mettre en uvre la squence


dallocation randomise (comme par exemple : lutilisation
denveloppes numrotes squentiellement), en dcrivant
chaque mesure prise pour masquer lallocation jusqu
lassignation des interventions.

Mise en oeuvre

10

Qui a gnr la squence dallocation, qui a enrl les


participants et qui a assign les participants leurs
groupes

Aveugle

11
a

Au cas o, dcrire qui a t en aveugle aprs lassignation


des interventions (par exemple, les participants, les
administrateurs de traitement, ceux qui valuent les
rsultats) et comment ont-ils t empchs de savoir

11
b

Si appropri, description de la similitude des interventions

12
a

Mthodes statistiques utilises pour comparer les groupes


au regard des critres de jugement principal et secondaires

12
b

Mthodes utilises pour des analyses supplmentaires,


telles que des analyses de sous-groupes ou des analyses
ajustes

Flux des
participants
(un diagramme
est fortement
conseill)

13
a

Pour chaque groupe, le nombre de participants qui ont t


assigns par tirage au sort, qui ont reu le traitement qui
leur tait destin, et qui ont t analyss pour le critre de
jugement principal

Recrutement

14
a

Dates dfinissant les priodes de recrutement et de suivi

14
b

Pourquoi lessai a-t-il pris fin ou a t interrompu

Mthodes
statistiques

RESULTATS

Pour chaque groupe, abandons et exclusions aprs la


randomisation, en donner les raisons

Section/sujet

DESCRIPTION

Donnes
initiales

15

Une table dcrivant les caractristiques initiales


dmographiques et cliniques de chaque groupe

Effectifs
analyss

16

Nombre de participants (dnominateur) inclus dans chaque


analyse en prcisant si lanalyse a t faite avec les
groupes dorigine

Critres de
jugement et
estimations

17
a

Pour chaque critre de jugement principal et secondaire,


donner les rsultats pour chaque groupe, et la taille
estime de leffet ainsi que sa prcision (comme par ex. :
intervalles de confiance 95%)

17
b

Pour les variables binaires, une prsentation de la taille de


leffet en valeurs absolues et relatives est recommande

Analyses
accessoires

18

Rsultats de toute analyse supplmentaire ralise, en


incluant les analyses en sous-groupes et les analyses
ajustes, et en distinguant les analyses spcifies priori
des analyses exploratoires

Risques

19

Tous les risques importants ou effets secondaires


inattendus dans chaque groupe (pour un conseil dtaill
voir CONSORT for harms)

Limitations

20

Limitations de lessais, en tenant compte des sources de


biais potentiels ou dimprcision, et au cas o, en tenant
compte de la multiplicit des analyses

Gnralisabilit

21

Gnralisabilit (validit externe, applicabilit) des


rsultats de lessai

Interprtation

22

Interprtations/conclusions cohrentes avec les rsultats,


en tenant compte du ratio bnfices/risques et de possibles
autres faits pertinents

DISCUSSION

INFORMATIONS SUPPLEMENTAIRES
Enregistrement

23

Numro denregistrement de lessai en prcisant le registre


utilis

Protocole

24

O le protocole complet de lessai peut-il tre consult, si


possible

Financement

25

Sources de financement et autres ressources (par ex. :


fourniture de mdicaments), rle des donateurs

Critres dexclusion :
Critre rendant non possible la participation des patients ltude aprs
inclusion ( non-inclusion)
Dterminent si une personne est autorise ou non participer ltude
Les plus importants : ge, sexe, type de maladie, tape de la maladie
Ne pas exclure des centres en fonction du nombre de patients inclus (biais
de slection)
Critres dinclusion
Ensemble des conditions devant tre remplis pour participer ltude
Caractristiques :
o Prcis
o Valide
o Reproductible
o Objectif
o Repose sur des dfinitions
connues (biblio)
o Respect de la clause
dambivalence
o Libre de participer
(volontaire)
o Constant au cours du
temps
Critres de jugement :
Rpondant lobjectif principal de ltude
Permet de mesurer la survenue dun vnement dans une tude
pidmiologique ou leffet du traitement dans un essai thrapeutique
Doit tre : Unique, Simple, Consensuel, Reproductible, Standardis,
Cliniquement pertinent,
o Pertinent cliniquement ++
o Unique ++
o Clinique ++
o Dfini a priori
o Dispo chez tous les sujets
o Adapt lobjectif
o Fiable
o Prcis
o Ethique
o En provenance dun
consensus (valide)
o Acceptable
o Reproductible
o De mesure simple
o Sensible
o Objectif (standardis)
3 types : clinique, intermdiaire et de substitution

