Liu php gene (gene therapy) l mt k thut s dng gene ngn nga !

i"u tr# $nh

tt% &r'ng t()ng lai* k thut ny +, th +h' ph-p $+ s. i"u tr# $nh $/ng ++h +h0n
gene !' tr'ng t1 $' +2a $nh nh3n thay !4 d5ng thu6+ hay ph7u thut% 8+ nh nghi9n
+:u ang th nghim mt s6 h(;ng i 6i !;i liu php gene* $a' g<m=
% &hay th1 gene $nh t:+ l gene t $i1n $/ng mt $>n sa' +2a gene kh?e m@nh%
% Lm $At h'@t* hay Bh@ n6+Ca'B gene t $i1n +, sai +h:+ nng%
% D(a mt gene m;i !' +) th giEp +h6ng l@i $nh%
FG+ d5 liu php gene l mt lHa +hIn i"u tr# Jy h:a hKn 6i !;i mt s6 $nh ($a'
g<m $nh di truy"n* mt s6 l'@i ung th(* ! truy"n nhiLm d' !irus)* liu php gene !7n
ti"m tng nguy him ! +Jn (M+ nghi9n +:u nhi"u h)n >m $>' +hN+ +hNn l k thut
ny sO an t'n ! hiu Pu>% Qin t@i liu php gene +hR (M+ d5ng th nghi9m i"u tr#
nhSng $nh +h(a +, ++h kh+ tr#%
Liu php gen l g4T
Liu php gen (Uen &herapy C U&) l mt thnh tHu m;i d5ng +hSa $nh dHa tr9n sH
$i1n Vi +2a $iu hin gen ng(Wi h(;ng the' m+ X+h +hSa $nh% U& Y (M+ " +p
tr'ng $6i +>nh i"u tr# nhSng $nh g3y +h1t ! tn tt* mG+ d5 n, +Zng +, +> ti"m nng
ph[ng $nh% &r'ng nhSng giai '@n $an Ju* U& (M+ nghi9n +:u tr'ng nhSng ph[ng thX
nghim +) $>n% Ft s6 thX nghim l3m sng $an Ju tr9n +'n ng(Wi nh/m kim tra nhSng
khi nim Puan trIng Y \uAt hin tr'ng nhSng nghi9n +:u tr'ng ph[ng thX nghim%
8) s] kh'a hI+ !" U& n/m tr'ng nhSng hiu $i1t +2a +hEng ta !" +) s] ^i truy"n hI+ !"
$nh tt +2a +'n ng(Wi% 8, th n,i mt ++h +hN+ +hNn r/ng nhSng gen m +hEng ta tha
h(]ng t $6 mK hJu nh( Y >nh h(]ng 1n tng $nh tt +2a +'n ng(Wi% Ft ph:+ hMp
gJn _`a%aaa gen ri9ng $it t@' n9n +) th +'n ng(Wi% bhi"u nm tr(;+ 3y* mt nc lH+
Pu6+ t1 nh/m \+ #nh tng gen ri9ng $it +2a ng(Wi% 8dng tr4nh ny gIi l D n
Genome ca con ngi* (M+ ti1n hnh thun lMi ! h'n thnh s;m sau nhSng +huyn
$i1n +2a th1 ke% fH $i1n d# tr'ng +Au trE+ +2a gen ng(Wi giEp +hEng ta tr'ng \+ #nh
tng + th* nh( +hi"u +a' +h' 1n mu mNt +2a +hEng ta% &ht khdng may* mt s6
tr(Wng hMp di truy"n ++h th1 l@i lm pht sinh $nh% bhi"u $nh di truy"n t th1 h ny
sang th1 h kh+ $/ng ++h tha h(]ng mt gen )n* !X d $nh Quntingd'n% bhi"u $nh
! nhSng tXn tr@ng kh+ l@i +h#u >nh h(]ng +2a mt tp hMp gen%
Ui> thi1t +2a U& dHa tr9n !i+ i"u tr# $nh ngay t@i g6+ rL +2a n,= nhSng gen $At $4nh
th(Wng% g" +) $>n +, h d@ng U&= mt d@ng (M+ gIi l Liu php Gen soma (f'mati+
Uen &herapy C fU&)% fU& li9n Puan 1n sH $iu hin gen $9n tr'ng nhSng t1 $' sO (M+
u6n nNn ] $nh nh3n nh(ng khdng di truy"n +h' th1 h sau% D3y l l'@i h4nh U& ang
(M+ nghi9n +:u t@i Bgin Liu php Uen ng(WiB +Zng nh( t@i nhi"u ph[ng thX nghim
kh+ tr9n th1 gi;i% ^@ng U& kh+ (M+ gIi l Liu php Gen dng mm (Uermline Uen
&herapy C UU&) li9n Puan 1n +>i $i1n gen +2a nhSng t1 $' mJm m nhSng t1 $' ny
truy"n @t nhSng sH thay Vi , +h' th1 h sau% QYy +[n Xt +dng tr4nh nghi9n +:u !" sH
+an thip !' d[ng mJm !4 li d' k. thut ! @' :+%
Truyn t
Ft kh, khn +) $>n tr'ng U& l t4m ra nhSng k. thut truy"n @t +hAt liu di truy"n !'
