Introduction to Pharmacoeconomics

Renée J. Goldberg Arnold PharmD

President & CEO
Arnold Consultancy & Technology LLC
Renée J. Goldberg Arnold PharmD
ISPOR Distance Learning Program
Learning Objectives
By the end of the Introduction to Pharmacoeconomics 
module you will be able to:
y State the role of Pharmacoeconomics (PE) in 
medical decision‐making
y Define the types of PE/cost‐effectiveness 
analyses (CEA) 
y Explain the societal, patient and payer tradeoffs 
involved in using PE for medical decision‐
making

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 3

Learning Objectives (cont’d.)
y Understand the difference between and 
usefulness of average and incremental 
(marginal) CEA
y State the definition of utility 
measurement and its use in cost‐utility 
analysis
y Understand the elements essential to a 
published CEA
Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 4
Introduction
y Can the health system support the additional cost for 
each life saved if the new drug is both more costly 
and more effective than previous therapies?  
y If a new drug or device is less costly, but less 
effective, than existing therapies, how much of a 
diminution in efficacy can society/payers/patients 
withstand in order to save money? 
y How much money must be saved in order to make it 
"cost‐effective" to accept a reduction in efficacy over 
existing strategies? 

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 5

 Use of Pharmacoeconomics/
Cost‐Effectiveness Analyses

y drug registration
y formulary decision‐making
y therapeutic guideline determination
y individual patient decisions

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 6

Benefits from PE Analysis of Health 
Care Programs
y Intangible benefits (value of health per se to 
individual consumer)
y Future health costs avoided
y Increased productive output due to improved health 
status
y Use of evidence‐based medicine to make best choices 
for population and individuals

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 7

 Outcomes Assessment and 
Pharmacoeconomics
y Outcomes assessment: determination of end result of use 
of healthcare technology
y Finite societal resources require consideration of 
opportunity costs (value of alternative uses of those 
resources)
y Healthcare reform has required methods to evaluate 
economic and societal value of goods and services 
y Pharmacoeconomics evaluates value for money expended 
on healthcare technologies

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 8

Objectives of Pharmacoeconomics
y Application of economic principles to drug 
therapy interventions (prevention and/or 
cure)
y Research that identifies, measures, and 
compares the costs (resources consumed) 
and consequences of pharmaceutical 
products and services
ƒ Improve individual and public health 
outcomes
ƒ Provide for more rational decision‐making 
o Formulary management
o Medication choice
o System resource allocation

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 9

Steps in evaluating type of analysis
y Efficacy: optimal circumstances
y Effectiveness: usual circumstances
y Efficiency: cost‐effectiveness
ƒ Comparison with alternative 
therapy/therapies
ƒ Requires consideration of costs to be 
included, perspective, timeframe, 
effectiveness metric, discount rate, 
assumptions
ƒ Disease endpoints assessed by indices of 
therapeutic outcome

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 10

 Influence of Compliance with 
Medication on Cost‐Effectiveness
Full Partial
Compliance Compliance
DBP ($/QALY) ($/QALY)

≥105 mmHg $4,850 $10,500

95-104 mmHg $9,880 $20,400

Kozma CM, Reeder CE, Schulz RM: Economic, clinical and humanistic outcome: A planning model for
pharmacoeconomic research. Clin Ther 15:1121-1132, 1993.

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 11

 Questions
y Is the treatment effective? 
y What will it cost? 
y How do the gains compare with the costs? 
ƒ Typically, one chooses the option with the least cost 
per unit of measure gained
ƒ Represented by ratio of cost to effectiveness (C:E)
ƒ Called cost‐effectiveness analysis (CEA)

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 12

 Types of CEA
y Cost‐minimization analysis (CMA)
ƒ Determines costs assuming equivalent 
benefits
ƒ May be presented as cost consequence
y Cost‐benefit analysis (CBA)
ƒ Measures benefit in monetary units
ƒ Difficult to value, e.g., a life
y Cost‐effectiveness analysis (CEA)
y Cost‐utility analysis (CUA)
ƒ Incorporates quality‐of‐life adjustments 
into effectiveness metric

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 13

 Definition of Utilities
y Quantified preferences for specific health states 

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 14

 Expression of Utility
y Utility measures yield a single value that reflects overall 
quality of life (QoL) 
y Preference‐weighted measure used to produce point‐in‐
time expression of well‐being
y 1.0 (for asymptomatic full function)
y 0 (for death) 
y Used to impart QoL component to an effectiveness value, 
such as life‐years gained, to establish QALYs

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 15

Framework for Determining 
Costs
y Inputs
y Units
y Values
y Timing
y Uncertainty

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 16

Cost/QALY Comparisons

17
 Direct and Indirect Cost
y Direct medical and nonmedical costs
ƒ Medical: Related to providing medical services, e.g., hospital care, 
physician fees, drug costs, costs of adverse events
ƒ Nonmedical: Expenses, such as transportation costs, that are direct 
result of illness
ƒ Most frequently included in CEA
y Indirect cost associated with changes of individual productivity
ƒ Example: lost time from work (absenteeism) and unpaid assistance
from a family member 
y Intangible costs (pain and suffering)

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 18

 Consequences
y Monetary benefits
y Effectiveness: years of life saved, hospitalizations 
averted, complication‐free episodes, etc.
y Utility measurements: quality‐adjusted life years 
(QALYs)

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 19

 Average and Marginal (Incremental) 
Cost‐Effectiveness
y Average Cost‐Effectiveness
ƒ = resources consumed per unit of output
y Average cost is derived by dividing total cost by volume or 
quantity of output
y Marginal (Incremental) Cost‐Effectiveness
ƒ = change in total cost of producing one additional (or one 
less) unit of output.