Critre intermdiaire/indirect :
o Exemple : la TA pour
maladie CV

o Reflet mcanisme bio ou


pharmaco mais rarement
pertinent
o Non directement reli
lobjectif du ttt
o prise en compte effets
autres mdicaments
o Utilis quand critre
clinique
mesurable/utilisable
Critre dur : objectif et irrfutable (ex : dcs)
Critre composite (oppos simple) :
o Combinaison de plusieurs
critres
o Avantages :
NSN moindre => augmente puissance
o Inconvnients:
Difficile interprtation rsultats
Difficile comparaison aux autres tudes
Rsultats htrognes
3 raisons peuvent expliquer amlioration CJP
Amlioration spontane
Effet placebo
Phnomne de rgression vers la moyenne
(valeur mesure de PA va avoir tendance diminuer si
elle est prise 5 fois de suite)
Critres de jugement secondaires :
o En nombre raisonnable
o Dfini priori
o Ne fondent pas la
conclusion de ltude ++
(car NSN sur CJP)
o Critres exploratoires
o Hypothses pour tudes
ultrieures

Cross-over :
Le sujet est pris comme son propre tmoin
Dans un ordre dtermin au hasard, le sujet prend successivement le
traitement test et le traitement de rfrence
Un seul groupe de sujets ( diffrencier des groupes parallles)

Av.:
o inclure 2 fois moins de
patients
o diminue la variabilit,
chaque patient = propre
tmoin

Inc :
o Ncessite volontaires sains
ou maladies volution
stable
o Utilisation Mdct non curatif
o Plus longue + couteuse
o Plus contraignante pour le
patient
o Effet carry over par
persistance effet du 1er ttt
si priode de wash-out
suffisamment prolonge

Degr de signification :
P = risque de se tromper lorsque lon conclut une diffrence ds un test
Convention p < 0,05 = diffrence significative
P = 0,05 = pour avoir une diffrence li une fois au hasard, il faut rpter
lexprience vingt fois
Plus p est petit, moins grandes sont les chances daffirmer H0
Dpistage :
Identification des sujets malades mais asymptomatiques ou peu volu, et
facilement curables
Bonne Sensibilit et VPN
Diagramme de flux (=flow chart) :
Organigramme contenant

o recrutement
o randomisation et suivi de
lensemble de la population
analyse lors de ltude

Permet de mettre en vidence rapidement


o le nombre dinclusions
o comparabilit des groupes
o le devenir des sujets au
long de lessai

Analyse permet de connatre

o Recrutement
Nbr potentiellement ligibles (soumis aux critres ligibilit)
Nbr ligibles (rpondant aux critres)
Nbr patients randomis et raisons de non inclusion patients
ligibles
o Allocation
Nbr ayant reu tel intervention
et raison si nont pas reu lintervention
o Suivi
Nbr perdus de vue
ou Arrt prmatur : exclus en cours dtude
Les raisons :
dcs
survenue effet indsirable grave
donne manquante pour le CJP
o Analyse
Nbr finalement analyse
Exclus de lanalyse + raison

Densit dincidence :
Nombre de nouveaux cas dune maladie, survenus au cours dune priode
donne, rapport au nombre dunits personne-temps exposes au risque
dans la population
Utilise quand tous les patients nont pas la mme dure de suivi
Diffrence de risque (= risque attribuable) :
Frquence chez les exposs moins la frquence chez les non-exposs
Uniquement dans les tudes de cohorte
o RA =

a
c

a+b c +d

Malades Nonmalades Non expos s c


Expos s
a
o RA 0
Dose-effet :
Utilis dans les tudes pidmio (exposition augmente lincidence) ou
tudes thrapeutiques (dose augmente leffet du mdoc)
Forme linaire ou exponentielle de la variation
Double placebo :
Deux molcules compares doivent tre identiques sur la galnique et le
mode dadministration
Si impossible, les patients prennent le ttt A et le placebo de B ou le ttt B et
le placebo de A
Ecart au protocole :
Situation o le protocole n'a pas t suivi scrupuleusement.
Le mentionner lors de la restitution des rsultats

Pris en compte au moment de lanalyse en expliquant linfluence sur les


rsultats observs

Ecart-type : = Dviation standard


Dispersion (variabilit) des mesures autour de la moyenne de ces
mesures.
Mesure la dispersion dun ensemble de donnes
chantillon / Echantillonnage :
Sous ensemble de la population
Partie de la population totale sur laquelle on va travailler et qui a satisfait
aux critres dinclusion
Idalement reprsentatif et de taille suffisante
L'chantillon est reprsentatif pour un caractre, si ce caractre se
distribue identiquement dans l'chantillon et dans la population globale.
Un chantillon alatoire de taille consquente (loi des grands nombres) est
suppos reprsentatif (on fait confiance au hasard).
Echantillonnage = slection des sujets dune population pour quils
participent ltude.
Effet carry over (effet rmanent):
Poursuite de l'effet d'un mdicament aprs son arrt
Dpendant de la demi-vie du mdicament
Si patient n'interrompt pas assez tt la prise interfrence de celui-ci avec
le mdicament test.
Utilit dune priode pralable sans traitement (= wash out pas assez long)
Effet nocebo :
Effet ngatif de la prise d'un mdicament
Non li aux proprits physico-chimiques de la molcule

