2017416017- 经济哲学

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学校代码：10272 密级：公开
学号：2017416017
上海财经大学
SHANGHAI UNIVERSITY OF FINANCE AND ECONOMIC
硕士学位论文
Master Dissertation
论文题目
我国创新药供给的数据管理
问题研究
院（系所）人文学院
学科名称经济哲学
学位论文类型硕士研究生
论文作者
指导老师
完成时间 2020年3月
I
学位论文原创性声明
本人郑重声明：所呈交的学位论文，是本人在导师的指导下，独立进行研
究工作所取得的成果。除文中已经注明引用的内容外，本论文不含任何其他个
人或集体已经发表或撰写过的作品成果。对本人的研究做出重要贡献的个人和
集体，均已在文中以明确方式标明。本人完全意识到本声明的法律结果由本人
承担。
学位论文作者签名：日期：年月日
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检索和传播，可以采用影印、缩印或扫描等复制手段保存、汇编学位论文。
论文作者签名：导师签名：
日期：年月日日期：年月日
I
摘要
摘要
创新药作为商品的一种，供给分为四个阶段：生产、交换、流通与消费。
当前我国创新药供给的核心问题是供给不足，影响供给不足的问题很多，其中
生产力水平低是决定因数，表现在创新药研发效率低、产出少。对于高度数据
化的创新药行业，数据管理是行业的基础。本文通过对创新药现状的分析，从
看似纷繁复杂的供给不足问题中发现，我国数据管理的现状严重制约研发效率
的提高，并阻碍了社会生产资料的投入。根据生物医药发展的现状，创新药研
发逻辑为基于基础理论研究，通过先假设再检验的方式进行创新药研发，通过
不同的模型进行评判，中间广泛的运用统计学、数学处理数据。创新药最重要
的两个指标是药物有效性与安全性的，都是通过对特定的试验研究中产生的各
种数据进行采集与分析的方法进行验证。创新药上市作为监管机构评判是否允
许创新药进去生产与流通环节的重要节点，监管部门也是通过对创新药研发机
构提供的数据信息进行评判，如果符合能够上市的标准，就能够获得上市批文。
本文通过文献分析方法，对我国目前的数据现状进行了整理，发现数据问题非
常严重，已经不是个案，而是整个行业的问题。
本文通过对数据管理问题产生的原因进行探究，发现创新药涉及的数据极
容易被篡改或者造假。相对于创新药行业特点：高投入、长周期与低成功率，
数据造假可以带来巨大经济效益。因为创新药上市申报的数据监管非常困难，
很难判断出数据的真伪，目前世界上没有非常好的数据监管方法。被世界公认
监管水平很高的美国，也经常会被曝出数据丑闻。
本文通过分析得到结论：要提高我国创新药供给，就必须要提高创新药研
发能力，要提高创新药研发能力，就必须要解决好创新药数据管理问题。所以
本文应对策略的逻辑是通过科技的应用提高数据的真实性。随着科技的发展，
例如人工智能、互联网+和区块链等技术的日益成熟，能够有效解决目前数据管
理中的困惑。通过公开、透明的方案，推动数据监管社会化。文章的最后通过
对创新药数据化的反思，分析数据化的利与弊，对创新药行业发展方向进行哲
学反思。
关键词：创新药供给数据管理人工智能区块链互联网+
I
Abstract
Abstract
As a kind of commodity, the supply of innovative drugs is divided into four

stages: production, exchange, circulation and consumption. At present, the core
problem of the supply of innovative drugs in China is the lack of supply. There are
many problems that affect the lack of supply. The low level of productivity is the
decisive factor, which is reflected in the low efficiency of research and development
of innovative drugs and the low output. For the highly data-based innovative
pharmaceutical industry, data management is the foundation of the industry. Based on
the analysis of the current situation of innovative drugs, this paper finds that the
current situation of data management in China seriously restricts the improvement of
R & D efficiency and the investment of social means of production. According to the
current situation of the development of biomedicine, the logic of innovative drugs’
research and development is based on basic theoretical research, through the way of
hypothesis and test, through different models for evaluation, and widely use statistics
and mathematics to process data. The two most important indicators of innovative
drugs are the effectiveness and safety of drugs, which are verified by collecting and
analyzing all kinds of data generated in specific experimental research. As an
important node for regulators to judge whether innovative drugs are allowed to enter
the production and circulation links, the regulatory department also judges the data
and information provided by innovative drugs’ research and development institutions,
and if they meet the criteria for listing, they can obtain the listing approval. Through
literature analysis, this paper sorts out the current data situation in China, and finds
that the data problem is very serious, this is not a case, but a problem of the whole
industry.
This paper explores the causes of data management problems, and finds that the
data involved in innovative drugs are easy to be tampered with or falsified. Data fraud
can bring huge economic benefits compared with the characteristics of innovative
drugs’ industry: high investment, long cycle and low success rate. Because it is very
I
Abstract
difficult to supervise the data of innovative drugs’ listing and declaration, and it is
difficult to judge the authenticity of the data, there is no very good data supervision
method in the world at present. The United States, which is recognized by the world
as having a high level of regulation, is often exposed to data scandals.
The conclusion of this paper is in order to improve the supply of innovative
drugs, we must improve the research and development ability of innovative drugs. In
order to improve the research and development ability of innovative drugs, we must
solve the problem of innovative drugs’ data management. So the logic of this paper is
to improve the authenticity of data through the application of science and technology.
With the development of technology, such as artificial intelligence, Internet plus and
blockchain, the technology is more and more mature, which can effectively solve the
confusion in current data management. Promote the socialization of data supervision
through open and transparent programs. At the end of the paper, through the reflection
of innovative medicine data, the advantages and disadvantages of data are analyzed,
and the development direction of innovative drugs’ industry is philosophically
reflected.
Key words: innovative drugs supply data management artificial

intelligence blockchain Internet plus
II
目录
目录
绪论 ..................................................... 1
第一节选题背景与研究意义 ......................................1

一、选题背景 ........................................................ 1
二、研究意义 ........................................................ 2
第二节文献综述 ................................................3

一、供给理论研究综述 ................................................ 3
二、数据化问题研究综述 .............................................. 5
第三节国内外创新药供给研究概况 ................................6

一、国外创新药供给的研究现状......................................... 6
二、国内创新药供给的研究现状......................................... 8
第四节研究内容与方法 .........................................10

一、研究内容 ....................................................... 10
二、研究方法 ....................................................... 11
三、主要创新点与不足之处............................................ 12
第一章我国创新药的供给现状 ............................ 13
第一节我国创新药的需求现状 ...................................13

一、创新药的界定 ................................................... 13
二、我国健康需求的现状 ............................................. 15
三、我国创新药的需求现状............................................ 18
第二节我国创新药的供给现状 ...................................20

一、我国创新药供给不足 ............................................. 20
二、资源投入水平低 ................................................. 22
第三节我国创新药的监管现状 ...................................35

一、我国对创新药上市监管现状........................................ 35
II
目录
二、我国对创新药数据监管现状........................................ 39
第四节行业数据管理现状 .......................................40

一、我国创新药临床数据管理现状...................................... 40
二、我国创新药其他数据管理现状...................................... 42
三、数据造假严重阻碍创新药供给发展.................................. 42
第二章数据管理的主要问题及分析 ........................ 44
第一节创新药研发的数据化问题分析 .............................44

一、数据是创新药供给的基础.......................................... 45
二、创新药供给的数据管理内容........................................ 53
三、数据管理的困惑 ................................................. 55
第二节数据造假问题与分析 ......................................56

一、数据造假的方式 ................................................. 56
二、数据造假原因探究 ............................................... 58
三、数据造假阻碍资源投入............................................ 60
第三节行业数据质量问题与分析 .................................61

一、数据质量问题分类 ............................................... 61
二、临床机构的困惑 ................................................. 62
三、人类数据处理的缺陷 ............................................. 62
第四节数据监管的困惑 .........................................63

一、创新药上市的数据真伪难辨........................................ 63
二、创新药上市效率与数据监管的矛盾.................................. 64
第三章典型案例分析 .................................... 65
第一节历史上美国重大数据丑闻事件 .............................65

一、重大数据丑闻事件 ............................................... 65
二、美国 FDA 的应对回顾 ............................................. 67
三、事件反思 ....................................................... 68
第二节现阶段临床数据造假事件 .................................69
III
一、收购过程中的数据造假案例........................................ 69
二、跨国临床研究中数据造假案例...................................... 70
三、企业兼并中的恶意数据操控案例.................................... 71
第四章应对策略分析 .................................... 73
第一节数据管理“无人化” .....................................73

一、人工智能将重新定义药物研发逻辑.................................. 74
二、互联网+提高数据活力............................................. 81
三、区块链技术提供数据安全保障...................................... 86
第二节创新药信息透明化 .......................................92

一、监管机构提供公示平台............................................ 92
二、治疗方案公开化 ................................................. 94
第三节创新药全生命周期管理 ...................................95

一、打通供给与需求的隔膜............................................ 96
二、定制化的创新药供给 ............................................. 98
结语关于数据化的反思 ................................. 101
参考文献 ............................................... 108
致谢 ................................................. 112
个人简历 ............................................... 113
IV
绪论
绪论
第一节选题背景与研究意义
一、选题背景
习总书记在十九大报告中明确指出，中国社会主义初级阶段的社会主要矛
盾已经转化为“人民日益增长的美好生活需要和不平衡不充分的发展之间的矛
盾1”。2009 年中国开启新医改，将“建立健全覆盖城乡居民的基本医疗卫生制
度，为群众提供安全、有效、方便、价廉的医疗卫生服务2”作为改革目标。近
年，“十三五”深化医药卫生体制改革规划中，针对药品供给问题，明确指出
要“通过市场倒逼和产业政策引导，推动企业提高创新和研发能力3”。一系列
政策的出台说明中国对于药品供给问题的改革已经进入深水区，特别是 2016 年
中国在制度上实现突破，开始试点药品持有人制度，专注改善中国的药品供给
现状，特别是创新药供给不足的问题。
中国给出的新药定义与国外最大的区别是包括了未在中国市场上市的药
品，这是从中国目前的实际出发，着力提高国内的药品整体供给能力，拉近与
国外医药发达经济体的距离，提高中国患者的药物可及。2015 年全国人大常委
会授权国务院开展药品上市许可持有人制度试点工作，其目的就是要从制度上
保障供给，提高供给主体的积极性。近几年的政策导向已经非常明确，中国将
要围绕人民日益增长的美好生活发力，全面改善与改进中国药品的供给格局，
满足人民的医药需要。随着中国人口结构的变化，最显著的趋势是老年人口的
比重持续增加，其中最显著的特点是中国人均寿命的增加与带病养老情况共存。
据卫健委的数据：截止到 2018 年末，中国 60 岁及以上老年人口约 2.49 亿，占
总人口的 17.9%；65 岁及以上人口约 1.67 亿，占总人口的 11.9%。中国老年人
口的健康状况普遍不理想，有两组数据：一是患有慢性病的老年人超过 1.8 亿，
1
《中国共产党第十九次全国人民代表大会报告》，中央政府门户网站，http://www.gov.cn/zhuanti/2017-10/
27/content_5234876.htm，2017-10-27
2
中共中央国务院：《关于深化医药卫生体制改革的意见（2009 年 3 月 17 日）》，中央政府门户网站，http://
www.gov.cn/test/2009-04/08/content_1280069.htm，2009-04-08
3
国务院：《国务院关于印发“十三五”深化医药卫生体制改革规划的通知国发【2016】78 号》，中央政
府门户网站，www.gov.cn/zhengce/content/2017-01/09/content_5158053.htm，2017-01-09
1
绪论
其中高达 75%的老年人患有一种及以上慢性病，约 4000 万老年人失能或者部分

失能；二是中国 2018 年人均预期寿命是 77 岁，但是健康预期寿命仅为 68.7 岁，
居民有约 8 年多的时间带病生存4。但是中国目前的医药供给不均衡问题，行业
发展滞后问题让中国的医药需求无法得到满足，其中最为紧迫的就是众多临床
需求无药可用问题，让医药供给矛盾越演越烈。创新药概念是 2016 年开始被提
出，中国开始将新药的概念更加集中在创新药领域。创新药作为解决临床无药
问题的核心，如何改善与提高中国创新药的供给能力，是当前必须要解决的问
题。
二、研究意义
中国通过 40 年的改革开放，商品极大地丰富，但是一部《我不是药神》引
起了巨大的社会反响，影片聚焦在中国药品供应领域与人们的医药需求的矛盾。
中国目前拥有世界上最大的中产阶级群体，但是中国近几年来却在世界范围内
买买买，这引起了管理部门重视，重新审视中国的药品供给问题，并在“十三
五”规划中明确了市场倒逼机制在医药改革中的地位。习近平总书记在十九大
报告中指出：“要支持民营企业发展，激发各类市场主体活力，要努力实现更
高质量、更有效率、更加公平、更可持续的发展”。民营企业目前已经是中国
经济的重要参与者，从数据上看，民营企业拥有全国 40%的资源，GDP 的贡献率
为 60%以上，贡献了 50%以上税收，技术创新和新产品开发的贡献值在 70%，提
供了 80%以上的就业岗位，发展成为社会主义市场经济的重要组成部分和我国经
5
济社会发展的重要基础。中国改革过程中，对市场的作用越来越重视，随着行
业内参与主体的多元化，改革开放的成功经验让我们认识到市场的力量，充分
发挥市场机制与政府的有效监管的结合，能更好的解决供给不足与不均衡问题。
本文通过对创新药的解读与剖析，总结出创新药的供给与其他商品不同，
创新药供给的核心是在生产阶段，其中研发阶段是生产中最重要的一环，创新
药研发就是一个从“0”到“1”的过程。通过对中国创新药研发问题进行逐步
剖析得到数据管理是影响创新药供给的关键。创新药能否被监管机构接受并允
4
健康中国行动推进委员会：《健康中国行动（2019-2030 年）》，中央政府门户网站，http://www.gov.cn/
xinwen/2019-07/15/ content_5409694.htm，2019-07-14，
5
人民政协报：《十九大为民营经济指明发展方向》，光明网，http://theory.gmw.cn/2017-10/27/content_266
19115.htm，2017-10-27
2
绪论
许上市，其主要的审查就是数据，如果数据符合监管的要求并能够达到上市的
标准，就会被允许上市。创新药是否能够进入医药系统流通，医疗提供商是否
采用创新药作为适应症的治疗方案，核心的参考因数也是数据。数据管理的好
坏直接影响创新药的质量，对人民的健康安全产生重大的影响。本文基于数据
管理给出的应对策略，就是要解决数据管理中的漏洞，规避人类自身数据处理
能力的局限，确保数据在全流程中的准确与安全，确保创新药研究建立在诚信
基础上。本文最后通过对创新药数据化问题的反思，思考行业发展的未来。
第二节文献综述
一、供给理论研究综述
供给与需求是经济学中重要的两个概念，也是研究比较多的两个行为。从
理论体系来讲，分为两个主要的流派：一个是马克思的供给与需求理论，是从
供给为开端来进行分析。另外一个流派为西方经济学，无论是古典经济学、新
古典经济学与凯恩斯经济学主要是从需求角度开始分析。
马克思在研究供给与需求时是以劳动价值论为起点，通过突破表象的供给
与需求，分析表象下面的决定因数。其中价值规律是其理论前提，马克思认为
商品有二重性，是使用价值与交换价值的统一6。其中市场价值必然是和供给与
需求相关，供给与需求会让价格偏离价值，导致供给与需求的失衡状况出现，
根据此逻辑来分析失衡管理问题。但是马克思认为偏离必然会回归，用此逻辑
来理解资本主义经济危机问题的根源。马克思劳动价值论指出产品的价值是由
社会必要劳动时间决定。马克思对于社会必要劳动时间的定义为：“社会必要
劳动时间是现有社会正常的生产条件下，在社会平均的劳动熟练程度和劳动强
度下制造某种使用价值所需要的劳动时间”7。产品要想成为商品，就必须要实
现交换，想要交换首先要拥有交换价值。这种交换价值存在于商品可以满足于
其他人的某种需要的使用价值，这就是商品的二重性，既要有自身的使用价值，
又必须有交换价值。同时，马克思对供给与需求决定价格的理论进行了批判，
市场价格与价值的偏离会影响到供需，通过供需的变化让价格与价值回归，但
6
马克思：《资本论》，第一卷，人民出版社，2004.1，第 54 页
7
3
绪论
是商品的价值决定取决于社会必要劳动时间，而不是供需关系。
根据马克思的劳动价值论，商品的价值取决于社会必要劳动时间，社会必
要劳动时间多少的根本则是生产力水平决定的。如果生产力水平得到提高，花
费在商品上的社会必要劳动时间必然减少，商品的价值就会降低，反之，价值
就会提高8。根据马克思对生产力的论述，要提高一种商品的劳动生产力，决定
因数很多，包括工人的平均劳动熟练程度，科学水平的发展程度，工艺水平，
生产资料的规模与效能以及其他生产过程中的社会集结9。马克思通过对生产力
10
与生产资料的关系来论述供给问题，生产力决定生产关系，生产关系反作用于
生产力。马克思对于生产力与生产关系的阐述，非常清楚的说明生产力在生产
中的地位，想要提高生产，最重要的就是要看生产力水平的高低，生产力水平
的高低，直接决定了生产关系的状况。所以如果想让一个行业的供给能力提高，
生产出更多的商品，就必须要提高这个行业的生产力水平。从另外一个角度，
生产关系能够反作用于生产力，这就是说如果想要提高供给，通过调整生产关
系也可以提高生产力，达到提高生产的目的，达到供给增加的目的。对于生产
力的提高方法，马克思在市场竞争理论中表明市场竞争是社会关系的表现，通
过市场竞争能够实现资源的有效配置，是持续提高生产力水平的内生动力11。马
克思针对商品价值的论述与商品价值决定因数的论述，很好的说明了一种商品
的价值变动规律。这对于我们研究中国新药的供给问题提供了基本的理论保证。
在研究方法上，马克思的供需理论是通过逻辑的辩证唯物主义方法进行抽
象的归纳，使用从抽象到具体的方法，从大量的事实存在中提炼出本质，在由
本质上升到理性的具体过程中，将问题辩证的归纳与总结12。
西方主要经济理论学派在研究供需理论时，主要是以需求为核心。从古典
经济学的供求决定论到新古典经济学的均衡价格理论，其中理论体系主要是以
效用价值论为基础。西方经济学在研究过程中比较倾向于用数据模型来研究供
给与需求的价格决定，量化是理论研究的重要方法与手段。
西方主要的学派中，古典经济学讨论了劳动价值论问题13，其中学派的代表
8
9
10
侯晓东：《供给侧结构改革的马克思主义政治经济学研究-基于市场供需均衡理论比较视角》，《当代
经济》，2016 年第 19 期，第 6 页
11
宋姗姗：《以马克思资本理论为指导深化中国经济体制改革》，《经济研究导刊》，2014 年，第 1 期，
总第 219 期，第 2 页
12
唐斌：《整体性视阈下马克思资本理论的方法论研究》，《教学与研究》，2016 年第 9 期，第 16 页
13
赵茂林：《马克思劳动价值论与新古典经济学价值理论的比较》，《经济纵横》，2011 年第 8 期，第
4
绪论
人物亚当･斯密认为一切商品的真实价值就是劳动14。在探讨经济增长问题上，
斯密认为劳动力增长的原因之一是分工，古典经济学从供给出发，认为有供给
自然会有需求，商品的价值取决于劳动。后经过李嘉图的丰富与完善，劳动价
值论取得了成功。但是理论在探讨过程中，并没有涉及生产力水平进步的论述。
新古典经济学与凯恩斯经济学，其理论核心是有效需求理论15。将需求分为
内生需求与外生需求。内生需求就是指消费需求，外生需求就是指投资需求。
其中重要的结论是总供给大于总需求，就会产生有效需求不足的问题。理论给
出的政策建议是如果要解决需求不足的问题，就必须要实行需求管理，通过宏
观调控的因数，来干预需求，通过运用宏观的财政政策、货币政策手段来刺激
消费，增加投资，保证就业。通过否定古典经济学供给自动创造需求的论断，
16
将重心放到了需求上。通过对需求与供给之间的均衡分析，给予政策建议。
与马克思供需理论相比，两个理论体系的出发点不同，对于供需理论的核
心，价值决定有不同的论述。马克思认为供需的价值决定是劳动，西方经济学
界则是认为价值决定因为效用，是供需关系17。马克思认为供需会使价格与价值
分离，通过供需的调节必然达到再次平衡，所以两种理论所对应的策略不同。
从需求决定供给的角度来分析，要提高供给，就必须要提高需求，所以西方基
本上是从减税、增加投资等方面，从消费与投资两个角度进行干预。但是马克
思则是认为如果要解决供给问题，最重要的决定因数是生产力，社会必要劳动
时间。所以在分析供给问题时，必然要从生产力的角度来分析，并通过生产力
与生产关系的辩证关系上着手，找到影响供给最重要的因数，找到供给问题的
本质，才能从根本上解决供给问题。
二、数据化问题研究综述
数据化的概念是在 2013 年由肯尼斯·库克耶和维克托·迈尔-舍恩伯格提

出的。他们认为数据化就是新技术的发展促进一种将人类生活诸方面转换成计
19 页
14
亚当･斯密：《国富论上卷》，商务印书馆，2014 年 6 月，第 25 页
15
刘梅霞：《马克思和恩格斯的需求理论差异与启示》，《大江周刊·论坛》，2012 年 12 月，第 17 页
16
李义平：《从需求理论到供给理论及其启示》，《教学与研究》，2000 年第 3 期，第 6 页
17
任红梅：《马克思经济学与西方经济学供给需求理论的比较研究》，《西安财经学院学报》，2016 年，
第 29 卷第 6 期，第 14 页
5
绪论
算机数据的新趋势18。但是人类社会对于数据的应用却是起源很早，早在原始社
会就用结绳计数作为记录事件之用。数据是在人类社会发展过程中，用来拓展
对世界认知的一个工具，数学原理更是被广泛的应用到各应用领域。从 18 世纪
牛顿在他的微积分和物理学中力求物理世界的可预测性和可测量性，到 1900 年
希尔伯特的挑战性定义：基于确定性力学原理，可以把所有的科学都归结为数
据逻辑，再到对谷歌产生重大影响的哥德尔，他将数学发展到信息数学，是一
种更容易计算，更适合计算机应用的线性结构19。
生物医药领域的数据化程度发展更高，目前的基础理论研究已经发展到靶
点理论。目前的生物医药的发展都是集中在寻找合适的作用靶点，来抑制或者
实现疾病控制的作用。在新药研究的过程中，完全符合数学原理，都在建立在
先假设后检验的逻辑框架中。特别是对于创新药研究，一类创新药概念的提出，
就是针对新靶点、新作用机理提出的。后期的研究过程中，所涉及到的有效性、
安全性等各种指标的验证，都是通过模型与试验研究中产生的数据进行验证前
提假设是否成立。目前世界上公认的新药研发逻辑都是一致的，国内重要试图
采用不同的逻辑，但是基于目前的医药理论发展状况与各国的监管逻辑，都是
以此逻辑为基础。
随着技术的发展，以及人类在对事物的数据化水平的提高，催生了数据主
义学派。他们认为万物皆可数，生命仅仅是生化算法而已。而且数据主义认为
生化算法与电子算法一样，也适用于数学定律，甚至认为最终可以打破动物与
20
机器之间的隔膜，电子算法终将解开甚至超过生化算法。
第三节国内外创新药供给研究概况
一、国外创新药供给的研究现状
国外学者对创新药供给方面的研究，主要是集中在政策层面与企业层面，
政策层面的重点是集中在产权结构方面，企业方面主要是创新型医药产品的研
18
李伦，黄关：《数据主义与人本主义数据伦理》，《伦理学研究》，2019 年第 2 期（总第 100 期），第
102 页
19
乔治·吉尔德[美]：《后谷歌时代：大数据的没落与区块链经济的崛起》，现代出版社，2018 年，第
17-22 页
20
尤瓦尔·赫拉利[以]：《未来简史》，中信出版社，2017，第 333 页
6
绪论
发方面21。从 2017 年的数据显示，创新药批准主要集中在美国（67%）、欧洲（15%）

和日本（6%）22。目前美国与欧洲在创新药研发与批准领域处于绝对优势地位，
占据全球 80%以上的创新药研发与批准。由于欧美市场发展比较充分，政府对于
创新药的着力点在引导企业从事政府期望解决的事项中。所以 FDA 与 EMA 都在
政府关心的创新药研发领域，给予各种加快审批的政策。EMA 有加速审评、优先
药物计划、条件上市许可、同情用药等23。FDA 则有快速通道、突破性疗法、优
先审评、加速批准等24。
国外发达市场已经走在中国的前面，已经过了目前中国的状态，创新药行
业已经走向成熟，产出相对比较高，路径比较清晰，监管比较有序。比如欧洲，
已经有非常完备的法律规范，告知行业申请的流程与标准25。比如美国从 20 世
纪 80 年代开始，创新药研发政策体系已经是以市场为主导，监管部门先后出台
了鼓励创新的财税金融、技术转让、注册评审、产权保护等相关的政策、法规。
基本上涵盖了整个创新药生命周期，包括药物研发、成果转化与上市、市场回
报等环节26。根据目前的发展，比如美国在 2003 年提出了构建创新生态系统的
理论概念，这也被业界称为创新 3.0 模式27。经过 40 年的发展，美国在创新药
快速审批等方面的法规已经相对成熟与透明，任何机构如果想要在美国拿到批
文，就必须要严格按照注册的流程实施。
随着政策制定不断完善，从业者只需要根据已经设定好的监管方法进行操
作即可，时间节点与费用支出相对比较固定，有利于稳定企业操作的预期，减
少政策的不确定性。另外国外的学者主要研究如何提高企业的竞争水平，从企
业的角度来研究提升企业的生产积极性。因为创新药供给的特点是周期长、投
入大、成功率低。国外在研究中，一直在致力于打造分工更加合理的行业特点，
21
赵思博：《中国医药产业的发展及其金融支持研究》，《科技与创新》，2017 年第 22 期，第 81 页
22
未来智库：《创新药全球发展趋势及国内发展机会分析》，雪球网，https://xueqiu.com/9508834377
/132694735，2019-09-11
23
李轩，周斌：《EMA 的新药优先政策与监管手段分析》，《中国医药工业杂志》，2018 年第 49（3）期，
第 386 页
24
厉琴慧、陈永法：《美国创新药物政策运行机制及对我国的启示》，广州药科大学学报，2019，第 2 期，
35 卷，第 276 页
25
EMA．Overview—Support for early access, http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl =pages/regulation/
general/general content_000856.jsp&mid=WC0b01ac0580b18c78, 2017- 06-30
26
厉琴慧、陈永法：《美国创新药物政策运行机制及对我国的启示》，广州药科大学学报，2019，第 2 期，
35 卷，第 275 页
27
颜建周，董心月，陈永法，王梦媛，邵蓉,2018b,《美国医药产业创新政策环境研究及对我国的启示—
—基于安进生物医药公司的实证研究》，《中国医药工业杂志》，2018 年第 49（10）期，第 1451 页
7
绪论
其中最为出名的就是美国的小企业法案28。根据最近的信息资料，小企业在研发
领域的贡献已经超过 70%，每年新增就业机会 60%-80%，成为美国市场中的最有
活力的经济实体29。国外的研究是以管理市场预期为主要任务，通过调节市场中
的收益与成本来指导企业行为，所有都是通过对利益分配的设定协调企业的行
为。
成熟市场给创新药研发带来的好处是行业中数据稳定性比较高，行业认同
感比较强，无需过多的去研究数据的可靠性。目前发达国家的主要监管方式中，
核心的是自觉性监管，监管机构对行业从业者基于相信企业是诚信的，但是如
果在监管过程中出现了失信的问题，监管机构会进行比较详尽的审查，并会质
疑其所提供的所有产品与信息。从法律体系上，对于失信的处罚相对比较重，
让失信的主体面临巨大的经济损失，这一点取决于发达经济体比较完善的社会
信用体系。发达国家的监管逻辑就是在平衡政策红利与违法成本。医药行业在
发达市场中，已经到比较成熟的阶段，监管部门给出的政策相对比较固定，并
且透明度比较高，并没有很多不确定性的政策能够让监管人员有权利寻租的可
能。创新药数据逻辑，本身就是从发达国家起步，并形成固定范式，经过发展
走到成熟阶段，目前的基础理论研究支撑的医药行业的逻辑并没有出现颠覆性
的改变。
二、国内创新药供给的研究现状
中国国内学者对医药行业，特别是对创新药领域的研究起步比较晚，所以
目前国内的研究比较单一，大多数是集中在医药供给者的研发与技术创新等微
观领域30。只是随着改革的深入，才开始慢慢关注到政策层面。因为中国的医药
行业一直处于计划经济的模式，改革落后于其他行业。一直到 2015 年随着改革
的深入，学者才陆续开始研究顶层设计的政策问题。
根据 Clarivate Analytics 统计，2016 年中国创新药获批数量占全球的比
重仅为 7%。根据 2015 年的食药监总局提供的统计数字，中国已有的药品批准文
28
GPO,2018,13 CFR Part 107-Small business investment Companies, https://www.ecfr.gov/cgi-bin/textidx?SID
=d9efd550dc3cd54b94el870ebfc47974&node=ptl3.1.107&rgn=div5#se13.1.107_11150
29
伍琳，陈永法：《美国小企业创新药物研发促进计划及对我国的启示》，《中国医药工业杂志》，2017
年第 48（9）期，第 1386 页
30
赵思博：《中国医药产业的发展及其金融支持研究》，《科技与创新》，2017 年第 22 期，第 81 页
8
绪论
号总数达 18.9 万个，其中化学药品有 12.2 万个，95%以上是仿制药31。2009 年

