Генотерапія - це революційний метод лікування, який

використовує генетичні інструменти для виправлення або

заміни пошкоджених генів, що спричинюють захворювання.
Цей підхід має потенціал для лікування широкого спектру
захворювань, включаючи:
Спадкові захворювання: муковісцидоз, гемофілія, синдром
Дауна
Рак: різні типи раку
Нейродегенеративні захворювання: хвороба Альцгеймера,
хвороба Паркінсона
Інфекційні захворювання: ВІЛ/СНІД

Переваги генотерапії
Прямий вплив на причину захворювання: генотерапія може
вилікувати, а не просто полегшити симптоми.
Можливість лікування невиліковних захворювань:
генотерапія може дати надію людям з раком,
нейродегенеративними та іншими невиліковними
хворобами.
Тривалий або постійний ефект: генотерапія може дати
тривалий або постійний ефект, на відміну від традиційних
методів лікування, які потребують постійного прийому ліків.

Виклики генотерапії
Ефективність: генотерапія все ще знаходиться на ранній
стадії розвитку, і її ефективність не завжди гарантована.
Безпека: існує ризик виникнення побічних ефектів, таких як
імунна відповідь або неконтрольоване зростання клітин.
Етика: генотерапія може мати етичні наслідки, такі як
редагування геному ембріонів.

Перспективи генотерапії
Генотерапія має значний потенціал для революції в медицині. З
часом, генотерапія може стати стандартним методом лікування
багатьох захворювань

Ось деякі з перспективних напрямків генотерапії:

Розробка більш ефективних і безпечних векторів: вектори
- це віруси або інші частинки, які використовуються для
доставки генів до клітин.
Використання CRISPR-Cas9 для редагування геному:
CRISPR-Cas9 - це новий метод редагування геному, який
може бути використаний для виправлення мутацій in vivo.
Розробка генної терапії для раку: генотерапія може бути
використана для стимуляції імунної системи для боротьби з
раком.
Розробка генної терапії для нейродегенеративних
захворювань: генотерапія може бути використана для
захисту нервових клітин від пошкодження.