Li au fait mme que l'on prend un traitement (= effet psychologique)


Effet placebo :
Effet positif de la prise d'un mdicament
Non li aux proprits physico-chimiques de la molcule
Li au fait mme que l'on prend un traitement (= effet psychologique)
Etude cas-tmoin :
Enqute pidmiologique observationnelle analytique tiologique
rtrospective
On interroge comparativement des malades (cas) et des non malades
(tmoins) sur leurs expositions dans le pass des facteurs de risque.
Les liens entre expositions et maladies (la mesure du risque de survenue
de la maladie li l'exposition) sont rsums par des odds ratios et leurs
intervalles de confiance.
Ralise lorsquune tude thrapeutique ou une tude de cohorte nest pas
disponible
Utile
o si facteur de risque
multiple
o maladie unique et rare
o exposition frquente
Enqute de cohorte :
Enqute pidmiologique observationnelle analytique prospective (ou
rtrospective=historique) dans laquelle on suit l'volution de sujets dont
on a relev initialement l'exposition des facteurs pour lesquels on veut
tudier l'effet sur la sant.
Non ralisable en cas dvnement rare car ncessit dune population
importante ou dure de suivi prolonge

Etudes prospectives
type cohorte : 3

Etudes rtrospectives
type cas tmoins : 5

Avantages

respect de la temporalit
(exposition avant dclaration de la
maladie) permet le calcul du risque
relatif meilleur niveau de preuve.

peu coteuses
plus courte raliser
permet dtudier de nombreux
facteur de risques
pas de perdus de vue seules
ralisables pour les maladies rares
(sinon il faudrait inclure bien trop
de personnes pour voir apparatre
des maladies rares dans une tude
prospective)

Inconvnients

ne permet dtudier quun


nombre rduit de facteur de risque
ncessit dun suivi long et
coteux

Niveau de preuve plus faible calcul


dun odds ratio et non dun risque
relatif- qui est une approximation
du risque relatif..

35

biais de perdu de vue ; biais de selection


Enqute exposs, non exposs :
Enqute pidmiologique observationnelle analytique prospective dans
laquelle on suit un groupe de sujets exposs un facteur de risque et un
groupe de sujets non exposs
Enqute longitudinale :
Enqute pidmiologique observationnelle descriptive prospective ou
rtrospective au cours de laquelle des informations sont recueillies de
faon longitudinale = tout au long de l'tude.
La dure de l'tude est dfinie et peut tre assez longue (plusieurs
annes)
Notion dIncidence comme un film/photo

Enqute transversale :
Enqute pidmiologique observationnelle descriptive qui consiste
recueillir simultanment ou quasi simultanment les donnes relatives la
maladie et aux facteurs de risques tudis
Notion de Prvalence comme une photo
Epidmie :
Augmentation de la frquence d'une maladie dans une population donne
et un moment donn
par source commune : tiac
par contamination commune : la rougeole
Epidmiologie :
tude de la distribution des problmes de sant et des facteurs qui les
influencent.

3 types : pidmiologie descriptive, analytique et valuative


o ????elle vise valuer les
actions de traitement ou
de prvention.
o prise en charge dune
maladie en mdecine
gnrale
o Audit de pratique
o valuation de pratique par
rfrentiel ?????

quilibre :
Tirage au sort dfini dans le protocole par le fait que :
o pour tous les n
patients (par exemple,
tous les six patients),
o le nombre de patients
recevant le mdicament A
(trois patients) et le
mdicament B (trois
patients) est le mme.
Le nombre de patients recevant le mdicament A = le nombre de patients
recevant le mdicament B
Equivalence :
Essai spcifique dmontrant que deux traitements sont quivalents dans
certains essais thrapeutiques spcifiques.
Mthodologie diffrente des essais classiques dits essais d'efficacit
(dans les essais classiques, on cherche mettre en vidence une
diffrence).
Labsence de diffrence statistiquement significative ne prouve pas une
quivalence de deux traitements (dfaut de puissance)
Essai clinique (=essai defficacit) :
tude exprimentale mise en place pour comparer un nouveau traitement
au traitement de rfrence quand il existe, ou un placebo.
Le traitement peut tre curatif (le plus souvent) ou prventif.
Dans cette dfinition, le mot : traitement peut galement s'entendre
au sens de stratgie thrapeutique
Essai clinique communautaire :
Au lieu dindividus, les lments assigns sont des communauts
Essai clinique crois = cross-over

Les individus reoivent de manire conscutive chacune des molcules en


tude

Essai clinique ouvert :