开始的新医改，国内一直专注在提高研发产出，从“中国新”到“世界新”的
概念提出，都能体现出管理层对于中国医药供给的期待。从 2015 年开始讨论，
2016 年开始试点实施的药品注册持有人制度来看，中国在监管思路上已经出现
了重大的改变，也是想激活国内的研发力量，以及推动药品市场化的效率。在
激活国内供给力量方面，国内学者做了很多研究与探索，特别是在借鉴美国、
欧洲、日本等国的经验方面，学者都提出了比较详细的政策建议。中国监管机
构为了促进公平竞争，在 2015 年开展了临床试验数据自查核查，启动仿制药质
量与疗效一致性评价，改革流通环节，启用带量采购等32，其中很多政策都是专
家根据国内的医药发展情况给出的改革策略。
在顶层设计方面，2020 年作为中国全面建设小康社会的关键时点，中国共
产党在十九大中明确提出了健康中国战略，确定人民健康是民族昌盛与国家富
强的重要标志。根据“十二五”新医改的目标，缓解“看病难”，“看病贵”
问题，从结果上来看，目标不仅没有实现，有些指标还在倒退33，改革任重而道
远。
随着人民生活水平的提高，对于医药卫生服务有了更高的要求。根据目前
行业内非常关心的创新药研发问题，专家学者开出了针对性的策略方案，主要
从研发主体、资金、人才、产学研协同与政策扶持等方面入手，期望能尽快提
高中国创新药的整体研发能力。目前国内的专家学者核心关注的是“创新能力
34
的提升肇始于高强度的资金与人员投入 ”。但是作为行业的核心问题：数据管
理问题一直没有能够得到重视与认知。因为药物研发中核心的临床研究的理念
是 20 世纪 80 年代才传入中国，20 世界末才开始被采纳到药物研究流程中。但
是因为中国临床体系的建立一直没有得到重视，所以临床研究质量与临床数据
质量低下，数据问题更是严重。主要原因是中外监管体制的不同，监管要求对
企业有非常现实的指导意义，中国监管对于临床效果一直不重视，导致行业各
流程对于临床效果的研究一直处于低水平状态。近几年来随着国家倡导创新，
31
中国证券报，《多数仿制药将出局》，证券之星网，http://finance.stockstar.com/JC2015082500002106.
shtml，2015-08-25
32
王学恭，杨杰荣：《我国医药产业转型升级的方向和重点》，《中国医药工业杂志》，2019 年第 50（6）
期，第 686 页
33
房莉杰：《理解“新医改”的困境：“十二五”医改回顾》，《国家行政学院学报》，2016 年第 2 期，
第 77 页
34
伍琳，陈永法：《我国创新药物研发能力的国际比较及成因分析》，《中国卫生政策研究》，2017 年 8
月第 10 卷第 8 期，第 25 页
9
绪论
行业就侧重在如何增加创新药研发投入，提高研发人员的积极性上做主要研究。
直到 2015 年国家监管机构开始要求临床试验机构自查自纠，数据作为行业的痛
点才被呈现到公众视野。随着临床有效性被纳入药物监管的核心，数据问题才
被重视，中国医药行业特别是其中的创新药发展将进入一个新阶段，这也给监
管部门提出了新的挑战。随着中国的生产资料在创新药行业的投入逐渐增加，
数据问题已经开始被行业关注与重视，下一步行业是否能够健康发展，数据问
题的解决将会是关键。创新药行业在中国的发展阶段，相对于其他的制造行业
处于落后状态，目前国家倡导的工业 4.0 理念，必将对创新药行业的发展有重
大的指导意义。随着人工智能、区块链技术的快速发展，创新药现有的看似成
熟的研发体系，可能会被打破。目前生物科技革命被看作是第四次工业革命的
核心，有必要审视创新药行业发展的逻辑，并探讨行业发展的方向。
第四节研究内容与方法
一、研究内容
本文的研究内容主要是从创新药供给问题出发，从中国创新药供给中的核
心问题入手进行分析，落点到数据管理问题，通过根因探究与分析，给出应对
策略，并对创新药数据化问题进行反思。正文部分一共分为四个章节，本文的
主要逻辑为通过梳理创新药供给问题的现状提出问题并进行问题分析，通过国
外的案例进行反思后提出应对策略，最后落脚于创新药数据化问题反思。创新
药供给问题的核心在于创新药研发，主要是因为创新药行业的特点决定。要提
高创新药研发，核心的问题是要提高行业的生产力水平，影响行业生产力水平
的关键因素是行业的数据问题。因为创新药行业已经高度数据化，不能解决最
基本的数据真实性与有效性，根本无从谈起提高创新药研发效率，进而增加创
新药供给。具体的章节结构如下：
第一章论述中国创新药供给的现状。创新药作为特殊的商品，既有普通商
品的属性，又有其特殊性。对于创新药，是先有需求才会有供给，因为有了健
康问题，才会想到去解决问题。所以本章的逻辑是从中国的需求出发，找到中
国创新药的主要需求。第二节则是通过对供给的现状进行梳理，探究供给自身
的问题所在，并梳理出供给与需求的主要矛盾点。第三节则是通过梳理中国的
10
绪论
监管现状来了解创新药供给问题的宏观环境问题。第四节落脚于核心的数据管
理现状，根据目前的行业数据管理现状以及危险性进行分析，为第二章的问题
提出做准备。
第二章，根据第一章的现状分析，提出数据管理问题。本章通过对数据管
理的核心问题进行分析找到最根本的影响因素。第一节针对创新药数据化问题
进行阐述，这是创新药数据管理的根本。第二节与第三节则是根据目前数据管
理的核心的问题，数据造假与数据质量问题进行探索，分析问题的原因，为应
对策略的提出做准备。第四节是从监管的角度探讨监管的困惑与原因。
第三章是根据第二章的分析，梳理创新药研发发展比较成熟的美国市场的
经典案例，并通过案例描述，美国监管部门的应对策略以及影响入手进行分析
与反思。因为目前国内的创新药属于起步阶段，典型的案例已经在第一章的现
状中进行了表述，问题比较单一，但是随着我国行业的发展，曾经美国遇到的
问题慢慢会在我国出现，特别是随着我国金融市场的完善与发展，兼并、收购
会越来越多，近年来美国已经发生的典型案例，对我国的创新药行业健康发展
有非常重要的借鉴意义。
第四章根据以上三章的分析与总结，给出本文中的应对策略。基于第二章
与第三章的分析，数据问题中必然存在人为的因数，这些因数都是无法从根本
上去避免的。根据目前新技术的发展，人工智能，互联网与区块链技术已经慢
慢具备新药行业中数据管理能力，去除人为对数据的影响是对策的第一步。公
开透明增加社会监管，是扩大监管手段，增强监管有效性的必要方法，所以第
二节主要是提出公示信息的研究，助力行业有序监管。数据的管理核心的是要
达到创新药研发的目的，第三节是侧重在定制化研发的角度，随着技术的发展，
畅想创新药发展的未来，让创新药研发更加关注到特定人群的适应症解决。
结语侧重对创新药数据化问题进行反思，尝试用哲学的思考方法进行反思
个性化非常强的创新药需求，数据化逻辑带来的好处与弊端，期望能够引起行
业与监管部门的反思，并对目前的创新药行业逻辑进行重新审视，让创新药产
品与治疗方案能更好的满足人类的健康需要。
二、研究方法
本文采用的研究方法主要是以文献分析法与案例分析法为主，进行层次性
11
绪论
的分析问题，找到原因，并给出解决方案。尝试通过辩证分析的方法，探究问
题的本源。
三、主要创新点与不足之处
药品是一个特殊的商品，我国医药供给市场大而不强，目前属于跟跑阶段。
仿制药已经严重过剩，有效性问题严重，同质化问题严重，产能极度过剩。药
企主要在营销手段上的进行较量，随着仿制药一致性评价被监管部门提出，会
对仿制药市场进行一次大洗牌。药品对于药企来说，是最重要的资产，如果要
保持企业的持续竞争力，药品库就必须要有足够强的产品，并且用强大的研发
管线支持，创新药领域已经是药企角逐的主战场，各药企纷纷加大对创新药的
投入，期望能在创新药领域有所成就，让企业拥有竞争优势。本文通过对创新
药供给的数据管理问题进行分析，找到数据管理问题的原因进行分析，给出应
对策略，并通过创新药数据化问题进行哲学反思，期望引起行业的反思。创新
药行业的本质是应对人类的健康需要，抽象化与数据化的创新药行业发展思路，
如何能够更好的关注到个性化非常强的人类健康需求，创新药行业逻辑与疾病
的治疗方案逻辑需要审视。国外比较成熟的行业发展逻辑，是否正确，是否能
够代表未来？所以本文的创新点在透过目前复杂的众多创新药供给中存在的问
题，深挖影响这些问题的核心因数——数据管理，并通过哲学反思，重新审视
行业发展方向。
不足之处在于，创新药行业是一个强监管的行业，是一个资金密集型的行
业，本文的研究没有将这两个问题列为重点，并给出应对的策略。
12
第一章我国创新药的供给现状
创新药属于一种特殊的商品，关系到人类的健康问题。随着时代变化与社
会发展，人类对健康的定义在发生变化，时代不同疾病的类型不同，创新药的
需求自然不同。总体来说，创新药是一种需求推动型的商品，没有需求，就不
会有创新药的供给。我国经过 40 年的改革开放，人民生活水平极大的提高，社
会的发展状况也已经完全不同。习近平总书记在十九大报告中强调，中国特色
社会主义进入新时代，中国社会的主要矛盾已经转化为人民日益增长的美好生
活需要和不平衡不充分的发展之间的矛盾35。健康问题是首先要面对的问题，新
药作为保障健康问题的重要因数，如何提高创新药供给能力将是必须要解决的
问题。
第一节我国创新药的需求现状
在研究供给问题之前，根据经济学理论，供给与需求为有必然联系的两个
方面，特别创新药是针对特定疾病的需要而产生的，所以有必要对需求做进一
步的了解。创新药不同于普通的商品，创新药的交换价值是对疾病的有效，能
够解决人类的健康问题，属于必需品的范畴，所以首先应该对创新药进行界定。
一、创新药的界定
创新药属于药品的一部分，要了解创新药，首先应对药品进行了解。《中
华人民共和国药品管理法》关于药品作了明确的定义，法规第一百零二条描述
为：“药品是指用于预防、治疗、诊断人的疾病，有目的地调节人的生理机能
并规定有适应症或者功能主治、用法和用量的物质，包括中药、化学药和生物
制品等”36。定义中确定药品是一种特殊功能的物质，这种功能与人的生理机能
有关，即药品直接关注的是人类的健康问题。那创新药是什么？
35
《中国共产党第十九次全国人民代表大会报告》，中央政府门户网站，http://www.gov.cn/zhuanti/2017
-10/27/content_5234876.htm，2017-10-27
36
《中华人民共和国药品管理法（2019 年国家主席令第 31 号）》，中央政府门户网站，http://www.gov.cn/xin
wen/2019-08/26/content_5424780.htm，2019-8-26
13
（一）创新药定义
对于创新药的概念，国内与国际有所不同。按照行业的说法，创新药一般
分为两类：基于全新靶点的原创药（first-in-class drug）和基于已知靶点的
二类新药（second-in-class drugs）37。但是国内在 2016 年之前，为了增加国
内药品市场的产品丰富度，将未在中国上市的药物均称为“新药”，这是因为
一定的历史原因造成，但是我国从 2016 年开始使用创新药概念，将新药的定义
从“中国新”转变为“世界新”38。创新药概念的价值主要体现在监管中，我国
对于创新药的定义出现在《药品注册管理办法》中，主要原因是当前我国对于
创新药品类的注册拥有优先权利，如果可以按照新药进行申报，会比其他品类
的药品申报拥有便捷的通路。2019 年我国在《药品注册管理办法（修订征求意
见稿）》中明确的将新药进行了明确的分类创新药与改良型新药，境外已上市
境内为上市药品作为进口药进行申报，不再按照新药申报流程申请。本文所涉
及到的新药概念为创新药概念。
（二）创新药是商品
马克思的资本论对商品的定义为：用于交换的劳动产品，商品是由使用价
值与交换价值两个因数构成39。显然商品生产出来是通过一定媒介，不同需要的
人群通过交换来换取所需要的使用价值。从药品物的属性，药品是一个经过人
类劳动形成的产品。药品的使用价值是解决人类的健康问题。从健康角度，药
品所对应的适应症具有普遍性，社会中必然有一个群体符合此适应症的描述，
药品在此群体中拥有使用价值，即药品拥有了交换价值。作为一种劳动产品的
药品，符合使用价值与交换价值的统一，所以药品是商品。但是药品与普通商
品不同，不能按照普通商品的逻辑进行分析与管理。作为药品的一部分，新药
自然也是属于商品的范畴。
（二）创新药的特殊性
因为创新药的使用价值为人类健康，甚至是生命，如果无法满足，其结果
人类可能是要放弃生命，即人类对创新药的需要是为了更好的维持生命，所以
37
吴家睿：《创新药物研发三要素》，《科学》，2019 年 1 月，71 卷 1 期，第 27 页
38
杨庆，刘玲玲，周斌：《我国创新药的发展现状及趋势》，《中国医药工业杂志》，2019 年 50（6），
第 676 页
39
马克思：《资本论》，第一卷，人民出版社，2004 年 1 月，第 54 页
14
创新药的交换价值很难能用金钱去衡量，创新药有公共物品的属性。创新药可
以实现公共健康，提供健康保障。作为有机体的人类，疾病是无法避免的，但
是创新药的研发、生产、交换都有固定的成本费用，如果将创新药看作普通的
商品，其交换价值巨大，而且是一种无价格弹性的商品。在市场经济运作过程
中，创新药的供给与消费都是按照普通商品的逻辑运作，但是对于小众疾病患
者，就很难做到价值与价格的统一，一般是政府出面调控。目前普遍适用的政
策手段，是通过调节创新药研发的成本与缩短时间，鼓励药企进行研发，通过
降低研发成本的手段，最终以政府医保调节的方式满足小众创新药需求。对社
会主义的中国来说，创新药的供给是具有为全体人民谋福利的必要工作，是满
足人民对健康需求的保障，所以创新药的供给逻辑是最大化的满足人民的健康
需求，而不是追求经济利益最大化。从创新药自身的角度，不仅仅可以对疾病
有效，同时还有各种不良反应，所以对创新药安全性的监管是每个监管机构最
为重要的工作，监管核心的工作就是评估安全性与有效性之间的平衡。所以无
论在哪个社会发展阶段，创新药都将是被严格监管的商品。在创新药的供给逻
辑中，最重要的一条是一旦没有需要，供给将毫无价值。在了解供给问题之前，
首先对中国的健康需要进行了解。
二、我国健康需求的现状
我国经济经过改革开放 40 年的发展，人们的可支配收入增加明显。从中国
统计局的数据看，城镇居民人均可支配收入和城市居民人均可支配收入都得到
40
了大幅提高，分别从 1978 年的 343.4 元、133.6 元提高到 2018 年的 39250.8
元、14617.0 元41。习近平总书记在 2017 年中国共产党第十九次代表大会报告中
指出，中国社会主义初级阶段的社会主要矛盾已经转变为“人们日益增长的美
好生活需要和不充分的发展之间的矛盾”42。经过 40 年的发展，我国已经成功
解决商品短缺问题，流通的商品极大丰富，但是社会中也存在一对矛盾，一方
面是部分商品销路不畅，另外一个方面是中国人乐于到国外“买、买、买”，
40
林毅夫：《中国经济改革的成就、经验与挑战》，人民网， http://theory.people.com.cn/n1/2018/1229/
c40531-30494558.html，2018 年 12 月 29 日
41
国家统计局，《城镇居民人均收入与支出》，国家统计局网，http://data.stats.gov.cn/easyquery.htm?cn=
C01，2020-01-15
42
《中国共产党第十九次全国人民代表大会报告》，中央政府门户网站，http://www.gov.cn/zhuanti/2017-
10/27/content_5234876.htm，2017-10-27
15
也就是总书记所说的结构性问题。
（一）我国对医药产品的需要
医药产品既然是商品，就是有交换价值。医药产品针对的是人的健康与疾
病，自然会涉及每一个人，所以对于医药产品的需要就是要从人口的角度来分
析。首要考虑因数就是人口总量，总量决定着医药产品需求的规模，人口规模
越大医药产品的需求势必越多。第二个需要考虑的因数是人口结构，从人类的
基本情况来看，对于医药产品的需要儿童与老年人的需求要多于中、青年人群，
尤其是老年人口是医药产品需求的重要因数。第三个需要考虑的因数就是经济
发展，经济发展的不同阶段对医药产品的需求也不相同，目前行业中就会流传
各种对疾病的归类，比如“富贵病”就是因为生活水平的提高才出现的疾病，
再比如“职业病”，有些是指因为习惯，有些则是具体的疾病，例如经常工作
在粉尘污染比较大的作业环境的工人，就容易得尘肺病。
具体到我国的情况，根据联合国人口方案对中我国人口的预测，2020 年为
14.25 亿，2025 年达到 14.39 亿，2029 年达到峰值 14.42 亿后进入负增长43。根
据健康中国战略中对我国老年人口及健康状况的阐述：截止到 2018 年底，我国
60 岁及以上人口约 2.49 亿，占总人口的 17.9%，其中 1.8 亿人患有慢性病44。
我国人口将会在长时间内处于微弱变化中，结构上，老年人口比重会持续增加，
儿童比例会缓慢下降。随着老年人口的增加，对医药产品的需求必然会增加。
我国对医药产品的需求巨大，特别是经过改革开放的发展，整体的生活水平提
高，人民的健康观念普遍提高所带来的医药需求增加。人们对医药产品的需要
变化基本上分为两种，第一种就是解决疾病的痛苦，这种需求是必须的，满足
此类需求就要解决生产问题，国家也列举出来了很多重大疾病目录，以及最影
响中国人的疾病排序，根据城市与农村的情况不同，具体疾病的排序也不同。
另外一类则是对更好生活的追求，对更“健康”、更“美”的追求，这类需要
一般不涉及疾病痛苦与生命安全，而是为了能够提高生活品质与人民对美的追
求，此类需求主要是通过市场调节运作，近年来国内医美市场的快速发展就能
说明问题。
43
黄乾：《中国步入人口质量红利时代》，《人民论坛》，2019 年 05 月中期，第 68-69 页
44
健康中国行动推进委员会，《健康中国行动（2019-2030 年）》，中央政府门口网站，http://www.gov.cn/
xinwen/2019-07/15/content_5409694.htm，2019-07-14
16
（二）我国对医药产品的有效需求
一部“我不是药神”在全国引起了巨大反响，也让政府在新医改中更加关
注医药负担问题，近几年出现的因病致贫问题，已经被政府高度关注。根据中
新社北京 11 月 1 日的报道，中国国家卫生健康委员会老龄健康司司长王海东 1
日在国家卫健委新闻发布会上信息，我国老年人健康状况不容乐观，2018 年我
国人均预期寿命为 77.0 岁，但人均健康预期寿命仅为 68.7 岁。截止到 2018 年
底，中国 60 岁及以上老年人口达 2.5 亿，患有一种及以上慢性病的老年人比例
高达 75%，失能和部分失能老年人超过 4000 万45。国务院在 2016 年 10 月 25 日
印发并实施的《“健康中国 2030”规划纲要》中明确指出，人均预期寿命在 2030
年达到 79 岁46。其中从 68.7 岁的健康寿命与预期寿命 79 岁，有将近 10 年的时
间带病养老，这是目前的我国社会比较关注的问题。
2016 年 12 月 27 日国务院发布了《“十三五”卫生与健康规划的通知》47，
在 2017 年 02 月 14 日国务院发文《中国防治慢性病中长期规划（2017-2025）
的通知》48，根据规划内容，可以非常明确的看到，我国在防治疾病方面的措施，
不仅仅是要改善医药供给结构，而且还明确在提高人民健康水平的指标下，所
要做的整体保障措施。通过规划可以预期我国的大健康产业规模，也可以预期
在规划期间内我国市场对医药产品的需求巨大。随着我国经济的发展，人民生
活水平不断提高，我国中产阶级群体逐渐形成，根据美国《圣何塞信使新闻》
网站 2018 年 11 月 26 日发表文章表示，中国中产阶级群体的总人数已超过 4 亿，
已经超过了美国总人口数，中国中产阶级的消费能力将成为中国经济发展的中
49
坚力量。根据中国出境游的消费数字来看，出境旅游人数稳居世界第一位。1995
至 2017 年，人数从 0.05 亿人次增加到 1.43 亿人次。旅游支出也从 1995 年的
37 亿美金增加到 2540 亿美金50。所以从有效需求来讲，中国人对于医药产品的
45
中国新闻网官方帐号：《国家卫健委：中国人均寿命预期寿命寿命仅为 68.7 岁》，中国新闻网，http://bai
jiahao.baidu.com/s?id=1648995873117093874&wfr=spider&for=pc，2019-11-01
46
新华社：《中共中央、国务院印发《“健康中国 2030”规划纲要》》，中央政府门户网站， http://www.
gov.cn/xinwen/2016-10/25/content_5124174.htm，2016-10-25
47
国务院：《国务院关于印发“十三五”卫生与健康规划的通知，国发（2016）77 号》，中央政府门户网
站，http://www.gov.cn/zhengce/content/2017-01/10/content_5158488.htm， 2017-01-10
48
国务院办公厅，《国务院办公厅关于印发中国防治慢性病中长期规划（2017-2025 年）的通知国办发
（2017）12 号》，中央政府门户网站，http://www.gov.cn/zhengce/content/2017-02/14/content_5167886.htm，
2017-02-14
49
美国圣何塞信使新闻，《中产阶级成中国重要经济力量》,《参考消息》，http://column.cankaoxiaoxi.com
/g/2018/1128/2359555.shtml，2018-11-28
50
经济参考报，《报告：我国出境旅游人数境外旅游指出居世界第一位》，新华网客户端 http://baijia
hao.baidu.com/s?id=1646062043822284676&wfr=spider&for=pc，2019-09-30
17
可承受度在提高，有效需求大幅提高。预计将近 10 年的带病养老，也从一个侧
面反映了对医药产品的有效需求在持续增加。出境就医的需求也印证了我国在
医药产品供给方面存在不足的问题，中国境内的医药需求并没有得到满足。
三、我国创新药的需求现状
2018 年 10 月央视主持人李咏在赴美抗癌 17 个月后，病逝。这一事件让出

境就医问题受到了广泛关注。从南方日报给出的数据表明：65%的出境就医人员
是为了肿瘤51。这里就会有一个很大的疑问，为什么那么多人都要到国外进行肿
瘤的治疗，而不是在国内呢？我们先从美国顶尖医学杂志《The Lancet》的一
份研究报告 Global surveillance of trends in cancer survival 2000–14
(CONCORD-3)开始入手，该研究报告详细分析了全球 71 个国家和地区，18 种主
要癌症患者的五年生存率变化趋势、地区差异及部分国家和地区所采取的癌症
预防、筛查措施。目前是全球人口癌症生存率方面最详尽、样本数据最多、最
权威的研究报告之一。
52
表 1.1 各国癌症患者五年平均存活率
国家存活率（单位：%）
中国 30.9
加拿大 82.5
日本 81.6
澳大利亚 80.7
德国 78.4
法国 76.6
英国 73.1
美国 66
通过表 1.1 的结论，我国与其他发达国家在肿瘤存活率上差异较大。差异
较大的原因有很多，其中报告给出的结论中提到，在新型治疗方法以及创新型
51
严慧芳，实习生文倩：《国内最大跨境医疗服务机构发布 2018 年数据报告》，南方网，http://gd.news.
163.com/zhuhai/19/0222/17/E8KSPD1C04178DBJ.html，2019-02-22
52
数据来源：The Lancet Volume 391, Issue 10125, 17–23 March 2018, Pages 1023-1075 https://www.thelance
t.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(17)33326-3/fulltext，2020 年 3 月 3 日，10 时 40 分
18
药物上的差距比较大。根据 IMS 研究数据，中国在 2010 年-2014 年全球癌症新

药可及性远低于美国和英国等发达国家，其中 49 个新药中仅有 6 个在中国上市。
所以在众多出境就医的人群中，有相当大一部分患者是因为药品的差异而更改
了治疗方案。
为什么要先从肿瘤开始说我国创新药的问题呢，主要是根据国家统计局
2018 年的统计数据，城市恶性肿瘤已经是排名第一的死亡原因，占比高达 25.98%
（其中分性别来看，男性恶性肿瘤死亡率占比更高，高达 28.72%）。这也是为
什么我国要针对健康问题密集发布了政策规划，再加上医改的深入，国家对创
新药的重视度越来越高。
根据 2019 年 3 月 2 日国务院发布的《中华人民共和国药品管理法实施条例》
（2019 年国务院令第 709 号）对新药的定义为：新药，是指未曾在中国境内上
市销售的药品。但是我国药品监管机构在 2016 年化学药品新注册分类改革方案
中提出“创新药”的概念，定义为“在中国境内外未上市的药品”，范围由“中
国新”转变为“全球新”。2019 年 8 月 26 日中国药监管理机构在公开征求《药
品注册管理办法（修订草案征求意见稿）》中更加细化了新药的分类：创新药，
改良型新药与境外上市境内未上市药。根据 2015 年中国工程院院士桑国卫在成
都举行的 2015（第 32 届）全国医药工业年会上的信息，在中国医药供给体系中，
仿制药占比达 96%，创新药市场被国际大公司的产品垄断。从此可以看出中国是
制药大国，但不是强国。我国仿制药虽然产量巨大，但是因为我国监管体系中
并没有要求执行一致性评价，所以药效很差。根据 WHO 统计年鉴信息，中国进
入 WHO 采购目录的药品数量仅有 6 个，印度则是 194 个，而且 WHO 从中国采购
的药品大多数用于非洲53。美国与欧洲等制药强国对创新药的定义倾向于用途
性，主要是针对医疗需求尚未满足的药物与涉及重大公共卫生利益的药物，即
要么能够解决目前存在的医药难题，要么可以带来治疗方案优化产生重大公共
卫生价值。从我国人均寿命与人均健康寿命来看，我国对创新药的需求巨大，
特别是癌症、心、脑血管疾病方面。我国对创新药需求的最核心的问题就是一
些疾病的临床无药可用，这种无药可用排除交换与流通环节的问题之外，最重
要的就是在中国批准的药物体系中没有此类的药物。这也是目前中国医药行业
非常尴尬的现状，也是很多患者寻求海外就医的根本原因。
53
中国证券报，《多数仿制药将出局》，证券之星网，http://finance.stockstar.com/JC2015082500002106.sht
ml，2015-08-25
19
第二节我国创新药的供给现状
2008 年金融危机后，我国之前赖以发展的模式受到了极大的挑战。2014 年
8 月 18 日，中共中央总书记、国家主席、中央军委主席、中央财经领导小组组
长习近平在主持召开中央财经领导小组第七次会议时发表重要讲话，强调创新
始终是推动一个国家、一个民族向前发展的重要力量。创新药供给是涉及多个
学科的高科技行为，随着国家对创新的重视，创新药领域也迎来了重要的政策
红利期，国家相继出台《国家创新驱动发展战略纲要》《“十三五”国家科技
创新规划》《医药工业发展规划指南》明确指出了行业发展的目标，推动资源
进入创新药领域的热情。
一、我国创新药供给不足
创新药供给能力取决于创新药行业产品的整体数量，数量多少的关键在于
行业研发成药的能力，能力的高低是由行业的劳动生产力水平决定。研发是创
新药供给最重要的部分，没有创新药研发，就不可能有后续的生产、交换、流
通与消费。创新药是从无到有，研发是其中的关键，只有研发成功的产品，才
有可能上市，只有上市的产品，才能被允许生产与消费。创新药研发从简单分
类来说，可以分为临床前与临床研究两个阶段。目前国内这两个阶段发展都比
较滞后，有效供给严重不足。
根据上文的信息，目前创新药供给主要集中在美国和欧盟，为什么会是这
个结果？我们需要从创新药供给中最重要的研发来进行说明。创新药（全球新）
的研发难度越来越大，根据“欧洲制药工业协会联盟”2014 年的统计，一种创
新药物的研发周期是 10-15 年，研发费用约 12 亿美元。德勤会计师事务所
（Deloittle&Touche）2017 年发布的一份研究报告指出，研发出一种创新药的
54
平均成本已经增加到 15.4 亿美元。
目前国内的创新药研发，虽然在 2015 年新政以后有了爆发性的发展，但是
按照行业的实际情况来看，目前我国真正的创新药研发非常的少，特别是新靶
心的一类创新药。我国自主研发的创新药对于世界的贡献率仅为 4%，是美国的
1/12,是日本的 1/355。从数据上来看，2008 年-2018 年，我国一共批准上市 36
54
吴家睿：《创新药物研发三要素》，《科学》，2019 年 1 月 71 卷 1 期，第 27 页
55
20
个国产创新药，其中 20 个为化学创新药，16 个为生物创新药56。10 年的时间数

量确实偏少。
创新药的研发需要非常强的基础研究能力，我国基础研究有两个问题需要
解决，第一个问题就是本身的基础研究水平亟待提高，另外一个问题就是产学
研的转化问题，这个老大难问题一直无法得到改进，充分发挥基础研究的能力
提高创新药研发水平。根据资料统计，我国在全球最重要的 4 种国际性药物化
学期刊上，从 1991 年-2000 年一共发表论文 90 篇，猛增到 2001 年到 2010 年的
1720 篇。以药物化学杂志 JMC 为例，2010 年我国发表的文章占比为 5.43%，但
是到 2017 年数量上升到 133 篇，占比 18.81%57。虽然我国的基础论文发表的数
量与质量在提高，但是一直困扰我国的转化率问题却没有得到解决，仅仅不足
58
8%，与发达国家的 50%-70%的转化率相差巨大。主要原因是主体隶属于不同管
理体系，科研单位与大学的考核指标与管理导向问题，无法真正的做到研究运
用到现实的创新药成药的研究，主要的研究成果局限于前期的理论验证研究，
大学的研究更是为了服务于纯学术研究领域，或者帮助研究生完成毕业论文。
创新药领域的药物研发，目前比较流行的方式为通过理论设定模型，提出假设，
并经过各种相关试验验证假设的正确性来进行药物研发。所有的研究都是基于
被验证的理论为基础，通过各种相关辅助的试验，从数据分析验证假设的正确
性。整个研究都是围绕模型与数据展开，模型确保创新药逻辑的有效性与安全
性，数据确保假设的正确性。所以，创新药研发中最重要的就是模型与数据，
是用数理逻辑进行整套的药物研发。先导化合物只是作为一个试验的载体，数
据成为整个过程的核心。总结来说，我国创新药快速发展的时间为 2015 年以后，
临床申请与上市申报的数量都快速增加，但是放到世界范围来看，体量还非常
小，质量差，大陆范围内基本上没有真正意义上的创新药物上市，特别是 1.0
类创新药。
对于创新药研发，根据目前的研发逻辑，临床研究阶段是最重要的阶段。
但是目前中国的临床研究问题非常严重，主要问题有两个，第一是能够提供临
月第 10 卷第 8 期，第 23 页
56
杨庆，刘玲玲，周斌：《我国创新药的发展现状及趋势》，《中国医药工业杂志》2019 年第 50 期，第
677 页
57
柴慧婷，杨波，刘振明，王志锋：《基于科研论文发表数据分析与解读中国新药创新主体的能力和功能
定位》，《中国卫生产业》，第 2018.25 期，第 186 页
58
月第 10 卷第 8 期，第 27 页
21
床研究的机构相对比较少，第二就是临床研究质量非常差。临床研究分为 I、II、
III 期，主要是通过三期的研究，判定创新药物的有效性与安全性。但是因为我
国的临床机构都是监管机构批准的，有资质的机构，根据中国医药生物技术协
会的数据显示，目前我国注册的药物临床机构大约在 800 家59，但是因为我国的
医院都比较繁忙，基本上所有的医院都没有将临床研究作为一个比较重要的事
情在安排，所以医院所配置的从事临床研究的人员与其他资源相对较弱。处于
强势地位的临床医疗机构，往往无法按照药物持有人的要求准确进行临床研究，
并严格管理临床数据。对于一个重要的创新药认证阶段，临床数据的缺失与管
理不善，对创新药研发造成极大的困扰，也将会大幅度的影响创新药的上市质
量与速度。
所以，我国的创新药研发的现状是随着政策红利推动，行业的发展状况比
之前要好很多，产出也在不断提高，但是无法掩盖创新药研发效率低的事实。
创新药研发是涉及医学、化学、生物学等诸多领域的高科技活动60。根据目前的
行业发展水平与逻辑，创新药研发是在基础研究的基础上，进行假设，通过验
证假设的正确性的逻辑进行。所以目前中国创新药行业的现状主要表现形式为
基础研究转化能力弱，药物临床试验研究机构无法真正的起到临床试验的目的。
这两个主要因数极大的限制了我国创新药行业生产力水平的提高，阻碍更多的
生产资料向行业倾斜。
二、资源投入水平低
创新药供给最重要的是从无到有，研发是其中的关键。创新药研发是科技
创新也是商业行为，资金需求巨大，从国内的创新药供给企业来看，普遍存在
资金投入的可持续问题。随着科创板的开板，创新药企的融资渠道在港股之外，
又多了一个选择。面对没有实现利润甚至没有实现销售的药企，市场给出了新
的估计体系。药企最重要的资产是产品，企业估值必然关注的是企业现有或者
未来可能的产品线，所以针对研发管线是否丰富、研发产品的成功率水平、市
场临床需求情况、企业专利布局状况等都成为影响市场对企业估值的关键指标。
59
潘峰：《提升原创能力，加快建设新药创新强国》，《中国医药导报》，2019 年第 16 卷第 9 期，第 4
页
60
月第 10 卷第 8 期，第 24 页
22
创新药一旦研发成功，市场价值巨大，所以在企业成功之前，投资者如果想进
行投资，就必须要掌握好企业的价值，预测未来的价值，才能预测投资项目是
否值得去投资。创新药研发需要资金，但是资金要投入到一个项目中，企业都
是需要对项目进行评估，创新药研发周期长、成本高、成功率低，对于任何一
个企业来讲，持续投资都是谨慎的。资源投入主要从内部与外部两个方面进行
考量。
（一）行业主体实力弱
创新药研发主体是资源投入最关键的群体，所以创新药研发主体的资源配
比意愿与能力，决定了创新药供给的整体水平。我们首先来看一下，全世界的
前 50 位的药企情况，从 2017 年全球的药企排名，按照国家分类，我们发现，
美国独占 16 席，日本 10 席，其他席位基本为欧洲国家，我国一家都没有。根
据 2017 年的中国药监局的统计数据显示，我国有药企 4376 家，从全球药企的
数量来说，我国药企数量庞大，但是都属于规模比较小的企业。
61
图 1.1 2017 年全球 TOP50 医药企业国家分布（单位：个）
我国的企业主体明显非常弱小，所以要了解创新药供给主体的现状，最重
61
数据来源：前瞻产业研究院《前瞻网》，2018 年 9 月，https://www.qianzhan.com
23
要的就是要从创新药的申报数据来看。作为以产品为核心的医药企业，创新药
的申报数量（包括上市与临床申请），决定了企业的实力与发展潜力，产品越
多，则说明企业的未来越好。
1、行业主体产出现状
根据历史数据，下图为 2008 年到 2018 年创新药申报数据，包括临床与上
市62：
图 1.2 2008-2018 年创新药申报数量前 20 的申请主体
从数据上看，过去 10 年时间主要的供给主体为企业、大学与研究机构。企
业主要以两种为主，一种为大型药企，这类企业大都是早期通过与科研院所、
大学合作开发创新药，由仿制药开始，陆续向一类创新药过度；另外一类为中
小企业，特别是我国鼓励创新以来，从国外学成的医药各领域的科学家回到国
62
杨庆：《我国创新药的发展现状及趋势》，《中国医药工业杂志》 2019 年 50（6）期，第 679 页
24
内创业，这些企业的特点是科研能力突出，专注于某一治疗领域，研发成员大
多有跨国药企研究背景，创新药研发经验丰富，有些已经有过或者参与成功研
发过创新药的经验。这类企业，大多自有资金有限，需要通过融资的方式筹措
研发资金，都是以项目的形式吸引投资者，通过融资获得资金支持。此类企业
专注于研发领域，通过合作外包的方式将创新药研发中的辅助研发服务与试验
外包出去，以提高研发效率，降低组织的运作成本。此类企业基本不会有自己
的生产工厂，甚至团队规模也非常小，但是在某一专业领域的研发能力却非常
突出。美国在推动小企业创新方面的案例，可以为我国创新药行业的发展提供
借鉴意义。美国在 1982 年推出《小企业创新发展法案》，其中建立了 SBIR 计
划，并在 1994 年《小企业研发促进法案》中引进 STTR 计划，经过将近 40 年的
63
发展，美国小企业在创新药物研发的贡献率已经达到 70% 。我国政府从 2015 年
开始提出的“大众创业，万众创新”理念，习总书记关于民营企业的论述，已
经提到在创新领域，小型企业的灵活性与专业性，可能比大企业更能够快速提
升创新能力。
从数据来看，恒瑞医药提交的临床与上市数量最多，达到 126 件。通过恒
瑞医药的 2018 年财报显示，当年的研发费用为 26.70 亿人民币，占全年营业收
入的 15.33%64。这个费用规模，只有大型的医药企业才能负担，一般的中小型企
业是无法负担如此高的费用。但是就算是恒瑞医药这样规模的公司，费用负担
也是比较重的，目前能够支付如此高费用的公司毕竟是少数。对于大学与科研
院所，之前我国最大的问题是，此类机构如果想成为创新药的持有者，从法律
的角度很难支持，因为之前的注册制度，要求必须是“捆绑”工厂，对于无实
体生产的研发机构，没有办法作为创新药的持有人进行上市与流通，就会让创
新药研发所有人，面临研发转化的问题，很多比较好的创新药研发出来，反而
无法实现上市，业内也是感觉比较可惜。不止创新药领域，我国在其他创新领
域也是有类似的情况，之前学者研究的比较多的是如何将研究成果产业化，也
是困扰国内工业界比较头疼的问题。近几年因为我国经济发展在转型，情况要
好一些。随着药品注册持有人制度的实施，这个改革关键点已经得到突破，也
带动了科研院所与大学创新药研发的积极性。
63
伍琳，陈永法：《美国小企业创新药物研发促进计划及对我国的启示》，《中国医药工业杂志》，2017
年第 48（9）期，第 1383 页
64
江苏恒瑞医药股份有限公司：《2018 年年度报告》，第 15 页
25
根据近几年的市场反馈情况来看，创新药研究比较活跃的是中小企业，从
2015 年开始，随着我国鼓励创新的政策陆续出台，各地方政府陆续上马创新药
产业园持续增加对创新药的研发支持力度。由于国外科研人员陆续回国创业，
让创新药研发更加活跃，随着创新药领域成为投资市场的宠儿，风投公司对创
新药领域好的项目的投资热情高涨，更加推动了创新药研发的发展，市场化趋
势更加明显。但是因为国内的资金市场与投资逻辑与国外的差异较大，所以行
业也在处于一个磨合阶段。随着国内创新药的药物发现供给能力的发展，2019
年已经开始出现大型跨国公司诺华关闭自己的早期药物研发中心，专业集中早
期临床开发以及后期临床试验65。这从另外一个方面说明我国目前早期研发领域
的中小公司已经开始发挥市场效力，行业发展进入分工更细的阶段，小公司做
创新一般都是根据自身研发优势，挑选成功率比较高的项目，可以省略很多前
期的研发阶段，所以早期药物研发是中小公司的优势。大公司规范，但是组织
运作效率相对较低，在灵活度上并不比中小型公司有优势，但是大公司在组织
与资源方面的优势，更适合做药物研发中后期与项目管理工作。这种分工的出
现，是我国创新药市场成熟的开始。这其实对于我国创新药研发市场的发展非
常有好处，也说明目前国内的创新药研发市场正在走向更加成熟的状态。
前文中分析出，据 FDA 数据，很多创新药是中小企业研发，那是因为市场
中存在相当强大的 CRO 公司，帮助他们完成了各种复杂的研究与上市辅助工作。
我国的情况如何？以下我们来看一组数据，是全球 CRO 的排名。
66
表 1.2 2014-2016 年全球 CRO 市场份额
序号 CRO 企业 2014 年度 2015 年度 2016 年度

