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INTRODUCCION

A raz del conocimiento de que las funciones biolgicas estn determinadas por la
informacin que portan los genes, es que surge en la dcada de los 80, la Terapia
Gentica. El desarrollo de este campo estuvo respaldado por la posibilidad de aislar los
genes, modificarlos e insertarlos en un organismo defectuoso posibilitando que el mismo
pudiera ejercer una funcin de la que careca con anterioridad. De manera, que este
trmino responde al hecho de que las consecuencias del mal funcionamiento de un gen
(la aparicin de una enfermedad) puede eliminarse permanentemente si se sustituye el
gen daado.

Hasta hace algunos aos, la aplicacin de estos procedimientos teraputicos constituan


un sueo, pues no exista el conocimiento bsico de cmo actuaban los genes. Por el
contrario, en la actualidad, existen mltiples estudios que hanaportado evidencias
experimentales a favor de la aplicacin de la Terapia Gnica.1 Esta ciencia, aun en sus
primeros pasos, apunta hacia una estrategia alternativa que permitir en un futuro aportar
soluciones a una amplia gama de enfermedades.

El uso de la Terapia Gnica puede traer consecuencias beneficiosas, pero tambin graves
para las personas tratadas y para las futuras generaciones. El uso de este procedimiento
tiene implicaciones sociales y ticas que han generado gran preocupacin al personal
mdico e investigadores especialistas en el tema. Paraentender los principios propios que
rigen la deliberacin tica referida a la Terapia Gentica es imprescindible el conocimiento
de los aspectos tcnicos generales del procedimiento.

Por lo anteriormente expuesto, nos proponemos revisar algunos aspectos tcnicos de la


Terapia Gnica, como una nueva forma teraputica, a la vez que damos algunas
consideraciones bioticas de inters. De manera que este trabajo explica en qu consiste
la Terapia Gnica humana y las principales estrategias de aplicacin, los problemas
asociados con su uso y se analizan algunas implicaciones sociales y ticas que tendra el
uso irracional de este procedimiento.

DESARROLLO

Terapia gnica. Definicin y mtodos de aplicacin

No existe an un consenso en relacin con la definicin exacta de la Terapia Gnica;


segn Lacadena se puede definir de dos formas: La primera definicin considera que este
procedimiento se basa en la administracin deliberada de material gentico en un
paciente con la intencin de corregir un defecto gentico especfico; mientras que la
segunda, considera que la Terapia Gnica es una tcnica teraputica mediante la cual se
inserta un gen funcional en las clulas de un paciente humano para corregir un defecto
gentico o para dotar a las clulas de una nueva funcin. 2

La primera definicin solo enmarca los protocolos encaminados a corregir los defectos
genticos de algunas enfermedades monognicas recesivas; sin embargo, no incluye una
serie de procedimientos que se sale de esta lnea y que hoy en da se estn realizando; la
segunda definicin tiene como desventaja que enmarca la realizacin de tratamientos que
no son propiamente teraputicos, pero que se presentan enmascarados como tal.El
traspaso de los lmites del concepto de Terapia Gnica puede tener una gran
trascendencia social. De ah que algunos autores opinen que la utilizacin amplia del
concepto puede ser considerada una forma de hacer ms aceptables procedimientos de
ingeniera gentica humana que de otro modo podran contar con una mayor oposicin
social.2 En este sentido, Soutullo considera que resulta ms apropiado definir la Terapia
Gnica comola modificacin gentica de clulas de un paciente para tratar alguna
enfermedad. Est claro que este concepto no elimina de forma radical los problemas
antes sealados, pero deja explcito los usos de la Terapia Gnica con fines teraputicos
y deja fuera utilidades preventivas o eugensicas no propiamente curativas.3