Contrairement un essai clinique contrl, pas de groupe de contrle.
Essai clinique sur groupe parallles :
groupes patients suivis en parallle au cours d'un essai thrapeutique
contrl, dit : essai en deux groupes parallles , o il existe toujours
deux groupes au minimum :
le groupe qui reoit le nouveau mdicament et le groupe qui reoit le
mdicament de rfrence ou le placebo.
Essai contrl :
Essai dans lequel il y a un groupe considr comme tmoin et un groupe
de sujets traits
Permet de mettre en vidence une relation cause effet
Essai d'efficacit :
Essai de phase I
o Sur des volontaires sains
en petit nombre.
o Sert dterminer la dose
maximale tolre.
o Sert aussi tudier la
cintique du produit et
calculer les doses qui
seront administres au
malade en phase II. :
pharmacocintique,
tolrance, toxicit

Essai de phase II
o Sur des malades
volontaires en petit
nombre.
o A pour but d'tudier
l'efficacit
pharmacologique du
produit et de dterminer la
dose optimale pour la
phase III. :
pharmacodynamique, effet
thrapeutique

Essai de phase III


o = Essais thrapeutiques
comparatifs.
o Sur malades volontaires en
grand nombre.
o Efficacit comparative dun
ttt, toxicit et rapport
bnfice risque

o Recherche de la dose pour


laquelle le rapport
efficacit/ tolrance est le
meilleur (dfinition du
schma posologique)

Essai de phase IV
o Sur la population gnrale
o Aprs AMM
o Recherche de nouvelles
indications
o Tout essai thrapeutique
ralis aprs la
commercialisation d'un
mdicament.
o Essais de
pharmacovigilance ou
essais comparatifs pour
glissement d'indication
(indications non encore
autorises par l'AMM).
o pharmacovigilance

Essai de non infriorit :


Prouve que la diffrence defficacit entre le nouveau et le mdicament de
rfrence est < un seuil pralablement fix.
Ralis quand un ttt de rfrence est difficilement dpassable en terme
dfficacit
Seuil dfini lavance = degr defficacit quil est jug acceptable de
perdre face aux autres avantages du nouveau traitement (discussion
dexperts)
Non infriorit du ttt test est suffisante pour valider le ttt, rapport
bnfice risque plus favorable
Le seuil dpend
o du critre de jugement
principal
o de la classe thrapeutique
o et de lefficacit du
mdicament de rfrence
tude prospective :

Enqute pidmiologique
Le recueil d'informations porte sur des vnements postrieurs au dbut
de l'enqute et sur l'inclusion des participants.
Les patients sont inclus partir du moment o on dcide de son
commencement

Etude rtrospective :
Recueil dinformation porte sur des vnements drouls avant le dbut de
ltude
Essai de prvention :
tude exprimentale pour valuer l'efficacit d'une action de prvention.
Chez des personnes saines (prvention primaire) ou malades (prvention
secondaire)

Essai en double aveugle :


Ni le patient, ni le mdecin ne connaissent le traitement pris.
Permet d'liminer l'effet placebo chez le patient et les biais de mesure lis
la subjectivit du mdecin.
Double aveugle difficile si :
Intervention invasive
Traitement avec appareillage
Traitement non dissimulable (chir,kin..)
Stratgies ayant impact organisationnel (H vs ambu)
Problmes thiques
Essai en simple aveugle = Essai en simple insu :

Neutralise les effets placebo et nocebo.

Essai multicentrique :
Ralis simultanment dans plusieurs centres pour augmenter le nombre
de patients inclure (donc la puissance)
Augmente aussi la
o validit externe (par
augmentation de
lapplicabilit grce un
recrutement plus large)
o validit interne (par
diminution de leffet
temps )
Sont intressants raliser
o lorsque la frquence de la
maladie est faible
o ou lorsque le recrutement
par un seul centre
entrainerait une dure
importante de recrutement
Tenir compte de leffet centre lors de lanalyse
un protocole
o malgr
commun, il est possible
que les patients pris en
charge diffrent
lgrement d'un centre
l'autre
Essai unicentrique :
Ralis par un seul investigateur dans un seul centre (hospitalier ou pas)
Essai ouvert :
Essai thrapeutique souvent men sur un petit groupe de sujets, parfois
comparatif, permettant d'tudier la faisabilit d'un essai comparatif plus
grande chelle.
Essai thrapeutique :
Essai permettant l'valuation d'un mdicament chez l'Homme

Estimation :
Mthode visant obtenir une valeur approche (estime) pour un
paramtre, quand la vraie valeur est inaccessible (ce qui est le cas le plus
frquent).
Cette estimation doit tre exacte (non biaise) et prcise (variance faible)
Etude analytique :
Etudie les associations (mesure les effets de facteurs de risque)
Etude de faisabilit = exploratoire ? = pilot ? :
Etude prliminaire
Objectifs : dterminer si un protocole dtude est praticable
Etude entrecroise :
Le passage de sujets du groupe o ils taient inclut au dbut de ltude
un autre groupe
Etude pilote :
A petite chelle, application initiale dun protocole dtude
Buts :
o Vrification de la
conception
o Dtermination de la taille
de lchantillon de ltude
dfinitive.
vnement :
Situation qui survient au cours de l'tude : gurison, aggravation de la
maladie (dcompensation, hmorragie, etc.), rechute, dcs.
Survie sans vnement