nhSng t1 $' thX+h hMp +2a ng(Wi $nh $/ng mt ph()ng php G+ $it* hiu Pu> ! an
t'n% gAn " Btruy"n @t thu6+B (] 3y gen (a !' (M+ \em l thu6+) ang l th th+h
G+ $it +h' nhSng gen l;n ! ph:+ t@p ! n, ph>i (M+ (a !' tr'ng nh3n t1 $'% b1u
++ gen (M+ truy"n @t mt ++h Eng Nn* +hEng +, th duy tr4 Wi s6ng +2a t1 $' !
+, \u h(;ng d7n 1n i"u tr# $nh%
8dng ngh U& dHa tr9n nguy9n li truyn t gen% D lm (M+ i"u ny* +hEng ta ph>i
d5ng ph()ng tin !n +huyn gen ((M+ gIi l ect!* +, th g,i gIn nhSng gen liu
php) truy"n @t 1n ++ t1 $'% bhi"u !e+t) ang (M+ s dng l Ha tr9n nhSng
phi9n $>n +2a ++ !irut Y (M+ nh(M+ h' (lm y1u) h'G+ Y (M+ +>i $i1n% jua h)n _ tR
nm ti1n h'* ++ !irut Y +, (M+ nhSng ++h +H+ kk +, hiu Pu> tr'ng !i+ \3m nhp t1
$' ! truy"n @t gen g3y $nh% lh, khn +2a +hEng ta l ph>i l'@i tr nhSng +Au
phJn (+2a !irut) g3y n9n $nh tt ! gNn !' , $/ng nhSng gen ti tV hMp +, kh> nng
tr# liu +h' $nh nh3n% bhSng !irut Y (M+ +>i $i1n ny khdng th sinh s>n tr'ng +) th
$nh nh3n* nh(ng l@i l(u giS (M+ kh> nng truy"n @t +, hiu Pu> +hAt liu gen +h'
$nh nh3n%
bguy9n li kh+ dHa tr9n nhSng ect! t"ng h#p* m tr'ng , nhSng ph:+ hMp ^bm* ++
pr'tein h'G+ lipid (M+ h4nh thnh tr'ng nhSng phJn t +, kh> nng truy"n @t ++ gen%
&hX nghim Ju ti9n !" U& +h' +'n ng(Wi (M+ $Nt Ju nm _nna s dng nguy9n li U&
e$ io% &r'ng tr(Wng hMp ny* nhSng t1 $' $nh +2a $nh nh3n (M+ lAy ra ! +Ay tr'ng
ph[ng thX nghim ! (M+ 2 !;i ++ !e+t) +>i $i1n nhSng gen +2a +hEng% fau , thu
thp ++ t1 $' ! +Ay tr] l@i +h' +hXnh $nh nh3n Y (M+ lAy t1 $'% bhSng thX nghim
tr# liu $an Ju the' ph()ng php ny nh/m i"u tr# h tr(Wng hMp sai l+h gen* +, +>
nhSng tro em +, d@ng di truy"n khi1m khuy1t miLn d#+h +Zng nh( nhSng tro em ! ng(Wi
l;n +, hm l(Mng 8h'lester'l +H+ kk +a' tr'ng mu% l. thut ny Y nhanh +h,ng tr]
thnh k. thut thH+ tiLn h)n nhW dHa tr9n nguy9n li U& in io* tr'ng ,* ++ !irut (M+
(a trH+ ti1p !' +) th $nh nh3n% ^@ng U& in io Ju ti9n dHa tr9n phi9n $>n Y (M+
nh(M+ h' +2a adenoirus d5ng i"u tr# $nh u h' \)% mden'!irus +, G+ tXnh Bh(;ng
kX+h thX+hB tH nhi9n 6i !;i phVi ! +hEng g,p phJn g3y n9n nhSng $nh !" phVi%
bgy nay* nhSng d@ng $nh kh+ +Zng ang (M+ nghi9n +:u nh( l nhSng B:ng +
!i9nB +h' U& k +> nhSng $nh !" tim m@+h* ++ $nh l3y nhiLm (nh( mp^f) ! ung
th(%q%