El mayor problema de la Terapia Gnica tiene como base la existencia de dos tipos de
intervenciones sobre la base de las clulas que sean blancos del procedimiento: la
Terapia Gnica germinal y la Terapia Gnica somtica.La de tipo germinal tiene como
objetivo eliminar radicalmente las enfermedades que son producidas por defectos en
algn gen mediante la sustitucin del gen daado en el individuo y en su descendencia.
Este resultado se alcanza realizando la modificacin gentica de las clulas embrionarias
implicadas en la formacin de vulos y espermatozoides. Este procedimiento no ha sido
aplicado en humanos; pero, sin dudas, la posibilidad de su aplicacin constituye un
problema de carcter cientfico y tico, pues existen limitaciones en relacin con la
tecnologa para la manipulacin de este tipo de clulas y adems esta modificacin
pasara a todas las clulas de la descendencia. Por su parte, en la terapia somtica se
modifican las caractersticas genticas de las clulas que no son germinales; es decir, las
que pertenecen a un tejido adulto por lo que las consecuencias genticas de este
procedimiento no son transmitidos a la descendencia. En la actualidad, los protocolos
clnicos de Terapia Gnica que se han llevado a cabo han sido de terapia somtica, la
terapia germinal no est autorizada en ningn pas. 4

Aunque, en teora, la terapia gnica podra aplicarse tambin a las clulas germinales, las
evidencias apuntan hacia la aplicacin de la Terapia Gnica somtica durante algunos
aos. Sin embargo, no cabe duda de que con el progreso de la terapia somtica se
obtendr un dominio ms amplio de la misma y esto puede contribuir al desarrollo de la
terapia germinal.

Para llevar a cabo la Terapia Gnica somtica es necesario introducir los productos
gnicos en el tejido diana y existen dos formas de alcanzar este objetivo: 1) la Terapia
Gnica ex vivo, mediante la cual se usan clulas modificadas genticamente in vitro con
el sistema de expresin deseado, que portan la informacin gentica deseada y luego se
implantan en el organismo receptor y 2) la Terapia Gnica in vivo, que se lleva a cabo por
el tratamiento directo de las clulas hospederas in situ con vectores, ya sean virales o no
virales, que expresan el o los genes de inters teraputico.5

Ambos tipos de terapia, in vivo y ex vivo, usan vectores, virales o no virales, que expresan
el gen o los genes de inters teraputico. Los vectores no virales incluyen liposomas,
ADN desnudo y complejos ADN-protenas, mientras los vectores virales derivan de virus
que se atenan con el objetivo de prevenir la infeccin destructiva en los tejidos diana.
Los vectores no virales, aunque se prefieren desde el punto de vista de la bioseguridad,
son menos eficientes que los virales. De ah que la principal desventaja de la terapia in
vivo est dada por el uso, en la mayora de los casos, de los vectores virales.El uso de
estos sistemas de expresin conlleva a la modificacin funcional de las clulas infectadas
y la evaluacin de estas modificaciones son extremadamente complejas e incompletas
cuando las clulas modificadas son las del organismo hospedero.6 La principal
inconveniencia que se deriva del uso de vectores virales incluye la seguridad de su
utilizacin, pues se conoce que estos vectores pueden causar inflamacin y toxicidad en
el tejido hospedero.

Muchos son los vectores virales que han sido objeto de estudio en el campo de la Terapia
Gnica, dentro de ellos los ms ampliamente usados para lograr la liberacin del transgn
de inters han sido los adenovirales, los adenoasociados, los herpes virus, los retrovirus y
los lentivirus. Cada uno de ellos tiene sus ventajas y desventajas, y aunqueno existe an
un consenso en relacin con cul es el idneo para su uso en la Terapia Gnica, muchos
autores concuerdan en que los vectores adenoasociados y lentivirales son los ms
convenientes.

