Генотерапія та її

перспективи
Удод Сабіна 10Б
 Що таке
Генотерапія?
Генотерапі́я або генна терапія — це вид лікування,
який передбачає зміну або заміну генів у клітинах
людини для лікування або запобігання
захворюванням. Генотерапія передбачає
додавання нових функціонуючих генів у клітини,
які були відсутні або несправні, або шляхом
інактивації чи відновлення наявних генів.

Гени можуть бути доставлені ​до клітин різними

способами, включаючи вірусні вектори
(трансдукція), які є спеціальними вірусами, що
були модифіковані для перенесення нового гена в
клітини, і невірусні методи (трансфекція), такі як
електропорація чи пряме введення.
 МЕТОДИ ГЕНОТЕРАПІЇ
Генотерапія — це вид медичного лікування, який включає
введення здорових генів у клітини людини для заміни генів, які
не функціонують належним чином. Щоб клітини-мішені
виробляли білкові продукти введеного гена, екзогенний
генетичний матеріал повинен бути доставлений до ядра клітини.
Перенесення генів через вірусні вектори називається
трансдукцією, тоді як перенесення через невірусні вектори
називається трансфекцією.
ОСНОВНІ МЕТОДИ ГЕНЕТИЧНИХ
ДОСЛІДЖЕНЬ
Гібридологічний метод
Схрещування організмів та оцінювання прояву
ознак у гібридів. Нащадки, отримані при
схрещуванні - гібриди (лат. hibrida – помісь).
Найдавніший метод, запропонований Г. Менделем.
Генеалогічний метод
Вивчення родоводів організмів для визначення
характеру успадкування ознак. Встановлюють
генотипи особин та визначають ймовірність прояву
станів ознаки у нащадків
ОСНОВНІ МЕТОДИ ГЕНЕТИЧНИХ
ДОСЛІДЖЕНЬ
Цитогенетичні методи
Методи дослідження особливостей
каріотипу (хромосомного набору)
організмів. Вивчення каріотипу дає змогу
виявляти мутації, пов’язані зі зміною
структури або кількості хромосом
Біохімічні методи
Використовують для вивчення спадкових
захворювань, пов’язаних з обміном речовин. За їх
допомогою виявляють спадкові захворювання
(цукровий діабет, фенілкетонурія), зумовлені
генними мутаціями.
ОСНОВНІ МЕТОДИ ГЕНЕТИЧНИХ
ДОСЛІДЖЕНЬ
Близнюковий метод Методи генетичної інженерії Популяційно-
статистичний метод
Застосовують для Група методів, за допомогою яких
визначення ролі вивчають переміщення, перебудову, Вивчення
середовища і генотипу у сполучення генів і зміну спадковості. До закономірностей
формуванні фенотипу групи належать методи генної інженерії спадковості та
особин. Частіше (метод штучного синтезу генів поза мінливості на рівні
досліджують монозиготних організмів), методи клітинної (метод популяцій. Дає
(однояйцевих) близнят, що гібридизації соматичних клітин) тощо можливість вивчати
мають однакові генотипи. Генна терапія. Клонування тварин. частоти
зустрічальностей
алелей й генотипів у
популяціях організмів
 ОГЛЯД ІСТОРІЇ РОЗВИТКУ
ГЕНОТЕРАПІЇ
Перші спроби застосування генетичних технологій для лікування були здійснені в 1960-х роках, коли було проведено
експерименти з інженерією генетичного матеріалу в мікроорганізмах. Перші успішні результати були отримані в
1970-х роках, коли було відкрито фермент рестриктазу, що дозволив відрізати та вставляти окремі гени у ДНК.

У 1980-х роках науковці стали вивчати можливість використання генетичних методів для лікування захворювань,
зумовлених одним геном. У 1990-х роках було проведено перші клінічні випробування генотерапії на пацієнтах з
різними захворюваннями, такими як спадкова імунодефіцитність, мультипла склероз та рак.

Протягом наступних років науковці досліджували можливості використання різних векторів для доставки
генетичного матеріалу до клітин організму. У цей період було розроблено нові методи генетичної інженерії, такі як
трансгенні миші та технології CRISPR-Cas9, які значно полегшили роботу з генами.

Сьогодні генотерапія є обіцяючим методом лікування багатьох захворювань, таких як гемофілія, муковісцидоз,
спадкові нейродегенеративні захворювання та інші. Багато досліджень зосереджені на розвитку більш ефективних
методів доставки генетичного матеріалу до клітин організму, а також на зменшення можливих побічних ефектів. В
той же час, генотерапія залишається високою технологією і стикається зі значними викликами, такими як висока
вартість, складнощі з доставкою генів до цільових клітин та ризик неочікуваних наслідків.
Основні методи генотерапії включають:
1.Векторна генотерапія - передача гена з використанням векторів, таких як віруси,
бактеріальні плазміди або наночастинки, до цільових клітин організму.
2.Редагування геному - техніки, що дозволяють вносити зміни в геном, включаючи
CRISPR-Cas9 та TALEN.
3.Транскрипційна генотерапія - редагування експресії генів шляхом впливу на рівень
транскрипції генів.
4.Генно-клітинна терапія - використання генетично змінених клітин для лікування
захворювань.
5.Антисенс-терапія - використання коротких нуклеїнових кислот для блокування
трансляції мРНК та призначення їх для лікування генетичних захворювань.
6.РНК-терапія - використання різноманітних форм РНК для лікування генетичних
захворювань, включаючи мРНК, мікроРНК та РНК-інтерференцію.
7.Геномна епігенетика - вивчення змін у генетичному виразі, які відбуваються після
народження, та їх вплив на захворювання, а також розробка методів для їх корекції.

