ESTUDIOS CLÍNICOS Y ESQUEMAS DE PROFILAXIS EN NIÑOS CON
HEMOFILIA
Estudio/País
Nilsson et al, 1992, Suecia
Kreuz et al, 1998. Alemania
van den Berg et al, 2001, Países
Bajos.
Panicker et al, 2003, Estados
Unidos
Yee et al, 2002, Inglaterra
Feldman et al, 2006, Canada.
Estudio Abierto
Manco-Johnson et al, 2007,
Estados Unidos.
Gringeri et al, 2011, Italia.
Diseño Pacientes Edad (media) de inicio Régimen de Profilaxis
de profilaxis
Retrospectivo 35 (30 HA, 5 HB) Tres cohortes de edad en la Mediana: HA: 20–40 UI/kg tres veces por
evaluación 3–6, 7–12 y 13–17 años 1,1 (1–1,5), n = 6 1,2 semana; HB: 30–40 UI/kg dos veces por
(0,5–2), n = 9 2,6 (1–4,5), semana
n = 20
Retrospectivo 14 (11 HA, 3 HB)Dos grupos de edad 1.75 (1–2.5), n=8 HA: 30–50 UI/kg tres veces por
en la evaluación 12 y 9 años. 4.25 (3.1–5.5), n=6 semana; HB dos veces por semana
Retrospectivo 75 (70 HA, 5 HB) edad media en 4.1 (0.4–11.9) mean Injdividualizado, HA: 20–40 UI/kg tres
seguimiento, 14.7 años (range) veces por semana; HB: 30–40 IU/kg
dos veces por semana
Retrospectivo 20 (17 HA, 3 HB) Edad media en el 4.5 (0.3–16) HA: 20–30 IU/kg UI/kg tres veces por
seguimiento, 11.4 años semana; HB: 50 UI/kg dos veces por
semana
Retrospectivo 29 (24 HA, 5 HB) seguimiento medio 4,1 4.0 (2–12.7) HA: 25–40 UI/kg tres veces por
años (0,3–11,5) semana ; HB dos veces por semana
Prospectivo, 25 HA seguimiento medio 4,1 años 1.6 ± 0.5 Dosis escaladas: tres pasos,
( ± 1 SD) cuando hay eventos hemorrágicos
Prospectivo, HA 65 (57 evaluables) seguimiento medio de 1.6 ( 2.5) 25 UI/kg en días alternos
aleatorizado 49 meses
Prospectivo, HA 40, seguimiento medio 81 meses 4.2 (0.8–7.0) 25 UI/kg tres veces por semana (FVIII
aleatorizado niveles >1 UI/dL)
DEFINICIONES DE RESULTADO DE TRATAMIENTO CON INDUCCIÓN DE TOLERANCIA
INMUNE
Éxito Titulación de inhibidores negativa. Recuperación de vida media de FVIII a las 6 h después de un periodo de
lavado de 72 h Niveles plasmáticos de FVIII > 1% con dosis de 50 UI/Kg
medidas a las 48 h

Éxito Titulación de inhibidores negativa, sin recuperación de la vida media, sin respuesta anamnéstica, manteniendo
Parcial con FVIII de > 1% recibiendo dosis diarias. Permite dejar profilaxis

Falla Persistencia de títulos de inhibidores sin mostrar descenso de al menos un 20% del título durante los 6 meses
siguientes posteriores a tres meses de iniciada ITI o falla en alcanzar
tolerancia en un plazo de 33 meses
 PRIMARIA

CONVENCIONAL CON
Profilaxis continua periódica inicia en ausencia de
enfermedad articular documentada, antes de la
segunda hemorragia articular clínicamente evidente y
de los 3 años.

PROFILAXIS

FACTOR
SECUNDARIA
Profilaxis continua periódica iniciada después de 2 o
mas hemorragias articulares, antes de la enfermedad
articular; generalmente a los 3 años o después.

TERCIARIA
Profilaxis continua periódica iniciada después de la
aparición de enfermedad articular documentada.
Iniciada en edad adulta.
 PROFILAXIS CON rFVIIa, ESTUDIOS
OBSERVACIONALES

NÚMERO DE
EDAD DEL NÚMERO DE
NÚMERO DE SANGRADOS/MES
ESTUDIO PACIENTE AL INICIO DOSIS SANGRADOS EN LA
PACIENTES ANTES DE
DE LA PROFILAXIS PROFILAXIS
PROFILAXIS

Mediana 1.26
Mediana 2.38
MORFINI M et al, Seguimiento 37.8
13 2.5 (2-30) 2 x día o 2 x semana Seguimiento 69
2017 meses
meses

Mediana 1,
Jiménez-Yuste et al, Mediana 4,
5 2.2 (1-4) 90-100 mcg/kg/día seguimiento 12
2008 seguimiento 9 meses
meses
 PROFILAXIS CON aPCC, ESTUDIOS
OBSERVACIONALES
TASA ANUAL
EDAD DEL
TASA ANUAL DE
NÚMERO DE PACIENTE AL HEMORRAGI
ESTUDIO ITI DOSIS DE SANGRADOS TROMBOSIS
PACIENTES INICIO DE LA AS SEVERAS
SANGRADOS ARTICULARE
PROFILAXIS
S
50-100 U/KG
3-4 X
KREUZ W ET DESCONOCID
5 4.5-8.6 AÑOS NO SEMANA O 3 MEDIANA 2.5 0 0
AL, 2000 O
VECES POR
SEMANA
ANTES DE PX:
50-100 UI/KG
HILGARTNER DESCONOCID 14.4
7 4-10 AÑOS NO 3-4 POR 0 0
A ET AL, 2003 O DESPUÉS DE
SEMANA
PX: 10
ANTES DE PX:
JIMÉNEZ- 50 UI/KG 7
MEDIA
YUSTE V. ET 5 11 AÑOS NO 3-4 X DESPUÉS DE 0 0
26
AL, 2009 SEMANA PX: 5.2

100 UI/KG
VALENTINO
6 2.6-24.4 AÑOS SI 3-4 X MEDIA 27.8 MEDIA 3.6 0 0
L ET AL, 2009
SEMANA