VẤN ĐỀ ĐẶT RA

 Hiệu quả ngắn hạn: Trước khi liệu pháp gene có thể trở thành một phương
pháp chữa bệnh lâu dài, các DNA điều trị khi đến các tế bào đích phải thực
hiện được chức năng và các tế bào chứa DNA điều trị phải ổn định. Việc tích
hợp DNA trị liệu vào hệ gene và tính chất phân chia nhanh chóng của nhiều
dòng tế bào ngăn chặn việc đạt được hiệu quả lâu

 Đáp ứng miễn dịch: Bất cứ một vật thể lạ nào được đưa vào các mô người
đều gây đáp ứng miễn dịch. Kích thích hệ thống miễn dịch có thể là một
nguyên nhân làm giảm hiệu quả của liệu pháp gene. Sự tăng cường hệ thống
miễn dịch để ứng phó với virus mà cơ thể đã tiếp xúc trước đó làm giảm hiệu
quả khiđiều trị lặp đi lặp lại
 Vấn đề với vector virus: Vector virus mang theo những nguy cơ độc tính,
đáp ứng viêm nhiễm, kiểm soát gen… Một số loại vector liệu pháp khi đưa
vào cơ thể người như adenovirus, retrovirus có thể biến đổi trở thành tác
nhân gây bệnh và sự hiểu biết về cơ chế gây bệnh của một số gene đột biến
còn chưa đầy đủ.

Rối loạn đa gene: Một số rối loạn thường

gặp như bệnh tim, huyết áp cao, bệnh
Alzheimer, viêm khớp, tiểu đường… chịu
ảnh hưởng bởi biến thể của nhiều gen,
dẫn đến sự phức tạp cho liệu pháp gen
.

 Một số phương pháp điều trị có thể phá vỡ rào cản Weismann (giữa dòng tế
bào soma và dòng mầm) có tác dụng bảo vệ tinh hoàn, có khả năng thay đổi
dòng mầm (dòng tế bào sinh dục)
 Đột biến ghép: Nếu DNA được tích hợp vào điểm nhạy cảm trong hệ gene,
ví dụ gene ức chế khối u, việc điều trị có thể gây ra khối u. Điều này đã xảy
ra trong các thử nghiệm lâm sàng, khi cho bệnh nhân suy giảm miễn dịch
nặng liên kết với nhiễm sắc thể X, các tế bào gốc tạo máu tải nạp gene bằng
cách sử dụng retrovirus (là một loại virus RNA chèn bản sao bộ gene của nó
vào DNA của tế bào vật chủ mà nó xâm nhập, do đó thay đổi bộ gene của tế
bào đó) và điều này dẫn đến sự phát triển của bệnh bạch cầu tế bào T ở 3
trong số 20 bệnh nhân.
 Chi phí: Alipogene Tiparvovec (Glybera) là một loại thuốc của liệu pháp
gene được thiết kế để đảo ngược tình trạng thiếu lipoprotein lipase (một rối
loạn di truyền hiếm gặp có thể gây viêm tụy nặng) với chi phí là 1.6 triệu
USD mỗi bệnh nhân, đã được báo cáo trong năm 2013 là thuốc đắt tiền nhất
thế giới.
 _ Các rủi ro trong liệu pháp gen: Gắn sai vị trí, gây đột biến gene hoặc gene
biểu hiện không như mong đợi. Kỹ thuật sử dụng trong liệu pháp gene phức tạp,
đòi hỏi chính xác, chỉ một số phòng thí nghiệm tiên tiến mới có khả năng thực hiện
được.

THÁCH THỨC

 Tác dụng phụ lâu dài: Tác dụng phụ lâu dài của liệu pháp gene có thể chưa
được đánh giá đầy đủ, vì đây là một liệu pháp rất mới và có tác dụng phụ lâu
dài chỉ xảy ra nhiều năm sau khi tiếp nhận điều trị. Các tác dụng phụ lâu dài
của liệu pháp gene vẫn đang trong quá trình nghiên cứu và ghi nhận
 Tác dụng phụ ngay sau khi điều trị: Sốt, đau đầu, tụt huyết áp, buồn nôn,...
Những tác dụng phụ trên là do hệ miễn dịch phản ứng với virus. Những
triệuchứng này thường sẽ dần thuyên giảm trong vòng 24–48 giờ sau khi
truyền tĩnh mạch.
 Tác dụng phụ về mặt lý thuyết: Những tác dụng phụ được dự đoán là có thể
xảy ra nhưng chưa thực sự xảy ra trong các thử nghiệm lâm sàng. Liệu pháp
gene có một số tác dụng phụ về mặt lý thuyết như gene có thể đi vào các tế
bào khỏe mạnh làm cho các tế bào khỏe mạnh bị tổn thương, gene được đưa
vào giao tử có thể làm ảnh hưởng đến nguyên liệu di truyền của trứng và tinh
trùng,...
 Một số nghiên cứu đã cho thấy một số liệu pháp gene có thể mang tới nguy
cơ nghiêm trọng cho sức khỏe như nhiễm độc, gây viêm và thậm chí ung thư
hay nhiều nguy cơ vẫn chưa thể được dự đoán. Tuy nhiên, trong thời gian
qua, các nhà khoa học và các tổ chức điều hành đã rất nỗ lực để đảm bảo độ
an toàn của liệu pháp gen