Exactitude :
Qualit d'une mesure sans erreur systmatique ou sans biais
Facteur de confusion :
Tiers facteur pouvant expliquer la relation entre 2 facteurs sans linfluencer
Li la fois la maladie tudie et lexposition
Les facteurs de confusion peuvent tre contrls par :
o Ajustement
o Appariement individuel
o Stratification
Ex : Mortalit > des Mdecins par rapport aux infirmieres. Oui mais il y a
plus dinfirmires Femme et les femmes ont une esprence de vie > aux
hommes donc sexe = Facteur de Confusion

Facteur dinteraction
= Facteur modificateur
Tiers facteur influenant la relation entre 2 facteurs
On poursuit ltude pour chaque catgorie du facteur dinteraction
Ex :
o Chez le sujet g, le
syndrome mtabolique
prdit mieux le risque de
syndrome coronaire aigu
chez les femmes que chez
les hommes (interaction
quantitative, facteur
dinteraction = sexe)
o Traitement efficace sur la
mortalit globale chez des
patients ayant un cancer
de la prostate un stade
avanc, mais dltre chez
ceux ayant un cancer un
stade moins avanc
(interaction qualitative,
facteur dinteraction =
svrit de la maladie)
Facteur d'exposition :

Fait d'tre expos un facteur (ex : amiante, colorants)

Facteur de risque :
Facteur augmentant ou diminuant le risque de maladie.
Si le risque diminue, on parle de facteur protecteur.
Facteur pronostique :
Facteur qui influence l'volution d'une maladie, et qui entrane plus
rapidement une complication ou un dcs.
Peut tre ncessaire, dans l'analyse d'un essai thrapeutique (en
particulier), d'ajuster sur les facteurs pronostiques connus si le critre de
jugement est l'volution de la maladie (par exemple, dcs).
Gauss :
En forme de cloche
Distribution thorique de probabilit symtrique, avec deux queues qui
stendent vers linfini
Gold Standard :
Test diagnostique ou thrapeutique qu'on utilise comme rfrence
Examen que l'on considre comme donnant la meilleure certitude
diagnostique mais non parfait
Groupe contrle (groupe tmoin) :
Groupe qui reoit le mdicament de rfrence ou le placebo,
Par opposition au groupe qui reoit le nouveau mdicament dans un essai
thrapeutique contrl
Hypothse :
Concept qui n'est pas encore dmontr
Hypothse du biais maximum :
On choisit de se situer, au moment de l'analyse, dans la situation la plus
dfavorable, pour arriver conclure une diffrence.
Hypothses d'un test statistique :
En pratique, pour les tests statistiques,
o H0 : hypothse nulle (pas
de diffrence)
o H1 : hypothse alternative
(prsence d'une
diffrence).
= P(rejeter H0 alors H0 vraie)

de commettre une erreur de 1ier espce


= probabilit
= P(ne pas rejeter H0 alors H1 vraie)

de commettre une erreur de 2me espce


= probabilit
Test statistique construit dans le but de rejeter l'hypothse nulle, avec une
certaine probabilit d'erreur.

Conclusion
du test

Accepter
H0
Rejeter H0

Situation vraie
H0 est VRAI
H1 est VRAI
la dcision
proba de
la dcision
proba de
est
prendre
est
prendre
cette
cette
dcision avt
dcision avt
exprience
exprience

Bonne
1Fausse
(risque
2me espce)
(risque
Fausse
Bonne
1-
re
1 espce)

Incidence :
Rapport du nombre de nouveaux cas au nombre de personnes exposes
dans une priode de temps donne
Sous forme de taux
Incidence accumule :
Proportion de sujet dveloppant lvnement pendant la priode de suivi

Indpendance :
= Neutralit de linfluence : la probabilit dobserver lvnement A ne
dpend pas de la probabilit dobserver llment B
Infrence :
Conclusions concernant la population tudie obtenue partir des donnes
dun chantillon alatoire
Intervalle de confiance :
Fourchette de valeurs qui encadre une estimation retrouvant la vritable
valeur
95% : probabilit que la vraie valeur du paramtre estim soit comprise
dans cette fourchette est de 0,95
Intervention :
Application dune mesure afin damliorer la sant dune population
Ex : campagne de vaccination, dpistage
Latralit :
Test bilatral :
Le sens de la diffrence entre les 2 groupes nest pas connu
Test unilatral :
La diffrence ne peut se faire que dans un sens
Loi Huriet-Serusclat : 20/12/1988
Loi relative a la protection des personnes qui se prtent des recherches
biomdicales
Dfinit les conditions qui permettent deffectuer des recherches
biomdicales
o Mdecin ayant
suffisamment dexprience
o Consentement clair du
patient