1 IQVIA（昆泰） 10.72% 10.33% 9.88%
2 Covance（科文斯） 6.72% 6.28% 6.24%
3 InventiveHealth（因文健康） 4.65% 4.76% 4.72%
4 Parexel（精鼎） 4.99% 4.81% 4.59%
5 CharlesRiver（查尔斯河实验室） 3.34% 3.25% 3.69%
65
医谷：《诺华将关闭中国早期研发中心?官方已回应》，新浪网，
https://finance.sina.com.cn/stock/relnews/us/2019-11-19/doc-iihnzahi1964771.shtml?source=cj&dv=2 ，
2019-11-19
66
数据来源：A 股训练营《【选股】药明康德到底是不是独角兽？附国内重要 CRO 公司梳理》，搜狐网，
https://www.sohu.com/a/246381204_665443，2018-08-10
26
6 ICON（爱科恩） 3.87% 3.76% 3.66%

7 PPD（医药产品开发公司） 3.47% 3.46% 3.51%
8 PRA（制药研究联合公司） 3.26% 3.28% 3.47%
9 Chiltern（奇尔特恩） 2.45% 2.39% 2.41%
10 INCResearch（INC 研究） 2.06% 2.19% 2.26%
11 药明康德 1.64% 1.80% 2.02%
根据数据，截至到 2016 年，前十大 CRO 公司的市场份额为 44%，国内排名
第一的 CRO 公司药明康德排在第 11 位。目前 CRO 公司的业务基本涵盖了创新药
研发的全部流程。越来越多的世界排名靠前的药企，也在与 CRO 公司合作研发，
这样可以降低研发费用，甚至能够降低整体的财务成本。近几年随着国外科学
家陆续回到国内进行创新药研发，他们对于能够提供专业 CRO 服务的需求快速
增加，也在推动国内 CRO 公司快速成长。总体来说，创新药物研发是一个非常
复杂的过程，特点是风险高、投入大、时间周期长。针对此类项目，管理水平
的高低与后期执行的效果，对于创新药是否能够研发成功影响很大。好的组织
对于提高转化率是非常必要的。
2、我国药企的研发投入情况
根据国家药品监督管理局的监管统计报告，国内截止到 2018 年底，一共有
药企 4441 家，拥有药品经营许可证的企业有 50.8 万家。这些统计中，并不包
括专业从事新药研发的企业，因为这些企业不生产，也不经营医药产品，所以
并不需要拥有药品经营与生产资质。作为分析主体，这里将用大型药企的公开
数据来进行分析，相对于专业从事创新药研发的企业，大型药企的研发投入资
金是巨大的，更能代表国内目前的研发资金投入的基本情况。这里有一份对比
表格，分别是国内新药排名前十的药企与全球排名前十的药企的研发投入数据
对比。
27
67
图 1.3 中国 2017-2018 年 TOP10 药企研发费用及增长率（单位：亿人民币）
68
图 1.4 全球 2018 年 TOP10 药企研发费用及增长率（单位：亿美元）
从数据显示，我国创新药研发 TOP10 企业全部 2018 年的研发费用为 194.5

亿人民币，折算美元为 27.78 亿美元，全球 TOP10 药企全部 2018 年的研发费用
为 779.37 亿美元。我国 TOP10 药企研发费用仅占比全球 TOP10 药企的研发费用
的 3.57%，显示国内的研发费用相对于全球企业非常的少。但是从中国 TOP10 的
药企研发投入的增长情况来看，非常迅速，相较于 2017 年最高的增长 157%，最
67
数据来源：根据药企公开信息整理
68
数据来源：根据公开信息整理
28
低的也增加了 31%。全球 TOP10 的企业来看，最高的增加 8%，最低的减少了 13%。

这个数据说明，我国的创新药企在创新药研发的投入在持续增加，虽然投资的
总体资金比全球企业要低很多，但是从研发占收入的比重来看，其实已经到了
很高的水平，恒瑞医药已经到了 15.33%。这个比例在中国企业中，在创新药研
发费用在 5%的平均水平来说，已经比较高，也从另外一个侧面反映出，国内的
药企发展开始走向分化。总体来说，目前我国药企整体的资金实力比较弱，还
完全没有办法与全球大型药企相提并论，能够投入到创新药研发的资金总量也
比较有限。
创新药是一个持续投资的商品，创新药研发周期基本都是在 16 年左右，耗
费巨大，成药上市的概率又非常低，所以如何能够持续投入，是每个药企非常
关注的点。药企毕竟是商业组织，盈利是组织最重要的工作，作为微笑曲线的
两端，研发与营销都是目前我国正在想办法突破的点。研发的目的为了能够让
企业的竞争力提升，让企业的经营更上一层楼，实现股东回报与企业价值。所
以，药企最为关注的就是持续的资金投入能力，从收入端如何能够持续的保持
对新药的投入，提升整个企业的实力。
3、我国药企营收能力弱
药品是一种特殊的商品，是药企经营的主要产品，是药企实现自身企业价
值的载体。一般情况下，药企的主营业务收入，来自药品的销售。根据国内医
药市场的整体格局，国内大药企占市场 30%，外资药企占比 70%，特色小企业占
比 10%左右。我国药品流通管制比较严格，虽然国内的互联网企业一直在推进或
者尝试推动互联网对现有医药流通的改变，但是因为药品属于特殊的商品，在
监管机构没有有效的监管手段之前，将会是一个比较难推动的项目。虽然目前
我国市场有部分企业已经游走在政策边缘，但是风险是比较高。相对于跨国药
企的产品优势，国内企业，之前都是以仿制药的销售为主，竞争异常激烈，主
要的竞争点是在营销领域，大量的药企将利润空间留在了流通领域。随着监管
机构对一致性评价的要求，给药企带来了很大的成本考虑。另外，我国在 2019
年推出 4+7 带量采购，让之前还可以通过营销手段进行的商业竞争，面临直接
无销售的尴尬情况。这让很多仿制药的企业，陷入两难的境地。一方面是一致
性评价的高额费用支持，一方面是不确定的销售情况。同时，药企还在担心一
致性评价的失败概率，之前我国药品上市没有将临床效果放在重点考察的列项，
众多药企在仿制的时间，多数是以成分、配方仿制为主。从一致性评价实际的
29
执行结果看，未通过一致性评价的仿制药非常多。一旦不能通过一致性评价，
对于药企来说，损失巨大。根据国家药品监督管理局截止到 2018 年第四季度公
布的 289 种需要进行仿制药一致性评价的口服固体制剂中，只有不足 10%的药品
通过了申请。
我国是全球第二大的医药市场，随着我国人口老龄化的趋势加强与民众更
加注重医药卫生，让我国的医药市场增长很快。从 2015 年开始的一系列医改新
政出台，我国对医药的要求发生了重大改变，监管的侧重点转向临床效果。这
对于之前通过审评的成熟产品，专利过期的原研药和仿制药，竞争将会更加激
烈。最为直接的就是 4+7 带量采购政策下，其中在 2018 年招标中，药价最高降
幅居然高达 90%以上，其中 25 个中招标分子药价格的平均降幅达 55%69。根据麦
肯锡的数据，在华的跨国医药企业的成熟产品占比是 85%以上，中国本土企业业
务占比更高。这样激烈的竞争下，如何能够保持收入的持续，是每个药企必须
要关注的事情。在各药企的医药管线中，跨国药企产品众多，需要做的事情是
调整产品线，可以运用的方法很多，另外跨国药企的财力雄厚，研发能力出众，
通过一致性评价的概率比较高，比较弱势的应该是成本问题，在带量采购中，
需要注意的是定价问题。但是对于大多数本土企业来讲，产品管线单薄，基本
没有创新药品种在研，这一波改革势必会让产业重新洗牌，让临床效果不好的
仿制药（这类仿制药一般是不能通过一致性评价），退出竞争体系，让研发实
力比较强的企业，能够得到更多的销售机会，降低市场策略的影响。综上所述，
中国本土药企，在收入不确定的情况下，很难能够拿出很多自由资金用到研发
上来，本土大企业，相对于全球大企业来说，能拿出来的资金也是比较有限。
4、行业融资环境不佳
自身营收不能满足研发资金快速增长的持续需求，企业就必须要进行融资，
来增强自身的研发管线，让企业的弹药库比较充实，在未来的竞争中，处于更
有利的地位。要分析融资问题，必须从两个角度来分析，第一就是外部环境，
第二就是企业自身。
（1）中国融资渠道少
目前活跃在创新药研发领域的主体，一部分是大型药企，一部分是研究机
构，还有一部分是专门从事研发的中小企业。通过 FDA 的统计信息，目前来自
69
麦肯锡：《麦肯锡：站在十字路口的中国医药市场何去何从？》，新浪网，https://finance.sina.com.cn
/stock/relnews/cn/2019-08-16/doc-ihytcitm9541227.shtml，2019-08-16
30
中小企业的创新药比例在 39%，更有机构预计到 2022 年这个比例更会高达 47%，

是什么原因会让比例如此高呢？从 2018 年全球 TOP10 药企的研发费用支持增长
率可以看出，增长趋势放缓，甚至有部分企业研发费用在减少。为什么会出现
这样的问题？分析认为，主要是近几年成熟的创新药研发市场与创新药研发难
度加强共同作用的结果。药企是以药品为核心，创新药的研发运气成分占很大
的比重，成功的概率低。大型药企一般对成本控制比较严格，先期的药物发现
最大的成本为人工成本，创新药研发科学家薪资收入都非常高，时间成本将是
药物发现的最大成本。但是并购相对成功的概率就会大很多，相对于创新药研
发的成本，并购所支付的成本不一定高，还能减少时间。仅仅 2018 年全球的医
药并购市场就达到了 2700 亿美元。从国内的并购增长趋势来分析，情况与世界
趋同，并购成为药企争取竞争优势的手段之一。
所以，在美国对于小型的药物研发公司，在市场配套资源比较成熟的情况
下，研发出创新药的概率会比大公司要高。最主要的原因是，小型公司的立项
都是比较明确，开始的靶点选择都是经过风投资金的筛选，小型研发公司的资
金来源，大部分都是来自于 VC/基金，不能通过他们的审查，就没有办法继续研
发下去，所以在美国小型研发公司的创新药占比肯定会越来越高。反观我国并
没有成熟的市场环境，CRO 公司刚起步，金融市场不成熟，临床机构少等都制约
了国内的创新药研发。仅是从资金的角度来分析，我国的企业可以得到资金的
渠道比较有限，政府经费比较倾向于研究机构与大学，一般的企业可能会以项
目承接的方式取得资金支持，但是不是主流。银行贷款因为贷款期限与贷款条
件问题，很难能够支持到创新药研发领域。企业债，目前国内企业能够发企业
债的不多，中国债市发展比较滞后，不能成为国内企业特别是中小企业的一种
选择。针对大多数的创新药研发企业来说，比较常见的是 VC/基金与股市。国内
的 VC 与基金公司，在 2015 年以后，确实将创新药定位为新的风口，但是因为
国内的 VC 与基金公司偏向于比较短期的回报，这与创新药研发的特性不相符，
导致经过几年的发展，药企与投资方都不是很满意。投资方针对创新药的投资
也必须要遵循自身的投资逻辑，在创新药行业的专业度上差强人意。国内很多
从事创新药研发的公司，多数为国外科研人员回国创业，沟通上的差异，让合
作变得非常不容易。另外的渠道是股市，在科创板之前，港股吸引了很多比较
优质的药企，随着科创板的到来，让比较优质的药企有了更多的选择，让销售
额与利润不再是阻碍上市的因数，给了医药企业更便捷的融资渠道。
31
（2）创新药项目的估值难确定
这里重点对估值进行分析，原因比较明确。我国药企在创新药研发领域，
众多的活跃在各创新药产业园中的，从发达国家回国创业的科研人员创立的创
新药研发公司，将会在未来很长的一段时间会成为创新药的主力军。虽然我国
大型药企也在花重金进行创新药研发，并取得了很好的成绩。但是根据美国创
新药获批的情况来看，活跃在各个领域的小型药物研发公司的创新活力更不容
忽视。所以如何才能给出准确的估值，是一个非常重要的点，可以缓解投资公
司在创新药投资中的各种担忧。
2018 年在上海召开的浦江医药健康产业融合创新发展峰会上，波士顿咨询
公司合伙人兼董事总经理吴淳表示，中国 2014-2017 年创新药申报的临床数量
由 320 例上升到 792 例，上市的创新药绝大多数是跨国药企。中国药企的研发
还处在跟跑阶段，据不完全统计，中国领先的药企在研的临床 I-III 期项目中，
257 个项目中仅有 3 个项目是新靶点。中国国内药企的研发管线中，有半数在研
药物针对肿瘤领域，并且密集在数个热门靶点，其中 VEGF 共 22 个项目，HER2
共 15 个项目，PD-1 和 PD-L1 共 10 个项目70。结合创新药研发的低成功率，如果
一旦项目失败，投资者将会血本无归。估值最重要的阶段是在上市之前，因为
上市之后二级市场会对公司的估值给出看法。但是在上市之前如何做到呢？
在回答这个问题之前，我们必须要确定一点就是，创新药研发需要大量的
资金，如果要进入临床研究阶段，资金量需求就会更大。目前国内的基金公司
通过这几年的投资，他们发现如果想要在项目中获得比较好的回报，必须要投
资前期才有可能得到，所以进入临床阶段的资金方案，是企业必须要思考的问
题。现在可以选择的方案是进去金融市场，港股已经放开给未盈利或者未有销
售的生物医药公司上市的机会，上海的科创板也给出了机会。要想走到后续的
临床阶段，资本市场上市成了必经的道路，或者创新企业可以选择直接卖掉项
目，但是这个方案不作为本文讨论的问题。后续的资金既然已经可以考虑通过
金融市场上市解决，那之前的前期资金就要靠估值来解决了。风投要想取得预
期的收益目标，必须要早期介入。在目前的医药投资的资金，基本上考虑的问
题是 PRE-A 或者 A 轮为主要的阶段，B 轮很多基金已经开始放弃，C 轮基金基本
上都不愿意继续进入。所以早期，基金对项目的考察要关注哪些点呢？首先要
70
Kerr：《吴淳详介绍：四大推动力将对医药创新产生的重要影响》，大众医药网，http://www.51qe.cn
/yiyaorencai/2018-07-10/7487.html，2018-07-10
32
关注的就是项目是否真的“新”，目前竞争的管线情况如何？其次比较重要的
就是估值，因为资金进入的都是比较早期的项目，没有成熟的估值办法与体系，
很难达成双方认可的价格。最后就是团队，我国市场做研发与国外不同，研发
环境不成熟，比如我国在创新药研发领域中化学合成、药代动力学和临床前毒
理安全性评价方面研发水平比较高，但是没有合适的药效筛选模型，导致没有
办法进行药物筛选。我国创新药投资领域刚刚开始几年，整个行业还没有找到
合适的投资逻辑，但是随着刚开始阶段的“火爆”，已经让很多项目的估值出
现的倒挂的情况。如何实现项目的重构，是后期行业发展必须要经历的阶段。
创新药研发是一个非常复杂的全流程商业模式，目前我国参与到创新药研
发项目中的各方主体，都没有能够把整个流程作为一个整体进行分析。这点与
国外非常不同，国外会把创新药研发拆解的非常清晰，并且有非常强的标准。
比如说 CRO 公司（包括临床前与临床），帮助注册上市的服务公司等等。但是
我国目前是创新药研发企业走在前面，其他辅助的商业实体还没有能够跟上来。
另外，主导创新药研发的科研人员来自海外，并不熟悉我国国内的商业环境，
因为得不到辅助专业机构的支持，导致项目进展缓慢，甚至得不到预期的数据
支持，阻碍研发的进一步进展。经过几年的发展，截止到 2018 年，我国一共批
准了 41 个创新药。但是销售情况不理想，没有任何一款创新药实现超过 10 亿
美元的销售。根据 2018 中国公立医疗机构终端国产创新药的统计，正大天晴的
异甘草酸镁注射液（针对消化系统及代谢药）截止到 2018 年销售额一共为 22.85
71
亿人民币已经是非常好的销售产品。偏高的估值，与二级市场的倒挂，再加上
国产创新药的销售数据表现不理想。这些因数都会对资本进入创新药领域形成
障碍。
（3）我国知识产权保护力度不够
对于创新药供给行业中，估值中最核心的资产是知识产权，属于无形资产，
与有形的资产不同，无形资产在财务中都是要计提减值损失准备，主要原因是
无形资产的损失非常容易，也是要看政府对知识产权保护的力度，如果保护力
度不够，无形资产的价值会受到极大的损害。新药最重要的资产是先导化合物，
特别是针对创新型新药，针对新靶点的新药设计，其中涵盖很多知识产权的问
题。根据新药的研发流程，首先需要确定就是新药的专利问题，因为只有将研
71
米内网：《3000 亿创新药市场大爆发！5 个独家国产药卖得最火 44 个新药在审》，医药网，http://news.
pharmnet.com.cn/news/2019/11/26/532988.html，2019-11-16
33
发出来的成果专利化，才有可能保护知识产权。所以在创新药研发中，最核心
的是专利策略，将要进行的研发活动做充分的保护，之后才会进行新药继续研
究，如果无法拿到知识产权，继续研究对于企业来讲毫无意义。所以我国对知
识产权保护问题的法律与实际操作执行，很大的情况下会影响创新药研发积极
性。在我国改革开放 40 年过程中，我国基础工业产品经历了 OEM,ODM 后，在向
品牌化发展阶段。特别是出口的产品，之前主要是 OEM 与 ODM，也经常会出现仿
冒问题。但是从执法的结果来看，不是特别理想，对品牌商与专利持有人来说，
损失比较大。
虽然我国知识产权体系建立起点比较高，但是相对于法律的完整性，实际
行政执行差异比较大，会造成比较大的漏洞。目前针对我国众多知识产权保护
的问题中，最核心的问题就是赔偿额低、举证难度大、耗时长、举证成本高。
根据中国国家知识产权局规划发展司在 2018 年发布的《专利统计简报》中的统
计显示，我国专利法实施三十年多年来，九成的专利被判法定赔偿，约 8 万元。
根据普华永道的研究表明，1995-2013 年美国的专利审判结果显示，平均赔偿额
为 500 万美金72，差异巨大。我国目前的低赔偿额，让违法成本很低，而违法收
益则是巨大，这样就会失去法律威慑力，让违法行为不能得到遏制，结果就会
让知识产权拥有者担心，并且不愿意进入中国市场。对于目前我国推出的“大
众创业，万众创新”的策略来说，非常不利。特别是创新药研发领域，创新药
的研发成本非常昂贵，但是仿制的成本则是省去了大部分的研发费用，如果对
等侵权的损失额，明显的不对等，会严重的削弱创新药研发的积极性。根据 2016
年国家知识产权局的调查，超过 70%的专利权人认为在侵权取证方面遇到困难，
可能取证的费用要高于能够取得的赔偿金。对于企业来说，将会大大的降低研
发积极性。知识产权对于创新行业来讲，非常关键，如果不能从根本上保证，
创新者的权益，会极大的影响创新者从事创新的行为。创新药作为知识密集型
的产业，如果没有有效的知识产权保护措施，很难能够在中国蓬勃发展。因为
创新药从研发到成药上市的过程，一切核心是创新药研发中的知识资源。没有
这个基础，将会影响到企业之间合作的密切度，将会让整个行业的知识流转不
畅，严重阻碍研发的进展。比如如果知识产权的保护不到位，数据与创新药研
发文件被泄露，将会给创新药研发项目造成毁灭性地打击。
72
曹致玮、董涛：《新形势下我国知识产权保护问题分析与应对思考》，《知识产权》，2019 年第 7 期，
第 70 页
34
第三节我国创新药的监管现状
药品行业属于强监管行业，所以无论是世界哪个国家，对药品的监管都是
严格的。与西方国家不同的是，中国的监管体系来源于计划经济。与创新药供
给密切相关的监管法律与法规，主要集中在注册、上市领域。自 2017 年以来，
药品监管变化很大，比如药品持有人制度的试点，加快新药审评审批，药品管
理法的修订，再到药品注册管理办法（修订草案征求意见稿），都在表明我国
监管机构正在往成熟市场的监管方法转型。我国在激活创新积极性上，试点药
品持有人制度（MAH），这个制度让药品持有与药品生产分离，目的是提高研发
机构与科研院所的积极性，同时也能够让小型研发机构能够更好的投入到创新
药研发中来，让创新药供给更加产业化。
一、我国对创新药上市监管现状
对于创新药上市监管，分为主体行为监管与上市流程监管两个方面。随着
药品上市许可持有人制度的试点与入法，中国药品的监管已经开始与世界接轨，
所以监管分为对主体的监管与产品上市的监管两个方面。
（一）我国创新药主体监管
我国对创新药主体的监管，从药品注册持有人制度被确定以后，发生了重
大的变化，之前分开的监管方式，让药物追责非常的困难。从 2016 年开始试点
的药品注册持有人制度是针对主体监管在理念上的重大变革。药品上市持有人
制度（MAH）是国际上普遍采用的药品管理制度，是目前我国医药监管改革的核
心。此项改革直接扩大了药品持有人的主体范围，从之前的必须是生产工厂，
拓展为可以委托生产，这样就让持有主体空前释放。根据中国特色，特别是让
中国之前无法成为持有人的研发机构、科学家能够成为持有人的可能。这对于
提高研发供给，加快新药研发力度，提高研发上市产品的比例，有非常大的促
进作用。虽然同是持有人制度，与国外不同的是，中国的上市许可分为产品许
可与企业许可两个。所以在中国做产品上市时，企业许可是一个必须要经过的
流程，这一点与国外不同。但是从改革的角度来说，实现上市许可持有人制度，
就改变了之前持有人必须“捆绑”生产工厂的要求，让创新药研发的主体有机
会成为药品上市的持有人，对于极大的提高研发机构与科研人员的热情。
35
从 2015 年开始讨论，2016 年开始试点，三年的时间，在十个省市实行试点

工作，截止到 2018 年 6 月底，药品注册申请人共提出持有人申请 1083 件，其
中已有 178 件药物临床试验获得批准，117 个试点品种获准上市73。这些成果都
说明了，上市持有人制度对于创新药研发与上市的政策利好。2019 年 8 月 27 日，
我国更新了药品管理法，已经明确将药品注册持有人写入法律，后期管理条例
修订完成后，具体的操作细则会落实。基于药品持有人制度的实施，大量留美
科学家，积极返回国内创业，上海张江药谷就聚集了很多早期药物研发公司，
他们拥有资深的药物研发与管理经验，熟悉美国 FDA 药物研发与上市流程。对
于辅助产业，最先带动起来的是 CRO（Contract Research Organization）行业
的发展,国内近几年发展比较好的 CRO 公司药明康德就是一个典型的案例。随着
高水平的科研人员在国内投入研究，对 CRO 的要求，也会提高到世界水平，对
于我国的创新药研发服务行业快速发展的促进非常大。
（二）我国对创新药上市监管现状
2015 年是医药行业一个非常关键的一年，有关创新药上市监管，政府陆续
修订了《药品注册管理法》，《药品管理法》以及实施细则。更加明确了药品
的注册方法、要求。其中更明确的列明了各种优先审评、审批与加快审评、审
批的规定与要求。
1、药品注册管理法
对创新药影响最大的事件就是注册上市，所有有关药品上市的相关政策，
对于创新药的影响巨大。因为创新药是失败风险相当高的商品，政策上的不同
要求或者规定，对于创新药供给起到非常大的影响因数。我国创新药特别是一
类创新药非常少，与改革前的政策有很大的关系。所以我国针对药品注册从 2016
74
年开始将新药的注册目录分类做了区分，国家食品药品监督管理总局（CFDA）
在 2016 年第 51 号文件《化学药品注册分类改革工作方案》75对于化学药品注册
分类进行了改革调整。在注册上，新药的定义分别为中国境内外均未上市的创
73
国家药品监督管理局：《对十三届全国人大一次会议第 1250 号建议的答复（关于尽快出台《全面推广
药品上市许可持有人制度管理办法》的建议）》，国家药监局官网，
http://www.nmpa.gov.cn/WS04/CL2140/331555.html，2018-07-23
74
现在更名为国家药品监督管理局（NMPA）
75
国家食品药品监督管理总局：《总局关于发布化学药品注册分类改革工作方案的公告》，药监局官网，
http://samr.cfda.gov.cn/WS01/CL0087/146603.html， 2016-03-09.
36
新药76和中国境内外未上市销售的改良型新药77。只有此两类按照《药品注册管
理办法》中的新药程序申报。分类中，将中国未上市，国外已上市的产品在国
内注册划归于进口药品，国外公司作为持有人按照进口药品在国内进行注册。
从监管注册分类的变化与细化中表明中国更加明确了以临床应用价值为导向，
更加确定了药品监管的重点与核心，这对于创新药的研发与上市有非常积极的
影响。
2、加快创新药审评审批
从 2007 年新医改开始，中国已经开始关注到新药的研发，当时对新药的定
义为“中国新”，因为很多国外的药并没有进入到国内，所以为了能够加快新
药进入中国，监管机构设定了优先审评机制。但是 2017 年开始，中国把新药的
定义从“中国新”改成“全球新”以后，并使用创新药的概念，针对创新药审
评、审批则就开始各有侧重。从目前存在的政策情况来看有四种特殊通道：特
别审批、特殊审批、重大专项与优先审评审批。
（1）特别审批就是指对重大突发公共卫生事件所需要的防治药品进行的审
批78。这类的审批只是针对特别重大的突发公共卫生事件，从目前出现过的有预
防传染性非典型肺炎(SARS)的灭活疫苗，还有就是 H7N9 禽流感的帕拉米韦。
（2）特殊审批79则是为了促进我国创新性药物的研发，保证公众用药的可
获得性。主要是针对未在国内上市销售的从植物、动物、矿物质中提取的有效
成分及制剂，新发现的药材及其制剂；未在国内外上市的化学原料药及其制剂、
生物制品；治疗特定疾病如艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等具有明显临床治疗优
势的新药；针对治疗尚无有效治疗手段的疾病的新药。
（3）重大专项则是以卫生部门牵头主管部门在医药行业设立“重大新药创
新”科技重大专项。《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006-2010）》提
出，主要是针对注册分类为 1 类80、2 类81的化学药品都可以申请改资质，每年审
评一次。
76
指含有新的结构明确的、具有药理作用的化合物
77
指在已知活性成分的基础上，对其结构、剂型、处方工艺、给药途径、适应症等进行优化，且具有明显
临床优势的药品
78
国家药品监督管理局，《国家食品药品监督管理局药品特别审批程序（局令第 21 号）》，药监局官网，
http://samr.cfda.gov.cn/WS01/CL1031/24520.html， 2005-11-18
79
国家药品监督管理局，《药品注册管理办法（局令第 28 号）》，国家药监局官网，
http://samr.cfda.gov.cn/WS01/CL1031/24529.html，2007-07-10
80
境内外均未上市的创新药
81
境内外均未上市的改良型新药
37
（4）优先审评审批。CFDA82在 2016 年 2 月发布《关于解决药品注册申请积

压实行优先审评审批的意见》83中首次提出优先审评审批的政策。2017 年 12 月
又发布《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》84确定了优先审评审批的
范围：具有明显临床价值并且未在中国境内外上市销售的创新药注册申请；转
移到中国境内生产的创新药注册申请；使用先进技术、创新治疗手段、具有明
显治疗优势的药品注册申请；列入国家科技重大专项、国家重点研发计划的新
药注册申请；具有明显临床优势且用于防治艾滋病、恶性肿瘤、罕见病、病毒
性肝炎等疾病的药物等。
2016 年-2017 年我国在医药改革上，出台了一系列的政策，说明政策改变
在加快。特别是 2018 年，中国加入人用药品注册技术国际协调会（ICH）后，
创新药申报的技术、格式要求就逐渐与国际接轨，创新药研发的理念与注册监
管上的要求也在逐渐与国际接轨。特别是对国外临床数据认可等方面，更加全
球化。这对于我国吸引更多华人、华侨科学家回国创业，提供了更熟悉的软环
境，有助于在创新药研发方面的投入。
3、药品管理法的修订
中华人民共和国药品管理法是 1984 年 9 月 20 日审议通过，在 2001 年 2 月
28 日第一次修订，其后分别在 2013 年 12 月 28 日与 2015 年 4 月 24 日两次修正，
与 2019 年 8 月 26 日完成第二次修订。可以看出，自 2007 年新医改启动以来，
中国对于药品管理的重视，管理也更加趋于法制化。特别是 2013 年以来，更是
频繁的修正、修订。药品行业是一个强监管行业，宗旨是在于人民健康。针对
近年来非常突出的医药需求问题，亟待法律的完善，并指导行业发展方向。药
品注册持有人在本次修订中得到明确，这是医药改革的核心、重点。也改变了
之前中国药品注册上市与生产工厂的“捆绑”方式。能够更好的释放无实体生
产工厂的科研机构或者人员的新药研发积极性。同时药品管理法更加注重药品
的安全、有效、可及。根据目前对仿制药的等效性要求，一致性评价。将会重
大改变仿制药的市场供给格局。目前中国在试点实行的带量采购与一致性评价
政策，都是在改革目前的医药格局。从整体的政策环境分析，目前中国的监管
82
现在更名为 NMPA
83
国家药品监督管理局：《总局关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见（食药监药化管
〔2016〕19 号）》，国家药监局官网，http://www.nmpa.gov.cn/WS04/CL2196/324136.html，2016-02-26，已
废止
84
国家药品监督管理局：《总局关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见（食药监药化管〔2017〕126
号）》，国家药监局官网，http://www.nmpa.gov.cn/WS04/CL2196/324193.html，2017-12-28
38
更趋向于与国际接轨，这个监管环境相对于之前更加有利于创新药的研发，特
别是我国国家层面提出的关于健康的战略，对创新药的供给发展提供了非常有
利的条件。
二、我国对创新药数据监管现状
创新药是一个基于数据之上的商品，无论是有效性还是安全性，都是通过
各种能够证明的数理模型，配合试验研究的各种数据完成的。针对数据监管，
核心内容包括两部分，第一部分是针对知识产权的监管，第二部分就是针对数
据真实性监管。
创新药作为一个无法全检的产品，没有办法进行出库有效性检验。只有在
能够证明有效性为基础的数据上做合格性检验，这也是创新药监管的难点。一
般的上市审批要求中，最核心的审查是数据是否能证明创新药的有效性与安全
性。这样的监管并不能给行业带来压迫感，让行业的数据管理水平提高。2015
年监管机构对临床机构下发自查文件，开启了数据监管的新篇章。创新药仅仅
在研发的过程中，模型与数据量巨大，监管自然就是一个非常难解决的问题，
监管人员很难从提供的数据中辨识数据的真伪，除非创新药持有人提交的数据
表面功夫没有做好，实际上过去很长时间我国的创新药持有人提交的上市数据
处理非常的不专业，特别是临床研究的数据，仅仅是从数据逻辑上，就可以辨
别出数据不可靠。从国外的经验来看，对数据的监管手段确实不多，主要是通
过立法与增加违法成本让数据管理主体自律。这种自律的手段其实非常脆弱，
在巨大的利益面前，很难确保数据的准确性。目前国内行业从业者对数据的态
度已经开始改变，但是如何能够更好的管理数据，排除数据管理风险与漏洞也
是行业人员开始考虑的问题。毕竟，药品注册持有人制度的设定，让持有人对
药物的全生命周期进行负责。随着中国对于药物的监管转向注重临床效果，监
管机构对于药物研发中涉及核心临床相关数据的监管将会更加严格，同时也在
考验监管机构的智慧，如何进行数据甄别。通过国外的经验，数据甄别是一个
非常困难的事情。发达国家，例如美国监管是建立在国家成熟的诚信体系上，
采用自觉监管方法，通过出现问题一查到底的逻辑，以及基于法规的惩罚手段，
通过提高造假者违法的机会成本进行监管，这也反映了数据监管的复杂性与难
操作性。
39
第四节行业数据管理现状
根据创新药行业发展的情况来看，数据化已经是行业共识。特别是在创新
药研发中，数据贯穿整个过程，数据管理是创新药研发中最关键的问题。根据
目前的创新药研发逻辑，数理分析是其中最核心的研发逻辑。创新药作为有效
性与安全问题并存的商品，药企的核心是要最大化有效性，控制安全风险。监
管部门的最核心工作是要确保创新药持有人提供的数据信息能够证明有效性，
并能够证明安全性已经被最大化的思考，并被验证。根据此逻辑，创新药数据
化是行业特点，如何做好数据管理，就是行业优先要解决的问题。目前国内的
数据管理现状分为临床数据与非临床数据两个关键点。
一、我国创新药临床数据管理现状
临床数据作为验证有效性与安全性最核心的数据内容，是创新药能否上市
的关键。上世纪 80 年代初，临床理念才开始进入中国，1999 年临床才被监管部
门用到药物管理中。因为国内之前并没有临床的理念，上市药物的临床要求也
不是很高，所以监管部门对临床的监管理念与发到国家的监管不同。临床研究
的医疗机构，需要取得监管部门的资质许可，一般都是国内比较有实力的医疗
机构，他们都没有把临床试验研究作为机构的主要工作内容，平常的医疗卫生
服务已经让机构处于饱和运作状态。鉴于临床机构的强势地位，让目前国内的
临床试验无法按照临床设计进行研究，数据无法按照要求进行记录，大量临床
数据缺失或者研究不能按照临床设计进行，这样的结果是无法达到临床试验的
目的，验证药物有效性与安全性。
同时，国内 CRO 公司一直处于混乱发展状态，因为 CRO 资质一直没有非常
严格的准入要求，所以市场长期处于比较混乱的状态，CRO 公司作为中间服务提
供商，创新药研发公司的很多试验与研究的数据都是外包给他们做。CRO 公司按
照合同所提供的最终产品为数据，因为数据的造假成本非常的低，所以 CRO 公
司为了竞争，都可以签订通过临床试验再付款的条款。这明显是严重的错误行
为，创新药的研发如何能够让 CRO 公司保证可以通过临床试验呢？通过与否的
关键是要看创新药的研发逻辑的有效性与安全性是否得到很好地控制与验证。
也从另外一个侧面反应出来，监管部门在创新药监管领域，对数据的甄别力度
比较弱。从临床数据管理的创新药持有人的角度，CRO 的角度，临床研究机构的
40
角度，都没有做到足够的重视。创新药持有人为了能够让药物上市，必然要求
临床试验的数据能够符合上市的要求。从 CRO 的角度，能够确保临床试验通过，
被作为了商业竞争中的优势被提出，过程中肯定会严重扭曲数据的真实性。临
床研究机构因为自身业务分类与内部考核管理问题，很难重视临床研究，这样
临床研究的质量就会降低，数据管理就无法按照临床研究设计逻辑进行，得到
真实的研究结果。
2015 年 7 月国家食品药品监督管理总局（后更名为国家药品监督管理局）
发布了《关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告》（2015 年第 117 号）
85
，说明监管机构开始着手解决行业中的数据问题。截止到 2017 年 6 月底，监
管机构一共通过 7 次，对 2033 个待审注册申请发出核查要求，其中 1316 个申
请主动撤回，占比 64.7%，313 个产品（新药 94 个，仿制药 37 个，进口药 182
个）接受了现场核查。监管机构一共派出 185 个工作组进行核查，结果发现 38
个注册申请的临床试验数据涉嫌数据造假，占比 12%，其中新药注册 16 个（占
比全部新药的 17%），仿制药 17 个（占比全部仿制药临床的 45.9%），进口药
物 5 个（占比全部进口药物的 2.74%）86。从结果看，问题最严重的是仿制药，
临床数据造假比率高达 45.9%，这个数字还是在 64.7%的申请被主动撤销的基础
上。作为中国药品市场占比高达 95%的仿制药，造假比例将近一半。这一次监管
部门的行动验证了一直以来行业对临床数据问题的担忧。新药作为中国药品行
业的重要领域，如果不能保证临床数据的准确与安全，对数据要求很高的新药
行业，将无法得到世界各国监管部门的认可，也无法得到世界同行的认可，更
阻碍中国新药走向全球。历时 2 年的行动结束后，让中国临床问题完全暴露出
来，结果证明，进口药品的数据问题明显要低于国内药品，这也是为什么中国
国外药企占有中国药品市场 60%的份额。
作为中国创新药的龙头企业，复星医药的子公司重庆医工院先后两次被美
国 FDA 现场检查，第一次时间为 2016 年 5 月，被美国 FDA 出示警告信，时隔 1
年半，在 2017 年 11 月美国 FDA 再次现场检查时，因出现了严重违反药品管理
法的情况，被美国 FDA 给予最差评价结果。事件中，FDA 给出的证据与结论显示，
85
国家食品药品监督管理总局：《药品监督管理总局关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告
（2015 年第 117 号）》，药监局官网，2015-07-22，http://samr.cfda.gov.cn/WS01/CL0087/124800.html
86
医药地方台：《38 个药品临床试验数据涉嫌造假！》，搜狐，2017-07-21，http://www.sohu.com
/a/158935085_464398
41
复星医药子公司存在数据掺假、篡改、造假87。直到 2018 年 8 月都没有被撤销。