Una de las caractersticas importantes que se deben de considerar al escoger el tipo de


vector viral es la posibilidad de integrarse al genoma hospedero y, en este caso, la
seleccin depende de los objetivos que se quieran alcanzar con este procedimiento. Por
ejemplo, cuando se utilizan clulas como vehculo de liberacin de genes que tienen la
potencialidad de dividirse, tanto in vitro como in vivo, resulta beneficioso el uso de
vectores virales que se integren al genoma y con esta caracterstica se logra adems una
expresin ms duradera del gen de inters en el tejido hospedero.7 Este tipo de vector
tambin es elegible en el caso de que se quieran tratar clulas cancerosas con genes,
cuyos productos proteicos detengan el crecimiento de las clulas afectadas. 8 Si por el
contrario, el objetivo est dirigido a realizar una Terapia Gnica in vivo en el tejido
cerebral, constituido de manera predominante por clulas en no divisin, pueden utilizarse
vectores virales que permanezcan de forma episomal. 9

Problemas de aplicacin de la terapia gnica

A pesar de que se han observado pequeos avances en las investigaciones y los ensayos
de Terapia Gnica realizados hasta ahora, los logros han sido limitados y los resultados
bastante modestos. Uno de los elementos que limitan el desarrollo de la Terapia Gnica
se basa en que este procedimiento puede ser empleado en el tratamiento de mltiples
enfermedades; sin embargo, su aplicacin est matizada por determinados factores que
condicionan su uso. Segn Soutullo, estos factores son los siguientes: 3

Tipo de herencia: las enfermedades mendelianas, determinadas por la accin de


un nico gen, son mejores candidatas que las enfermedades multifactoriales que,
adems de depender de la accin conjunta de varios genes, estn influidas por
factores ambientales.
Patrn de herencia: las enfermedades recesivas son mejores candidatas a ser
tratadas mediante terapia gnica que las dominantes. En las primeras, es
suficiente aadir una copia del gen sano para recuperar el fenotipo normal,
mientras que en las segundas sera necesario recurrir a algn tipo demodificacin
dirigida del gen daado, lo que complica enormemente las posibilidades de
intervencin.
Naturaleza de la mutacin que causa la enfermedad: las enfermedades que se
generan por prdida de la funcin son mejores candidatas que las que se generan
como consecuencia de una ganancia funcional. En las primeras, el gen afectado
deja de producir la protena codificada por el mismo o se produce una protena que
no es funcional. Por tanto, en principio, basta con introducir una copia del gen
normal para que se produzca la protena funcional y la correccin surta efecto. En
las segundas, se produce una protena mutante o un producto txico. El
tratamiento de estas dolencias incluye estrategias ms complejas encaminadas a
corregir la mutacin causante del dao o a bloquear el gen mutado.
Control de la expresin gnica: aquellos genes que no necesitan un excesivo
control de su expresin, manteniendo un fenotipo funcional con niveles variables
de producto gnico, son los ms fciles de tratar. Por el contrario, cuando la
expresin gnica requiere un control estricto, los problemas que se presentan son
mucho mayores.
Tamao del gen que se inserta en el vector: los genes consecuencias de pequeo
tamao son siempre mejores candidatos, mientras que los genes con un ADN
codificante de gran tamao pueden ser difciles de transferir al interior de las
clulas debido a la dificultad de encontrar vectores adecuados.
Tejido donde se manifiesta la enfermedad: la enfermedad ser ms fcilmente
tratable si se manifiesta en un tejido cuyas clulas puedan ser extradas,
cultivadas con facilidad in vitro, resistentes a la manipulacin y reintroducidas sin
dificultad en el organismo. Adems, sera deseable que fuesen clulas de larga
vida, de ser posible que permanecieran durante toda la vida del paciente. Las
clulas que ms se aproximan a estas condiciones tisulares son las clulas
madres adultas, sobre todo, las de la mdula sea por lo que, en principio, seran
las mejores candidatas.