o Dsignation dun
promoteur et dun
investigateur
coordonnateur
LogRank :
Test qui permet la comparaison de 2 courbes de survie
Mta analyse :
Rviser les tudes sur un certain problme afin de trancher les
controverses apparues la suite dessais contradictoires
Mthode Kaplan Meier :
Etude de la survie dun groupe de malade
Courbe de survie en fonction du temps reprsentant le pourcentage de
sujet en vie a diffrent temps de suivi
A t0 survie a 100% ou t0 vnement 0%
Modle :
Reprsentation simplifie dun processus dans un but explicatif

Moment du tirage au sort :


o Le moment o le patient
est affect lun des deux
groupes de lessai
o Le plus tard possible
(avant administration du
ttt), permet dviter
certains biais ?????
Moyenne :
Somme des valeurs divises par leffectif

Nombre de sujets traiter :


Nombre de sujets traiter pour viter lapparition dun cas supplmentaire
NST=1/DR
DR : diffrence de risque entre 0 et 1
Nombre de sujets inclure :
NSN + Taux de perdus de vue, mauvaise observance du ttt
o Habituel de rajouter 5% au
NSN pour perdus de vue
ventuels
Prend en compte
o Risque alpha consenti
o La puissance souhaite
o La variabilit du critre de
jugement
o Diffrence minimale
attendu du critre de
jugement entre les 2
groupes
o Perdus de vue
o Suprieur au nombre de
sujets ncessaires
Nombre de sujets ncessaires :
Nombre ncessaire pour mettre en vidence une diffrence minimale
escompte
Calcul a priori
Elments prendre en compte
o Risque ( 5 )
o La puissance : 1- ;
o Valeur attendue du
paramtre dans le groupe
contrle
Incidence du CJP, variabilit interindividuelle

o Diffrence minimale entre


les groupes jugs
cliniquement pertinente
Ecart, diffrence defficacit thrapeutique
o Test statistique unilatral
ou bilatral
o Taux dinigibilit

Variation
faut nbr patients
, Puissance faut
nbr patients
o plus vnement rare, faut
nbr patients
o cart rduit defficacit,
faut nbr patients

o
o

Observance :
Capacit des patients prendre leur ttt conformment au protocole
Vrifi par la clinque ou par mesure des marqueurs biologiques dans le
sang ou les urines

Odds ratio (rapport de cotes) :


Rapport de 2 odds : celui estim chez les exposs sur celui estim chez les
non exposs
Cas
Tmoins
Exposs
A
B
Non-exposs
C
D
OR= AD/BC
Quantifie lassociation entre lexposition un facteur de risque et la
maladie tudie
Odds ratio sinterprte comme le risque relatif
Si maladie rare : odds ratio est proche du risque relatif (bonne estimation)
Observateur aveugle :

Dans un essai thrapeutique, linvestigateur ne connat pas le ttt reu par


le patient et qui mesure le critre de jugement
But dobjectivit

Percentile :
Valeur qui divise lchantillon en deux
Perdu de vue :
Suivi interrompu pour un patient inclus avant la fin de ltude
>5% : inacceptable
Biais de slection
Placebo :
Substance inerte dun point de vue pharmacologique
Population :
Chaque personne satisfaisant critres dinclusion
Population-cible : sur laquelle les rsultats pourront tre tendus
Population-source : au sein de laquelle lchantillon a t tir
Prvalence :
Nombre de malades a un instant T sur une population cible
Sous forme de taux
50% des 18/25ans sont fumeurs

Prvention :
Ensemble des mesures visant viter ou rduire le nombre ou la gravit des
maladies ou accidents
Ir incidence (nouveaux cas)
IIr prvalence (cas) : diminuer la dure de ltat morbide
IIIr consquences
Proprits extrinsques dun test :
VPP
VPN
Varie en fonction de la prvalence de la maladie
Proprits intrinsques dun test :
Sensibilit
Spcificit
Ne dpend pas de la prvalence de la maladie
Protocole :
Document dfinissant
Justification tude
Objectif
Matriel mthode
Aspect thique et rglementaire
Pragmatique :

Randomisation avec 2 bras

Puissance :
Augmente avec le nombre de sujets inclus
Probabilit de conclure lexistence dune diffrence qui existe dans la
ralit
1-beta
Peut tre recalcule la fin de ltude en fonction du nombre de patients
qui ont effectivement particip ltude

Randomisation :
Tirage au sort des patients (rpartition au hasard dans 2 ou plusieurs
groupes)
Aprs linclusion et avant le traitement
Valide seulement si ralise par logiciel informatique ou tables des
nombres alatoires (=tables de hasard)
Chaque membre a une chance gale dtre inclus dans lchantillon de
ltude
Garantit la valeur scientifique dune exprience
Permet une bonne valeur thique (pas de dtermination pralable de qui
reoit le traitement)
p > 0,05 (non obligatoire) = diffrence non significative = bonne
comparabilit