Ці методи знаходять все більше застосування в лікуванні різноманітних захворювань,

таких як рак, генетичні захворювання, нейродегенеративні захворювання та інші.
ПРИКЛАДИ ЗАСТОСУВАННЯ
ГЕНОТЕРАПІЇ В МЕДИЦИНІ
Лікування імунодефіциту гострого типу (СНІДу) -
використання генно-модифікованих клітин для заміни
пошкоджених клітин імунної системи.

Лікування генетичних
захворювань очей - використання
векторної генної терапії для
введення генів, які сприяють
Лікування спадкових захворювань - використання зменшенню пошкодження ретини.
генної терапії для корекції дефектів генів, викликаних
мутаціями, які призводять до спадкових
захворювань, таких як муковісцидоз.

Лікування раку - використання векторної

генотерапії для введення генів, що
сприяють виявленню і знищенню ракових
клітин.
ПРИКЛАДИ ЗАСТОСУВАННЯ
ГЕНОТЕРАПІЇ В МЕДИЦИНІ
Лікування гемофілії - використання генної
терапії для заміни пошкодженого гена,
який відповідає за виробництво фактора
згортання крові. Лікування генетичних захворювань серця -
використання генної терапії для корекції
дефектів генів, що відповідають за
функціонування серця.

Лікування нейродегенеративних захворювань -

використання транскрипційної генної терапії для зниження
рівня білків, які призводять до пошкодження мозку у хворих
на хворобу Альцгеймера та інші нейродегенеративні
захворювання.
ПОШИРЕНІСТЬ ТА
ПЕРСПЕКТИВИ
МЕТОДУ
 ПОШИРЕНІСТЬ ТА ПЕРСПЕКТИВИ
МЕТОДУ
У США, Європі та Японії були здійснені перші
Генотерапія - це нова галузь медицини, яка успішні випробування генотерапії в середині
швидко розвивається у всьому світі. На
сьогоднішній день, генотерапія 2 1990-х років. З того часу, на цю галузь
медицини було спрямовано значні фінансові
використовується для лікування
різноманітних захворювань, таких як рак,
СНІД, муковісцидоз, гемофілія,
1 та наукові зусилля.

нейродегенеративні захворювання та інші.

Хоча генотерапія може стати революційним

методом лікування, її застосування в медицині

На сьогоднішній день, більшість

4 також пов'язано з ризиками і викликами, такими
як можливість виникнення неочікуваних побічних
ефектів та високі витрати на ліки. Тому
генотерапевтичних ліків знаходяться на генотерапія потребує подальших досліджень і
етапі дослідження і клінічних розвитку для того, щоб стати безпечнішою,
випробувань, однак деякі з них вже
знаходяться відповідній ринку і
застосовуються для лікування пацієнтів.
3 доступнішою та більш ефективною методом
лікування різних захворювань.

.
ПЕРСПЕКТИВИ РОЗВИТКУ
ГЕНОТЕРАПІЇ
Перспективи розвитку генотерапії включають
поліпшення безпеки та ефективності методу,
зниження вартості ліків, розширення спектру
застосування генотерапії для лікування нових
захворювань, а також створення індивідуальних
підходів до лікування пацієнтів на основі їхнього
генетичного профілю. Також, генотерапія може
бути використана для попередження розвитку
генетичних захворювань шляхом зміни або
корекції дефективних генів перед їхнім проявом в
організмі. Однак, необхідні подальші наукові
дослідження для того, щоб розв'язати проблеми,
що виникають при використанні генотерапії та
покращити її ефективність в лікуванні
захворювань.
 ПІДСУМОК РОБОТИ ТА ОСНОВНІ
ВИСНОВКИ ЩОДО ГЕНОТЕРАПІЇ
Незважаючи на багатообіцяючі результати, генотерапія також має
свої обмеження та проблеми, зокрема, пов'язані з безпекою та
ефективністю лікування, вартістю методу та відсутністю підходів до
індивідуального лікування.

Хоча генотерапія є ще молодою науковою галуззю, проте вона має

великий потенціал для розвитку та покращення людського здоров'я.
Тому, генетичні дослідження та клінічні випробування генотерапії
продовжуються, щоб розширити область її застосування та знайти
оптимальні рішення для лікування пацієнтів з різними
захворюваннями.
Дякую за увагу!
https://naurok.com.ua/prezentaciya-z-biologi-dlya-uchniv-
9-klasu-genetika-metodi-genetichnih-doslidzhen-
216932.html

https://uk.wikipedia.org/wiki/%D0%93%D0%B5%D0%BD
%D0%BE%D1%82%D0%B5%D1%80%D0%B0%D0%BF
%D1%96%D1%8F

https://futurenow.com.ua/genoterapiya-ta-yiyi-
perspektyvy-prezentatsiya-medytsyny-majbutnogo/

http://vse-pro-geny.com/ua_perspectyvy-
genoterapiyi.html

https://www.nas.gov.ua/text/pdfNews/
Dosenko_genotherapy_radiointerview_HolosKyieva.pdf

https://school.home-task.com/perspektivi-genoterapi
%D1%97/
та інші..