复星医药作为国内的创新龙头企业，因为数据问题无法得到美国 FDA 的认可，
一旦被质疑，对公司的所有创新药申请与审批都势必会造成不良影响。
二、我国创新药其他数据管理现状
非临床数据主要是指临床前研究数据与上市以后的相关数据。因为创新药
研发中最核心的是临床数据，所以把作为监管机构比较重视的临床数据单独出
来讲。其他数据中分为两部分，第一部分是临床前研究，是验证创新药研发逻
辑中的假设是否成立的关键，只有通过了此阶段的先导化合物才能进入临床研
究。这些数据原则上是药物持有人最为关心的数据，主要是因为临床研究的费
用非常高，药物持有人必须通过临床前研究证明创新药的有效性才愿意继续投
入进入下一个环节。但是因为临床研究在国内的现状堪忧，药物持有人并不是
非常担心临床研究不通过的问题，导致药物持有人在进行临床前研究就会根据
上市创新药的政策进行调整临床前的数据，甚至主动让帮助药企进行辅助研究
的 CRO 公司美化数据更适合申报，导致数据失真，影响创新药研发的严谨性。
创新药研发本身是一个高成本的商业行为，因为数据问题没有被严格的监管，
让我国的创新药研发成本非常的不真实。因为数据一旦可以被篡改或者设计，
成本极低，让创新药研究成了数据游戏。这已经严重的损害了中国创新药研究
的公信力，势必影响整个行业的健康发展。
另外一部分数据，是上市以后的不良反应数据。这类数据在目前的监管体
系中，并没有被严格的注意到。按照我国监管的要求，只要是没有出现恶性药
物安全性事件，监管部门的监管都是比较宽松。按照改革前的监管要求，整个
药物监管体系，没有针对临床有效性进行有效监管。患者只是会盲目奔波于各
大医疗机构之间，寻求更好的治疗方案。这样的恶性循环让很多临床药物变得
供应短缺，特别是针对严重危害患者健康的疾病，往往都是用国外的药物为主。
创新药供给从研究到上市流通，到最终消费者，整个链条数据问题都比较严重，
这也导致了患者的创新药感知效果差，治疗方案不满意，进一步激化医患矛盾。
三、数据造假严重阻碍创新药供给发展
87
金喆、蔡鼎、陈星、实习记者张潇尹：《复星医药子公司被公开举报:美国 FDA 曾警示其数据造假》，
《新浪财经》，http://finance.sina.com.cn/stock/s/2018-08-31/doc-ihiixzkm2695515.shtml，2018-08-30
42
创新药研发过程是基于对基础理论与假设的不断验证，通过各种相关试验
得到基础数据，经过模型验证假设的正确性。创新药研发的过程，最终是以数
据为载体，一旦数据的质量出现问题，或者数据存在道德风险，所有的验证工
作都将基于错误的基础数据进行，结果难以想象，无法估计基于错误的基础数
据研发出来的药物将会对人体造成何种影响，哪怕是数据采集中的一个小小的
错误，都有可能造成蝴蝶效应。
创新药行业是数据化非常高的行业，所有的论证与验证都是基于基础数据
产生，如果数据失控，创新药行业就失去了信任的基础，所有基于此的研究都
将毫无意义，会摧毁整个创新药行业。数据问题是创新药行业发展的基础与保
障，行业发展如果解决不了数据问题，是让整个行业沦为一场数字游戏，最终
可能演变成为全行业的庞氏骗局，不仅是在浪费国家资源，更是对整个中国人
民的健康不负责任。
鉴于目前的创新药上市逻辑，监管部门很难甄别数据造假行为，所以创新
药上市所提交的数据只要是符合上市要求，均可以完成上市。根据创新药行业
发展的现状，对已经产生的数据的质疑方式有限。但是随着创新药上市进入流
通环节，使用造假数据完成上市的创新药，市场实际表现与预期将会有较大差
异，导致创新药价值降低，销售表现不佳，会严重影响已经投入的资源实现预
期收益。我国的创新药供给从 2015 年开始呈现爆发的趋势，但是几年来因为市
场对于创新药所涉及到的数据缺乏信心，已经开始显现出资源不愿意继续投入
到创新药供给中。创新药供给最核心的是产品自身，产品线的丰富程度是企业
最核心的资产。如果创新药是基于造假的数据而获得上市资格，投入市场的创
新药必然会出现问题，只是这个时间周期相对比较长，根据国外的经验至少要
在 10 年以上。按照国内的发展进度，从 2015 年开始的中国创新药将会在 2025
年左右进入第一个检验周期。如果到那个时间，中国的创新药有效性与安全性
的表现出现异常，对于整个中国创新药工业都将会是毁灭性的打击。
43
第二章数据管理的主要问题及分析
根据第一章对我国创新药供给现状的分析，当前最大的问题是供给不足，
决定供给不足的核心是在生产阶段，是我国创新药行业的生产力水平低。要提
高行业的生产力水平，先要解决行业的研发能力，提高研发能力的前提是要解
决目前行业的数据管理问题。对于已经高度数据化的医药行业，以目前的行业
逻辑，数据是行业发展的基础，离开此基础，一切都会没有意义。所以本章将
对影响行业发展的数据问题进行深入分析，找到问题的关键。
创新药研发数据的准确性是研发的首要前提。相对于国外研究人员对数据
的重视程度，我国对数据的重视度与数据的规范性都有待提高。国家药品监管
部门已经认识到此问题，并在 2015 年 7 月开始行动，国家药监局要求已经申报
生产或进口的待审药品注册申请开展药物临床试验数据自查88，为我国医药行业
数据监管拉开了新的篇章。
第一节创新药研发的数据化问题分析
数据化是肯尼斯·库克耶和维克托·迈尔-舍恩伯格在 2013 年提出来的概

念。他们认为数据化就是新技术的发展促进一种将人类生活诸方面转换成计算
机数据的新趋势89。发展到现在，数据化的概念已经涵盖到人类社会的各个层面。
在数据主义认为一切都可以用数据表达，在创新药行业表现的更为明显，创新
药的目标是针对人类疾病，但是只有到临床试验阶段，创新药才能够在人类自
身进行测试有效性与安全性。根据本文的分析，创新药的研发过程就是通过对
生物学的作用机理分析，找到对特定疾病的有效的靶点，通过药物对靶点实施
作用，最大化的提高药物对疾病的有效性，减少其他不良反应而进行的复杂的
假设与验证过程。其中涉及的最核心的内容就是数据的获得、汇总、分析，最
终得到结论，验证假设是否成立。整个过程是通过对数据进行分析来验证药物
88
国家药品监督管理局：《食品药品监管总局关于进一步加强药物临床试验数据自查核查的通知》，食药
监药化管〔2015〕266 号，2015 年 12 月 17 日，http://www.nmpa.gov.cn/WS04/CL2196/324130.html
89
李伦，黄关：《数据主义与人本主义数据伦理》，《伦理学研究》，2019 年第 2 期（总第 100 期），第
102 页
44
的有效性以及安全性，验证的手段是通过特定的模型来判断数据是否满足假设
要求，如果在范围之内，就是有效，否则就是无效。因为创新药所针对的都是
人类本身，所以基于伦理问题，没有办法在验证创新药的安全性与有效性可能
之前就对人类自身做大量的分析研究，而是通过在各种动物身上进行试验与测
试，用已经验证了的结论进行推导。
一、数据是创新药供给的基础
对于高度数据化的创新药行业，数据的重要性对行业不言而喻，所有创新
药的研究的产出都是以数据作为载体。要全面了解数据的重要性，就首先要了
解新药研发的阶段与特性。
（一）创新药研发的阶段与特性
创新药研发是涉及生物学、化学、医学等多学科的高科技行为。首先要对
创新药研发的具体情况做一个阐述，只有对创新药研发足够了解，才能继续深
入的研究研发不足的主要原因。创新药研发一共有四个阶段：药物发现、临床
前研究、临床研究、上市申请，也可以简单的分为临床前研究与临床研究。下
图能够比较清晰的给出创新药研发的流程信息90：
90
菜菜：《风口上的 AI+医药研发还有多少想象空间？》，腾讯网，https://new.qq.com/omn/20181019/
20181019A0D7OQ.html，2018-10-19
45
图 2.1 创新药研发流程图
图 2.1 能够比较清楚的表示出一个创新药（化学药为例91）研发所经历的阶
段、内容与时间周期。创新药研发是从无到有的过程，启动最为复杂，对基础
研究的要求很高，特别是生物学的知识要求很高。在研究先导化合物的时候，
对化学的要求又非常高，主要是分子式的研究与设计，在后期的验证研究中，
更是多种学科混合在一起。创新药研发对于从事研发活动的人员的基本素质要
求很高，行业内有一句说法，如果一个科学家一生中能够研制成功一个创新药，
就已经是很大的成就。
1、新药发现
作为创新药研发启动阶段，此阶段的特点是要完成先导化合物的优化与筛
选。从流程上讲，首先要确定的是创新药的适应疾病选择，民营公司或者私人
部门对疾病的选择最重要的衡量标准是盈利可能。只有具有经济效益的疾病才
值得去作为目标，所以目标选择就是项目启动的最重要的考虑因数。那如何筛
选目标疾病呢？主要考虑的因数有两个，第一就是目标疾病值得去做，有经济
效益。比如中国在健康中国 2030 规划与慢性病控制规划 2025 中都明确的提到
了一些疾病，政府能够提到的疾病，肯定是有市场空间。这也是为什么近几年
91
化学药的研发流程相对成熟，有利于作分析。生物药与中药研发流程相对不成熟，不利于分析与研
究。
46
做肿瘤方面创新药研发的公司特别多的原因，只要政府关注要解决的疾病，说
明疾病影响到的人群会比较多，市场价值会比较大。另外一个渠道，随着大数
据的发展，从政府或者其他数据提供商，企业可以得到一些汇总数据，或者分
析报告。企业需要对数据进行分析，来判断出可能的市场规模与竞争情况。对
市场总体受众做完分析之后，需要对有效需求进行分析，来判断市场前景。如
果创新药的成本过高，也会导致有效需求的减少，必将影响到最终的市场规模
与经济效益。在对需求进行分析的过程中，对趋势的判断，也是至关重要，主
要原因是创新药的研发周期过长，对技术更新要有一个基本的预期，对管线中
的产品要非常熟悉。相对来说，企业会考虑的比较全面，大学与研究单位则比
较少考虑到。
第二点就是根据自身的资源来确定成功的可能性。创新药研发是知识密集
型的工作，对生物学、化学、医学等相关知识都有很高的要求，特别需要极高
的知识基础才可能完成。一般的公司的知识储备有限，无法实现创新药研发需
要的智力资源。从恒瑞医药的发展经历来看，主要是与科研机构与大学合作开
发新药，共享智力资源。随着公司的规模扩大，医药公司开始陆续建立自己的
早期药物研发团队，配置相关专业人才进行研发，所以创新药研发主要是以大
公司为主。但是美国小企业成功的案例给出的启示是在合理的激励方案下，小
企业的创新激情与贡献率要远远超过大企业。2019 年随着诺华关闭在上海的早
期药物发现的团队来看，大企业也是注重平衡自研与收购之间的成本收益率。
此事件的背景是 2015 年开始，我国各地的创新药产业园的出现，同时我国政府
在 2016 年开始试点的药品持有人制度，让更多的研究人员与药物研发科学家开
始选择根据自身的优势，进行创新、创业，这个阶段也吸引了很多国外的华人、
华侨回国创业，他们在相关领域经验丰富，能够将自身知识储备、积累与工作
经验投入到一定领域的创新药研发，极大的提高了国内的研发活力。随着国家
对创新药的重视，2015 年开始资金快速进入创新药领域。特别是中国确定十三
五规划以后，让行业受到更多资金的青睐，也帮助很多从事药物研发的公司快
速成长，国内在创新药临床申请与上市申请的数量持续增加。
早期药物发现的重点工作是要推导出最优化的先导化合物，需要做的事情
就是要通过分子式的设计，达到靶点控制或者抑制的效果。随着国内 CRO 公司
的快速发展，非常适合小型的研发机构存活，CRO 公司可以非常好的辅助小型药
物研发创新机构进行辅助研究，让机构能更好的专注在研究领域，达到合理分
47
工，降低小型机构人员配置需求。另外，因为早期药物发现阶段，是一个筛选
过程很长的阶段，导致很多大型公司从成本收益的角度考虑，更倾向于收购成
功率比较高的项目，而不是自己组建团队。所以，早期药物研发阶段的专利转
让，就是小型研发机构十分重要的利润实现方式。早期药物研发阶段，最主要
可以转化的或者进行交换的产品，是专利，无论是化合物的设计专利，还是靶
点抑制中存在的生物学逻辑，都是非常好的初期阶段的成果，这阶段的时间周
期不确定，可能会达到几年的时间。但是对于小公司来说，他们起步阶段完成
先导化合物与专利申请，比大公司会更快一些，主要是因为，小公司往往都是
在之前的经验积累上成立，并因为有更高的成功率才会组建团队进行研发。另
外研发需要大量的资金，项目能够存活并完成早期药物研发已经通过风险投资
基金的审查。大型公司可以针对研究项目，根据其自身的专业知识与运作能力，
更好的对项目进行估值。这也是为什么目前医药领域的收购、兼并近几年来一
直是热点的原因。大公司研发产品线的丰富，其中很多是从各种小型研发机构
中收购进来，可以极大的提高研发效率。这种行业分工在发达经济体中更常见。
这种成熟的市场发展，也给了风投公司更多退出的可能，也可以明显降低项目
的风险，让风险与收益直接找到更好的平衡。
2、临床前研究
此阶段的主要工作是根据第一阶段的成果，对先导化合物进行研究。主要
对先导化合物进行化学合成与质量控制、药代动力学研究、安全性药理研究、
92
毒理学研究、制剂开发等。研究的目的就是要确定创新药的安全性与有效性。
其中最重要的就是对选中或者设计出来的先导化合物进行试验，提高药物的有
效性，并确定风险，其中最大的风险是要进行毒理试验。通过药效与毒理的分
析，确定可能的不良反应范围。如果是药效一般，毒理结果比较差的先导化合
物，就没有必要继续进行研究。根据“欧洲制药工业协会联盟”2014 年的统计
数据，每筛选 5000-10000 种化合物，大约有 250 种能够进入临床前研究，其中
仅有 5 种能成功进入临床研究，所以临床前研究的特点就是成功率低，时间周
期长，费用高。有统计指出 2010-2016 年间被 FDA 批准的 84 种“原创药”涉及
到的 NIH 项目经费高达 640 亿美元，平均一种的经费达到 7.6 亿美元，这仅仅
是临床前的研究。
这个阶段，最重要的就是试验设计与数据的准确性问题。这些试验的结果，
92
黄爱龙：《关于打通新药研发管线的提案》，《中国科技产业》，2019 第 02 期，第 10 页
48
能够非常好的体现先导化合物的价值，也是成为创新药最重要的阶段。作为一
款药品，最重要的交换价值就是药效，如何评判药效与不良反应之间的关系是
优化先导化合物最重要的过程。所以如何能够证明先导化合物有效，是一个非
常关键的点。试验基本上都是在动物身上进行，所以如何选择动物，做什么试
验，如何设计，如何做，都是非常关键的因数。因为是人工操作，所以操作的
准确度，熟练度，以及是否准确的完成了试验设计的步骤与动作，非常关键。
之前我国并没有特别多的实验室或者机构能够进行大量的试验，这也是制约创
新药研发发展的因数。
目前在理论界特别是创新药物研发的核心概念是“指路灯”生物标志物
（biomarker）93，这个概念来源于精准医药，个性化治疗是主要的任务。每个
个体都是不同的生物体，随着基因技术的发展，通过对不同疾病不同个人的研
究，基因突变或者发生改变的情况非常复杂。这个理论从另外一个方面在对药
效做出界定，也是药效学需要发展的地方。简单说，创新药最核心的内容，创
新药产品价值所在是如果证明药效？如何证明新药对研发的前提——特定疾
病，针对某一特定人群，是否真的有效？新药的研发，一直都是一个持续发力
的过程，基础研究的发展会非常迅速地在新药研发中扩散。因为所有的研发人
员在研究创新药的阶段，需要做的事情，是一直在研判自己使用的方法是正确
的，自己的理论是正确的、有效的，需要文献支持，更需要用药效试验结果的
支撑。创新药研发，特别是先导化合物的选择与优化的过程，其实就是一个试
错的过程，通过大量的、反复的、持续的试验来排除最不好的，找到最优的化
合物，找到最合适的最有效的靶点，进行反复研究，通过分析有效，规避不良
反应，最后成药的过程。
临床研究是要进入人体，所以在此之前，监管机构需要对所有的药理、药
代、毒理试验进行严格的审查。只有全部的试验设计合理，数据准确而且合格，
能够证明有效，安全性可控才可能会被批准进入下一个阶段。这个阶段，最重
要的判断价值因数为试验设计是否专业、合理、全面，数据是否完整、有效、
有意义，所有的试验结果是否有成药的可能，并确定最后的创新药价值。这个
过程的判断至关重要，不仅关系到后期研发者将要投入的资金，也关系到这个
领域创新药研发的时间成本与机会。
3、临床研究
93
吴家睿：《创新药物研发三要素》，《科学》，2019 年 1 月 71 卷 1 期，第 28 页
49
能够进入临床研究的药物，基本上是已经得到专家的认可。因为这个阶段
最重要的将会在人体中进行研究。临床研究一般分为三个阶段：一期临床研究，
二期临床研究与三期临床研究。三个阶段是递进式研究，从安全的人用量到有
效性，安全性，是一个递进的过程。根据美国 FDA 的要求94，一期临床试验一般
是通过在健康的志愿者身上进行，目的是探索安全的人用量。通常就是通过研
究药物可能会发生的副作用，药物代谢与排泄方式。这个阶段人数一般不多，
在 20-80 左右。此阶段通过并可以进入下一个阶段的最重要的标志是没有不可
接受的毒性，也就是安全性上没有重大问题。到了二期临床最重要的就是试验
药物的安全性与有效性，是对药物针对的特定病症人群进行试验，通过与一种
安慰剂或者类似药物进行对比分析研究，来确定创新药物的有效性情况如何。
同时试验还需要关注安全性，主要是要对药物的不良反应进行分析研究。此阶
段接受试验的人群都是拥有特定疾病，人数最高可以到 300 人。第三个阶段要
扩大范围，进行大范围的考察，人数可能几百人到 3000 人。这个阶段的研究会
针对不同的人群，也会查用不同的计量，以及该药物与其他药物一起试验，查
看试验结果如何。
全部三个阶段，就是对药物有效性与安全性进行充分的研究，全部三个阶
段做完，需要 6 年左右的时间，费用更是整个创新药研发阶段最昂贵的。所以，
创新药研发中的临床试验设计至关重要，如何设计，如何做，能否达到验证要
求，被监管部门接受，并能够最终审评上市，非常关键。我国对于临床研究，
有相对明确的监管要求，也有相应的法律与法规要求。与美国的监管不同的是，
我国之前的监管，更加的侧重在国内，所以让很多的国外试验数据，得不到承
认。目前随着改革的深入，我国也提出了全球临床试验的概念，也是在帮助企
业或者研发者减少重复试验的成本，缩短创新药试验周期。2018 年 10 月 6 日，
中国加入了 ICH95（International Council for Harmonization），成为其正式
会员。这能更好的让中国的监管与世界趋同，更有利于各国监管机构的互认，
让国内的企业更好的适应全球的医药市场竞争，有利于提高我国创新药研发的
整体竞争力，吸引更多主体到中国进行创新药上市。此阶段最关键的是对试验
的设计、临床的过程与重要节点的把握。因为要求的时间周期很长，一旦有任
何的设计问题，或者中间出现反复，将会是致命的。毕竟专利的有效期一般在
94
Gerlie Gieser,Ph.D., “Clinical Pharmacology 1:Phase 1 Studies and Early Drug Development”,U.S. Food&Drug
Administration ,https://www.fda.gov/media/84920/download
95
国际人用药品注册技术协调会
50
20 年，如果不能很快投入上市，实现盈利，估值将不会得到市场的认可，也会
错失过程中交易的机会。创新药研究涉及的内容非常多，企业在运作过程中，
要权衡各种资源，更好的配合操作，对于企业的项目管理能力与协调能力要求
非常的高。根据恒瑞医药（股票代码：600276）的 2018 年财报显示，公司的净
利润为 3,802,502,271.50 人民币,按照即期汇率 6.9981 计算，换算成美元约为
5.43 亿美元。按照上文所述的新药研发费用，相当于恒瑞医药 2018 年净利润的
1.4 倍96。
4、审批上市
此阶段为实现创新药价值最重要的环节，一切的研发，最终实现交换价值
就是要实现上市，成为创新药，并在创新药专属期内，实现预期的经济利益。
这个阶段是整个创新药供给中，最终能够实现产品上市、销售的关键。在创新
药的研发与上市过程中，最重要的就是要确保有效性，风险已知、可控。说明
白一点，有效性是第一位的，如果特别有效，副作用及风险就需要做特定研究。
综合来看，审批下来的创新药对于副作用的排查中，都是要允许一个限度，重
点是副作用可知，这个是由创新药的特性所决定。审批上市阶段，与国家监管
机构相关，主要取决于每个国家的政策与上市要求，流程与审批时限也是根据
不同的国家监管要求而不同。
对于创新药上市，每个国家都针对特定的适应症，给出加快审批的通路，
2015 年以后，我国医药监管改革中，对于创新药上市，都在陆续释放改革成果，
对于一些国内急需要解决的疾病，监管部门给出了明确的加速方法。从法律上
讲，2019 年我国对药品管理法的修订，一定程度上是在加快法律体系建设。但
是缩短审批时间其实是对监管的要求更高，而不是更低。创新药毕竟是一种非
常特殊的商品，它的交换对象是人类的健康，所以如何能做到在上市阶段被正
确识别，如何能够有效的管理，让真正的好药进入供应环节，让普通民众，能
够享受到改革的成果，非常关键。所以上市阶段并不是一“短”就可以解决的
问题。
另外，我国的医药供给体系，按照目前的情况，涉及药监局、社保局、财
政等部门，我国药品的流通是一种行政许可的方式，所有的流通都有对应的监
管要求。其中上市涉及的一个最主要的问题就是如何进入医保体系，如何能够
让普通民众“可及”。这一点目前来说，还存在一个问题。相信随着改革的深
96
江苏恒瑞医药股份有限公司：《2018 年年度报告》，第 5 页
51
入，这一点会被解决掉。创新药上市是创新药供给中最重要的一环，只有上市
以后，才能开始收回之前的投入，是整个创新药供给流程中，实现收益的关键。
全国人大代表、江苏恒瑞医药董事长孙飘扬表示，大部分的地区在谈判药品在
医保报销、地方采购、医院准入等环节仍存在诸多障碍。特别是部分临床价值
高的创新药未被纳入国家与地方医保目录97。这种不确定性，会明显降低创新药
供给的积极性，也会严重影响在创新药研发的长期过程中，对创新药的估值，
会让专业机构对创新药的评估复杂化。收益预期的不确定性，会增加创新药供
给的风险，提高创新药的供给难度。所以审批上市，对于创新药来说，至关重
要，创新药耗时长，成本高，必须通过审批上市，拿到专属的保护期，才能有
效的收回成本，获得收益。所以上市的时间长短，将会决定创新药的收益多少，
也最终影响创新药的投资收益率。延迟上市会增加投资的不确定，增加资源进
入创新药的难度。作为创新药上市的最重要一步，前面的工作都已经做完的情
况下，必须要疏通上市的环节，让创新药上市收益可期，才能更好的推动新药
研发的持续投入。
（二）数据的意义
创新药研发作为一个重度依靠数据的高新技术行业，数据记录着创新药研
发的过程，记录着创新药作用的机理、效果等全方面的信息。创新药在没有成
药之前，所有的价值都体现在数据中，无论是创新药研发的过程决策，还是风
投公司的项目调研，投资可行性分析，研发数据都是至关重要的信息。创新药
研发是一个非常复杂的商业行为，所有的流程都是基于数据能够验证初始的设
计要求，并实现预期的目的，才能进入下一个流程或者环节。比如，筛选先导
化合物以后，是通过药理、药代、毒理分析对其进行优化，所有的分析都是基
于按照试验的设计要求，进行论证，挑选出更优的化合物，安排进一步的研究。
如果试验数据不真实，或者不准确，所有的研究都将是无用功，所有的试验设
计与之前的理论研究也都将会被全部推翻。影响的不仅仅是研发进度，有可能
会错过一个非常好的创新药。对于喜欢早期介入的风投，此阶段唯一可以看到
的项目价值，就是数据。如果数据不理想，或者没有达到预期试验设计的要求，
一切的估值手段都将是徒劳的，项目将毫无价值，或者已经投入的资金可能也
97
潘峰：《提升原创能力，加快建设新药创新强国》，《中国医药导报》，2019 年 3 月第 16 卷第 9 期，
第3页
52
会宣告投资失败。
临床前研究结果满足创新药研发要求以后，药企会安排进入临床研究。临
床研究的目的就是通过一共三期临床的设计与研究，对制剂进行各方面的测试。
其中对数据的要求，是要真实的反应药物疗效与不良反应。如果在临床阶段不
能充分的研究，后期的审评就很难看出问题，只有等到上市以后，才能发现问
题，将会影响众多的生命。所以各国，特别是医药工业比较发达的国家，例如
美国、欧盟、日本等对临床试验数据的要求非常严格，对于参与其中的机构或
者个人有严格的要求与限定，并有对应的监管措施与手段。此阶段的数据是用
来分析创新药的有效性与安全性，如果数据不真实或者出现疏忽错误，后果不
堪设想。如果数据导致企业的临床试验失败，企业的损失不仅包括巨额的金钱
损失，还会造成企业的价值被沽空，甚至影响到企业现金流，影响更多的资金
进入企业。如果企业对数据的反复核查没有发现其中的疏忽，有可能会让企业
否定该先导化合物，造成企业错失创新药的机会。但是如果数据不真实或者疏
忽的情况，没有反映出药物的不安全性，或者过分的表现了有效性，导致药物
成功上市，这样的药物上市对公众的健康影响是巨大的，后果会非常严重。
临床试验理念进入我国比较晚，20 纪 80 年代才进入我国，到 20 纪末我国
才出现临床试验标准。但是因为临床资源有限，造成临床供给方（医院）的强
势地位，使得国内临床试验的数据多是不全或者记录不准确，阻碍了我国创新
药的发展。所有的研发都是基于数据，数据不准确、不真实，创新药研发就会
没有根基。另外一个方面，创新药作为国家战略如果要想在世界竞争中取得比
较好的成绩，就必须要在数据上下功夫，保证行业发展基于真实、诚信的数据
基础。否则一旦全球的监管机构对于中国的数据产生怀疑或者不信任，将会极
大的阻碍中国创新药的发展，会极大的降低中国创新药的市场准入与增加进入
国际市场的研发成本，会给本土企业造成不仅仅是成本上的问题，更会是市场
的区隔。
二、创新药供给的数据管理内容
创新药供给最为核心的里程碑是药物上市，整个药物研发到上市过程中涉
及众多的数据管理问题。要梳理数据中的核心问题，就必须要对数据管理的内
容进行梳理。
53
（一）数据的采集、记录与上传
创新药研发过程中，基于当前的研发逻辑，是通过基础理论进行假设，进
行相关的科学试验，通过采集试验结果的数据，进行记录，最终将获得的数据
上传到数据管理者指定的相关位置。根据目前的行业发展状况，主要是将记录
上传到线上相关系统或者数据库中。完成指定的试验后，试验提供商需要针对
试验进行总结，并出具相关报告，根据药物研发对于此试验的定位不同，报告
用途不同。
药物研发过程，是不断通过检查假设的正确性进行，所采用的方法是排除
法。从早期药物发现开始，对于先导化合物的筛选，是通过对大量数据的获得
与分析后，将符合要求的先导化合物筛选出来。因为早期药物发现需要筛选的
先导化合物数量非常多，所以此阶段产生的数据量也是比较大。目前的数据采
集、记录与上传工作主要靠人工进行，数据记录与上传的格式，行业目前主要
是通过计算机软件运行，大型公司会开发符合自身要求的数据库系统，中小公
司多数是采用市面上比较常见的第三方软件操作，此阶段的数据都是采用人工
的方式一条一条记录进去。
临床前研究阶段与先导化合物阶段相似，药物研发机构会采用两种方式进
行研究：第一种方式是自身拥有实验条件，公司自己组织进行科学验证，通过
药理、药代、毒理等过程对先导化合物进行验证。第二种方式是采用与 CRO 公
司合作，让 CRO 公司帮助安排试验并验证。无论是自己验证还是第三方 CRO 公
司帮助验证，过程中对于数据的采集、记录与上传，也都是人工进行。
临床阶段的数据采集与记录是临床机构负责，上传的工作一般是 CRO 公司
负责录入，并形成报告。在我国的临床研究是有资质的临床机构数量不多，仅
有 800 家左右。临床试验的所有结果也是人工采集与录入。因为临床研究周期
比较久，负责数据采集与记录的人员有可能经常调整。CRO 公司在收到临床机构
的数据以后，会对数据进行汇总与上传，并交付药物研发主体。
综上所述，目前创新药研发过程中所涉及的所有的数据采集、记录与上传
工作，基本上都是人工操作。
（二）数据统计、分析与验证
数据本身并非资源，只有被分析以后的数据才能成为有效信息资源。创新
药研发过程中，数据是试验结果表象的抽象，是帮助创新药研发认识药物的作
54
用效果。生物医药发展到今天的水平，已经有比较成熟的模型与工具可以对特
定指标进行校验。根据不同的研发主体不同，资源不同，在处理数据方面，采
用的方法不同。小型研发机构，资源有限，研发集中度比较高，所以他们在分
析与验证中，会过多的采用人工判断的方式，在比较关键的指标上，才会采用
模型校验的方式进行，主要是考虑到成本问题。因为生物医药行业中的医药模
型，使用费用比较高，属于辅助研究公司的核心资产。大型公司，自身资源丰
富，研发管线丰富，所以更愿意通过购买的方式，取得各种模型的使用权，帮
助创新药研发提高研发效率。此阶段所有的进入系统的数据，是人工录入，全
球顶尖的企业会根据企业自身开发一整套研发系统，用一次的方式将数据录入
系统，让数据在体统中根据研究人员的指令，自动运算，测算是否符合模型要
求，假设是否成立。相对于没有独立开发系统的企业，大型公司的研发效率会
高很多，数据的统一性高，能够避免人工录入的差错率。
三、数据管理的困惑
数学原理的运用让创新药行业快速发展，提高了人类认识各种疾病的效率。
现代科学获得新知的方法：通过收集各种观察值，用数学工具整理连接，形成
新的理论98。数据是事实的观察值，是一种抽象，科学根据对这种抽象进行普遍
化，通过可以统计、分析的数学原理，找到其中的普遍性，从而获得新知。这
本身是数据在科学中应用的意义，但是随着科学发展或者说商业行为对数据的
依赖越来越重，数据俨然已经脱离事实而独立存在。数据本身是一个符号，但
是在创新药上市申报中，却成为决定是否能够成功上市的最核心证据。在漫长
的研发过程中，以及海量的研发数据，让数据基本脱离了事实的束缚，让上市
申报中的数据与现实脱离，虽然监管部门对上市数据都有可追溯性的要求，但
是实际情况是完全无法追溯或者追溯成本过高，使得监管部门在验证数据真实
性上面临困惑。发达经济体美国的做法，是采用基于社会信用体系的自我申明
的方式监管，采用研发主体自我申明的方式确保数据的真实性，一方面说明美
国国家治理的思路，另外一方面是一种监管的无奈。从目前执行的情况，美国
作为最发达的经济体，也时常曝出数据造假的丑闻。
98
尤瓦尔·赫拉利[以]：《人类简史》，中信出版社，2017，第 236-241 页
55
第二节数据造假问题与分析
本节与第三节将会根据对我国创新药行业数据管理现状的分析，对我国目
前的数据管理中比较突出的问题进行分析与研究。首先要被提出的问题是数据
造假，此问题已经成为我国创新药行业最普遍、最严重的问题。
一、数据造假的方式
2015 年 7 月国家食药监总局（现更名为国家药品监督管理局）开展的对已
经申报生产或进口的待审药品注册申请开展药物临床试验数据自查的行动，结
果令人震惊，数据造假是这次行动中发现的最大问题，已经是行业的普遍现象。
从目前行业报出的造假问题上，数据造假的方式分为以下两种：
（一）数据篡改与伪造
此种方式，主要集中在报告完成过程中，为了达到报告结论的要求，进行
数据的篡改与伪造。此行为主要存在于 CRO 公司完成委托项目提交的报告中与
创新药主体进行创新药上市申请审批过程中。创新药研发基于基础理论，试验
数据是用来检验之前的假设是否成立。CRO 公司是第三方试验服务机构，是受创
新药研发主体的委托，对进行相应的科学试验研究，产出为试验数据与最终的
试验报告。过去我国对于 CRO 公司的资质审查不严格，造成 CRO 公司恶性竞争
严重，能通过试验的承诺，已经被用来作为抢夺合作机会的砝码。但是创新药
研发是非常严谨的，是否能够成功，并不取决于 CRO 公司，他们只是需要按照
试验研究的要求进行操作，并给出真实的数据，同时做出试验总结。能力高一
些的 CRO 可以帮助研发主体，参与到假设的提出，并给出试验过程与试验方法
的建议。但是 CRO 的工作如果与通过试验的承诺作为完成合同的条款，数据造
假与篡改会无法避免，毕竟 CRO 提交给创新药研发主体的产出仅仅是一份报告，
上面需要的是符合假设条件的数据。
上市申请文件中的数据造假与篡改行为非常严重，主要是因为所有的创新
药研发到了上市申请阶段，已经产生了巨大的成本，如果因为某些数据的问题
不能通过上市审批，经济损失巨大，所以此刻出现篡改与伪造的可能性非常大。
所有过程中的试验数据，都是通过 CRO 公司或者自己公司的实验室获得，CRO 公
司为了能够更好的得到企业的合作机会，会把产品获得上市、产品能够通过临
56
床试验作为合作的基础条款。在 2015 年之前，我国行业监管机构对于临床数据