Por otra parte, existen problemas metodolgicos que pueden contribuir con el desarrollo
de complicaciones en el paciente y deben de ser considerados cuando se aplica la
transferencia gnica.El ms frecuente se debe a que, en la mayora de los casos, la
aplicacin clnica de un ensayo est avalada por las investigaciones en modelos
experimentales. Los modelos animales existentes para prevenir la seguridad del vector a
usar, en ocasiones, no reproducen las consecuencias de la administracin del vector de
igual modo que como sucede en el humano. Esto se debe a que los virus que son
patognicos en los humanos, por lo general, presentan perfiles de riesgos diferentes en
los animales.10 Adems de que la variabilidad de respuesta de los humanos frente a un
mismo vector es muy amplia y la respuesta de cada persona est modulada por las
exposiciones previas que dicha persona haya tenido frente a un virus similar al usado en
la transferencia gnica. De ah, que algunos investigadores, en ensayos clnicos en fase I,
usando adenovirus, hayan concluido que no se obtuvo una curva lineal de dosis-toxicidad
y, por tanto, la evaluacin del vector usado fue problemtica. 11 Estos problemas no solo
se presentan con la transferencia de genes, pues los modelos animales mimetizan las
dificultades que se pueden presentar en el humano pero no las predicen exactamente. De
manera que lo que marca la diferencia en la ocurrencia de los riesgos es la frecuencia con
que los efectos adversos ocurren en los ensayos clnicos, la ocurrencia de los mismos
simultneamente y la limitada experiencia del ser humano para evaluar y manejar estos
efectos.

Aplicaciones clnicas de la Terapia Gnica

Los primeros ensayos de terapia gnica realizados en humanos se remontan a la dcada


de 1990. Estos ensayos incluyeron el tratamiento de una inmunodeficiencia combinada
severa producida por la deficiencia de la enzima adenosn desaminasa. La ausencia de
esta enzima origina una disfuncin de las clulas T y B que provoca la muerte de los
pacientes antes de los dos aos de edad por infeccin masiva.12 La eficacia de estos
estudios fue limitada; sin embargo, una dcada despus se realizaron protocolos ms
refinados que arrojaron beneficios clnicos prometedores.13, 14 En estos estudios se realiz
la transferencia ex vivo de la enzima adenosn desaminasa utilizando clulas
hematopoyticas. A pesar de que en la mayora de los casos se observ una mejora de
los pacientes tratados, se report un caso en el que la terapia fall.15 Sin dudas, esto
demuestra que si bien esta tcnica resulta prometedora, an existen aspectos en los que
hay que profundizar. 16

La Terapia Gnica ha sido aplicada en humanos a las enfermedades


neurodegenerativas.Esto se debe a que la mayora de los desrdenes que se presentan a
nivel del tejido cerebral se manifiestan con prdida neuronal; de ah que una salida para
lograr la restauracin del tejido daado sea el implante de clulas capaces de diferenciar
a neuronas, la liberacin de genes con funcin neuroprotectora y neurorestauradora o de
enzimas cuya funcin se afecta como consecuencia de la prdida neuronal.17, 18, 19 En este
sentido, se han llevado a cabo dos ensayos clnicos de Terapia Gnica in vivo y ex vivo.
El primero consisti en la liberacin de la enzima cido glutmico descarboxilasa,
responsable de la sntesis del cido -amino-butrico para aliviar los sntomas
caractersticos de la Enfermedad de Parkinson. Un mes despus de la ciruga no se
haban detectado problemas de toxicidad, fiebre o disfunciones neurolgicas
adicionales. 20 Recientemente, se realiz la fase I de un estudio en el que se implantaron
fibroblastos genticamente modificados para liberar NGF en ocho pacientes con la
Enfermedad de Alzheimer. Despus de 22 meses de seguimiento, no se detectaron
efectos adversos asociados al procedimiento, mejor la funcin cognitiva de seis
pacientes y en una autopsia se demostr una respuesta significativa a la liberacin de
NGF.21