Evite un biais de slection


Si mal faite, biais de slection et de confusion
Diffrents types : simple, par bloc, stratifie priori, en clusters,
centralis, dcentralis
Concernant randomisation par bloc : si mdecin investigateur est au
courant taille du bloc, il peut tre influenc sur la prsomption quil a de
penser quun patient donn reoit tel ou tel ttt (biais de suivi et de
slection)

Rang :
Diffrence entre valeur max et valeur min d'une variable.
Rapports de vraisemblance:
Indpendant de la prvalence
Bon indice de la valeur diagnostique dun test
o Rapport de vraisemblance
positif :
Vraisemblance de la prsence de la maladie lorsque le test est positif
Se/ (1-Sp)
Varie de 0 linfini
Plus il augmente, plus le gain diagnostique augmente
Si =1, test inutile car proba aprs le test = proba avant le test
o Rapport de vraisemblance
ngatif :
Vraisemblance dtre malade lorsque le test est ngatif
(1-Se)/Sp
Varie de 0 1
Plus il diminue, plus il permet dliminer le diagnostic

Ratio de mortalit standardis


Rapport entre :
nb de dcs observ dans une population
nb de dcs attendu (bas sur le taux de la pop gnrale)
Registre
Recueil continu et exhaustif de donnes nominatives
Intressant un ou plusieurs vnement de sant
dans une population gographiquement dfini
des fins de recherche et de sant publique
Rgression linaire simple
tablissement d'une relation linaire dans laquelle une variable constante
dpendant uniquement linairement dautre(s) variable(s)
Respectivement de rgressions linaires simple (une variable explicative)
ou multiple (plusieurs variables)
Reprsentatif
Qualifie un chantillon par rapport un caractre
Distribution identique dans lchantillon et la population dont il est issu
Un chantillon tir au sort est reprsentatif, pourvu que son effectif soit
suffisant (loi des grands nombres)
Reproductibilit:
Proprit aboutir un mme rsultat.

Rtrospectif :
Qualifie un intrt pour le pass des sujets participant l'enqute
Recherche du temps pass
Risque :
Probabilit de survenue d'un vnement
Risque absolu :
Risque de survenue d'un vnement chez une personne donne en
fonction de ses autres FDR
En gnral fcheux : dcs, maladie, complication
Pendant un intervalle de temps dtermin

Risque alpha :
Probabilit de conclure une diffrence alors qu'elle n'existe pas
Risque 1er espce
Risque daugmenter
Critres de jugements multiples
Comparaison de patient avant randomisation
Analyse en sous-groupe

Analyse intermdiaire
Rptition des mesures au cours du tps

Risque bta :
Probabilit de ne pas conclure une diffrence alors que cette diffrence
existe
Risque 2me espce
Risque relatif :
Indicateur mesurant association entre facteur d'exposition et un
vnement (survenu d'une maladie, dcs, etc.)
Risque de prsenter la maladie chez les sujets exposs au FDR compars
aux non-exposs au FDR
Hazard-ratio
o Equivalent au RR mais
dans lanalyse de survice
o Rapport instantan des
risques de chaque groupe
Tableau de contingence :

Incidence maladie chez expos IE = a / (a+b)


Incidence maladie chez non-expos INE = c / (c+d)
RR = IE / INE

Risque relatif >1 signifie que exposition le risque (facteur de risque)


Risque infrieur <1 signifie que exposition le risque (facteur protecteur).
Rduction relative du risque: RRR = RR-1

Risque Imputable:
Proportion de tous les cas d'une maladie qui sont imputables un facteur
de risque.
Run-in:
Priode de latence sous placebo avant randomisation pour liminer les
sujets rpondeurs au placebo.

Sensibilit :
Probabilit que le test soit positif (T+) si on est malade.
Se = VP / VP + FN
Valeur comprise entre 0 et 1
Spcificit :
Probabilit que le test soit ngatif (T-) si on n'est pas malade

Sp = VN / VN + FP
Valeur comprise entre 0 et 1

Signification statistique :
Conviction selon laquelle rsultat observ li au seul hasard
Gnralement base sur valeur de p<0,05
Signification clinique :
Probabilit que la diffrence observe soit significative pour un patient
Stratification = minimsation
Rpartition de lchantillon en sous-groupes appels strates
En fonction d'une ou plusieurs caractristiques
Strate : individus homognes pour cette ou ces caractristiques
Sujets ligibles :
Dans une tude de recherche clinique
Rpondant lensemble des critres dinclusion

Survie :
Notion de survie est extensible tout vnement qualitatif binaire non
rcurent autre que le dcs (ex : rcidive ou apparition d'une mtastase)

