CRISPR personalizirana terapija tumora

Malo kliničko ispitivanje pokazalo je da CRISPR tehnologija uređivanja gena može promijeniti
imunološke ćelije tako da traže i unište ćelije raka. T ćelije (T limfociti, vrsta bijelih krvnih zrnaca koje
patroliraju tijelom u potrazi za lutajućim „odmetnutim" ćelijama i patogenima), modificirane su da
prepoznaju mutirane proteine u tumorima, koji su različiti kod svake osobe.

Ova prilaz terapiji raka je u novoj studiji testiran na 16 osoba i stoga treba biti oprezan, jer se radi o
malom uzorku, ali istraživanje nudi mjesta za optimizam. Efikasnost terapije nije visoka, ali u ovoj studiji
se radi o testiranju koncepta, da li je moguće to uraditi, a ne efikasnost. Ova terapija je još relativno
daleko od kliničke upotrebe . Rezultati rada objavljeni su 10. novembra 2022. u časopisu Nature pod
naslovom "Non-viral precision T cell receptor replacement for personalized cell therapy“.

Naučnici iz PACT Pharma iz San Francisca su sekvencirali DNK iz krvi i biopsija tumora kako bi napravili
personalizirani pristup za svakog pacijenta - učesnika kliničke studije, pošto se mutacije razlikuju od
osobe do osobe. Pacijenti su imali rak kolona, dojke i pluća kod kojih stadardne terapije nisu bile od
pomoći.

Nakon niza analiza kako bi potvrdili svoja otkrića, potvrdili svoja predviđanja i dizajnirali proteine koji se
nazivaju T-ćelijski receptori koji su sposobni prepoznati mutacije tumora, naučnici su uzeli uzorke krvi od
svakog sudionika i upotrijebili CRISPR uređivanje genoma kako bi umetnuli receptore u njihove T
limfocite.

Svaki od 16 sudionika primio je izmijenjene T limfocite. Nakon toga, pronađeno je da ove izmijenjene
ćelije cirkulišu u krvi pacijenata i da su bile prisutne u višim koncentracijama od neuređenih stanica u
blizini tumora. Mjesec dana nakon tretmana, petero sudionika imalo je stabilnu bolest, što znači da im
tumori nisu narasli. Samo su dvije osobe iskusile nuspojave koje su vjerojatno bile posljedica aktivnosti
uređenih T limfocita.