Implicaciones sociales y ticas de la aplicacin de la Terapia Gnica en humanos

El conocimiento actual de la genmica supone la posibilidad real de modificar el genoma


humano con trascendencia definitiva para el individuo e incluso a nivel de la
descendencia. El lmite para esta aplicacin solo se circunscribe a la disponibilidad de
tcnicas necesarias, por lo que la aplicacin de la Terapia Gnica suscita una
preocupacin de la comunidad que se ve fuertemente ligada a la tica y la biotica.
Mediante la manipulacin gentica se pueden proponer objetivos teraputicos o fines de
intensificacin o perfeccionamiento de caractersticas del ser humano y, por tanto, se
corre el riesgo de caer en la eugenesia. Esta situacin se agravara si la terapia que se
aplica es la germinal, pues se creara una descendencia con caractersticas beneficiosas
sobre el resto de las personas, no beneficiadas con la terapia. 22 De ah que exista gran
preocupacin en relacin con establecer una definicin de la Terapia Gnica que
circunscriba losusos de la Terapia Gnica a fines teraputicos y deje fuera otras utilidades
diagnsticas, preventivas o eugensicas no propiamente curativas.

Como especificamos anteriormente, en la aplicacin de la Terapia Gnica cabe distinguir


intervenciones en clulas somticas y en clulas de la lnea germinal. La terapia somtica
presenta principios ticos ms limitados que la terapia germinal. Esto se debe a que la
terapia por transferencia gnica somtica afecta solo al paciente enfermo. Sin embargo
existe un consenso a favor de su aplicacin, siempre y cuando los beneficios sean
mayores que los riesgos y justifiquen estos ltimos.

Laaplicacin Terapia Gnica somtica est acompaada de numerosos riesgos, por esta
razn, en muchos pases se han establecido comits de evaluacin tica y de seguridad
en la experimentacin clnica. Todos estos comits se rigen por normas, cuyo
cumplimiento es obligatorio cuando se aplica esta ciencia.10

En el uso de la Terapia Gnica se ponen de manifiesto los principios de autonoma,


beneficencia y justicia. La obtencin del consentimiento libre e informado del paciente,
estableciendo claramente los riesgos del procedimiento, as como el mantenimiento de la
confidencialidad de los datos, son aspectos clave y necesarios para mantener el principio
de autonoma. Para respetar la beneficencia se deben sopesar los beneficios y riesgos del
procedimiento, y los beneficios que se obtengan con el procedimiento deben justificar los
riesgos.El aspecto relacionado con la justicia resulta el ms complicado ya que esta es
una tecnologa que necesita de grandes recursos por lo que el costo de su aplicacin es
elevado. A pesar de que todo paciente tiene el mismo derecho a recibir un tratamiento
cuando lo necesite, la aplicacin de esta ciencia puede generar una desigualdad entre
grupos sociales en cuanto a la posibilidad de recibir los beneficios de esta tcnica, sobre
todo en pases que se encuentran en vas de desarrollo y carecen de recursos
econmicos para desarrollar la Terapia Gnica. La solucin en este sentido depende de la
erradicacin de las diferencias entre la medicina de ricos y pobres.23

La transferencia de genes a clulas embrionarias, por el momento, no tiene gran


demanda prctica, adems de que despierta muchas consideraciones cientficas y ticas.
Los defensores de este tipo de terapia plantean como ejemplo suaplicacin en el caso de
que se desee evitar la transmisin a su descendencia de una enfermedad heredada de
modo recesivo; pero, en este caso, parecera ms lgico permitir la implantacin de un
embrin normal en lugar de intentar la correccin de un embrin afectado. En nuestra
consideracin, siempre que sea posible resolver el problema mediante la transferencia
gnica somtica se debe evitar el uso de clulas germinales, pues en esta ltima opcin
no existe an gran experiencia, en este sentido, que permita predecir las consecuencias
de su aplicacin. Por estas razones, la terapia germinal plantea problemas ticos y
jurdicos ms complejos que la terapia que se realiza en clulas somticas.