的监管比较宽松，对于检验数据的真实、有效方面手段有限，为造假行为提供
了机会。
（二）数据编造
编造数据主要集中在并没有试验条件，或者试验条件不满足试验要求时，
会出现数据编造现象。复兴医药子公司重庆医药工业研究院有限责任公司，通
过编造生产记录、检验记录，骗取药品 GMP 证书的例子就是一个最典型的案例99。
因为创新药研发行业中，CRO 公司提供的服务成果是数据报告，在 CRO 行业迅猛
发展的时期，很多 CRO 公司仅仅是皮包公司，数据编造就成了很多公司生存的
手段。
近年来，随着创新药研发行业成为风投关注的重点行业，一些企业为了能
够获得风投的青睐，也出现了编造数据骗取投资的现象。其中主要有三个原因
导致此现象出现。第一是资金对于项目的进度要求比较严格，在获得投资之前，
需要对创新药的成功性进行分析，研发者为了能够更好的说服资金入场，有美
化数据的动机，特别是现金流紧张的研发机构。一般风投入场的时候，项目仅
仅是一个概念，所有的数据也只是初始数据。为了能够让数据更好看，或者增
加获得资金的机会，数据编造成为一种选择的手段。第二是在风投进入企业以
后，资金对于项目的进度的跟踪与研发逻辑不同，资金追求的是一定时间内的
收益，项目的进展效果越好，项目的估值会越高。研发速度越快，时间越短，
投资风险就会越低。资金会严格的跟踪项目研发的里程碑，但是创新药研发的
逻辑本身允许存在反复，没有办法保证所有的研发过程能够如预期一样进行，
保证每次试验都能正确的被假设。这种管理理念上的不同，会造成研发者压力
巨大，甚至会扭曲研发过程，来迎合资金的需求。在投资火热的 2015 年之后，
市场中不乏用项目圈钱的企业存在，数据化很高的创新药研发，甚至出现不良
个人、企业或者机构利用数字游戏设计庞氏骗局。其隐蔽性的特点，让投资者
短时间之内无法识破。创新药研发低成功率的特点，又能够让其安全脱身，这
种利用行业特点编造数据的行为，严重的影响了行业的健康发展，阻碍更多资
源进入新药研发行业，损害的最终是整个行业与社会大众的健康。第三是 CRO
99
21 世纪经济报导：《业内谈复兴医药子公司数据造假：或有历史遗留问题》，新浪网，http://finance.
sina.com.cn/chanjing/gsnews/2018-09-05/doc-ihiixzkm4527101.shtml，2018-09-05
57
公司，在行业准入不严格的情况下，皮包公司会根据服务合同的要求进行数据
编造，其实他们并没有实际的研究设备与资源，但是他们却可以通过比市场更
低的价格吸引研发主体的注意，此问题在 CRO 行业发展的初期比较多。随着创
新药研发行业的快速发展，让需求瞬间增长，供给资源无法匹配需求的快速增
长，这对于皮包公司是一个机会。因为创新药研发过程中数据化程度很高，数
据编造，伪造证据是成为比较容易的事情，而且隐蔽性很高，相对于 10 多年的
创新药研发过程，问题暴露不会在短期。如果无法被限制，让行业成为基于数
据逻辑的空转，创新药行业会失去诚信基础。
二、数据造假原因探究
根据对数据造假的种类分析，我们可以看到数据造假比较集中，一是在数
据无法满足假设要求的情况下，为了能够更好的证明研发成绩而做出的。另外
一个方面则是资源有限的情况下出现的。这也从另外一个侧面反映出创新药研
发的困难性，根据第一章对现状的分析，创新药研发是一个非常复杂的跨学科
高科技活动，其自身的复杂程度决定了研发过程的困难性。但是数据化的创新
药行业，让其造假成为可能，因为无论是多复杂的工作，最终的落脚点只是数
据，即使是一般大众对于数据也不陌生，数据的可辨识性让复杂的科学活动看
似简单。排除出行业自身困难性的因数之外，本节主要讨论的是引起造假事件
的主观原因与动机。
（一）巨大的经济利益诱惑
根据本文所述，创新药的特点是投入大、周期长、成功率低。根据数据的
特点，数据造假成本极低，这样就会给数据造假提供巨大的机会。巨大的经济
利益是数据造假的最核心的原因，根据本文的介绍，一个创新药的研发成本约
16 亿美元，如果要加上失败的项目，成本约在 24 亿美元。相对于数据造假的成
本的微乎其微，如果可以通过数据造假的方式拿到创新药批文，可以节省巨额
的研发支出。根据数据管理的特点，其中很多环节是通过人工进行，人工的录
入原则上应该是追寻原始试验结果的真实反映，但是因为寻租行为的存在，让
数据造假变得非常容易。只是在过程中，让数据采集者、记录者、录入者或者
审批者，任何一个环节做出修改或者篡改，都可以让数据面目全非。
临床试验是创新药研发中成本最高的部分，一般要占到全部成本的 70%，通
58
过数据造假方式进行的临床试验，成本大大的减少。CRO 公司提供的通过后付款
的条款，让研发主体多了一层保障。所以，如果创新药研发完全落入到数字游
戏，创新药上市提供给监管部门的申请材料的成本将会非常的低，不仅为企业
节省了成本，又能够赢得上市的时间。
（二）惩罚力度轻
根据当前的情况，并没有任何公开资料显示，药企、医疗机构或者 CRO 公
司因为临床数据造假问题被惩罚。根据公开资料报道的事件，我们可以印证。
2009 年，江苏延申和河北福尔生物的 7 个批次狂犬病疫苗被药监局发现存在质
量问题，虽然涉案企业被提起公诉，但最终不了了之。2010 年，诺华制药抗乙
肝病毒药物替比夫，因为严重副作用导致一人死亡。原告的代理律师在诺华用
拖延战术后，只能撤诉。2013 年，美国 FDA 公布中国的临床试验机构管理人员
和监察员更改原始记录，辉瑞和百时美施贵宝联合研发的新药被延迟审查 3 个
月，中国不仅没有追究责任人的责任，甚至都没有公开责任人的信息100。面对巨
大的利益，在没有对等的监管与惩罚措施下，造假行为无法避免。
（三）数据造假隐蔽性
整个创新药的研发过程中，最核心的就是对数据的处理，我国目前的数据问
题非常严重，包括伪造、不完整、规范性差等各种问题。创新药上市的最核心
的参考资料是企业提报的数据信息，所以数据的真实性与可靠性是监管的核心。
但是数据造假的成本低、简易性与隐蔽性，让监管陷入尴尬境地。美国目前给
出的解决方案是企业自觉负责数据的真实性，一旦有问题将进行质疑与全面检
查，但是这一条对国内非常的不合适。2015 年监管部门发起的临床试验数据自
查事件，结论告诉我们，数据问题是全行业问题，不是个案，这一点与美国的
造假案例不同。如何能够在全行业还没有建立起数据自觉的前提下，完成数据
有效监管，是一个摆在监管部门面前非常严峻的课题。随着行业的发展与规范，
当前医药行业中的造假问题，随着法律的完善与监管的趋严，规范性与完整性
问题都将很快得到改善，但是当数据自身逻辑的问题被解决以后，数据背后的
真实性问题如何进行有效管理，这个问题不仅仅是监管机构面对，也是各药企
关注的重点。从行业的发展角度来看，诚信问题将会是行业走向成熟以后，慢
100
北方的狼：《新药临床数据造假，政策逼出的潜规则》，蒲公英网，https://www.ouryao.com/thread-
283065-1-4.html，2015-08-22
59
慢得到解决。但是行业中普遍存在各种因数的数据造假问题，包括企业内部，
合作的 CRO 公司，临床研究机构等等，将如何解决呢？按照我国目前的药品持
有人制度的要求，持有人将会对创新药的全生命周期负责，如何能够确保基于
数据的创新药研发真实、有效，是数据管理的核心。美国市场走在中国的前面，
现在还是不断有大企业曝出数据丑闻，也给我国监管者与行业内的同行一个警
示。
创新药数据化问题，提升了数据在行业中的地位，如果数据的真实性与可靠
性不能得到保障，对行业的发展将会是致命的打击。根据目前行业的认知，创
新药研发是一个高投入的行业，不能排除不良商家利用数据造假带来的巨大收
益，做“数字游戏”。如果此游戏的“成果”并没有进入流通环节接触到患者，
就不会有生命的代价，仅仅是成为创新药领域的庞氏骗局。但是一旦进入消费
环节，整个社会损失的将不仅仅是金钱，还有更多民众的健康甚至生命。
三、数据造假阻碍资源投入
根据劣币驱逐良币的理论，一旦造假盛行，行业中进行正规创新药研发的
主体将无法生存。所有的企业都将会效仿，而不再进行常规的创新药研发，对
于我国创新药行业来说是毁灭性的打击，毁坏创新药行业存在的基础。这也是
为什么中国创新药行业的资源投入一直偏少的重要原因。资源无法确认行业中
的数据是否真实，是否真的能够研发出来能够满足临床需要的创新药。如果不
是，将会是一种基于创新药概念的庞氏骗局，是行业中极少数人获利的工具。
创新药的目的是解决人类未能被满足的临床需要，一旦造假盛行，批准的
创新药根本无法满足临床需要，给患者带来极大的安全隐患。安全性未知的创
新药，进入医药系统，会给人民生命安全带来极大的挑战。民众对于国内创新
药失去信心，将会严重影响创新药的销售业绩，损害整个创新药行业的健康发
展。
数据造假问题盛行，将会让我国的创新药行业的诚信坍塌，会世界其他监
管机构拒绝，无法取得其他国家市场的上市许可。这样国内的药企将无法参与
到世界范围内的创新药竞争中去。在目前交流日益密切的世界经济环境中，中
国的企业将处于不利境地。没有诚信基础的企业与行业，将会彻底被关在世界
经济之外。
60
第三节行业数据质量问题与分析
数据问题除了造假之外，还有数据质量的问题比较突出。与造假不同的是，
主观上数据提供者并没有恶意修改数据的动机，而是因为操作人的问题造成的
数据质量低。本节就是要通过对此类问题的分类与动机进行分析，找到问题的
原因。
一、数据质量问题分类
数据质量问题主要是由于“人”的问题产生，从分类的角度来看，主要分为
两种：一种因为操作人员不专业，另外一种是因为操作失误导致。
（一）操作人员不专业
操作人员不专业导致的数据质量不高，包括两个方面的内容：
第一是因为能力未能达到岗位要求，造成的数据质量问题。目前的创新药研
发行业发展迅速，特别是随着政府大力推导大众创业、万众创新的政策以来，
投入到创新药研发的机构与个人迅速增加，大量国外的科研人员选择回国创业。
产生大量的 CRO 需求，短时间内提供了大量的用工需求，但是中国专业人才的
储备不足，造成大量的 CRO 公司高薪挖人现象明显，20%-40%岗位流失情况非常
普遍。为完成大量的试验要求，CRO 公司不得不降低要求让并非专业的人员进入
试验的队伍。因为这些人员的专业能力未能达到试验的要求，或者是经验不足，
导致经手的数据质量低下。
第二是因为操作人员的态度不专业，对于试验的严谨性缺乏足够的敬畏。试
验的操作过程随意，数据采集散漫，会出现数据缺失、遗漏等问题。此类现象
在强势的临床机构中更严重，作为监管者的药企，鉴于临床机构的强势地位，
也无可奈何。
（二）操作失误
此类错误，与人类自身有关，因为可能来自身体内部或者外在环境的影响，
让操作人员在数据采集、录入、上传的中出现错误。这种错误在所有用人工的
事件中，普遍存在。此类错误，很多时间可以通过流程的设定与相互检查得到，
但是创新药整个流程冗长，数据量巨大，如何能够完全避免？到目前为止并没
61
有比较好的方法能够解决。由于人类自身的问题，任何操作过程中，都可能会
受到不明确的影响，导致出现可能的失误，这是普遍存在的现象。毕竟人的注
意力无法在工作过程中，始终保持 100%的注意力。
二、临床机构的困惑
我国监管要求所有从事临床试验研究的机构，必须要得到监管部门的许可。
已经被许可的机构大多是知名的医药机构，例如三甲医院，但是当前中国的国
情是全国的三家医院普遍都比较忙碌。全国的就医需求都在往大医院集中，普
遍的看病难与挂号难问题，主要体现的也是这些医疗机构。作为临床试验研究
的主要负责人，多数为这些医院的主治医师。按照目前的实际情况，主治医师
的号都非常的难挂，他们每天都在奔波于各种日常的就医需求。相信根本就没
有办法抽出额外的时间进行临床试验。根据行业的反馈，目前从事临床试验的
机构，多数都是实习医生或者助理医生进行，即使如此在医疗机构资源紧张的
情况下，也很难分出资源进行临床试验研究。这对于创新药研发至关重要的临
床试验研究，将非常难得到优质临床试验研究的保证，所得到的结果肯定不能
让人满意。这是一对现实的矛盾，一方面临床缺好药，急需要审批上市创新药
满足临床要求，但是另外一个方面创新药的临床试验研究又不能得到充分的保
障。排除人为伪造数据，这样的临床试验研究状况下，很难做出高质量的研究。
通过本文的分析，对于创新药研发，临床试验研究阶段非常重要。通过临床试
验研究才能确定药物是否有效、安全，是上市前最为重要的一环，是监管部门
决定是否批准其上市最重要的参考信息。所有的临床前研究都是基于模型与动
物试验进行的，是否对人体同样有效，就必须要经过临床试验的验证。创新药
是解决中国临床无药的最核心的解决方案，但是医疗服务机构忙于日常的就医
需求根本无暇进行新药的临床试验研究，这本身就是一个矛盾。这也是目前中
国必须要解决的一个问题。
三、人类数据处理的缺陷
人类对数据处理的缺点非常明显，首先人的学习过程是漫长的，对于新技能
的掌握需要很长的时间。从目前的学习体系，从小学到大学毕业，要耗费人类
13 年的时间，才能取得本科的毕业，但是进行创新药研发的科学家都必须要拥
62
有博士学位甚至博士后学位，其中取得医学博士的学习的时间更长。公司在对
新入职员工进行技能培训，周期也是一个漫长的过程。一般一个员工从新手到
熟手的过程一般是要 1-2 年左右的时间，过程中会因为其专业度的问题，公司
要承担各种失误造成的损失。
其次，人类在工作中，无法保持长时间的专注力。人是感情的动物，极容易
受到来自内心与外在环境的影响。对于创新药行业中对数据要求的严谨性，人
类的操作，无法克服其自身的弱点，保证数据的完全准确。
第四节数据监管的困惑
根据本文的分析，创新药研发是一个非常复杂的高科技行为，其中数据管理
的特点是数据量巨大，时间周期长，这都给数据管理带来了很大的困难。因为
创新药是针对已经出现的患者需求，所以从患者的福利出发，创新药越早通过
上市审批，患者就能够早日摆脱疾病的痛苦。但是创新药是基于数据逻辑研发
而生，所提交的数据是否真实，需要监管部门做甄别。从目前的情况来看，数
据监管面临很大的困惑。
一、创新药上市的数据真伪难辨
首先是创新药所提交的数据信息是否真实？根据上文的分析，很难判断。监
管机构能够判断出问题数据的方法有限，最有效的验证方法是患者使用创新药
以后的情况证明创新药的有效性与安全性。但是从创新药研发到上市、流通是
一个非常漫长的过程，虽然有部分创新药，监管部门需要进行四期临床，但是
根据创新药研发的逻辑，创新药的有效性与安全性都是建立在普遍性的基础上，
只有通过一定量样本的问题汇总，进行综合研究以后才能够得出结论。这个过
程非常的漫长，除非是过程中出现了非常严重的问题，这个标准是监管部门根
据不同创新药设定。现实情况是一般创新药发现有临床问题，已经是多年之后。
如果创新药的安全性没问题，有效性的验证更难。因为目前的监管部门主要的
监管手段是针对安全性，但是对患者来说，有效性才是他们的终极需求。
根据我国创新药数据现状的了解，在 2015 年前中国监管机构并没有将临床
数据管理作为上市的重点，数据问题严重，不排除已经上市的创新药中涉及到
63
不真实的数据。但是基于目前的创新药上市监管逻辑与研发逻辑，高度数据化
让数据甄别异常困难。只要上市申报的数据无明显自我冲突与低级错误，监管
部门拥有的检验手段有限，因为创新药本身是一种创新，并没有既定的标准商
品进行对照。
二、创新药上市效率与数据监管的矛盾
创新药作为针对已有疾病的解决方案，越快通过对患者越好，但是因为创新
药的安全性问题监管部门必须要谨慎处理，这也是为什么创新药研发过程如此
漫长的原因。因为现在没有好的手段能够证明创新药安全与有效，必须通过现
在有的一套论证逻辑进行逐步论证。目前各监管部门都设定了针对创新药的加
快审批的通道，主要是让临床急需的创新药能够尽快应用到临床中去。但是这
提高了对监管部门的要求，需要监管部门用更高的监管智慧确保创新药的有效
性与安全性。
鉴于创新药自身的特点，安全性是监管部门首先要考虑的问题，如果处置不
当，会产生非常严重的公共卫生问题。根据各国对医药市场的监管法规，一旦
出现任何重大公共卫生问题，药品上市持有人将会被追究主要责任，这也促使
作为创新药供给主体的持有人积极寻找解决数据管理问题的方法，降低企业自
身风险。
所以看似矛盾的效率与加强监管问题，都是建立在可靠性之上，按照目前的
创新药研发逻辑，数据管理是各方追求的一致目标。
64
第三章典型案例分析
本章主要是挑选了发生在美国的典型案例，进行分析与反思。因为我国目
前处于创新药发展的起步阶段，数据管理问题是行业问题，大家的问题基本一
致，已经在第一章关于数据管理的现状中详细说明，本章就没有继续使用国内
案例，而是聚焦在创新药供给中非常典型的案例进行分析。所以本章利用美国
不同时期的典型案例进行分析，给我国创新药行业的发展带来借鉴意义。因为
美国创新药行业发展已经非常成熟，监管效率公认是全球最高的水平，创新药
市场份额占到全球的 60%，我国创新药发展正在与国际接轨，我国新药行业发展
很可能会遇到同样的问题。本章分为两节，第一节主要分析历史上美国出现的
重大数据造假丑闻以及监管机构的应对；第二节则是从当代发生的数据造假事
件入手，来探究数据造假问题的严重性。
第一节历史上美国重大数据丑闻事件
一、重大数据丑闻事件
（一）事件背景
1984 年美国国会通过《药品价格竞争与专利期补偿法》，本法案的目的是
为了降低患者的支出负担而出台推动仿制药行业发展的补偿法案。补偿法案的
核心是仿制药厂可以在原研药专利过期后，通过生物等效性数据与生物利用度
数据，通过简要申报（ANDA）的方法向美国申报，第一个获得通过的仿制药厂
可以获得 180 天的首仿行政保护期。目的是要给仿制药企业简化申报流程，加
快仿制药上市的速度，增加竞争，尽快让药价下降。法案实施后的效果，与预
期一致，仿制药的申报数量快速增长，药价开始下降，普通患者得到了实惠，
法案达到了预期的目的。但是仿制药企为了能够得到 180 天首仿权，展开了激
烈争夺，如果可以争取到，180 天的经济利于巨大。随着竞争的越来越激烈，各
仿制药企业的竞争手段不断升级，其中不免出现造假、贿赂等非常规手段。
65
（二）事件起因
法案通过 5 年以后，1989 年 7 月，著名的仿制药企业美国迈兰公司发现有

竞争对手的药品在晚申报的情况下取得首仿权，自己公司的 ANDA 申报却是虽然
是先提交，但是一直没有被批准。公司的管理层对此非常不满，公司董事长罗
依·麦克奈特怀疑问题出在 FDA 审批环节。公司对此向 FDA 进行了申诉，但是
结果让公司失望，FDA 并没有给出什么答复。公司董事长麦克奈特认为问题一定
出在 FDA 内部，为了能够弄清楚事情真相，找到可靠的证据，公司雇佣了私人
侦探进行调查。侦探通过对 FDA 相关仿制药评审室中的技术方面官员与行政官
员进行调查，为了能够找到真实证据，侦探甚至守在官员家的附近。结果侦探
从被倒出的垃圾中发现了官员受贿的证据与药企虚假申报的材料。麦克奈特通
过对证据的整理，发现药企在申报材料中提供假数据，并通过贿赂 FDA 评审官
员取得首仿权。事情涉及到 FDA 内部官员，所以迈兰公司并没有把证据向 FDA
通报，而是直接提交给国会下属的司法委员会。
（三）事件发酵与结果
司法委员会在收到举报资料后，委员会主席约翰·丁格尔立即要求司法部
和美国 FDA 组织联合小组进行调查。联合小组经过一年的调查取证，不仅发现
了有些药企在申报资料中确实使用了假数据，还发现有些药企的实际生产工艺
和申报材料中的工艺不一致，甚至部分药企报批的生物等效性试验是将原研药
包装后进行的。事件的最终结果是 70 名相关人员（包括 FDA 官员和部分药企高
管）以及 22 家公司被司法定罪并受到惩罚，数百个 ANDA 申请被要求撤回。仿
制药丑闻事件让 FDA 的权威性受到了极大的挑战，仿制药行业面临巨大的危机，
美国民调显示 9%的民众将不再考虑仿制药。
（四）政府与监管部门的补救措施
针对丑闻事件所带来的仿制药审批危机，当年新任总统老布什通过布局予
以解决。首先要求丑闻事件进行定性并确定市场中的仿制药质量状况。美国 FDA
首先对仿制药处方量最大的前 30 种进行质量清查，对从中抽出的 2550 种样品
与成品进行逐一质量分析测试。为了增加扩大排查范围，FDA 动用 17 个检测中
心，300 多名专业人员对市场中 30%的药品进行测试，结果显示仅有不到 1%的产
品不合格，其中针对 24 种治疗窗（有效剂量和有毒副反应剂量接近）狭窄的药
66
品，至少进行 3 批次的抽样调查，一共测试 429 个样品（仿制药与品牌药都有），

结果只有很少一部分样品测试不符合美国药典标准。说明仿制药行业的整体药
品质量是可靠的，值得信赖。FDA 对行业中排名前 36 的重点企业和 12 假外包生
产工厂进行现场考核与注册材料抽查。FDA 对整个行业的 GMP 生产管理进行了调
查，结果是仿制药的 GMP 生产管理的不规范问题在正常值之内，并没有明显异
常，说明行业内的 GMP 生产也是值得信赖的。所以 FDA 根据检查结果，认为“仿
制药丑闻”属于个案，并未涉及到仿制药全行业。
美国政府经过总结得出结论，事件的发生是 FDA 机制出了问题。为了解决
此问题，1992 年老布什总统签署了《仿制药实施法》。法案中的核心是药品申
报者在申报时必须签署申明书，申明没有被禁人员参与申报药品的一切活动，
此禁令条款涵盖所有 FDA 管辖的须经批准的产品。如果药企违反禁令无论公司
是以公司顾问还是合同形式雇佣被禁人员，公司都将被罚款高达 100 万美元，
个人则会被罚款 25 万美元。FDA 试图调整机制，通过禁令把不诚实的人员与团
体从制药产业中彻底根除。法案中，FDA 有权在发现公司产品可能存在潜在的安
全性与有效性时，取消该产品的市场销售或取消该公司所有产品的市场销售。
FDA 如果发现药企在申报阶段的不诚实活动，有权暂停对该药的批准，如果已经
上市，有权撤回其药品批准。
二、美国 FDA 的应对回顾
美国 FDA 作为美国医药监管部门，其主要职责就是要监管医药行业的健康
发展，维护患者的合法权益。1984 年的法案的出发点是好的，目的是为了推动
仿制药的发展，并通过激励机制让仿制药企加快仿制药的供应，原研专利药的
价格都比较高，会对患者造成负担上的困扰，仿制药是非常好的降价、降费手
段。但是作为医药产品，其核心是数据，安全性与有效性是药品最重要的两个
方面，有效性是药品存在的前提，安全性是药品存在的保障。但是基于行业的
现状，是通过数据来证明安全性与有效性。政府监管部门与企业提供的数据唯
一可能的不同是出自不同的机构与个人。相较于其他的工业产品，数据的造假
成本更低，更容易，更具有隐蔽性。此案例中，在巨大的经济利益面前，就无
法避免的会出现数据造假与权力寻租行为。
1992 年的法案相比于 1984 年的法案，两个法案最大的不同就是提高了违法
67
与失信行为的代价，其法案的核心还是以药企的自觉性为基础。1992 年的法案
在 1984 年法案的基础上，增加了监管项，让整个法案更加的闭环。1992 年的法
案逻辑是在激励最大化收益与违法成本之间做了一个平衡。法案同时施加于个
人与企业，让双方互相制约，让违法所得并不能超过其违法可能获得的收益。
让药企与个人在主观上认为违法是不值得的，这是整个 1992 年法案的核心。
三、事件反思
美国仿制药丑闻事件其中最核心的问题就是数据造假与权力寻租问题。造
假与权力寻租的空间是 180 天的市场行政保护期带来的巨大收益。1984 年的法
案，给予了市场收益窗口，行业中药企会尽最大的努力去为自己争取最大化的
利益。作为可以拿到资源的最重要的内容，生物利用率与生物等效性，都是依
据数据。数据的造假极易，又难能够被甄别，本身就是非常难监管的。美国的
医药行业发展已经比较成熟，美国社会的诚信体系也比较健全，这一点从事后
美国 FDA 的检查结果就可以看到。从结果来看，美国仿制药丑闻是个例，不是
全行业问题。美国法案的基础是以企业与个人的自觉，监管是平衡政策利益与
违法成本的角度设定监管逻辑。从这个逻辑，企业与个人基本上没有主观进行
数据造假。但是丑闻还是发生了，最核心的问题是利益驱使，从 1984 年的法案
出来，到 1992 年的新法案，长达 8 年的时间，行业内有人发生质疑的时间也是
5 年以后。这说明一旦权力寻租与数据造假同时发生，极具有隐蔽性。
另外只是从数据的角度来看，药品申请注册所提交的资料，基本上是以数
据为基础，从丑闻中我们可以看到，FDA 检查出数据有问题的几个渠道，第一就
是 GMP 生产的工艺与现场检查不符合，第二个就是数据自相矛盾出自同一个设
备，同一个时间，第三是碳素墨水涂改稳定性数据，第四是替代样本等等。总
结来说，所有的这些证据只是因为 1984 年法案并没有明确列出惩罚手段与力度，
所有上面 FDA 检查出问题的数据，只有 FDA 自委托的检测机构进行检测以外，
并没有有效的办法检测出数据问题。从数据操纵角度，所有 FDA 检查出的问题，
都可以避免。这里可以做一个假设，排除出权力寻租，药企完全可以通过数据
操纵造假通过仿制药审批。数据极易篡改性给数据的监管造成非常大的困扰，
也是监管难点。作为市场成熟很高，社会诚信体系比较好的市场，仍然无法避
免数据造假行为。
68
第二节现阶段临床数据造假事件
通过第一节对美国医药行业的丑闻反思，可以看到数据问题是非常难监管。
但是因为事件发生的时间比较早，已经是 30 年前，虽然美国的发展相对于中国
比较成熟，目前国内的行业发展比较晚，从发展的阶段来说我国目前的创新药
发展阶段还未到美国 80 年代发生丑闻的水平。从结论来说，美国丑闻事件被定
案为个案，但是从中国 2015 年监管部门开展的临床机构自查的结果来看，国内
的数据问题相较于美国当时更为严重，更行业化。但是目前随着全球市场的发
展更加融合，我国医药市场开放程度会越来越高，监管部门面对的是来自全球
的药企，我国药企面对的是来自全球的竞争，所以有必须跟踪近期市场中出现
的数据问题，并从教训中得到启示，为我国创新药的健康发展提供借鉴意义。
本节所选的案例，都是近年来发生的数据管理方面典型案例。
一、收购过程中的数据造假案例
（一）事件描述
据制药行业专业媒体 Pharmafile 报道，欧洲制药巨头阿斯利康
（AstraZeneca）近日承认其控股子公司 Acerta Pharma 在研发新型实验性抗癌
药物 Acalabrutinib 的过程中伪造了部分临床有效性数据。该药物在 2017 年 8
月刚刚被美国 FDA 授予了突破性疗法认定。2015 年阿斯利康以 40 亿美元收购了
Acerta Pharma55%的股权101，并获得了 Acalabrutinib 的相关权益。同一年在收
购之前，Acerta 公司曾经发布了一份摘要，详细介绍了此药物在治疗小鼠实体
瘤方面的疗效。但是在 2017 年 9 月突然撤回。经过阿斯利康公司证实，调查结
果显示，这份摘要中的临床前数据信息是一名前 Acerta 员工伪造的，是其个人
的独自行为。此产品在被 FDA 授予突破性疗法认定后，成为阿斯利康在血液癌
症的治疗领域收获的首个突破性疗法认定，也是阿斯利康从 2014 年以来在癌症
治疗领域的第五个突破性药物资格。药物一旦成功，对阿斯利康意义巨大。
（二）事件启示
101
包雨朦：《阿斯利康承认子公司抗癌药临床数据造假，刚获突破性疗法认定》，澎湃，https://www.
thepaper.cn/newsDetail_forward_1829994/，2017-10-18
69
此事件最核心的问题是数据造假在医药行业兼并的问题，是一个非常典型
的数据造假案例。从案例的描述中我们可以看到，数据造假的动机非常的明显，
可以推断出来 Acerta 公司有非常确定的为了兼并而造假的嫌疑。从阿斯利康的
角度，药物在血液癌症领域的突破性疗法，是非常强的吸引力，也可能是阿斯
利康最看重的点。我们可以假设一下，如果数据没有造假，无法拿到 FDA 认证
的突破性疗法，阿斯利康极有可能会终止收购谈判，因为谈判的基础没有了。
数据造假事件对于阿斯利康公司的影响也是非常巨大的，按照目前 FDA 关于造
假的惩罚制度，阿斯利康面临的来自监管的压力会非常巨大。此案例给我们的
最大的启示就是，阿斯利康作为一个顶级的全球制药企业，无论是医学专业知
识还是数据管理经验，都是非常专业的。但是就是这样的一家公司居然在 2 年
以后才发现数据造假。此案例说明，数据甄别是一个非常难的工作，即便是对
于顶级的专业医药公司也是一个困难的事情。对于目前处于高速发展的国内医
药企业来说，收购活动非常活跃，如何保证数据真实、有效，是非常关键的。
二、跨国临床研究中数据造假案例
2013 年 6 月美国食品药品监管管理局（FDA）公布延时审查一款由百时美施
贵宝和辉瑞联合研发的新药阿哌沙班。根据公布的消息，被暂停审查的原因是
因为中国一位临床研究中心管理人员和另一位监察员更改了原始记录，掩盖了
违反临床研究质量管理规范的证据。FDA 如何知道造假事件？根据媒体报道是因
为百时美施贵宝在 2012 年 1 月主动告知 FDA，他们在中国的临床研究的数据可
能存在造假，而且提供了更为详细的研究结果信息。FDA 在一个月后要求其提供
包括在 1200 个研究中心以及在中国临床研究数据监管中更多的信息。这个结果
导致 FDA 调查人员对中国 36 个研究中心里 24 个数据提出质疑。
辉瑞造假事件是典型的临床研究机构造假事件，案例中有三点值得我们思
考。第一是作为联合研究公司百时美施贵宝主动向监管机构通告造假行为。第
二是作为上市审批监管机构的 FDA，要求企业继续提供更多的信息，并开始对来
自同一区域的其他机构数据的质疑。第三是数据是被更改的，目的是为了掩盖
70
临床过程中违反临床研究质量管理规范的证据。
第一个问题与上一个案例类似，是进行研究的主体药企主动向监管机构通
报数据造假问题，作为一个商业主体，这样的行为无疑是从公司利益最大化的
角度去考虑，我们可以得到结论，数据造假如果被监管部门查出的危害一定大
于因为造假让临床通过而取得的收益。第二个问题反映出来，监管机构的数据
甄别能力与可用手段并不多，不能确保将所有的数据造假问题排查出来，相对
于数据管理主体的药企，更容易能够发现问题。第三个问题反映的是数据造假
极其容易，掩盖违法行为让其符合管理规范也是容易做到。此案例给我们的启
示是，数据造假有积极隐秘性，如果能够提高药企对数据的自我监管主动性非
常重要，有利于保证数据真实性。同时也反映出了一个比较好的监管理念，就
是数据质疑，一个机构出问题，就会被严格排查类同机构的数据信息。
三、企业兼并中的恶意数据操控案例
2019 年 7 月据美国 FDA 和海外媒体披露诺华公司提交一份生物制品许可申

