Terapia gnica

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El sueo y la realidad
Existen enfermedades graves e incurables cuya causa es un solo gen defectuoso. Este gen ocasiona que un rgano o un tipo de clula sea incapaz de funcionar normalmente. Qu pasara si aislramos la versin normal del gen, hiciramos muchas copias y las insertramos en las clulas? Laura Vargas-Parada

Un nio en una burbuja

Nuestra historia comienza con David Vetter, un nio que vivi en Houston, Texas, en los aos 70. David naci con inmunodeficiencia severa combinada (SCID, por sus siglas en ingls). Las SCID son una serie de enfermedades genticas, extremadamente raras, que se parecen al sida. Los nios afectados nacen aparentemente sanos, pero en un periodo de unos cuantos meses desaparecen de su sangre los anticuerpos protectores que obtuvieron de su madre durante la gestacin y son afectados por repetidos episodios de infecciones poco comunes. No se desarrollan bien y a menudo son hospitalizados por neumona. Debido a un pequeo error gentico, su sistema inmune no puede elaborar de manera adecuada clulas T y B (llamadas tambin linfocitos), las cuales se encargan de patrullar el cuerpo destruyendo agentes extraos como bacterias, hongos y virus que incesantemente tratan de invadir nuestro cuerpo.

Para evitar que David muriera en cuestin de meses o aos, sus padres tomaron la difcil decisin de criarlo en un ambiente estril, es decir, libre de microorganismos. Junto con los mdicos e investigadores del Baylor Medical Center, en Texas, crearon una casa especial para l: una enorme burbuja de plstico que lo mantendra aislado del medio exterior. David vivi en estas condiciones por 12 aos. Una vez que entr a su mundo estril, comenz una vida que ningn otro ser humano haba experimentado antes. Poda ver y hablar con su familia, pero no sentarse a comer con ellos. Poda percibir las caricias a travs de las paredes plsticas flexibles, pero no sentir el calor de un abrazo. Sus amigos jugaban con l desde afuera de la burbuja-prisin, pero David no poda corretear libremente con ellos o acompaarlos al parque. Los padres del nio trataban de ganar una lucha contra el tiempo.

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Terapia gnica

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Esperaban que las investigaciones mdicas encontraran un tratamiento que liberara a su hijo de la burbuja. Los aos pasaron y David se hizo famoso. Muchas revistas y peridicos escribieron sobre l, e incluso se hizo una pelcula sobre su extraordinaria experiencia. Como teman sus padres, cuando David lleg a una edad en que pudo comprender el alcance de su situacin, pidi recibir el nico tratamiento disponible para su enfermedad hasta ese momento: un transplante de mdula sea, aun cuando en aquel tiempo acarreaba un considerable riesgo de muerte. Como se mencion, la enfermedad de David se originaba en un defecto en la elaboracin de clulas T y B. Puesto que estas clulas se producen en la mdula sea, los doctores imaginaron un tratamiento audaz: destruir la mdula de David con frmacos y radiacin y sustituirla con clulas de un donador sano. Si funcionaba, David podra llevar una vida normal. Si fallaba, desarrollara infecciones masivas que no podran ser tratadas y finalmente morira. Siete aos ms tarde una nueva tcnica, la terapia gnica, sera utilizada para tratar a una pequea nia, Ashanti, con la misma enfermedad que David.
ms..

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