Aunque la terapia germinal en el futuro pueda contribuir a erradicar defectos genticos en


las estirpes intervenidas, tambin tendr efectos de modificacin definitiva del
componente gentico intervenido y de transmisin a las generaciones sucesivas, cuya
trascendencia para la especie humana no se conoce todava con precisin ni es posible,
por lo mismo, controlar sus potenciales efectos negativos, en su mayora todava
desconocidos.24

Una de las dificultades que se deriva de la aplicacin de la Terapia Gnica germinal es el


consentimiento informado. La pregunta es si tenemos derecho a decidir por las
generaciones futuras. Se ha planteado que la terapia gnica germinal viola la dignidad
humana porque cambia el contenido gentico de las siguientes generaciones, cuyo
consentimiento no puede ser obtenido y cuyo inters es difcil de dilucidar.25 Tambin
afectara la integridad del patrimonio gentico humano, seleccionando y determinando
caractersticas de las futuras generaciones. Sin embargo, si se perfeccionara la tcnica,
se podra aceptar la terapia gnica germinal, pues sera ms simple realizar una sola vez
el procedimiento que tener que llevar a cabo la terapia gnica somtica en cada
generacin. Si el propsito es prevenir el sufrimiento humano y la muerte prematura (y
dado que stos son valores universales y, por tanto no requieren previo consentimiento),
sera lgico actuar en beneficio de generaciones futuras. En este caso, prevalecera el
principio de beneficencia por sobre el de autonoma. Adems, hay enfermedades que
implican el Sistema Nervioso Central, en las que una intervencin temprana en el embrin
sera el nico medio de conseguir una terapia efectiva, ya que sera muy complicado
reparar genticamente las clulas nerviosas despus del nacimiento. Pero, en el estado
actual de la tcnica, ticamente la posibilidad de dao pone al principio de no maleficencia
por encima del de beneficencia, debido al riesgo para las generaciones futuras.23

La Terapia Gnica podra ser usada para conseguir una mejora gentica. La aceptacin
en la sociedad de la mejora gentica llevara, con seguridad, a la discriminacin y a la
devaluacin de ciertas categoras de personas cuyos genes no se consideraran dignos
de imitar. No hay criterio objetivo, libre de prejuicios, que pueda establecer qu cualidades
son mejores que otras. Si se tuviese acceso libre a esta tcnica, existe el peligro de
utilizarla para dar ventaja a ciertos privilegiados. Se podra, por ejemplo, incrementar la
inteligencia de ciertas personas o mejorar las capacidades fsicas de atletas. Fcilmente
sera una forma de ejercer discriminacin. Habra un reforzamiento biolgico de las
distinciones de clase, ya que, con toda seguridad, el mejoramiento gentico estara slo al
alcance de los pudientes. Esta tcnica podra ser usada para seleccionar ciertas
caractersticas humanas y crear una clase social, con la correspondiente devaluacin de
otras caractersticas que no seran adecuadamente valoradas. No se avizora an cmo
podra salvarse el principio de justicia equitativa, sobre todo si lo medimos a nivel
internacional. Adems, hay que aadir que, en el estado actual de la tecnologa, no se
justifica la mejora gentica porque se pueden producir daos irreversibles en el
organismo. Slo se justifica emplear la ingeniera gentica en el caso de intervenciones
teraputicas de aquellas enfermedades que amenazan la vida de las personas.