请（BLA）中，其中一部分研究资料涉嫌数据操控。该生物制品（Zolgensma）
是一款治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法，在当年 5 月被 FDA 批准，成为
全球首例。Zolgensma 是由 AveXis 公司研发，2018 年 4 月诺华以 87 亿美元收
购 AveXis，拥有了 Zolgensma 的全部权益。但是在获得美国 FDA 批准后一个月，
2019 年 6 月 28 日，AveXis 主动向 FDA 以及其他监管机构披露了 BLA 数据包的
一部分数据不准确，有关数据问题可能影响某些动物研究数据准确性。诺华方
面的回复是，AveXis 公司已经意识到在产品研发过程中在一项特定动物测试中
存在数据操控。根据 FDA 对此事件的表态中提及，AveXis 在 FDA 批准之前就已
经意识到数据操纵问题，但是直到产品被批准以后才告知 FDA。
诺华作为全球顶级的药企，居然出现此类问题，合规与数据管理工作存在
重大瑕疵，根据 FDA 披露的消息，如果 AveXis 公司药物批准上市之前就知道，
而是在上市后才告知，让我们非常怀疑诺华对数据管控出现了重大失误。作为
全球顶级的药企，更应该熟知 FDA 的监管要求与规则，药物存在数据操纵是一
71
个非常恶劣的造假行为。虽然 AveXis 只是诺华收购过来的企业，但是诺华对其

