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Eteplirsen 為有杜興氏肌肉營養不良症的病人提供巨大希望

Eteplirsen 為有杜興氏肌肉營養不良症的病人
提供巨大希望
August 8, 2013

從一次臨床試驗的結果 eteplirsen,被設計的藥物對待杜興氏肌肉營養不良症,建議這種療
法比人允許參與者走對待與安慰劑和巨大增加重要的蛋白質的生產干涉增長和健康。 這個
研究,導致由一個小組在研究所在全國性兒童醫院,是顯示從允許細胞跳過在這個基因的缺
少部分和自然生產蛋白質治療學的外顯子跳過的藥物的選件類的這些結果的第一。

「我執行此的超過 40 年和這是我們看到了的其中一最扣人心弦的發展」,傑瑞 Mendell、
MD、中心的研究的主要作者和主任說基因治療在全國性子項的。 「它為有杜興氏肌肉營養
不良症的病人和他們的系列提供巨大希望」。

研究,出現在神經學日記帳史冊的在線 8月 1日,是從提供真憑實據的一外顯子跳過的作用
者的一個雙盲受控隨機比對臨床試驗的第一個研究在患者使用的給評定肌肉作用標準六分鐘
結構測試基礎上以杜興氏肌肉營養不良症 (DMD),肌肉萎縮症的最公用的表單對於兒童。

大約一在每 5,000 男性誕生在美國有紊亂,通常留給患者無法在年齡 12 之前獨自地走。 有
DMD 的子項有致殘機體的能力生產稱 dystrophin 的蛋白質,幫助吸收衝擊或能源被創建
的一個變化,當肌肉收縮時。 沒有它,該被發行的能源傷害肌纖維。 隨著時間的推移,肌
肉退化,傷痕組織加強,并且油脂遲緩地替換停止的肌肉。

這個確切的變化從患者變化到患者,但是在 65% 的案件, dystrophin 基因錯過脫氧核糖核
酸叫的外顯子的大部分,運載蛋白質生產的指令。 隨附於此種變化是使肌細胞跳過在蛋白
質的被刪除的部分和產物小,但是功能版本的一種本能地發生的回應。

Eteplirsen,製造由 Sarepta 治療學在劍橋,質量。,仿造此自然發生的現象,允許細胞跳
過在 dystrophin 基因的外顯子 51。 大約 13% 的有紊亂的病人有此變化。 全國性子項的開
始了第II階段試算在 2011年 8月 eteplirsen,登記 12 個男孩年齡 7 到 12 年。

參與者通過每週 IVs 接受了這種藥物,当一個組獲得一種 30 mg/kg 劑量的和另一個組接受
50 mg/kg。 控制組服用一種安慰劑。 參與者完成了六分鐘結構測試在最初和再在幾星期
12, 24 和 48。 當這個研究開始和在那些間隔為 dystrophin 正肌纖維,再評定肌肉切片檢
查法也被採取了。

雖然沒有 dystrophin 生產在 12 個星期,參與者由 24 星期標記顯示了在 dystrophin 正肌
纖維的一個 23% 增量。 醒目的改善和缺乏副作用在安慰劑組提示研究員換成參加者這種藥

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物。 在星期 48 之前,參與者比在六分鐘結構測試的安慰劑組有在 dystrophin 正肌纖維的
一個 52% 增量并且能走 67.3 米更。

雖然結果是有為的, Mendell 博士是快速注意到,小的研究留給許多問題未回答。 例如,
研究員希望知道這種藥物如何影響在肌肉的 dystrophin 生產在肢體中,并且有些肌肉是否
比其他可能獲得更大的提高。

「我們知道,如果您有不表示 dystrophin 的一區,膜將是脆弱和易損壞的對活動關連的退
化」,說 Mendell 博士,也是神經肌肉的紊亂程序負責人在全國性子項的和小兒科教授在
醫學俄亥俄州立大學學院。 「可能有導致 dystrophin 生產的優先本地化的系數。 那是我們
希望進一步調查許多問題的之一」。

該信息將幫助研究員確定管理什麼劑量和頻率將有這個最佳的福利。

「另一個大問題是開始導致 dystrophin 的患者是否迅速將高原或,如果這種藥物將繼續顯
示在長期的福利」, Mendell 博士說。

Sarepta 治療學,資助這個研究,計劃明年初提交一種新的藥物應用給食品藥品監督管理
局。 如果審批, eteplirsen 是 DMD 的第一種療法能瞄準這個疾病的根本原因。

來源: 全國性兒童醫院

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