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 20

 Decision‐Making in PE 
Analysis
More Less
Effective Effective

More Costly Trade-off Reject

(dominant)

Less Costly Accept Trade-off

(dominant)

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 21

 Perspective
y Societal vs payer vs patient
y NHS and other “nationalized” payer systems suggest 
societal perspective; benefit in QALYs
y Short‐term outcomes; employer‐sponsored vs
country‐sponsored
y Examples of benefits here might be MI avoided or 
complication‐free episodes

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 22

 Population Segmentation
y Developing countries
y Age 
y Race (antihypertensive agent approved only for 
African‐American patients)
y Gender (Weinstein and Stason CV model1)
y Health system (e.g., present state of screening)

1
Weinstein MC, Stason WB (1985). Cost-effectiveness of interventions to prevent or treat
coronary heart disease. Annu Rev Public Health, 6, 41-63.

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 23

 Discounting
y Future costs and effects are discounted 
y Positive rate of time preference
y Prefer:
y Receive dollars now
y Pay out dollars later
y PV = FC x DF (n,r)

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 24

Sensitivity Analysis
y Analysis of uncertain values around key 
variables

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 25

Uncertainty
y Parameter

y Structural

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 26

 Implications
y “Given that the process of estimating 
subgroup‐specific input parameters usually 
involves reducing sample size, it is even more 
important to assess the implications of 
parameter uncertainty fully.”

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 27

CEA Reporting Formats
y Journal articles
y Policy decisions

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 28

CEA Reporting Formats (elements)
y Background
y Viewpoint/perspective
y Analytic type
y Patient population
y Comparators
y Source/Quality of medical evidence
y Range/Measurement of costs (physical 
and monetary terms)
y Measure of benefit (e.g., LYG, QALYs)

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 29

CEA Reporting Formats (elements, 
con’t.)
y Adjusting timing of costs/benefits
y Dealing with uncertainty
y Incremental analysis of costs/benefits
y Overall study results and limitations

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 30

y June 29, 2006: “A federal vaccine 
advisory panel unanimously 
recommended that 11‐ and 12‐year‐old 
girls receive a new vaccine designed to 
protect against cervical cancer.” Wall 
Street Journal

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 31

Case Study: HPV Vaccine CEA
y Goldie SJ, Kohli M, Grima D, et al. Projected clinical benefits and 
cost‐effectiveness of a human papillomavirus 16/18 vaccine. J Natl
Cancer Inst. 2004;96(8):604‐15.
y Goldie and colleagues developed a cost‐utility model to evaluate 
cancer incidence and mortality, lifetime costs, life expectancy and 
incremental cost‐effectiveness ratios projected to be associated with 
cervical cancer and human papillomavirus (HPV) vaccine in the 
prevention of cervical cancer.  This case study will be used as an 
example of the use of CEA in medical decision‐making.  

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 32

Should CEA be uniformly applied in
medical decision-making?
y Pro
y Allow explicit modeling of decision 
points
y Finite resources
y Objective
y Common good
y Con
y Individual patients

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 33

 Summary
y Ratio of cost to effectiveness
y Evaluates additional cost for additional unit of 
effectiveness
y CEA may be used to make policy decisions 
among competing therapies with fixed 
resources available

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 34

 References
1.  Arnold R. Use of interactive software in medical decision making. In: 
Ekins S, ed. Computer Applications in Pharmaceutical Research and 
Development. Hoboken: John Wiley & Sons, Inc.; 2006.
2. Drummond M, Sculpher M, Torrance G, O'Brien B, Stoddart G.
Methods for the Economic Evaluation of Health Care Programmes. 3rd 
ed Oxford: Oxford University Press; 2007.
3. Arnold RJ. Cost‐effectiveness analysis: should it be required for drug 
registration and beyond? Drug Discov Today. 2007;12(21‐22):960‐5.
4. Goldie SJ, Kohli M, Grima D, et al. Projected clinical benefits and 
cost‐effectiveness of a human papillomavirus 16/18 vaccine. J Natl
Cancer Inst. 2004;96(8):604‐15.

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 35

 References
y Detsky AS,  Laupacis A. Relevance of cost‐effectiveness analysis to 
clinicians and policy makers. JAMA. 2007;298(2):221‐224.
y Rascati K.  Essentials of Pharmacoeconomics; Philadelphia:Lippincott
Williams & Wilkins; 2008. 
y Goldberg Arnold R. Health economic considerations in 
cardiovascular drug utilization. In: Frishman W, Sonnenblick E, eds. 
Cardiovascular Pharmacotherapeutics. 2nd ed. New York: McGraw 
Hill, Inc.; 2003:43.
y Gold MR. Cost‐effectiveness in Health and Medicine; Oxford:Oxford
University Press:1996. 

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 36

 References
y Muennig P, Khan K.  Designing and Conducting Cost Effectiveness 
Analysis in Medicine and Health Care; Jossey‐Bass;2002. 
y Drummond M.  Economic Evaluation in Health Care: Merging 
Theory with Practice;Oxford:Oxford University Press ;2007.
y Bootman L, Townsend R, McGhan W.  Principles of 
Pharmacoeconomics . 3rd ed. Cincinnati:Harvey Whitney Books; 2004.

Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP 37