CONCLUSIONES

La Terapia Gnica es una gran promesa para el futuro, aplicable a una variedad
deenfermedades que han estado fuera del alcance de la terapia convencional, como es el
caso del tratamiento de enfermedades del sistema nervioso central (SNC), donde no han
sido eficientes algunos mtodos por la carencia de un sistema de dispensacin eficiente
que cruce la barrera hematoenceflica,26 los efectos asociados con la administracin
sistmica y la inestabilidad de las molculas.27 Los resultados obtenidos en los ensayos
clnicos hasta ahora realizados, demuestran que resulta factible la aplicacin de la terapia
gnica, tanto in vivo como in vitro. De hecho, en el caso de la liberacin de NGF mediante
el implante de fibroblastos, se ha planteado que resulta factible la aplicacin de otros
ensayos clnicos.21 Si bien, la aplicacin de la Terapia Gnica de manera inmediata
resulta prometedora, todava quedan aspectos en los que hay que profundizar.

Actualmente, la cuestin de los vectores de transferencia de genes es uno de los


problemas tcnicos ms importantes que se presenta y que hasta ahora ha limitado la
obtencin de resultados satisfactorios. Definitivamente, se necesita el desarrollo de
vectores de nuevas generaciones para solucionar los problemas de bioseguridad
implcitos al utilizar la Terapia Gnica.6

Pese a los problemas tcnicos de terapia gnica somtica, esta temtica se ha ido
desarrollando y siguen siendo una va muy prometedora, para la lucha contra un buen
nmero de enfermedades genticas. Existe un amplio acuerdo sobre la idea de que la
terapia gnica somtica no plantea problemas ticos distintos a los de cualquier otro
tratamiento teraputico nuevo en fase experimental. Pero se considera muy necesario que
los protocolos que se pongan en prctica se desarrollen con un control estricto por parte
de las comisiones cientficas y ticas destinadas a tal fin. Por lo que se refiere a la terapia
germinal, resulta rechazable porque sus supuestas ventajas no compensan los peligros
asociados a la misma, toda vez que existen alternativas teraputicas con el mismo
potencial y que no comparten los mismos riesgos.

Teniendo en cuenta que los riesgos relacionados con la transferencia gnica poseen
mayores incertidumbres que las terapias convencionales, los comits de ticas tienen un
papel fundamental. Estos comits estn obligados a evaluar la proporcionalidad entre la
magnitud de los riesgos y los posibles beneficios teraputicos, as como vigilar la
ocurrencia de riesgos en el experimento una vez que el mismo haya sido aprobado. Los
participantes de un ensayo de terapia gnica estn expuestos a posibles
daosimprevistos que pueden ser serios y latentes. Por esta razn, se debe garantizar la
calidad cientfica del procedimiento y que el aporte de conocimientos del ensayo justifique
la exposicin de los pacientes a los riesgos.Uno de los aspectos que atentan contra el
buen desarrollo de este tipo de terapia es la existencia de comits de ticas locales
encargados de la revisin de los ensayos. Se recomienda, en estos casos, que el
proyecto experimental sea enviado, adems, a equipos revisores expertos.28

ABSTRACT: Genetic therapy. Perspectives and ethical considerations of its


application.

Genetic therapy is a methodology that approaches the incorporation of genetic material in


an individual to treat a disease by direct way (in vivo) or in an indirect way through the use
of cells as a vehicle of liberation (ex vivo). This procedure's application carries on the
onset of risks; therefore it has awakened a great ethical dilemma. So far, in humans, only
somatic practice therapy has been done and even when great advances have been
achieved in research and assays, there are still limiting problems for its use. That is the
case of viral vectors that can cause inflammation and toxicity in the host. The possibility of
genetic therapy application, depend on numerous factors such as: type and pattern of
inheritance, mutation type, gene size, genetic control and the tissue where the disease is
patent. In spite of the still present difficulties, there is a consensus in favour of this
procedure's application as long as the benefits are greater than risks. Germinal therapy
has been rejected by many scientists because its advances do not compensate the
associated dangers, besides; there are better therapeutic alternatives without the risks. So
far, several clinical protocols of genetic therapy have been done and they show promising
results, which allow the continuation of its application in an immediate future.