Los secretos del nuevo frmaco contra la artritis reumatoide que demand 20

aos de investigacin Xeljanz (nombre comercial del citrato de tofacitinib) ya

est disponible en Chile. Viene precedido de la fama de aliviar a enfermos
que no respondan a otros tratamientos. El investigador Mark Flanagan
cuenta su historia y aclara mitos de su eficacia contra la calvicie. 24 de Agosto
de 2014 | 21:35 | Emol El qumico orgnico, Mark Flanagan, dice que la
investigacin de nuevos frmacos implica mucho riesgo. ''Hay que tener
paciencia y contar con financiamiento para sostenerse en el tiempo'', explica.
Emol Xeljanz se administra oralmente, lo que mejora la calidad de vida de los
enfermos de Artritis Reumatoide. Emol SANTIAGO.- El tratamiento contra la
artritis reumtide (AR) est viviendo una pequea revolucin en Chile con la
llegada del Xeljanz, nombre comercial del citrato de tofacitinib, un nuevo
frmaco que viene precedido de auspiciosos resultados. Esto, porque ha
respondido bien en personas que sufren por la inflamacin de las
articulaciones, y que ya no obtenan mejoras con los tratamientos existentes,
como el metotrexato. Adems cuenta con una ventaja adicional: se usa
oralmente, con dos pastillas al da, lo que mejora la calidad de vida de los
enfermos, ya que los otros tratamientos se administran va intravenosa y
deben mantenerse a una temperatura adecuada, lo que dificulta su traslado.
Pero fue largo el camino para que los enfermos de AR pudieran acceder a l.
Debieron pasar 20 aos. Ese fue el tiempo que el laboratorio Pfizer demor
en su desarrollo, desde su descubrimiento inicial, pasando por las pruebas en
pacientes, hasta que finalmente la FDA aprobara su salida al mercado, lo
mismo que hiciera este ao el Instituto de Salud Pblica en Chile. Con motivo
de la presentacin de Xeljanz estuvo de visita en el pas el doctor Mark
Flanagan, uno de los investigadores del citrato de tofacitinib, quien cont
algunos de los secretos del largo desarrollo de este frmaco. -Este trabajo
demor 20 aos. Cmo definira este proceso? "Fue un proceso muy largo,
no atpico del descubrimiento de nuevos frmacos. Desde el momento que
tuvimos una idea original para el programa, hasta poder tener estudios y
ensayos implementados, para recin en ese punto poder iniciar el programa,
slo eso puede tardar bastante, entre 3 a 5 aos". "Yo soy qumico mdico,
entrenado como qumico orgnico. Trabajamos en el proceso desde donde se
obtuvo una molcula gua inicial original, hasta llegar al punto donde
descubrieron realmente el tofacitinib. Eso tard alrededor de 3 aos, y
creamos ms de mil anlogos sintticos de esa molcula gua original. Esto ya
fue alrededor del ao 2000. Al sumar todas las partes de este programa
puedes llegar a tardar bastante tiempo". -Tofacitinib ha generado muchas
expectativas. Qu lo diferencia de otros frmacos para tratar la AR? "En diez
aos ha sido el primer frmaco aprobado para la artritis reumatoide. Pero hay
que aclarar que en los ltimos 25 aos ha habido muchos descubrimientos
de cmo realmente funciona la artritis reumatoide, y el rol de las clulas
inmunes y citoquinas que juegan en la patologa de esta enfermedad. Cmo
se diferencia de otros frmacos? Hace diez aos apareci una nueva clase de
frmacos, llamados biolgicos. Estos tienen como blanco objetivo, citoquinas
individuales o sus receptores. "Lo que hace diferente a tofacitinib es que
tiene como objetivo blanco, las vas intracelulares que utilizan estas
citoquinas o sus receptores. Para lograr esto deber ser una molcula pequea
que le permita entrar a la clula. Tofacitinib tiene un peso molecular de 312
Daltons, mientras los biolgicos tpicamente son anticuerpos monoclonales
con pesos moleculares aproximados de 150 mil Daltons. Al ser una molcula
pequea puede ser dosificada oralmente. Esta es una de las grandes
diferencias". -Los enfermos de AR que lo han utilizado empiezan a
experimentar alivio del dolor desde las dos semanas. Cmo se explica? "Las
razones exactas no son conocidas. Las especulaciones sobre diferentes tipos
de citoquinas a las cuales afecta el tofacitinib, podra quizs resultar en un
inicio ms rpido de alivio de sntomas. Pero como dije inicialmente, no se
comprende todava bien de por qu resulta tan rpidamente".
-Administrando citrato de tofacitinib, cientficos descubrieron que ayudaba
contra ciertos tipos de cada del cabello o alopecia. Eso ha desviado la
importancia del frmaco para su fin original, aliviar la AR? "No lo creo.
Cientficamente existe una razn: hay algunos tipos de alopecia que son
impulsados por razones autoinmunes, donde el sistema inmune ataca al
folculo piloso. As que hace sentido perfecto que el mecanismo de accin del
tofacitinib pudiera tener un efecto en esta condicin". -Alguna
recomendacin para los investigadores chilenos o estudiantes que les
gustara seguir sus pasos? "La industria farmacutica es de alto riesgo y alto
retorno, y requiere de una gran inversin de mucho tiempo. Existen a la vez
muchas fallas, muchos fracasos. Entonces por cada compuesto que
empezamos a desarrollar, pocos son aprobados hasta ser un frmaco final.
Para aquel que quiera entrar en esta industria, hay que tener mucha
paciencia y financiamiento para sostenerla a lo largo del tiempo". Su uso en
Chile Se estima que cerca de 1% de la poblacin en Chile, en torno a 150 mil
personas, padecen de Artritis Reumatoide. De ah que se siga con inters la
llegada de Xeljanz, que al ya contar con la aprobacin del Instituto de Salud
Pblica, los mdicos ya pueden recetarlo. Est indicado para pacientes con
artritis reumatoide adultos y que han fallado a metotrexato. Especialistas
explicas que con ese medicamento parten prcticamente todos los enfermos
de AR en Chile. Si no hay respuesta, el metotrexato va subiendo hasta 125
ml. Si la condicin no mejora, el medico puede recetar citrato de tofacitinib
(Xeljanz).

Fuente: Emol.com -
http://www.emol.com/noticias/nacional/2014/08/24/676693/doctor-cuenta-
secretos-del-nuevo-farmaco-contra-la-artritis-reumatoide-que-demando-20-
anos-de-investigacion.html