Date origine de survie : pour chaque patient sa date d'entre dans l'tude
(ex : date de diag anatomo-pathologique de son K)

Date des dernires nouvelles : soit la date de survenue de l'vnement


(dcs par exemple), soit la dernire date pour laquelle on dispose de
renseignements concernant un patient en vie (si l'vnement tudi est le
dcs)

Date de point : date o lanalyse est ralise

Dlai de survie : dlai de participation dans une tude de survie = dlai


entre date des dernires nouvelles et date dorigine

Mdiane de survie : dlai de survie pour lequel on observe une mortalit


de 50% de la population de sujets inclus dans ltude

Recul de survie (=temps de recul) : dlai coul entre date dorigine et


date de point

Courbe de survie : reprsentation graphique taux de survie en fonction du


temps (suppose que le risque de dcs soit constant).
o 2 types :
courbe s de survie de Kaplan-Meer ( chaque dcs)
aspect marches d'escalier de hauteurs ingales
chaque vnement ou plusieurs vnements simultans
reprsentent la verticale d'une marche
hauteur de marche : proportionnel au nb vts survenus
courbes de survie actuarielle ( intervalles rguliers)

aspect courbe forme de segments de droite reliant des


points situs intervalles rguliers au cours du temps
(semaines, mois, etc.).
Comparaison de deux courbes de survie = test du log rank

Sujet censur :
Sujet est dit censur droite, dans 2 situations de mcanismes diffrents:
o perdu de vue
si on ne connat pas son tat la date de point
mais si on sait qu'il tait encore vivant une date antrieure,
dfinie comme date des dernires nouvelles
o exclu-vivant
on dispose de son tat (vivant ou mort) une date des
dernires nouvelles, postrieure la date choisie comme date
de point
dans ce cas, sa participation l'tude ne sera tudie qu'entre
sa date d'origine et la date de point
Taux :
Proportion dans laquelle numrateur est une partie du dnominateur
Nb sans unit
Technique d'chantillonnage :
Mode d'obtention de l'chantillon

Randomisation = meilleur technique

Test Diagnostique:
Clinique ou paraclinique
Le rsultat permet de classer le sujet: Malade/sain
Caractristiques: Se,Sp,VPP,VPN
Test non paramtriques:
Comparaison entre 2 ou plusieurs groupes sans avoir faire d'hypothses
sur la distribution des variables.
Ne ncessite pas lestimation de la moyenne ou de la variance ou de la
distribution des donnes
Moins puissant que les tests paramtriques
Test statistique
On cherche voir si une diffrence observe entre 2 groupes au niveau
dun chantillon est le simple fait du hasard ou si elle est due une
diffrence relle dans la population.
En aucun cas les tests statistiques nindiquent limportance dune
diffrence
En aucun cas un test statistique non significatif ne permet de conclure
lexactitude de lH0, cest dire lgalit des paramtres dans les groupes
compars (sauf dans les essais clinique de non-infriorit et dquivalence
ou H0 est diffrente)
Test bilatral :
Test statistique pour lequel on prend, comme hypothse alternative,
l'existence d'une diffrence, dans un sens ou l'autre.
Test unilatral :
Test statistique pour lequel on prend comme hypothse alternative
l'existence d'une diffrence dont le sens est connu.
Valeur de p :
Probabilit que la survenue dun rsultat donn ne soit due qu'au seul
hasard

Mesure posteriori du risque

Valeur prdictive:
Valeur prdictive ngative
o Probabilit de n'tre pas
malade (M-) si le test est
ngatif (T-)
o VPN=VN / (VN+FN)

Valeur prdictive positive


o Probabilit d'tre malade
(M+) si le test est positif
(T+)
o VPP=VP / (VP+FP)

Validit :
Capacit d'un test donner la rponse approprie la question pose
Exprime la vracit dune mesure
Validit internes
o degr significiation
statistique
Validit externes
o concordence avec les
donnes de la littrature =
cohrence
Plus une tude est valide, plus ses conclusions seront valables et fiables

Variable :

Fait qui prsente diffrentes valeurs (ex : ge, sexe, nb de cigarettes


fumes)
Variable binaire = dichotomique : variable ne prenant qu'une des 2 valeurs
possibles
Variable dpendante: variable dont la valeur dpend d'une autre variable
Variable nominale: variable prenant plusieurs valeurs

Variable ordinale: variables prenant plusieurs valeurs dans lesquelles on


peut tablir un ordre entre les catgories

Variable qualitative:
o Variable avec un rang
numrique de valeurs
o Pourcentage, proportion,
prvalence, incidence

Variables quantitatives :
o Moyenne (=esprance)
o Mdiane (= 50e percentile)

Variance:
Racine carr de lcart-type
Mesure la dispersion de la variable autour de la moyenne.
Plus la variance est eleve plus le caractre est variable (= htrogne)
Sa racine carre est la dviation standard.