核心产品的相关数据信息负有主要责任。另外此案例非常明显的给了我们一个
启示，如果不是 AveXis 公司主动披露数据操纵问题，FDA 并没有发现数据造假
行为。虽然美国 FDA 的监管效率是世界级的，但是也出现了数据甄别不出的问
题，说明数据监管的难点。如果药物的有效性数据都是伪造出来的，根据医药
市场的特点，很难在后期的市场中被发现问题，受损失的只有患者，这一点从
中国仿制药的一致性评价中可以得到非常好的印证。
72
第四章应对策略分析
经过对创新药供给问题进行梳理与分析，数据管理问题成为解决创新药供
给问题的核心与关键，通过第三章的案例，我们可以明确得到一个启示，即使
是医药市场最发达的美国，医药监管经验非常丰富的美国食品药品监督管理局
（FDA），仍然没有能够完全解决数据管理问题。所以本章的应对策略主要是针
对提升数据管理的角度入手，提供确保数据准确性的解决方案，为行业的发展
提供策略参考，也为监管部门提供可靠的监管手段。
第一节数据管理“无人化”
根据第二章的分析，创新药供给的问题主要集中在数据上。数据问题不能
妥善解决，直接影响我国创新药供给的未来。如何能够证明所提供的数据真实、
可靠？目前的解决方案是建立在传统信用体系中的自觉管理，大型企业与全球
药企，因为自身的良好信誉可以为其认可的数据作为背书，但是大多数的中小
企业，特别是小型医药研发企业，很难能够自证“清白”，可以说其信用记录
无法为其背书。一般认为商业信用取决于诱惑或者损失的程度，一旦超过商业
体可以承受的程度，失信必然会出现。把关系到人类健康与生命的事业建立在
商业自觉上，是非常冒险的举动。从持续不断的数据造假丑闻，我们就可以认
识到问题的严重性。根据学者最新的研究表明，利用传统模式开发创新药的整
体费用已经接近 25 亿美元，而且是每 9 年费用会增加 1 倍102。相较于数字造假
的成本来说，造假能够得到的机会收益巨大。随着费用越大，越会让从业者铤
而走险。根据目前发现的造假丑闻中，多数是大型医药公司自主报告，监管机
构在数据链与数据逻辑非常完美的巨量数据中，完全不能起到监管的作用。
随着工业 4.0 概念的提出，工业界面临又一次的全新定义。每次新技术的
发展都能够解决看似复杂的问题，极大的提高劳动生产力，让人类社会进步一
大步。看似复杂的数据问题，目前的管理手段主要是采用预期管理，即通过对
102
吴昊，林铭，孙懿，赵欣，蒲小平：《新一代人工智能技术驱动下的新药研发》，《中国药理学通报》，
2019 年第 35（7）期，第 889 页
73
操作人员或者相关人员的心里预期，一是为了提高工作的主观认真程度，二是
有“不值得”去做的心理暗示。这种心理学的管理方式，是基于行业大量建立
在人工处理数据的阶段。众所周知，随着人工智能的应用与发展，很多之前要
依赖人工去完成的工作，都已经开始转向替代机器。随着量子计算机在算力方
面的突破，人工智能的发展更加值得期待。尤瓦尔･赫拉利针对数据主义的表述
中提到：“生命科学已经认为生物体都是生化算法”103。而且引用数据主义的观
点：“同样的数据定律同时适用于生化算法及电子算法。于是让两者合而为一，
打破了动物和机器之间的隔阂，并期待电子算法终有一天能够解开甚至超越生
化算法”104。这些并不是危言耸听，机器人已经在众多的领域证明他们能够超过
人类，无论是国际象棋，还是围棋，机器人都已经完成了对人类的超越。医药
行业的专业度与复杂度，让技术的影响并没有其他行业那么大。“无人化”问
题是在伴随着工人短缺问题而出现的，生产流水线是一个得到应用的场景，随
着人工智能技术的发展与成熟，目前国内的服务业中被广泛的使用，例如无人
超市，机器人服务员已经走入人们的生活中。人类社会之所以能够发展到目前
的水平，最具代表性的事件就是会发明与使用工具，作为劳动的辅助。随着近
代工业革命的发展，让人类能够使用的工具更加高级，让机器取代人类操作，
远超越人类体能极限的工作。这一次的人工智能技术的发展，给予机器赋予了
更多的算法可能，让其看上去能够像人类一样开始思考。机器的算法中没有意
识，是一种算法的持续，所以对于目前医药行业中对于数据采集、统计、上传、
分析等工作，使用机器操作，完全可以避免人类的主观思想对数据的影响，避
免数据失真。
一、人工智能将重新定义药物研发逻辑
随着计算机技术的发展，人工智能已经成为现代的高频词汇，可以算是目
前现代社会的明星。人工智能的发展让越来越多的工厂实现了无人化，人工智
能是在模仿人类劳动与思考。随着技术的更新与改进，人工智能替代的人类工
作越来越多。新药研发中各种试验研究，目前基本上还是靠人工来完成，但是
随着人工智能的发展，替代试验中的人类劳动是必然的结果。人工智能的核心
是算法，机器优势是执行过程中不会受到主观意愿的影响，必然会根据预期设
103
104
74
定的程序做完所有的事情，目前人工智能也在模仿人类思考，但是这种思考是
基于算法的设定，基础是算力支持。只要要求完成作业程序的算法被设定，人
工智能可以完成所设定的工作，基本不会有偏差。
创新药研发会牵涉非常多的试验与数据收集、整理、统计与分析，目前大
量的工作都是人工操作，主要是因为试验设计的要求。从目前的各行业发展情
况来看，2018 年互联网巨头阿里巴巴、网易与京东都选择进入养猪业，传统养
猪业主要靠人工饲养，但是互联网巨头进入这个传统行业，要做的事情就是一
种颠覆与重塑。阿里提出的智能养猪理念已经开始与传统养猪企业特区集团与
德康集团合作养猪，按照阿里的测算，通过人工智能的渗入，人工至少可以节
省 50%。通过巡检机器人、饲养机器人、3D 农业级摄像头等先进设备实现农牧
产业的智能化、数字化与互联化。随着科技的进步与人工智能的发展，传统养
猪业所需要的积累与经验，都变的不再重要，所有的问题都可以通过智能设备
识别与判断，通过互联网还能够进行仿人性思考，并根据算法的设定难易程度
进行修正操作指令。机器的好处就是数据准确性强，能够准确链接与定位。按
照阿里养猪的设计，如果某只猪出现异常，智能设备会根据面都识别关联所有
这只猪的信息与数据，通过 AI 分析并找到异常的原因，并可以针对异常给出解
决方案。所有这些是基于让生化指标数据化的结果，只要能够将生化指标用机
器的语言表达出来，就可以根据我们想要达到的目的进行算法设定，机器就可
以在设定好的算法下进行不间断的执行与操作。
（一）人工智能在早期药物发现上的应用
人工智能在社会中的发展与普及是先从最简单的生产流水线开始，并陆续
拓展到工艺要求更加复杂劳动中去，从而解放大量的人力资源。随着人工智能
成像与感知技术的发展与普及，越来越多比较细致的人力劳动都慢慢被设备取
代。新药的研发中，所涉及到的学科众多，基础研究要求高，对科研人员来说，
需要进行大量的文献阅读、专利查询、查阅过往研究结果与各种药物的研发数
据与临床表现。人类大概有 29 亿个核碱基105，目前医药研发都是从靶点入手，
是针对目前人类身上的基本单元分析，并通过抑制的方式，期望能够找到作用
靶点，解决健康问题或者疾病。新药的研发，就是一个尝试的过程，试错的过
程。这种试验的逻辑最适合机器来操作。机器对于这样的反复操作的工作，相
105
尤瓦尔·赫拉利[以]：《人类简史》，中信出版社，2017，第 381 页
75
对于人工来说，会有比较优势。
早期药物发现最重要的就是要筛选出先导化合物，创新药研发中的早期药
物发现阶段，首先需要做的事情就是要确定先导化合物。确定先导化合物的方
法就是要先确定有效靶点，再围绕靶点选择先导化合物，通过去除无活性的药
物，寻找有活性的药物，这些都是比较传统的筛选方式。传统的方式就是先进
行假设，在假设的基础上进行筛选与排除，工作量是非常巨大。按照常规的药
物发现流程，基础的先导化合物数量越大越全越好，这样才能不至于在筛选过
程中，出现偏差与错误。但是不足之处就是成本会非常高，工作量会非常大，
时间会非常久。人工智能刚开始出现在药物发现研究中的重点就是解决人工的
判断与识别效率问题，随着超级计算机的问世，机器计算的复杂度与效率，远
高于人工的判断效率，一般的药物发现，研究人员会根据靶点进行筛选先导化
合物，确定的范围在 5000-10000 个，根据此基础进行一步步的筛选、优化研究。
但是人工智能的效率明显要高于人工，它突破了众多人类极限的限制。硅谷
Atomwise 公司通过人工智能，基于 IBM 超级计算机强大的计算能力，在分子结
构数据库中评估出 820 万种候选化合物，相比不确定的人工时间周期，与对应
的昂贵的人工成本，用此方法的时间周期仅为几天时间，费用仅为数千美金。
另外一个例子是，2015 年面对埃博拉病毒，人类应用人工智能技术，在不到一
天时间就成功找到能控制病毒的两种先导化合物，如果按照一般的药物发现的
常规研发周期，大约需要耗时几年时间106。
基于超级计算机的计算能力，人工智能同样在筛选先导化合物方面，优势
明显，是人工无法相比的，这个就是技术带来的进步。同样的，人工智能对人
类极限突破，也给药物发现的规则带来了颠覆性变化的可能。常规的药物发现
是基于靶点进行筛选先导化合物，也就是基于假设，再根据验证去伪，这个是
新药药物发现阶段的常规科研方法。但是人工智能依据强大的数据分析能力，
可以通过对结果的分析与计算来找到假设，这就是对常规药物研发的颠覆。这
个过程中所处理的数据，都是通过人工智能完成，无需人工导出分析，所有数
据的传导过程、完成是通过系统或者计算机完成，根据无需任何人工，完全可
以避免因为人类的疏忽或者过失造成的数据失真问题。
技术发展必然能够提高生产力水平，基于人工的筛选过程，受限于人类的
106
中国科技奖励编辑：《当生命科学遇到人工智能》，《中国科技奖励》，2018.04，总第 226 期，第 10
页
76
极限。目前人工智能算力的发展，已经得到公认，机器在处理大数据上的能力
远远超过人类自身。所以基于人类自身能力的靶点筛选，在随着人工智能的加
入，算力的提升，必将为筛选提供更先进的“劳动工具”，更好面对疾病靶点
的不明确性、发病机理多样且复杂的状况。在新药的定义中，特别是 1.0 创新
药的定义是要求能够发现全新靶点，新的作用机理，解决目前的疾病问题。人
工智能在大数据处理上的优势，将会彻底颠覆目前的新药研发逻辑。目前的研
发都是基于科研人员的极限，信息涉猎与数据转化，在没有工具帮助下，人类
能够同时处理的数据量是非常有限的，通过对现有的研发逻辑分析，基本上都
是基于有限的数据分析，加上科研人员的经验进行假设，并通过不断的试验进
行验证。随着人工智能技术的突破，已经完全打破人类大数据处理上的障碍。
目前的医药行业已经数据化，随着人类的研究信息、疾病的信息、机器对人类
自身机体认知提升，研发将会变成基于特定疾病大数据的统计分析，并通过大
量的已经验证的结论，推导出假设。2018 年英国杂志 Nature 发表重磅文章，指
出 AlphaGo Zero 只使用单一的深度强化学习算法和蒙特卡洛树搜索，就完成了
从空白状态，在没有人工监督的情况下，利用自我对弈模型进行不断迭代，进
而找到全局最优解。说明人工智能已经突破了局限性，可以做到在没有大量先
验知识的情况下，能够很好地完成复杂任务107。这对于提高早期药物研发的生产
效率有巨大的突破意义。在目前大家一直在讨论的如何提高科研人员的积极性，
增加研发人员投入方面，人工智能技术的发展为新药研发智力资源投入提出了
全新破解之路。根据目前的国外发展路径，如果中国要想培养出足够数量的科
研人员，不仅仅是耗时非常长的问题，而且还是需要巨额的成本投入。最后科
研人员是否能够发挥期望的生产力还是一个未知数。基于早期药物研发的特点，
人工智能给行业提供了全新的解决方案，让之前耗时耗力的药物研发，在提高
研发效率的同时，大幅降低了劳动时间。根据马克思的劳动价值论，药物早期
研发的产品价值大幅降低，能够满足中国目前的降费要求，同时也符合医药行
业的特点，先有需求再有供给。但是对于疾病来说，仅仅在药物发现阶段就要
耗费很长的时间，期间的患者利益会受到巨大的损失，这不符合医药行业的要
求。通过劳动工具可以打通研发与临床的关系，并能够快速的检索已有数据、
专利、基础研究成果等，根据临床表现的数据，推导出药物发现假设，可以有
107
2019 年第 35（7）期，第 891 页
77
效的减少检验的劳动量与时间成本。因为数据来自临床，准确度很高，所以早
期药物发现的成功率也会提高。
（二）人工智能在临床前研究中的应用
临床前研究核心是对筛选出来的先导化合物进行优化与筛选。优化与筛选
的方法就是通过药理、药代与毒理试验，对最后的数据进行采集、汇总、统计
与分析。目前的操作方法主要是通过动物试验进行，通过不同等级的动物试验，
从小型动物到与人类比较相近的动物逐次进行试验得到验证的方法进行，主要
是因为其中的毒理没有得到验证，需要一步一步的验证有效性与安全性。首先
基于目前的研发逻辑与流程分析人工智能的应用可能。
1、药学研究中的应用
临床前研究中首先要做的事情就是药学研究，对于已经筛选出来的先导化
合物，要做成药性研究，主要包括物理、化学性质，原料药与制剂工艺和质量
标准与稳定性研究，这些属于基本的工业流程。在目前的人工智能发展阶段，
随着工业 4.0 概念的提出与发展，人工智能发展最成熟的领域是工业领域。遍
布全球的无人工厂，个性化定制的各种产品已经成为现代社会的主流。制药工
业与其他的工业产品相比有其自身的特点，但是并没有本质的区别。目前中国
国内的制剂与工艺水平，特别是小批量药剂的制作能力不足，还处在人工制作
阶段。制药工业的自动化水平比其他行业要低，主要是因为行业发展的阶段问
题，并没有大量的需求，存在投入动力不足，不存在技术难度。所以人工智能
运用到此阶段，是非常容易导入的，技术成熟度上也相对较高。
2、药物评价阶段的应用
此阶段是要对已经完成制剂的药物进行药理、药代、安全性做全面的评估。
此阶段基本上是通过行业中约定俗成的试验设计与流程进行操作。这个阶段的
时间点，有其严格的规定，主要是行业中认可的流程与时间限制。此阶段的过
程，主要是人工操作。人工操作过程中有几个问题可以影响到试验研究结果。
首先可能对数据产生影响的是数据的收集，所有的试验研究过程，都需要从试
验的表层结果进行回收数据，进行基础数据收集，这些数据对于接下来要进行
的数据筛选意义重大，可以说是完全根据收集到的数据进行分析，如何能够确
保数据的准确是非常重要的。这一步的数据的准确性来源于两点，第一点是要
正确根据已经设定好的试验研究流程进行精确试验，第二点是要根据试验的结
78
果在要求的时间点上准确采集。人工在操作这两点的过程中，对准确度要求非
常高，首先要求操作人员有非常专业的基础知识，要非常明确的知道所做的试
验研究的流程与步骤要求，其次研究人员一定要在试验要求的流程节点上，按
照要求进行试验，并要在规定的时间点与节点上将试验数据采集。同时也是要
考虑到人工的熟练度，主观上要能够按照试验要求完成，并客观上能够完成，
这对于人的基本素质与专注度要求都非常高。但是根据人工智能发展的情况来
看，技术已经支持将这些要求复杂，时间点要求高，试验周期长，数据采集要
精确的工作进行完全替代。目前的人工智能的扫描、成像技术，读写能力已经
到了很高的水平，完全可以满足试验要求。
从另外一个角度来分析，目前人工智能在生物技术领域的发展，让其能够
通过虚拟模拟实验对药物的活性、安全性和副作用进行预测，提高试验效率。
目前药物研发中，因为是先假设后检验，科研人员基于自身的知识储备与预测
进行试验，通过不断的试验，对候选化合物进行分析，因为候选化合物的品种
比较多，所以通过人工排除的方法将所有的候选化合物全部测试完成，耗时耗
力。根据行业现状，与企业的运营情况来看，企业是会分步进行，不会投入精
力与时间对所有的化合物进行筛选，希望通过挑选的方式进行。也有另外一种
说法，新药研发的成功有很大的偶然性。通过人工智能能够完成此类模拟，对
于临床前的先导化合物筛选将会是革命性的变化，会大大缩短临床前的研究时
间周期，并降低药物研发的成本。因为从成本构成，此阶段的核心成本为研发
人员的人工成本，所以时间周期越长，成本越高。如果能够进行虚拟试验，传
统研发中的先导化合物合成、试验用耗材与动物等都可以省去，将大幅降低药
物研发的成本。
（三）人工智能在临床研究中的应用
临床研究一般分为三个阶段，主要是论证药物在人体内的有效性与安全性。
临床阶段是药物研发中时间周期比较长，费用最高的阶段，是上市最重要的数
据来源与证明阶段。根据文献统计，传统药物研发中，近九成药物在 I 期临床
阶段被淘汰108。根据第二章的论述，我国目前的临床问题相当严重。要破局，需
要采用两步的方式思考问题。第一步是解决目前急需要解决的问题，就是临床
108
2019 年第 35（7）期，第 889 页
79
质量问题。药物研发临床阶段，关键在于临床设计环节、临床操作环节与最终
的临床总结。按照常规的临床研究，首先临床研究需要大量专业的临床操作人
员。他们能够安排出充足的时间与经历，按照临床设计要求，严格的进行临床
试验，并做好记录，操作人员的专业度差异，对于临床的效果影响很大。主要
表现在是否根据临床试验设计进行了准确的操作，包括剂量、时间点、准确度
等。操作完成以后，是否按照数据收集的要求，在恰当的时间点进行了数据收
集与录入，数据的收集与记录是否完整、准确，都对临床研究的结果产生重大
的影响。与临床前的研究不同，临床研究的跨度比较大，时间周期比较长。这
对于临床研究的要求会很高。与临床前研究相同，此阶段的所有操作与数据采
集，人工智能都能够完全替代人工。针对目前中国临床试验研究与日常就医需
求矛盾问题，人工智能能够提供非常好的解决方案。人工智能基于算法，生物
医学又是数据化非常高的行业，现代医学是基于数学模型对创新药研发中的各
个核心研究问题进行验证。如果人工智能应用到临床中去，会非常好的执行临
床试验设计，随着人工智能思考能力的提高，还可以根据算法的设定，让人工
智能在操作执行过程中，自我判断与筛选。临床研究中最重要的是要严格的按
照临床设计要求进行研究，并根据临床研究的结论评判药物的安全性与准确性。
人工智能的应用非常好的解决了临床研究的人力短缺与专业度差异问题，同时
还能提供一份可信赖的数据源，中间排除了人为因数。
根据人工智能的技术特点，可以重新定义临床研究。主要是因为人工智能
可以对现有的临床数据进行大数据分析。并根据人工智能算法，对药物的临床
研究做先期的预测，对于提高临床研究的成功率有重大帮助，可以有效解决并
降低临床失败的概率。药物的研发都是基于对现有患者人群或者社会上的特定
健康需求进行的药物研发，人工智能可以通过将现有目标受众的数据信息进行
统筹分析，有助于在临床研究中，根据临床设计要求，最大化的匹配药物目标
人群，并通过合理性的分析，重新定位与设计临床试验。目前各监管机构都在
对临床急需用药、孤儿药、重大疾病用药等进行了临床加速的验证要求，在传
统的药物研究方法中，监管机构最重要的职责就是要评估风险与效果，但是人
为的对数据上的判断，只是小样本的判断，对监管的要求非常的高，需要专家
做出适当性的判断。但是人工智能则是可以根据对大量患者的数据、药物数据、
已经有的临床经验数据，进行全面的分析，只要是算法逻辑设定合理，必然比
专家的判断要可靠。随着大数据库的不断丰富，随着样本量的增加，机器的正
80
确率会越高。随着技术的发展与数据库的丰富，美国政府提出来的精准医疗理
念将会更容易实现。药物研发的个性化时代将会到来，随着研发准确度越来越
高，费用越来越低，定制药物研发将会成为可能。
（四）人工智能在数据统计与分析的应用
传统的药物研发，在试验结束时都会有报告，针对试验过程进行总结与分
析。在全部的药物研发完成以后，会根据监管部门的要求，针对药物研发全过
程，汇总报告。这个过程中，对操作人员的专业程度要求非常高，既要能够理
解全部的试验过程，又能够理解注册法规的所有要求。才能够帮助药物完成在
监管部门的注册，成为上市产品。与传统数据分析比较，人工智能极大的提高
了分析的效率，并且能够确保所有的临床研究的前后一致性。人工智能最值得
期待的就是，所有的研发机构只需要提供临床研究的真实数据，监管机构根据
其所需要了解的信息，根据算法，自动生成数据报告。整个药物研发过程中，
数据量是巨大的，但是人工智能的优势是在处理大数据方面。所以人工智能的
应用，让数据分析更加简单。对试验人员或者研究人员的分析能力的要求大幅
降低。
根据以上的情况分析，人工智能在药物研发与临床阶段对数据的采集与处
理都可以在无人工的情况下完成，能够最大化的降低人工的误操作，保证数据
的准确性，对于药物研发意义重大。因为机器的操作，不包含任何主观动机，
所以可以很好的管控数据真实性问题。同时，根据以上的分析，人工智能在药
物研发领域的潜力巨大，随着人工智能的应用普及，药物研发的模式将会被彻
底颠覆。人工智能能够发挥重大作用的前提是数据基础与信息基础，互联网是
实现此目的的基础。
二、互联网+提高数据活力
以上是探讨了数据在采集与分析过程中可以通过人工智能进行“无人化”
操作。新药研发是一个复杂的商业过程，数据产生是研发的必然要求，但是数
据在不同的阶段需要传递、共享与存储。上世纪末互联网的出现彻底颠覆了很
多行业，让信息的传递更加容易与便捷，让人们之间的沟通更加有效率、快捷。
互联网技术发展的 40 年中，极大的提高了人与人之间的互动，让信息的流动更
81
加便捷。随着智能化水平的提高，物与物的互联已经是当代的互联网发展的重
心。随着 5G 的发展，随着网络带宽的增加，让更多信息之间的传送更加快速与
便捷，所有的这些互联网技术的发展，极大的降低了收索、协作和交换信息的
成本109。新药研发基于基础研究，整个研发的过程繁琐、复杂，需要多部门的协
作，同时产生的数据庞大，互联网在信息传送与协作上的优势，能够提升研发
效率，提高新药研发的生产力水平。
（一）互联网+增加数据活力
众所周知，信息的传递用不同的方法将会产生不同的效果，传统的资料流
转，多以纸质为主，流转与保存都非常的不方便，这种保存与传递方法既费时，
又费力，效率低下。互联网+的概念提出，就是针对传统的产业，融合入互联网，
充分发挥互联网的优势，升级传统产业，提高生产力。互联网+对于医药产业并
非新事物，目前已经涉及到生物医药的各个领域中，目前在药品的研发、生产、
流通、物流等各个环节都有互联网的身影。针对研发领域，互联网技术让交互
变得更加容易与便捷，对于数据的传送更加安全与方便。人工智能技术的发展
解决了数据的获取与采集，确保了数据获取环节的准确性，互联网的融入，让
数据共享更容易，让纷繁复杂的药物研发商业行为，变得更加容易与顺畅。
医药是数据化非常高的行业，行业中所涉及到的任何信息都可以用数据来
表达，这是基于行业分析的需要，新药研发过程就是基于基础理论，先假设再
检验的过程。数学分析方法被广泛的应用于新药研发中，主要是因为数据的特
点，非常适合用于构建模型与分析。所以新药研发过程中会产生大量的数据，
而这些数据目前正在以各种方式存储、传递与共享，如果能够提高数据的使用
效率，将会是提高新药研发生产力的重点。
当然，目前数据被很多企业视为宝贵的资产，用来盈利，英国更是推出了
数字 GDP 的概念，都显示出数据的重要性。药物研发过程中，会产生非常多的
数据信息，大的医药公司都有其自身的系统管理数据，中小型公司则是购买第
三方的数据存储服务。行业中的参与者是在用不同公司提供的系统服务进行数
据管理。互联网+的应用给数据提供了便捷的存储与共享可能。让数据在有网络
的情况下，瞬间就可以走到世界的任意一个角落，互联网对数据的解放能更好
109
唐·塔普斯科特[加]，亚历克斯·塔普斯科特[加]：《区块链革命-比特币底层技术如何改变货币、商业
和世界》，中信出版社，2016，第 3 页
82
的对数据进行管理与传递。比较来说，创新药研发的快速发展与互联网技术的
不断更新有很大的关系，互联网技术提高了药物研发的效率。
根据人工智能对药物研发的重新定义，互联网是其实现的基础，没有互联
互通的互联网，人工智能的效率会打折扣。巨大且可自由访问的数据库，是保
障人工智能大数据分析能力的前提。互联网巨大的数据信息承载能力，为人工
智能的发展提供了可能。互联网+技术的发展，让人工智能运用中，提高了互联
的效率，加强了数据之间的联系。排除数据所有权的问题，基于互联网+的人工
智能，会更强大。互联网+让研发者无须建立自己的数据库，只需要从网上分享
或者共享所有网上的数据即可，这是数据最大化应用的模式。
互联网很多积极性的改变，让数据上传、存储与分享更加便捷，随着互联
网技术的广泛发展与网络带宽的增加，让人与人之间，物与物之间的交互更加
便捷，延迟更小，更流畅。对于新药研发来说，更便捷的上传方式，能够有效
的减少目前的工作量，提高工作效率，让数据的输入更准确。互联网提供的对
于大数据的分析的支持，让海量的数据在互联网中，迸发出强大的生命力，用
更加智能的方式进行统计与分析。所以互联网的发展有效地解决了数据存储、
协作与交换的效率。
（二）互联网+提高信息可及性
互联网对于药物研发的两个最大的特点就是，让信息可获取性更强，让流
程交互更加容易。药物研发中的早期药物发现需要立足于非常强大的基础研究。
药物化合物的筛选过程中，需要熟悉已经有的技术与专利信息，避免陷入专利
陷阱，互联网就非常适合这样大量的信息检索与查询，能够提供更加强大的支
持。互联网发展到今天，可以说目前在互联网中可以检索到任何需要的信息。
科研人员在进行药物研发时，需要对目前世界上发布的创新信息充分了解，并
要非常清楚基础研究成果。创新药就是一个从无到有的过程，所以在对特定疾
病的作用靶点进行研究中，必须要时刻关注最新的科研成果。因为在针对假设
进行检验时，如果此领域已经有了检验结果或者学术进展，必须要对自己的理
论进行重新审定，毕竟药物研发是一个非常复杂，而且耗时比较久的商业活动，
同时在做各种验证研究中，成本耗费巨大。互联网的信息传播中的快速特点，
能够满足科研人员对最新信息的需求。医药行业的本质是要解决患者的用药需
求，临床信息的共享让供给方与需求方能够快速的分享信息。所有的信息一旦
83
上传到网络上，就会被网络中所有人看到。人工智能提供的智能检索功能，会
让需要此信息的人在瞬间了解到，这对于提高研发效率，有非常大的帮助。
互联网的发展与应用，让信息瞬间可以传送到世界任何一个角落，只要这
个角落能够连到互联网中。这对于创新药研发非常重要，新药研发是一个跨多
学科的高科技行为，是知识密集型的行业，需要研发人员能够更广泛的了解目
前行业的最新成果，有助于提高新药研发的效率。在没有互联网的情况下，新
的知识要传播出去，主要靠的是纸质媒介，效率慢，而且不全面，极大的阻碍
了整个行业的发展。互联网推动了信息可及的效率提高，加速新药研发生产力
的提高。
要做到信息可及，就必须要完善信息线上的布局，信息的可及，并不是基
于纸质文件的逻辑，简单线上录入，而是必须要作为互联网的逻辑进行信息上
传与存储。所以确保信息可及的首要前提是信息上线必须是可以运用互联网的
思维能够检索、提取、分析的信息。当前的信息上线是基于纸质逻辑，很多的
信息都是人工录入，其中人为出错就会带来严重的蝴蝶效应，让一个小问题，
变成大问题，让所有的信息失真。根据专业人士的报告，有 28%的人们曾经在各
自的系统中录入不正确的数字110。基础信息的错误，让所有基于此数据做出来的
分析与研究失真，严重影响互联网的效率，达不到预期目标。随着人工智能的
发展，图像技术的改进，让录入无人化，并能够根据机器的逻辑进行录入，更
加有利于互联网助力新药研发，提高生产力。
（三）人工智能助力互联网升级
互联网在人工智能快速发展之前，扮演者被动检索的功能，很多互联网信
息的录入都是人工录入，在互联网发展前期也是耗费了巨大的录入成本。只有
在互联网被录入了巨大的信息流以后，互联网的优势才能发挥出来。在人工智
能充分发展之后，互联网能够根据算法支持，进行类人思考。通过算法的设定，
对互联网中的海量数据进行智能筛选与查询，对于药物发现来说，极大的提高
了生产效率。相比之前，只有靠人工才能起作用的功能，在人工智能发展以后，
这些功能得到了改善。在整个流程被设定后，完成算法设定，就会自动运作。
设备与程序的运作，比较人工的优点是过程可以保证，数据不会有偏差。随着
110
84
人工智能的发展，在程序运作过程中，还可以识别复杂的指令，修正指令，这
样能够最大化的减少人为失误。互联网具有传送方便、简单与存储方便、简单
的特点，使得互联网上海量的数据资源能够极大的满足高强度的筛选与匹配。
根据目前的超级计算机的发展，特别是量子计算机的问世，机器的计算速
度已经完全不是人工能够比的，在大数据处理方面，机器的处理速度远远高于
人工。机器在筛选与计算运作中，还能够 24 小时不间断工作，这也是人工没有
办法比的。在新药药物研发的过程中，数据的随时读取与分析，也是互联网的
优势，比人类大脑的记录与记忆更加准确、可靠。在更加智能的网络中，算法
设定完以后，机器可以 24 小时不同的运作，数据被自动采集、汇总、上传、筛
选、验证。通过算法逻辑自动生成下一步工作指令，这样的验证过程，已经被
大量的应用于目前先导化合物的筛选中，短时间之内就可以完成巨量化合物的
筛选与验证。相对于人工筛选，在速度与准确性上优势明显。
人工智能的发展，让数据的采集、统计、分析能够自动进行，不需要人类
的干预。这会让之前定义在人与人关系的互联网升级到物联网，更智能的网络，
不仅仅是提高了人与人之间的互联，也提高了物与物的互联。智能让线上资源
在算法的推动下能够类人思考与运作。所有的拥有智能的设备都可以实现互联
互通。算法设定完成以后，所有相关的信息、数据都将自动的被系统识别与应
用。目前类似奔驰在德国的全自动工厂，特斯拉在上海的超级工厂都是全封闭，
无需人工操作，这种情况将会在医药领域实现。根据目前新药研发的逻辑，所
有的研究行为都是基于基础研究，任何基础研究的突破都将会彻底改变整个新
药研发行业。根据目前的靶点理论，就是行业相信疾病是可以通过某个靶点进
行干预，达到治疗或者抑制的作用。所有的这些理论都是需要通过一系列构建
的模型来验证有效性与安全性。互联网让基础研究能够在人工智能的帮助下，
简单的修改基础逻辑的方式，进行全部过程的重新验证，毕竟数据是不变的，
所有的试验都是根据一定的试验要求完成的，数据是试验的结果。根据逻辑的
变化，数据是否可以接受，智能可以帮助系统筛选出来，并给出更多试验的指
令。根据目前计算机科学的发展，图像技术与辅助人工智能的发展，机器可以
替代人工进行相关试验，并将数据更新。过程中，所有的数据都将保存，并在
研究需要的情况下共享。如果可以实现无障碍共享试验数据，整个新药研发行
业的效率将会大大的提高。互联网的信息快速传播的特性，让所有线上的信息
能够被同在网络中的每个需要的主体使用，有效解决行业中不对称的信息，让
85
研发效率提高到更高的水平。
完全自动的数据产生与操作过程，可以避免受到人类主观意愿的影响。但
是随着技术的发展，数据被共享到网络之后，就成为公开的信息，大众对于信
息安全的担忧，越来越强烈。如何能够在方便的同时，解决数据安全问题，是
当前社会讨论的热点，特别是新药研发行业，数据被行业公认为是公司最核心
的资产，如何能够在提升生产力的同时保护好自身的资产是行业内主体的最强
烈诉求。随着技术的发展，区块链技术是基于大众对于互联网安全问题的担忧
应运而生。
三、区块链技术提供数据安全保障
区块链技术是最近几年在互联网技术中发展出来的，并且已经被大众所认
识。互联网技术的发展，让数据更多的集中在寡头手中，行业对于信息安全的
做法是通过集中式管理，并设置防火墙的方式。但是集中的原则更容易告知黑
客重要的信息在哪里，同时世界范围内的各种泄密事件告诉人们，互联网技术
的安全措施不可信。随着互联网技术的发展，网络已经不仅仅是一个信息互通
的平台，越来越转变为价值平台。人们的工作与生活随着网络技术的发展，线
上社会慢慢成型，人们通过 VR、AR 等虚拟技术让线上社会更加丰富。但是互联
网技术中传递的所有信息都是网络副本，容易被修改，被篡改，无法得到信任
与安全。区块链技术在设计之初是针对现有网络的问题，技术的目的是要实现
去中心化，点对点的传递目的，实现虚拟世界的信任与安全问题。
区块链技术最重要的设计理念是以分布式计算技术为基础设定规则的协
议，其目的是要脱离可信的第三方中介111。其中最知名的应该是比特币了，比特
币是基于区块链技术而产生的加密货币。此货币自从 2009 年诞生，最近几年一
度成为一个非常有热度的投资标的物，甚至在商业应用上，为了规避监管与汇
率风险一度在国际贸易中，还成为一个被大家广泛接受的交易媒介，特别是目
前一些被制裁的国家通过加密货币躲避制裁。鉴于比特币的保密性，还被不法
的团体当做洗钱的工具。针对比特币的特点，已经成为各国政府讨论的焦点，
并被不少国家宣布了禁令。但是技术本身并没有倾向性，技术本身并没有好坏
之分，只是看利用技术做的事情如何定义。区块链技术本身是为了数据安全而
111
86
生，是一种全新的数据处理方式。区块链技术最核心的是一种加密数据技术，
从数据的本身角度，是一个非常好的技术。对于药物研发行业，如何保证数据
的安全，是第一位的。一旦数据丢失或者泄密，对新药研发都是致命打击，影
响到整个新药研发的成败。所以区块链技术的安全特点应用在医药行业，是非
常好的，特别是技术对数据流的设定，以及其无法篡改的特点，都是医药行业
对数据的基本要求。
目前的区块链技术并没有大量用于医药领域，主要是在大数据、金融等领
域有更为现实的意义。但是随着新药行业的蓬勃发展，数据无纸化趋势越来越
高，互联网在医药行业必将会被广泛运用，大量医药数据进入数据库，并接入
互联网。行业与监管机构对于数据完整性与安全性的要求，必然促进区块链技
术在医药行业的发展。
（一）区块链网络化诚信原则确保数据不可篡改
区块链的网络诚信原则认为信任来自内在，而非外在112。技术在设计中，诚
信被赋予到每一个环节，区块链是分布式的，不依赖任何一个中心。这个原则
让所有发生在系统中的操作必须诚信，无法抵赖。区块链会给第一次出现的操
作盖一个时间戳，确保其唯一性。并且根据分布式的逻辑架构，进行管理数据，
没有一个绝对的权威或者中心可以进行数据的更改。这一点的设计，对于新药
研究中的数据不可篡改性提供了支持。根据区块链的诚信设计原则，所有进入
系统的数据，基本上是没有办法更改，会一直保留在链条中。在新药的研究中，
通过人工智能所获得的数据，一旦进入区块链中，就将会被永远记录，不能更
改，这对于监管部门是非常好的数据真实性保障。
1、区块链提供可信任的网络平台
当前的中国新药供给问题中，最核心的是诚信问题。供给链条中的主体与
参与人员，因为各种主观与客观的原因都有让数据失真的可能，这一点从目前
中国新药行业现状中充分体现出来。现有的诚信体系，以美国等发达国家为核
心，其中最主要就是一种自我宣誓的方式。其实这也是一种对于人的主观行为
无奈的表现。大型的公司基于商誉的考虑，会尽可能地保持诚信，但是诚信的
成本如果会让企业破产或者超过企业可以接受的压力，无法保证企业主体会继
112
87
续保持诚信。区块链技术的诚信设计原则是要通过系统的方式让所有的行为不
可改变，其中最重要的方式就是去除任何中心化的权威机构，而是通过全链条
的方式确保诚信。在区块链中并没有一家权威机构给任何一个主体发放诚信证
明或者信用评级，而是通过不可改变的状态设定确保链条中的所有参与者诚信，
至少是在线上一旦程序启动，就无法失信。这种去中心化的方式是区块链技术
的核心——分布式设计。区块链中不会有交易后门，所有的交易动作都会被全
网广播，并得到全网的校验与验证，整个过程不需要任何一个第三方权威机构，
也不需要一个中心化的服务器进行数据存储。这种新型的分布式模式，点对点
的协作方式，可以解决人类社会中的社会问题113。
2、区块链提供一套可追溯信息流
区块链在设计中，所有的行为都以第一个上传为准，并设有时间标签，并
让所有的信息完整的体现在区块链的链条中。以比特币为例，从目前的比特币
的实际情况来看，比特币完整的记录了所有从开始诞生到查询当时的所有相关
数据，对于监管机构来说，信息的追溯比任何其他货币都容易。区块链的信息
可追溯性特点，对于新药研发非常有利。对于研发主体，完全可以追溯研发过
程，并根据实际的试验反馈做出调整。从监管机构的角度，所有的监管文件可
以不需要让研发主体提供报告，而是根据区块链中记录的数据来评估药物的有
效性与安全性。对于患者有更积极的意义，目前的医疗大多数患者对于药物的
了解甚少，这并不符合医疗行业发展的趋势。如果能够让患者更多的了解药物
的基本情况，可以更有利于医患之间对于治疗方案的理解，减少医患矛盾。
基于区块链对于信息不可篡改的特点，对药物研发有非常积极的帮助。创
新药研发过程中，研发主体的药企或科研机构，如果想要得到正确的判断，必
须依据的是准确的数据，医药研发最重要的就是要关注先导化合物的活性，并
要关注可能的毒性或者不良反应，如果其中任何数据的微小差异，有可能会形
成蝴蝶效应，造成非常大的影响。基于分析的数据获得不准确或者数据因不明
原因被篡改，将会给研发带来极大的困扰。区块链技术可以追溯所有数据的完
整信息流，对于结果还能够提供可追溯的依据，给反思研发成果提供支持，从
另外一个侧面可以支持药物研发的进程。在药物临床研究中，区块链技术更是
能够保证所获得的数据的准确性，并能够使得临床数据更加可靠，无论是药物
113
88
研发机构还是监管审批机构，都能够拥有更完整的数据信息流，对药物进行客
观的评价。另外，区块链技术特殊的分账管理体系，能够非常好的在进行临床
试验时，对不同的受试者进行分类列账。此技术更适合管理复杂的数据，给复
杂的数据提供一个安全、去中心化的分类账。
药物研发成功以后，如何能够保证药物研发中的有效性与安全性，在药物
生产过程中得到保证，就必须要确保生产的流程、工艺、技术要求严格按照设
定的程序做。虽然目前 GMP 认证与 cGMP 认证已经得到广大的认可，但是体系认
证需要得到恰当的监管方式。区块链技术的不可篡改性特别适合应用在药物生
产管理中去。按照目前的人工智能的发展水平，一旦大量的数据被区块链技术
记录，监管将由之前的抽检（药品不可能进行全检，因为药物是一次性使用），
变成了可以监管到每一个单位药物的生产过程，这将大大地提高药物的安全性。
在流通与分销领域，适合复杂数据的区块链技术，可以完全根据不同的流
通市场与场景进行分类列账并能够清楚的记录药物走向，再通过互联网技术，
能够做到药物的全程监控。这一点，对于监管部门非常重要，对于药品持有人
也是非常关键。因为根据目前 2019 年修订的药品管理法，药品持有人对药品的
全生命流程负责，持有人更希望对全流程监管，但是持有人的能力不同，很多
比较小规模或者实力较小的个体科研人员与药物研发企业都无力对药物的全流
程进行有效监管，哪怕是大型药企，对于很多流程也是有心无力。区块链技术
的引入可以非常好的解决此类问题。对于国家的监管部门，也能极大的提高监
管效率与质量。对广大的消费者，也可以通过区块链技术进行查看实时数据，
在消费之前进行有效的选择，提高选择效率。同时区块链技术能够非常好的解
决处方药的首次亮相与精确的产品召回。
区块链技术可以提高我国创新药行业的诚信水平，这是目前行业的痛点。
我国创新药行业没有诚信，就无法在目前基于诚信建立起来的世界医药行业立
足。就会让我国的药企付出更多的努力与精力去与国外的监管机构解释，这对
于我国的药企来说，无形中增加了参与国际竞争的难度。
新药行业是以数据为核心资产的行业，这也是为什么大多的全球顶级药企
都会有自己的数据库，但是从目前的情况来看，这种集中式的数据库并不安全，
世界上发生的各种泄密事件就说明了这个问题，如何解决安全问题，也是区块
链技术的核心点。
89
（二）区块链技术是网络数据安全的保障
数据安全问题一直是互联网不可忽视的问题。区块链在设定安全时是通过
在网络中嵌入的安全措施不会出现单个故障，不仅能保证机密，还能保证所有
活动的真实性与不可抵赖性。区块链在通过公钥基础设施（PKI）进行非对称加
密，公钥基础设施是通过非对称加密算法的一种高级形式，用户会拥有两个秘
钥，一个用来加密，一个用来解密114。充分的保证了数据的安全性。这样的设计
让大众可以看到公钥系统中的数据信息，个人用户则是需要保护好自己的私钥
信息即可。
区块链的设计是一个分布式的系统中，数据都是在链中，而且是不能抵赖。
因为没有一个中心化的数据库，区块链链条中的数据又是不可修改，就保障了
信息的安全性。这样的技术，为互联网的快速发展提供了更多可能，此技术解
决了公众对放在互联网上的信息的安全担忧。目前互联网对于安全的措施基本
上都是基于中心化的方式，进行防火墙式的保护，但是仍然有黑客可以突破各
种安全措施，盗取其中的数据。分布式的区块链技术，让黑客无法针对中心化
的点进行攻击，从而修改信息。
创新药行业中涵盖的信息与数据巨大，同时研发又需要对数据进行高频率
的使用，通过区块链加密的数据保证了数据的安全性，有助于行业中的参与主
体更加信任网络，并将数据上传到网络中。不仅能提高自身的研发效率，还能
够减少与外界沟通的成本，提高沟通效率。目前的全球顶级药企，在处理数据
安全中，都是自建数据库，是一种集中式的网络结构，这种网络结构为了实现
安全，都使用了比较高等级的防火墙与安全措施。这种自我封闭的系统，一方
面比较容易被黑客攻击，其中的数据在与监管机构或者其他利益相关者沟通时，
无法自证信息的准确性。同时，在提供报告中，所有的信息还需要通过根据对
方的要求，整理符合沟通的报告。这对于时间宝贵的新药研发主体，大大的降
低的研发效率。
对于现阶段我国创新药行业，区块链技术能够非常好的解决数据真实性问
题，所有的信息都上传到区块链中，并被加密。整个链条中的数据不可以根据
任何相关方的需求进行更改，这对于提升整个行业的数据安全问题，与提高监
管机构的监管效率，提供了技术支持。
114
和世界》，中信出版社，2016，第 37-38 页
90
（三）区块链技术保障隐私
对于创新药行业，数据是药企或者药品持有人最核心的资产。目前数据化
非常高的创新药行业中，研发中产品的各种数据都是主体的最核心的资产。特
别是在研发的竞争中，研发进度与数据是其最核心的机密，行业对于数据有非
常重要的保密要求。这一点在区块链技术设计之初就已经被充分的考虑进去。
区块链上的信息虽然是完全公开的，但是技术对于身份认证没有要求，是匿名
的。这就有效的保护了个人的信息安全。区块链平台为用户提供了能够接受的
隐私级别，让个人更好的管理身份信息。个人通过私钥管理自己的信息级别，
后台公司不能看到个人信息，这是区块链设计的理念。按照这样的逻辑，个人
可以像特定的人群公布自己的信息，可以授权看到你认为让他看到的信息。区
块链的技术解决了个人对网络信息泄露的担忧。让公众对于互联网的恐惧降低，
更愿意分享自己特定的信息。这样的行为也可以为创新药行业的发展提供很大
的好处。首先创新药针对的是人类健康，如果行业内的供给方能够得到患者的
相关健康数据，对于针对性地研发与个性化的研发都能提供有利的保障。
区块链设计中的隐私保护充分的尊重了个人对自身信息的保护要求，相对
于互联网，个人对于信息的所有权得到了充分的提高。数据本身是毫无意义的，
数据要有意义，是要变成信息，信息需要在特定的场景与假设的条件下的产生
的。区块链上将会有巨量的数据，如果要被提取出来，才能成为有用的信息。
这就是区块链设计的原则，这条设计原则对于创新药行业有两点意义：
1、知识产权保护
目前的知识产权都是通过向监管当局申请，并通过行政手段对知识产权进
行确认。但是区块链技术的不可篡改性，让产权人将要保护的知识产权公布到
区块链中，将会被整个系统认可。这种知识产权保护的力度，将会比目前的线
下通过行政手段要更加有力度。所有在体系中要用到此产权的行为，都将被告
知产权信息所有者。目前的创新药行业中，知识产权保护是一个非常重要的环
节，所有者在进行创新药研究的过程中，专利布局是非常关键的，一旦被偷窃
或者抢注，所有的研究都将毫无意义。目前线下对知识产权的保护是通过向不
同的国家提交专利申请的方式进行，时间漫长，费用高昂，维护产权的费用不
菲。区块链可以有效的解决专利布局的问题，让企业更加专心在创新药研发领
域而不用被市场中的商业行为所牵绊。
2、创新药研发针对性更强
91
随着区块链技术的发展，所有的个人信息都将会上传到网络中。网络中隐
私选项让个人可以根据不同的需求向特定的群体开放数据访问。创新药，作为
致力于解决人类健康问题的产品，如果能够准确的得到个人的健康信息，对于
创新药的研发将会有更大的好处。我国目前的状态是病例电子化阶段，目前人
们大众的健康状况并不能充分的体现出来。基于我国临床现状堪忧，非常不利
于帮助创新药研发，信息的不对称性，会加大行业发展的障碍。
综上所述，随着科技的发展，之前不能解决的数据问题，随着技术的发展
都可以解决掉，这对于创新药研发是重大利好。技术的发展，能够大大地提高
创新药研发的效率，提升行业生产力水平，有效增加供给，并降低行业的平均
成本。虽然目前还没有人工智能筛选的药物通过各国监管部门的上市许可，相
信随着技术的进步，这个时刻将会在不久的将来到来。保证创新药信息的真实
性，可以提高行业的公信度，但是如果想要更好的监管行业的发展，就必须要
采用信息公开、透明的方法，接受公众的监督。
第二节创新药信息透明化
对于创新药这个特殊的商品，因为要涉及到人类的健康问题，所以无论是
患者本身还是政府监管机构都会比较谨慎。目前我国紧张的医患关系，其实也
是来自医生与患者的不信任造成的。我国的整个监管体系，都不是普通人能够
随时查看的，也就是说普通人对于创新药知之甚少，对于《用药指南》也是不
了解。对于批准的创新药信息更是很少能够有渠道知道，所以就会有一种民间
说法是久病成良医。之前大众对于疾病的应对措施是奔波于各大医院，多看几
个医生，看医生不同的诊断，然后再有自己的判断。这种方法既浪费时间，成
本又非常昂贵。随着 80、90 后的长大，我国网民的主力军出现，大家对于任何
疾病的首选方式变成了“百度”，但是百度到的东西是否专业？其实同时会给
患者与医生造成很大的困扰。这种情况下，没有很好的渠道得到信息，对要面
对的情况又充满不确定性，这就非常容易造成矛盾。同理，对于创新药供给过
程中的主体，如何能够让参与其中的各方主体能够有渠道了解创新药的全部信
息，就需要解决行业的信息公开与透明化的问题。
一、监管机构提供公示平台
92
目前我国一直在推广企业的公示制度，这是一个进步。创新药信息目前大
众能够得到的信息有限，出于创新药知识产权保护的原因，目我国对于创新药
信息的披露比较有限。但是这样的情况完全不利于创新药取得患者的认同，让
整个创新药行业的发展变得更疏远与陌生。
目前在国际上，美国 FDA 对于已经批准的创新药，是有公开信息的，临床
数据资料也是可以查询到，这一点与行业监管的逻辑有关，这里不作为讨论的
重点。只是从创新药持有人的角度来考虑，公示信息有利有弊，如果公示的过
多，可能让创新药的信息泄露太多，不利于保护知识产权。但是弊端更多，从
目前我国上市的创新药来看，市场销售并不理想，甚至有些创新药的销售只能
用惨淡来形容。可能有人说，那是创新药的市场做到不够好，但是根据法规，
药品是不能够随意做广告的，监管部门对于广告的限制相当的严格。这一点是
完全正确的，毕竟药品是一个特殊的商品，是一个专业性很强的产品，对于不
良反应与毒性不确定的药品来说，只能是用处方的形式来进行销售，也就是说
必须要在专业医师认可之后才能用药。但是患者都是希望能够有知情权，特别
是目前中国市场医患关系如此紧张，患者其实对医生的各种建议比较反感与抵
触。从比较低的就医率可以看到，其实我国国内就医的主要情况是非要到迫不
得已才会选择去医院就医。
根据中国互联网信息中心（CNNIC）2019 年完成的第 44 次《中国互联网发
展状况统计报告》，中国的网民人数已经到了 8.54 亿人，互联网的普及率已经
到了 61.2%，这个数字非常高。中国随着 80、90 后成长为家庭的主力，在用医、
用药的习惯上也发生了重大变化。相比父辈更喜欢在各大医院就医从而确定治
疗方案，这类人群更相信在网上能够“百度”到的信息。这些人群一般受教育
程度比较高，对于互联网也更加熟悉。基于这样的特点，阿里巴巴的淘宝网才
会那么火，主要是因为大家可以看到网评与口碑。这也是目前中国市场营销手
段不断网络化的原因。根据这个事实，如果创新药的信息能够更加的公开、透
明，其实是更能够获得患者的认同。特别是监管机构的平台，如果能够提供公
示信息的系统，各种药品的信息可以在这里公示，相比于只是流传于医生之间
的《用药指南》更能够获得患者的认同。
互联网的特点就是信息爆炸，流传速度非常快，这样也给了普通民众获得
新药信息的可能性。所以最好的办法就是经过监管部门审核过的信息能够在指
定的官方平台上，进行公示。其实公示制度已经在我国陆续开展起来，对于行
93
政监管已经不陌生，在充斥着各种信息的网络世界，药品持有人需要一个平台
准确的公开创新药的信息，打消公众的顾虑，获得患者的认可。创新药得到医
师的认可固然重要，但是公众与患者如果能够更多的了解创新药的信息，在疾
病的治疗方案讨论中，就能提高医患之间的认同度。所以，权威机构提供的信
息是非常重要的。
当然公示的时间点与内容的选择还是需要探讨，如果上市以后的创新药，
最大化的公示全部资料，包括临床数据，将更有利于创新药上市。在没有完全
上市的创新药，可以只是披露一些流程，对于核心数据就没有必要进行披露，
这是对药物持有人的知识产权的保护。
二、治疗方案公开化
患者考虑用药的问题关键点是效果、风险与费用。对于药品持有人考虑的
问题也比较简单，就是上市以后的创新药能够收回成本，并能够获得利润。监
管机构的要求与目的就是要确保公众的用药安全，保证健康。
根据目前的创新药上市的销售情况来看，非常不乐观，目前我国国内还没
有创新药能够销售超过 10 亿美元，这一点是影响创新药供给资源投入的核心。
如何才能够保证收入？只有收入保证，才能保证成本收回与利润获得。所以，
应对策略中要讨论的核心问题就是治疗方案的公开化，药企在进行创新药研发
的过程中，对于治疗成本都是有一个预期，如果比选择的解决方案费用高，根
本不可能有市场，除非创新药的效果是市场其他药物无法替代的。国内的患者
不愿意去医药就医的一个最核心的问题是根本不知道治疗方案的可能费用是多
少，或者说已经知道费用相当昂贵而没有意向去尝试就医。我们都知道医生会
参考国家给出的《用药指南》，并根据医院中标的药物进行匹配治疗方案。但
是对于患者来说，并不清楚每个医院或者医生的治疗方案对应的费用是多少，
效果如何？这个也是目前中国医药市场的问题，一方面普通民众就医难，一方
面是就医意愿不足。随着人工智能的发展，互联网的发展，中国网民数量的提
高，可以根据此情况，将治疗方案公开化。
当然疾病的发病原因有很多，如果将各种的就医方案公开化以后，不免有
做广告的嫌疑。但是对于普通民众来说，医院到底有什么药？能搭配什么样的
治疗方案对患者来说是非常关键的。如果能公布各种用药方案的方法与价格，
94
甚至将对应的药品的详细信息链接到监管部门的平台。相信对于创新药的上市、
使用量都是非常有帮助的。目前创新药上市，用量的问题，主要集中在医生是
否愿意根据创新药进行搭配方案，我们排除其中的其他因数，只是考虑到效果
来说，医生更愿意相信已经成熟的治疗方案，毕竟一线的临床医生面对的是患
者，他们需要做到的就是要最大化的减少病人的痛苦，为患者搭配更有把握的
方案。创新药都会有一个学术推广的过程，是否能够进入用药指南？是否能够
中标医院的药物招标？都是非常困难的过程。毕竟全中国的临床医生都是比较
的繁忙，但是患者数量又是非常的巨大，如果想要尽快地突破创新药上市的用
量问题，就必须要解决患者对治疗方案的可获得权。所以治疗方案的公示将会
是一个不错的选择。
另外，我国医疗体系也在改革，药物的流通也是在变革中，传统的实体医
院肯定会与新的流通体系结合，能看到的最可能的方案是人工智能的介入。如
果行业发展到这个步骤，创新药信息越公开越透明，临床资料方案越是公开、
透明，创新药可能的获取渠道越是明确，越是有利于增加创新药供给者的收入。
让供给者能够更有资源与动力持续加大创新药的研发与投入，必将带动创新药
行业的发展进行一个良性的循环。
第三节创新药全生命周期管理
全生命周期概念已经在很多行业在使用，最早可以追溯到上世界 60 年代，
最出名是就是美国“尿布”事件，通过评估认为继续使用纸尿布比禁止更有利。
创新药行业目前在国外已经开始在考虑全生命周期问题，国内暂时还没有全面
的考虑。从目前的医药改革看，药品持有人制度已经将此问题抛出，持有人会
对药品全程负责。改革的方向已经定，后期就是配套的政策出台。但是从整个
国内的市场情况看，并没有出现全生命周期的热潮。主要原因还是因为创新药
研发的特点：成本高、时间周期长、风险大。在应对策略的前两节，我们已经
探讨了技术进步问题，当前的社会正处于新一次的科技革命周期中，这一次的
科技革命将会集中在信息技术、生物技术、智能制造等领域进行突破。随着技
术的进步，将会改变新药研发的特性，让周期变短，成功率变高，成本大幅降
低。甚至随着人工智能的发展，小样本识别能力的提升，将会完全颠覆之前的
药物研发模式，让药品这个商品更加“普通”。这是一个定制化非常强的时代，
95
大众消费的习惯已经不能满足于完全一致的工业品，每个消费单元的需求都会
呈现出其固有的特点，并且还经常会伴随多变的特性。
创新药要解决的就是人类健康问题，每个个体的健康问题，千差万别，需
要的治疗方案也是不同。然而对于药品供给来说，只能根据其病因特点，寻找
普遍性比较高的病因，并按照此逻辑进行创新药研发，但是因为创新药研发周
期过长，所以从根本上不可能按照个体的需求进行创新药研发。基于此，在创
新药研发投入中，资金也是非常理性与谨慎的，面对不确定的需求与低成功率
的现状，资金对于创新药研发追求高额的回报就非常正常，同时资金在创新药
研发中，可能考虑的周期也并非一定要持有到上市、销售，也就是为什么投资
者想要针对退出机制要与药物持有者进行讨价还价。这势必又对药物持有者现
金流，造成更多的不确定性。如果能够解决用量问题，并对药物成药的风险进
行分散与抵消，则更能增加资源进入创新药领域的积极性并且能够增加创新药
研发供给的稳定性。
一、打通供给与需求的隔膜
创新药从全产业链的角度考虑，目前的供与需，看似完全分开，并没有多
少交集。主要的原因是创新药自身的特点，是药三分毒，在没有完全验证可靠
性与有效性的情况下，药品是不允许流通或者治疗，这是医药行业的铁律，也
是药品监管部门最核心的工作。
从目前我国的实际情况来看，看病难、看病贵问题一直在改善中，但是创
新药的供给方面，一直没有满足民众的需求。创新药的研发费用昂贵，特别是
临床研究阶段的费用是研发费用中占比最大的一块，如果能够将两块看似没有
办法融合的事情对接起来，既能解决创新药研发的资金问题，也能缓解与降低
民众的医药支出负担。其中对监管的要求就会相对比较高，要能够在正常药品
监管中实现监管突破。
具体的方案，我们可以把这样的打通看作是目前比较流行的一种商业行为：
众筹。众筹中间最核心的一点商业规则就是锁定销量，买家可以享受到低价位
的商品，卖家可以解决资金问题，并锁定基础销量，保证成本收回。运用到药
物领域，需要对创新药全流程中涉及到供需主体进行梳理，最核心的是药企与
患者，其中参与者会有投资者、创新药研发与生产服务提供商、医院、政府相
96
关机构与保险公司。
药企是最核心的供给方，需要资金保证原创药的研发与供给，需要服务商
辅助提供研发与供给。患者是最终的需方，需要有效的创新药能够满足其就医
需求。医院是治疗方案提供方，政府部门是监管机构，保险公司是风险分担者。
创新药目前的供给方案是要药品持有人去研究市场需求，在根据其资源优势并
对需求做出判断之后，进行创新药研发。过程中需要说服资金加入，并用各种
数据证明有效性，基于投资者的利润要求，药品持有人的所有的商业行为，还
必须要根据投资者的要求做必要的调整。这样无疑是提高了药企的研发难度，
在创新药研发的过程中，必将极大的分散了药企的精力，并不能完全投入到研
发中，还必须要关注与解决商业问题。其中最难解决的是“微笑曲线115”的两端，
研发与营销，研发成功率低，如何证明可以成功？营销也就是需求，如何能够
证明成功的药物能够被广泛使用，并能够实现预期收益？医药行业受政策影响
很大，但是究其原因，如果药品持有人能够秉持初心，从解决患者真实的需求
出发，严把质量关，并能够真正的验证安全性，就可以考虑融合的问题。
目前国内针对患者医药需求的解决办法主要集中在减免、帮助或者是各种
社会筹款。这些仅仅是能解决的部分资金问题，如何能够解决治疗方案问题？
需要的是药企或者服务于医药行业的专业机构伸出援手。目前大型跨国药企已
经开始走出这一步，他们在专业领域，针对特定医疗需求提供专业的研究中心，
其实就是已经开始更深入的走向“C”端。我国是一个拥有众多网民的社会，随
着互联网逐渐深入人心，互联网思维的消费模式会慢慢渗透到各个领域，医药
领域迟早会被渗透进来，对于监管机构是一个挑战，但是中国已经不仅仅在一
个行业接受过这样的挑战，如何能够制定出适合的政策，相信监管部门已经有
了比较成功的经验。
可以预期到的情况是，在得到临床前的各种试验数据以后，对于药物的基
本情况已经有了比较清楚的了解，毕竟已经通过了药理、药代与毒理试验，在
结合前两节策略中的数据安全措施，能够帮助各参与者包括医生与患者对药物
的情况更加了解，并判断是否需要参与到临床中去，这对于迫切需要新的解决
方案或者是众多无法满足的医疗需求的患者来说，既得到了康复的机会，又能
够从费用上节省下来。同时保险公司的加入，不仅仅能够拓展保险公司的产品
线，还能更深入的参与到创新药全生命周期中来，更有利于保险公司设定不同
115
1992 年，宏基集团创始人施振荣先生提出。
97
的产品组合，一方面可以降低保险公司自身的理赔风险，另外也可以极大的降
低整个创新药行业出现经济损失的风险水平。给进入行业的投资者一个更多的
保障。对于患者来说，也多了一个选择的机会。
对于药品持有人来说，这样的创新药研发更有针对性，并能够更好的了解
患者的需求与可能的使用情况。能够给药品持有人的收入数据提供支撑，可以
有效地降低投资者在考察项目时对收益数据的担忧。毕竟目前已经上市的国产
创新药的销售数据并不乐观，甚至有些创新药的适应症就医率异常的低，这与
之前的项目研报中对销售的预期产生了极大的偏差。对于一直从事医药投资的
投资者，会大大降低对未投资项目的收入预期，药品持有人并不能提供更有效
的证据支撑其对使用量与收益预期。
所以，如果能够打通供与需的隔膜，将会对整个行业产生积极的带动作用，
能够确保行业参与者更加的关注全生命周期，而不是极短期的收益行为。让行
业能够更加健康的发展，逃脱出固有的用创新药的收益去支撑后期的研发的逻
辑，能够将后期的研发根据实际的市场需求，进行提前，改变研发规则。不是
药品持有人判断市场如何，而是市场告知你如何去做。根据目前其他行业的发
展情况，特别是消费品的销售情况来看，这种方式更适合现代服务业的发展，
更满足工业 4.0 的概念。
二、定制化的创新药供给
定制化已经逐渐被中国市场所接受，显然这样的需求对于创新药研发行业
非常困难，主要是因为费用高昂，不可能有药企能够针对少量人群或者个人进
行创新药研发。但是医药行业又是一个高度个性化的市场，所有的个体情况均
不同，这也是医药使用医师制度的原因。普通的民众无法也没有这个能力进行
药物的筛选与治疗方案的制订，必须要经过专业的医师进行指导。
从目前的就医情况来看，我国随着医患关系的不融洽，患者对于疾病原因
的探讨需求极度膨胀，患者总是最大的努力去了解所有的治疗方案。我国监管
部门已经注意到此类问题，在《我不是药神》开播以后，政策的加码明显加快。
政府是在调整药品库中的药品种类与配比，提高更适合的药品的可获得性。但
是因为目前医药领域的各种壁垒情况阻碍，以及其他一些商业行为的出现，让
这个流程打了折扣，这对于普通的患者来说，体验度降低。政策的改革任重道
98
远，可是市场已经敏锐的觉察到了此现象，目前互联网中充斥着各种患者或者
其他医疗提供者提供的各种治疗方案与口碑。让本不专业的患者，出现众多识
别困难。互联网信息众多，如果前两节的策略可以落实，可以帮助患者得到更
多真实、准确与权威的信息，会更有利于医患矛盾的解决，当然随着患者知识
量的提高，对医师也是一种挑战，毕竟根据不同医院的考核指标，医生在处理
医患关系时，很多医师都是采取比较保守的方案，这样就会更加降低医患之间
的信任度，更不利于改善医患关系。
随着技术的发展，创新药的研发费用会大幅降低，研发时间会大幅缩减。
在人工智能的发展到一定高度的情况下，定制化创新药供给一定会开始逐渐走
入公众的视线。当然这种需求刚开始阶段费用还是相当昂贵，然而会随着技术
的突破，成本会越来越低。目前各国政府所关注的孤儿药其实就是类似定制药
物研发，患者量与其购买力无法承担研发费用支持，所以才会让各国政府所关
注，并被列为优惠方案中去，用来提高药企的积极性。这样的情况，还有一个
关键点，就是就医率，患者本来就不多，如果就医率比较低，对于药企来说，
还是很难能够实现预期收益。
所以定制化创新药研发，就会是一个很不错的选择。主要是因为发起方是
患者，他们是真实的使用者与需求者。技术的发展颠覆了创新药研发，让传统
的先假设再检验流程，变成了根据数据样本推导假设。患者的定制化，则是更
加具体的提供了要满足的医药需求，更针对性的去分析原因，找到有效的控制
手段，相对于药品持有人根据疾病分类做出来的假设来说，更加的准确。对于
创新药供给者在需求已经知道情况下，更容易去判断成本。商业主体判断成本
的精确度会比预测收益要高。投资者的角度，数据更有说服力，更容易让投资
者相信数据的真实性。这种倒序的方式，让项目的进展、进度更容易把握，项
目的估值更容易计算，风险更加可控。从保险公司的角度，更容易精算出合适
的保险产品，降低投资者所面临的损失风险。
从目前的其他商品的实际操作情况看，定制化能够提高资源使用效率，有
效降低库存，更有利于提高资金的盈利能力。针对患者，创新药的研发更加有
针对性，有效提高治疗方案的效果，保证创新药的有效性。从监管机构的角度，
监管将会更加容易，因为审批上市的市场范围与受众相对有限，更能够控制安
全问题。药品持有人所面对的创新药的全生命周期的风险将会更低，更可控。
随着工业 4.0 概念的提出，我国目前在工业领域已经开始冲刺并提升整个
99
工业系统。医疗领域随着技术的发展，创新药研发逻辑必将被颠覆，目前投入
大、周期长、成功率低的创新药研发行业将会被彻底改变。随着人工智能、物
联网、区块链技术的发展，创新药定制必将会到来。随着量子计算机算力的持
续增加，未来患者可能通过智能设备的辅助，将用药需求直接发送到系统中，
系统根据患者身体的指标，从庞大的数据库中调取、并安排创新药研发、生产、
配送直接到患者手上。所有的一切都是基于目前创新药行业高度数据化的结果，
但是创新药数据化是否是医药行业发展的未来，是一个值得思考的问题，毕竟
创新药所针对的是人类健康，所有的数据都是人类健康指标的表象与符号。人
类作为一个情感的动物，就医的需求是否能够完全数据化，或者人类所感知的
“疾病”与“病痛”是出于人体运行的问题，还是因为被“感知”出了问题？
还无法得到认证，因为此问题不是医学或者生物学发展过程中被关注的问题，
而是人文科学或者哲学在关注的问题，在科学为主导的今天，技术进步一直被
社会追捧，但是随着“工具”越来越强大，人类已经开始有种“迷失”的感觉。
很多学者认为这种“迷失”只是因为是熟悉的社会被改变造成的人类不适，历
史上几次科技革命中也出现过多次人类的担忧，但是最终历史的发展证明了担
忧的事情并没有发生。但是，作者认为人类之所以没有“迷失”，是在科技进
步的同时，人文科学找到了人类自身的意义，找到了人类利用“工具”的意义，
所以此次科技革命，在“工具”越来越强大的时候，有必要针对生物学和医学
的发展进行人文反思，毕竟从人类的初衷，创新药是用来解决人类面临的“疾
病”问题，创新药的发展更应该关注人体，保持对数据异化的警惕。
100
结语关于数据化的反思
数据化给人类认识新事物提供了非常好的手段，随着数据化水平的提高，
数据异化现象越来越明显。数据主义大行其道，认为万物皆数，所有的事物都
是数据流。目前的创新药发展，行业中的很多参与主体，一直在围绕数据在转。
所以在本文的最后，需要对数据化问题进行反思，思考行业发展的方向。
在人类社会发展过程中，对于数据的应用起源很早，原始社会中有结绳计
数，是对社会事件的一种记录。数据有天然的优势，方便记录、统计、排序、
汇总、分析与预测等特点，让数据广泛的应用于人类社会中的各个领域中。随
着应用科学的发展，数学原理的应用成为各学科的共识。从 18 世纪牛顿在他的
微积分和物理学中力求物理世界的可预测性和可测量性，到 1900 年希尔伯特的
挑战性定义：基于确定性力学原理，可以把所有的科学都归结为数据逻辑，再
到对谷歌产生重大影响的哥德尔，他将数学发展到信息数学，是一种更容易计
算，更适合计算机应用的线性结构116。科学家致力于用数据原理解释一切自然现
象，特别是将数据逻辑转变为计算机语言，极大的提高了人类劳动生产力。生
物医药领域数据化特点非常明显，从目前行业发展的现状分析，数据化给行业
的发展起到了巨大的推动作用。就像蒸汽机推动了科技革命一样，医药领域将
疾病数据化，将药物的作用机理数据化，通过对大量数据的采集、记录与分析，
形成各种验证数学模型。根据目前的科学发展阶段，生命科学已经认为生物体
都是生化算法，信息科学家也已经写出了各种复杂的电子算法。数据主义认为
数学定律同样适用于生化算法与电子算法，并认为两者可以合二为一，打破动
物与机器之间的隔膜，最终电子算法终将解开甚至超过生化算法117。这种理论推
动着生命科学快速发展。
数据化的发展符合应用科学的发展规律。1687 年牛顿发表了现代历史最重
要的著作《自然哲学的数学原理》，书中牛顿用三个非常简单的数学公式就能
够解释宇宙中苹果或者流星掉落的规律。牛顿告诉我们书写大自然这本书的语
言是数据。基于牛顿的理论，生物学、经济学和心理学都考虑如何利用数学公
116
乔治·吉尔德[美]：《后谷歌时代：大数据的没落与区块链经济的崛起》，现代出版社，2018 年，第
17-22 页
117
101
式表示各自学科的现象。但是因为问题过于复杂，数学就发展了一个新的分支：
统计学。这个过程是现代科学获得新知的方法：通过收集各种观察值，用数学
工具整理连接，形成新的理论118。人类社会的发展过程中，就是一个探索未知的
过程，数学在人类认知过程中发挥着巨大的作用。目前的各学科中，都普遍存
在数据的影子，就是基于数据相对于文字有更丰富与更直观的表达意义。文字
是人类的重大发现，由于文字的发明，让人类的故事能够流传下来，更加精确
的传递信息，让人类社会的整体知识与技能得到传承。从历史的进程来看，随
着文字的发明，人类社会的发展更快，人类更聚集。数学在人类社会中的应用
提升了人类认知世界的能力，让人类处理更大资源成为可能。观察值通过数据
表达出来，通过大量观察所得到的数据，运用数学模型找到规律性，从而实现
对未知事件的认知，是目前自然科学发展的主要方式。
随着计算机科学的发展，计算机语言的发明，让人与机器的对话成为可能。
计算机技术主要的应用途径就是，打破人类对于海量数据处理能力的极限。数
据本身是没有任何意义，必须要放到模型或者判断规则中，才会成为有用的信
息。鉴于数据可汇总、可分析的特点，人类一直在不断的将自身面临的任何事
项数据化，以方便利用数学原理找到其中的潜在规律，实现认知的突破。
数据化、模型化一直是应用科学目前发展的主旋律，试图通过应用领域的
事项量化，通过数理分析推导出结论。目前大量的应用于各种应用科学中，比
如生物医药领域，通过将疾病的信息数据化，把之前的患者与医生的关系，转
化为患者与机器的对话，机器设备通过对患者各项指标进行检测，形成一系列
的数据流。基于生物医药已经量化的各种疾病样本，医生通过数据对比，就可
以推断出患者可能的疾病问题原因，再根据样本库中的数据信息，以及用药与
治疗方案数据，结合患者的情况进行治疗方案的确定。这种归纳总结的方法，
对于应用科学的发展有积极作用。应用科学本身就是来源于实际，并通过对实
际事件的普遍性的研究，期望能够预测自然现象或者解释目前所发生的问题。
数据化更有利于将复杂的外部事件纳入到一个数学模型中，根据抽象出来的数
学模型，尝试对未来进行预测，对已经发生的现象进行解释。
数据容易被存储，对于创新药行业，所有的数据与逻辑都会被记录在行业
中，持续增加的研究与结论都将作为行业的资源被完整保存。这非常有利于新
药行业的整体水平的提高。随着行业对疾病数据化水平的提高，以及数学逻辑
118
尤瓦尔·赫拉利[以]：《人类简史》，中信出版社，2017，第 236-241 页
102
的被验证合理，都将会提高整个行业的发展水平。行业可以通过对关于人类疾
病海量数据的分析，就能够更加了解人体，能增加行业对疾病的理解，更有利
于对未满足的临床需求做到整体的分析与应对。随着计算机科技与人工智能的
发展，通过机器迭代数据处理能力的提高，更有利于行业将人体的所有运动模
拟出来，这对于新药研发将会是颠覆性的。药物研发如果可以通过虚拟完成，
就可以免除在动物与人类自身做实验，可以大大降低人类健康风险。
通过数据分析，验证数学模型的有效性，能够有效地掌握与预测疾病的作
用机理。通过对大量的统计数据的分析，可以找到疾病的普遍性，这些都是通
过数据才能做到，所以在应用科学的发展过程中，基本上是通过尽量量化观察
数据，并运用数学模型来认识未知，形成新的理论。
数据最大的好处是容易辨识，能够非常精确的表达，并做好记录。因为疾
病千差万别，如果能够将各种疾病数据化，更有利于基于一个统一的标准进行
数据的统计与分析，更容易找到规律性。生物医药领域能够快速发展与数据化
密不可分，行业中所说的西药逻辑，本身就是追求精确，随着诊疗技术的发展，
目前的医药行业可以对器官、组织、基因、细胞等人体的不同层次做到“能看
到”，“能知道”“能做到”，这些都是基于数据逻辑下达到的成就。医学在
追求真理的道路上是在精益求精，通过对人体的更深入的了解，让人体各种细
微的活动都数据化，通过对海量的样本进行分析，得到一个普遍化的数学模型，
这个模型就是新药假设逻辑的最重要的工具。数据化的好处就是能够快速积累
之前的经验，并能够非常容易地被识别，并对后期的医药发展提供依据。所有
的疾病数据都从海量的样本收集而来，试图找到疾病发生的真相，可以说数据
是疾病的反应或者说表象。同时，创新药的研发基于的就是对大量的假设进行
验证，大量验证的数据，又会被记录下来，成为验证假设最有利的证据。通过
新药后期临床与上市后对适应症的有效性与安全性数据，做到医药行业整体的
数据逻辑。正是因为有大量的研发人员不间断的从事各种假设与验证，被发现
有用的逻辑被专利化分享到行业中来。数据逻辑让行业发展找到了一个普遍的
逻辑，可以大批量发展的方式。
数据化提供了人与机器对话的可能，有利于科技进步。目前的人工智能发
展，就是基于人类的行为，采用模拟的方式进行研究。科研人员是通过对人类
所有的行为进行数据化，转化为机器语言，并通过算法实现。正是因为科学家
相信人类所有的行为与思考都可以用数据表达，才推动了人工智能的发展，迭
103
代技术的应用，让机器在很多领域已经可以超过人类自身。人类社会的发展过
程，是通过生产工具的不断改善与对自身不断挑战完成的。现阶段，通过量子
计算机的突破，让机器在处理海量数据方面的能力远远超过人类自身。其实技
术的进步，历史中一直存在，人类驯化马成为交通工具，已经比人跑的要快，
蒸汽机的发明，让火车的奔跑能力超过了马。人类自身机体的局限，让人类无
法仅仅通过自身的力量完成很多任务，正是由于不断的技术进步，人类在工具
的帮助下完成了一个一个的飞跃。随着科技的进步，人类对自身的认知也在增
加，根据目前的人类知识范围，无法了解的事情还很多。人类自身的能力，还
无法从一个单独的事项中领悟到大自然的奥秘，开启认知之旅。纵观历史的发
展，人类科技的发展是在大范围应用数学以后的结果。人类目前在做的事情就
是将我们可以接触到的事情数据化，并通过对大量的观察值的研究与分析，对
未知进行探究。根据数学原理，样本数据越大，接近真理的可能性就越大。科
技的进步，让人类拥有了对大数据进行上传、汇总、分析、传递的能力。能力
的提升加快了科技进步。新药就是对于未满足临床的药物需求，大量的患者临
床需求已经出现，新药研发是针对现有的情况进行研究并找到满足的药物或者
解决方案。基于此，通过对所有临床信息的数据化，并通过大数据的分析与总
结，结合基础研究文献记录，是一种最快找到解决方案的方式与方法。这种方
法来源于大量的临床案例，有利于最大化的满足以总量样本为基础的临床需求。
创新药数据化是一种数据的异化，目前创新药行业的发展，对数据的依赖
越来越严重。数据是药物作用后的观察值，但是在整个新药过程中，药物与人
类疾病本身已经被严重忽略，数据俨然成为本体。数据原本的使命是记录并描
述新药针对特定疾病的作用结果，但是数据异化后，行业关注的往往是数据是
否能够满足基础研究理论，是否放到特定模型中能证明有效，数据是否在标准
范围之内。数据的异化，让数据凌驾与人类之上，让原本为人类认知服务的数
据，变成了裁判者，这不符合人类社会的发展趋势。
异化数据的有效性与安全性是否真的有效？创新药研发中，最核心的就是
通过假设、模型，经过实验对假设的真伪进行验证。看似无懈可击的逻辑，其
实本身就是数据的游戏。人体是一个复杂的生理系统，具有开放性、不确定性、
非线性、多层次性与多样性的特点。首先要考虑的问题就是所有人体里面的复
杂运动都可以数据化吗？数据化的基础是基于对大量疾病的相关数据的采集，
通过大样本的统计、分析，找到相关性，并试图建立数学模型。但是人体内部
104
的运动是线性关系吗？显然不是。疾病也是非常复杂的问题，不同的人类机体
的运作各有不同，如何能够证明普遍性总结出来的逻辑模型就能够代表药品有
效性，又如何能够证明安全性？目前的医学是通过已知的事实，通过普遍性的
归纳，尝试对未知进行预测，但是问题是，被异化出来的数据，真的可以描述
复杂的人体运作？这是一个需要去验证的问题。
创新药以对未满足临床需求和降低现有治疗方案成本出发，数据化后的新
药行业，走向了数据“自转”模式，基本脱离了疾病与药物本身。这种异化的
结果有数据化带来的便利性，也有药物自身无法证明的困境。看似逻辑严密的
新药逻辑，实际上是针对特定疾病的一般性研制出来的，满足假设逻辑的产物。
对于实际的人体，每一个人体都是一个复杂的整体。看似完全一样的病症，但
是治疗手段与方法可能完全不同。满足假设的新药有效性与安全性，是否能够
满足人体自身的要求？无法得到验证。即便新药是要经过人体临床试验研究，
但是小样本、设条件的临床试验（虽然中间也会安排单盲，双盲，三盲研究119）
是无法解决疾病个性化的问题。
人体是一个不断变化的过程，但是数据是表示历史时点的静态，用静态的
数据模拟出动态人体的现状，非常困难。目前的新药研发逻辑，都是根据基础
医学研究，通过先假设后验证的方式，获得数据，数据满足数据模型，数学模
型在基础研究中证明有效，就可以得到监管机构的新药许可。整个过程中，监
管机构的审批依据是数据以及能够证明有效的逻辑。对于处于市场中的主体来
说，本身就存在数据异化的可能。针对不同的疾病，研发人员就需要找到已经
发表的基础研究成果，并根据成熟的模型，做出假设，因为临床前的研究都是
通过动物进行，并没有在人体上试验，虽然能够证明所有的数据满足模型，满
足研究成果，但是是否真的对疾病有效，是否真的安全？根据数据统计，90%的
药物在 I 期临床失败。所以新药研发应该回归到人体与疾病本身，不能陷入数
据的迷局中。
数据是人类为了更好的认知世界而采用的手段，随着人类知识的发展，可
数据化的信息越来越多，但是从自然界来说，是否有数据？数据是什么？牛顿
告知世人，自然界都是数学化的。古希腊时期的毕达哥拉斯提出了“数是万物
119
朱晶：《复杂性哲学视角下的人工智能医学》，《哲学分析》，2018 年 10 月第 9 卷第 5 期，第 28-29
页
105
的本源”120。关于数学或者数据的论述，贯穿整个人类历史，原本作为科学工具
的数据，反而引起了理论界的本体论讨论。随着计算机技术的发展，人类对数
据的认知发生了颠覆性的变化，无论是客观世界还是主观世界的一切关系或者
联系都可以数据化。这就让数据已经脱离了事务的附庸，成为了独立的主体。
当今社会，特别是数据主义者提出的一切均可量化的理念，深刻的反映出了数
据本体论的论调。基于此，用中国古代非常典型的例子“郑人买履”，因为没
有带尺子，就无法买到鞋子的故事，很好的说明了数据的问题，数据本是帮助
人类扩大买鞋的便利性，在脚与鞋不同时在场的情况下，能够顺利的买到鞋子。
但是因为数据不在场（尺未带），鞋子无法买到，这本身就是数据悖论。
针对机器更了解你自己的论调充斥整个社会中，此理论广泛的应用大数据
的对人的行为进行分析后，进行预测。目前广泛的应用于各个商业领域。这里
我们专注在医药领域，如果一个人头疼，但是所有检查仪器给出数据显示，此
人没有任何疾病，请问，此人有病吗？再从身边的例子来说，原本看似健康的
病人，在得到确诊信息后，多数健康境况快速恶化。少数被专家设定倒计时的
病人，总有创造奇迹的出现，甚至还有疾病自愈的可能。这里就会引起我们对
数据的思考，我们无法去质疑数据的准确性，因为机器设备一般是正确的。那
问题出在哪里？人体是一个复杂的整体，人类拥有社会属性，从目前的认知，
我们知道人类有情感。同一个人处在不同的情感状态下，身体的指标会不同，
最简单的就是心态与血压，在兴奋、愤怒、平静、睡着等不同的场景下，同一
个人体对应的数据完全不同。人体是一个复杂的生态环境，目前的医学发展过
程中，数据化是行业蓬勃发展的工具，但是过度理解数据，数据本体化，会让
人类迷失。
人类健康问题是人类自身出了问题，看似相似的疾病，诱因可能完全不同。
人工智能快速发展，人类认知能力快速提高，会提高人类可以使用的劳动工具，
提升生产力水平。基于新药的定义，未满足的临床需要。随着生产力的提高，
药物的研发与供给将会是小样本与个性化的。根据工业 4.0 的概念，药物行业
的发展必然会缩小与其他工业领域的差异，都将会是根据需要的定制化供给。
所以医药行业发展方向在考虑到技术进步的同时，必然要考虑加入人文思考，
行业发展必须要回答人类对健康的定义是什么的概念，才能够保证医学发展不
偏离学科的初衷。
120
宗彩娥，李昊远《大数据时代的哲学反思》，《文化哲学》，2017 年第 23 期，第 13 页
106
数据化作为人类在认知未知过程中出现的一种方法，是一种将人类的观察
值记录下来的符号，是人类认识过程中所发明的一种工具，类似语言，是人类
思维的抽象表达。随着科技的发展，越来越了解“我”的机器，让人类社会的
共识：民主、公平、自由受到了挑战。基因技术的发展，已经可以改变人类的
繁殖逻辑，出现克隆人，甚至通过基因制造出“基因改良”的超级人类。从技
术角度，人类已经可以做到，只是因为伦理问题，人类社会暂时无法接受，类
似的研究被紧急叫停。随着技术的发展，人类正在将越来越多的人体内部的运
作机理数据化，甚至通过人体数据流试图数据化人类的意识。目前社会中，已
经有学者在研究通过各种人类痕迹推测人类决策倾向，心理学一直在努力诠释
并已经取得非常好的效果。这里不讨论数据化是否能够完全实现，因为如果不
能实现完全数据化，目前的人类的担忧将会消失。我们来做一个假设，假设人
类通过工具的协助，能够全面数据化人类自身，包括人体与意识，通过机器就
可以将人类的所有数据流收集。如果完成人类自身的数据化，人类个体无疑成
为一个个数据终端，好处是类似非典、新冠肺炎等重大卫生事件将不会发生，
人类可以在症状即将出现或者出现过程中通过对数据的干预彻底解决，数据化
能够增加整体人类对抗疾病的能力，给人类增加福祉。但是数据化正在改变人
类社会的基础，市场营销人员通过数据化的方法影响人的购买决策，西方引以
为傲的民主制度，竞选团队已经可以通过对民众数据的分析影响选民在最后一
刻的决策。数据化作为人类认知世界的工具，已经被异化，正在反作用人类自
身。人类作为拥有社会属性的动物，情感一直被认为是联络的核心。完全数据
化后，能够精准的知道每个人的身体状况与感情世界，如同现阶段线上的虚拟
世界一样，人类社会的规则将会发生什么改变，人类未来将会向哪里发展？作
为社会属性的人类，没有非常好的社会治理结构与社会认同，数据资源将会被
寡头垄断，人类的整体命运将会掌握在数据寡头手中，无力自拔。
107
参考文献
参考文献
著作
[1] 马克思：《资本论》，人民出版社，2004 年
[2] 亚当･斯密：《国富论》，商务印书馆，2014 年 6 月
[3] 尤瓦尔·赫拉利[以]：《未来简史》，中信出版社，2017 年
[4] 尤瓦尔·赫拉利[以]：《人类简史》，中信出版社，2017 年
[5] 唐·塔普斯科特[加]，亚历克斯·塔普斯科特[加]：《区块链革命-比特币底层技术如
何改变货币、商业和世界》，中信出版社，2016 年
[6] 乔治·吉尔德[美]：《后谷歌时代：大数据的没落与区块链经济的崛起》，现代出版
社，2018 年
期刊论文
[1] 曹致玮，董涛：《新形势下我国知识产权保护问题分析与应对思考》，《知识产权》，
2019 年第 7 期
[2] 柴慧婷，杨波，刘振明，王志锋：《基于科研论文发表数据分析与解读中国新药创新
主体的能力和功能定位》，《中国卫生产业》，第 2018.25 期
[3] 陈冬：《“人工智能”助力新药研发精准医疗》，《现代养生》，2019 年第 05 期
[4] 陈好嘉，张新庆，蔡笃坚：《美国精准医药政策走向与反思》，《医学与哲学》，2018
年 1 月第 39 卷第 1A 期总第 588 期
[5] 房莉杰：《理解“新医改”的困境：“十二五”医改回顾》，《国家行政学院学报》，
2016 年第 2 期
[6] 黄爱龙：《关于打通新药研发管线的提案》，《中国科技产业》2019 第 02 期
[7] 侯晓东：《供给侧结构改革的马克思主义政治经济学研究-基于市场供需均衡理论比较
视角》，《当代经济》，2016 年第 19 期
[8] 林志吟：《中国创新药企：临床试验全球化》，《中国中小企业》，2019 年 02 期
[9] 刘欢，张钟艺，杨悦：《新药临床试验中安全性报告管理》，《中国药物警戒》，2019
年第 16 卷第 2 期
[10] 刘虹：《论身体哲学思想对医学发展的历史价值》，《医学与哲学》，2018 年 11 月
第 39 卷第 11A 期总第 608 期
[11] 刘梅霞：《马克思和恩格斯的需求理论差异与启示》，《大江周刊·论坛》，2012 年
12 月
[12] 李轩，周斌：《EMA 的新药优先政策与监管手段分析》，《中国医药工业杂志》，2018
年第 49（3）期
[13] 李玮：《试论新药研发中的规范化问题》，《医药前沿》，2018 年第 8 卷第 30 期
[14] 李立，刘晓菊：《医学模式再思考》，《中国继续医学教育》，2019 年第 11 卷第 1
108
参考文献
期
[15] 李伦，黄关：《数据主义与人本主义数据伦理》，《伦理学研究》，2019 年第 2 期（总
第 100 期）
[16] 李义平：《从需求理论到供给理论及其启示》，《教学与研究》，2000 年第 3 期
[17] 厉琴慧、陈永法：《美国创新药物政策运行机制及对我国的启示》，广州药科大学学
报，2019，第 2 期，35 卷
[18] 梅春英，李晓军，刘健康：《现代医学异化的哲学根源及其扬弃路径》，《医学与哲
学》，2018 年 7 月第 39 卷第 7A 期总第 600 期
[19] 潘峰：《提升原创能力，加快建设新药创新强国》，《中国医药导报》，2019 年第
16 卷第 9 期
[20] 彭宏伟：《马克思资本理论中国化之道路自信研究》，《北京行政学院学报》2017 年
第2期
[21] 任红梅：《马克思经济学与西方经济学供给需求理论的比较研究》，《西安财经学院
学报》，2016 年，第 29 卷第 6 期
[22] 宋姗姗：《以马克思资本理论为指导深化中国经济体制改革》，《经济研究导刊》，
2014 年，第 1 期，总第 219 期
[23] 唐斌：《整体性视阈下马克思资本理论的方法论研究》，《教学与研究》，2016 年第
9期
[24] 吴家睿：《创新药物研发三要素》，《科学》，2019 年 71 卷 1 期
[25] 吴昊，林铭，孙懿，赵欣，蒲小平：《新一代人工智能技术驱动下的新药研发》，《中
国药理学通报》，2019 年第 35（7）期
[26] 伍琳，陈永法：《我国创新药物研发能力的国际比较及成因分析》，《中国卫生政策
研究》，2017 年 8 月第 10 卷第 8 期
[27] 伍琳，陈永法：《美国小企业创新药物研发促进计划及对我国的启示》，《中国医药
工业杂志》，2017 年第 48（9）期
[28] 王学恭，杨杰荣：《我国医药产业转型升级的方向和重点》，《中国医药工业杂志》，
2019 年第 50（6）期
[29] 王越，李明：《2018 年 50 个新药快速上市对安全监测的挑战与建议》，《中国药物
警戒》，2019 年第 16 卷第 4 期
[30] 王丽敏：《科诺克效应：生命的医学化与医学的商品化》，《医学与哲学》，2019 年
5 月第 40 卷第 10 期总第 621 期
[31] 王荣玲：《现代医学发展中的哲学问题探讨》，《长江丛刊》，2018 年第 05 期
[32] 许赫雷，李红，吴纯启，王建京，马华智，董延生，王全军：《药物非临床安全性评
价数据完整性的管理现状及探讨》，《中国药理学与毒理学杂志》，2018 年第 32 卷，第
12 期
[33] 徐稳，刘永军《中国医药 CRO 产业发展现状及趋势分析》，《前沿理论》，2018 年第
19 期
[34] 杨庆，刘玲玲，周斌：《我国创新药的发展现状及趋势》，《中国医药工业杂志》2019
年第 50 期
109
参考文献
[35] 杨臻峥，孙友松，魏利军，吴小涛，乔思邈，郑晓南：《2014 至 2018 年我国自主研

