Jurnal 1

Terapi gen merupakan suatu tehnik untuk mengoreksi gen gen yang cacat yang bertanggung
jawab terhadap suatu penyakit.

Pendekatan selama ini adalah dengan menambahkan gen gen normal kedalam gen gen yang
tidak normal,pendekatan lain adalah dengan melenyapkan gen gen abnormal dengan gen normal
dengan cararekombinasi homolog.pendekatan lain adalah dengan cara mereparasi gen abnormal dengan
cara mutasi balik selektif,cara lainadalah dengan meregulasi ekspresi gen abnormal tersebut.

Gene silencing adalah suatu cara mencegah gen gen abnormal untuk terekspresi.dalam gene
silencing lebih digunakan rna dibanding dna sehingga dinamakan rna therapeutic.dalam rna therapeutic
yang idmanfaatkan adalah mrnanya.

Dalam keadaan normal rna berbentuk rantai tunggal namun dalam keadaan gene silencing rna
berbentuk dupleks.karena bentuk dupleks inilah proses translasi terganggu dan terganggu juga proses
sintesi protein atau disebut post transcriptional gene silencing (gene silencing).

Ekspresi gen adalah alur informasi genetic dari dna ke rna lalu ke protein.

Proses penghambatan ekspresi gen dapat dilakukan dalam beberapa tahap,salah satunya di
tahap translasi.yang dimana mengganggu pad tahap translasi mRNA

Tantangan dalam memasukan antisense kedalam system biologis organisme adalah dari enzyme
nuclease di mana manabaik didalam sel maupun didalam darah,atas dasar itu RNA ini dimodifikasi
sedemikian rupa dengan memodifikasi gugus dalam struktur asam nukleat

Tantangan selanjutnya dalah asam nukleat atau RNA harus dapat menembus dinding se yang
terdiri atas lapisan lemak ganda

Lalu setelah itu asam nuletida ini harus masuk ke dalam nucleus namun didalam nucleus ini tidak
lah mudah seringkali RNA dan DNA tidaklah kompak

HAMBATAN PENGGUNAAN TERAPI RNA SECARA KLINIK

Enzim nuclease yang terdapat dimana mana,terdapat di dalam aliran darah maupun di dalam
sel.untuk membuat asam nukleat lebih resisten terhadap enzim nucleus ini dibuatlah strategi dengan
cara mengganti oksigen pada jembatan basa dengan sulfur

Terapinya harus masuk kedalam sel,sebenarnya terdapat 2 cara untuk memasukan antisense
RNA yaitu dengan cara induksi langsung dan dengan cara memasukan plasmid atau virus