发并获准上市的 1 类新药概述》，《中国新药杂志》，2019 年第 28 卷第 13 期
[36] 杨春华,杨俊星,施沅坤：《国外药物研发数据共享案例及经验借鉴》，《中华医学图
书情报杂志》，2018 年第 27 卷第 7 期
[37] 颜建周，董心月，陈永法，王梦媛，邵荣；2018a；《美国医药产业创新政策环境研
究及对中国的启示——基于阿法依泊汀研发的实证研究》，《中国科技论坛》，2018 年第
1期
[38] 颜建周，董心月，陈永法，王梦媛，邵蓉,2018b,《美国医药产业创新政策环境研究
及对我国的启示——基于安进生物医药公司的实证研究》，《中国医药工业杂志》，2018
年第 49（10）期
[39] 于正凯：《大数据时代的哲学思考》，《新闻传播》，2017 年 11 期
[40] 中国科技奖励采编：《当生命科学遇到人工智能》，《中国科技奖励》，2018 年总第
226 期
[41] 郑航，唐亚岚:《我国“互联网+临床试验”的应用现状与发展趋势》，《中国药事》，
2019 年第 33 卷，第 1 期
[42] 郑玉：《知识产权保护、R&D 投入与企业绩效》，《社会科学研究》，2017 年第 4 期
[43] 郑媛婷,傅肖依,石乐明：《精准医学时代的新药研发和个性化用药———标准、监管
与伦理学挑战》，《中国医学伦理学》，2018 年第 31 卷第 9 期
[44] 赵东来，张洪江，张锦英：《哲学视域下“药”与“病"的辩证》，《哲学与医学》，
2018 年 9 月第 39 卷第 9A 期总第 604 期
[45] 赵茂林：《马克思劳动价值论与新古典经济学价值理论的比较》，《经济纵横》，2011
年第 8 期
[46] 赵思博：《中国医药产业的发展及其金融支持研究》，《科技与创新》，2017 年第
22 期
[47] 朱晶：《复杂性哲学视角下的人工智能医学》，《哲学分析》，2018 年 10 月第 9 卷
第5期
[48] 宗彩娥，李昊远《大数据时代的哲学反思》，《文化哲学》，2017 年第 23 期
政府文献与统计报告
[1] 国务院：2018，《国务院办公厅关于促进“互联网+医疗健康”发展的意见》，国办发
（2018）26 号
[2] 习近平，2017，《中国共产党第十九次全国人民代表大会报告》
[3] 国务院，2009，《关于深化医药卫生体制改革的意见》
[4] 国务院，2016，《“健康中国 2030”规划纲要》
[5] 国务院，2017，《国务院关于印发“十三五”深化医药卫生体制改革规划的通知》，国
发〔2016〕78 号
[6] 国务院，2017，《国务院办公厅关于印发中国防治慢性病中长期规划（2017—2025 年）
的通知》，国办发〔2017〕12 号
110
参考文献
[7] 国家统计局，2019，年度数据库，http://data.stats.gov.cn/easyquery.htm?cn=C01
[8] 江苏恒瑞医药股份有限公司，《2018 年年度报告》
英文参考文献
[1] David B，Wolfender JL ,Dias DA, “The pharmaceutical industry and natural products：
historical status and new trends”[J], Phytochem Rev,2015,14(2)
[2] Goldman S.A., “Causality Assessment in Premarketing Drug Clinical Trials: Regulatory
Evolution in the USA and Ongoing Conerns”[J], Drug Safety,2016,39(10)
[3] Khozin S,Chuk M,Kim T,et al.,“Regulatory watch: Evaluating the potential for digital
submission of expedited premarket safety reports to the FDA”[J], Nature Reviews Drug Discovery,
2016 ,15(10)
[4] Patridge E, Gareiss P,Kinch MS,Hoyer D.,“An analysis of FDA-approved drugs:natural
products and their derivatives”[J], Drug Discov Today,2016,21(2)
[5] SCHWEIZER L,HEJ.,“Guiding principles of value creation through collaborative innovation
in pharmaceutical research” [J], DrugDiscov Today,2017,23(2)
[6] V.M.Schonberg,K.Cukier, Big Data:A Revolution That Will Transform How We Live,Work
and Think[M], John Murray,2013
111
致谢
致谢
非常感谢上海财经大学这两年来的培养，让我能够有机会在经济哲学专业
学习，让我有机会接触到哲学的相关知识，并了解到如何用哲学的视角去看目
前的经济现象，受益良多。
非常感谢我的导师***教授的指导，让我能够从纷繁复杂的行业内的商业
活动中去寻找问题的本质。从论文的选题、信息收集、论文框架调整、论文
开题、论文写作与修改过程中给予的耐心与指导。作为一名在职人员，张教授
理解我们的工作特点，中间多次提醒，但是我还是错过了开题后的第一次预答
辩。在教授的督促下，终于能够完成论文的写作，这里我要向导师表达深深的
敬意。
在上海财经大学学习的这段时间内，感谢人文学院的各位老师给与的支持
与帮助。也非常幸运地遇到了一群志同道合的同学，让我们在学习期间相互帮
助，工作上相互支持。再次感谢人文学院给了我们这样的一个学习与成长的机
会。我为能够成为其中的一员而骄傲，顺祝学院与学校能够越来越好！
112
个人简历
个人简历
姓名：***
出生年月日：1982 年 4 月 30 日
所获学位情况：2004 年 6 月毕业于山东大学国际经济与贸易专业。
获经济学学士学位
中级经济师职称
113

2017416017- 经济哲学

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关键词：创新药 供给 数据管理 人工智能 区块链 互联网+

As a kind of commodity, the supply of innovative drugs is divided into four

Key words: innovative drugs supply data management artificial

第一节 选题背景与研究意义 ......................................1

第二节 文献综述 ................................................3

第三节 国内外创新药供给研究概况 ................................6

第四节 研究内容与方法 .........................................10

二、研究方法 ....................................................... 11

第一章 我国创新药的供给现状 ............................ 13

第一节 我国创新药的需求现状 ...................................13

二、我国健康需求的现状 ............................................. 15

第二节 我国创新药的供给现状 ...................................20

二、资源投入水平低 ................................................. 22

第三节 我国创新药的监管现状 ...................................35

第四节 行业数据管理现状 .......................................40

第二章 数据管理的主要问题及分析 ........................ 44

第一节 创新药研发的数据化问题分析 .............................44

三、数据管理的困惑 ................................................. 55

第二节 数据造假问题与分析 ......................................56

二、数据造假原因探究 ............................................... 58

第三节 行业数据质量问题与分析 .................................61

二、临床机构的困惑 ................................................. 62

三、人类数据处理的缺陷 ............................................. 62

第四节 数据监管的困惑 .........................................63

第三章 典型案例分析 .................................... 65

第一节 历史上美国重大数据丑闻事件 .............................65

二、美国 FDA 的应对回顾 ............................................. 67

三、事件反思 ....................................................... 68

第二节 现阶段临床数据造假事件 .................................69

第四章 应对策略分析 .................................... 73

第一节 数据管理“无人化” .....................................73

第二节 创新药信息透明化 .......................................92

二、治疗方案公开化 ................................................. 94

第三节 创新药全生命周期管理 ...................................95

二、定制化的创新药供给 ............................................. 98

结语 关于数据化的反思 ................................. 101

参考文献 ............................................... 108

个人简历 ............................................... 113

其中高达 75%的老年人患有一种及以上慢性病，约 4000 万老年人失能或者部分

数据化的概念是在 2013 年由肯尼斯·库克耶和维克托·迈尔-舍恩伯格提

发方面21。从 2017 年的数据显示，创新药批准主要集中在美国（67%）、欧洲（15%）

号总数达 18.9 万个，其中化学药品有 12.2 万个，95%以上是仿制药31。2009 年

2018 年 10 月央视主持人李咏在赴美抗癌 17 个月后，病逝。这一事件让出

药物上的差距比较大。根据 IMS 研究数据，中国在 2010 年-2014 年全球癌症新

个国产创新药，其中 20 个为化学创新药，16 个为生物创新药56。10 年的时间数

图 1.2 2008-2018 年创新药申报数量前 20 的申请主体

序号 CRO 企业 2014 年度 2015 年度 2016 年度

6 ICON（爱科恩） 3.87% 3.76% 3.66%

从数据显示，我国创新药研发 TOP10 企业全部 2018 年的研发费用为 194.5

低的也增加了 31%。全球 TOP10 的企业来看，最高的增加 8%，最低的减少了 13%。

中小企业的创新药比例在 39%，更有机构预计到 2022 年这个比例更会高达 47%，

从 2015 年开始讨论，2016 年开始试点，三年的时间，在十个省市实行试点

（4）优先审评审批。CFDA82在 2016 年 2 月发布《关于解决药品注册申请积

复星医药子公司存在数据掺假、篡改、造假87。直到 2018 年 8 月都没有被撤销。

数据化是肯尼斯·库克耶和维克托·迈尔-舍恩伯格在 2013 年提出来的概

床试验作为合作的基础条款。在 2015 年之前，我国行业监管机构对于临床数据

法案通过 5 年以后，1989 年 7 月，著名的仿制药企业美国迈兰公司发现有

品，至少进行 3 批次的抽样调查，一共测试 429 个样品（仿制药与品牌药都有），

二、美国 FDA 的应对回顾

2019 年 7 月据美国 FDA 和海外媒体披露诺华公司提交一份生物制品许可申

个非常恶劣的造假行为。虽然 AveXis 只是诺华收购过来的企业，但是诺华对其

[35] 杨臻峥，孙友松，魏利军，吴小涛，乔思邈，郑晓南：《2014 至 2018 年我国自主研

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关键词：创新药供给数据管理人工智能区块链互联网+

第一节选题背景与研究意义 ......................................1

第二节文献综述 ................................................3

第三节国内外创新药供给研究概况 ................................6

第四节研究内容与方法 .........................................10

第一章我国创新药的供给现状 ............................ 13

第一节我国创新药的需求现状 ...................................13

第二节我国创新药的供给现状 ...................................20

第三节我国创新药的监管现状 ...................................35

第四节行业数据管理现状 .......................................40

第二章数据管理的主要问题及分析 ........................ 44

第一节创新药研发的数据化问题分析 .............................44

第二节数据造假问题与分析 ......................................56

第三节行业数据质量问题与分析 .................................61

第四节数据监管的困惑 .........................................63

第三章典型案例分析 .................................... 65

第一节历史上美国重大数据丑闻事件 .............................65

第二节现阶段临床数据造假事件 .................................69

第四章应对策略分析 .................................... 73

第一节数据管理“无人化” .....................................73

第二节创新药信息透明化 .......................................92

第三节创新药全生命周期管理 ...................................95

结语关于数据化的反思 ................................. 101