Генотерапія та її

перспективи
Виконала студентка групи ік-32
Шитова Мирослава
Генотерапія
Генотерапі́я — сукупність
генно-інженерних і
медичних методів,
спрямованих на внесення
змін в генетичний апарат
соматичних клітин людини з
метою лікування
захворювань. Це нова
область, орієнтована на
виправлення дефектів,
викликаних мутаціями
(змінами) в структурі ДНК,
або додання клітинам нових
функцій. Це нова область,
яка бурхливо розвивається і
за якою стоїть майбутнє
людини.
Генна терапія

Генна терапія - заміна

дефектних генів
нормальними. Вона
включає також
використання генів для
лікування цукрового
діабету і СНІДу.
 Розвиток генної
терапії
Першою пацієнткою генної терапії
була дівчинка, яка лікувалася в 1990
році від недостатності дезаміназного
аденозину (ДАД), імунодефіцитної
хвороби, спричиненої браком у
клітинах імунітарної системи
основного розчинного ферменту для
вироблення антитіл. Неспроможна
захистити свій організм від інфекцій,
дівчинка була приречена жити
ізольовано у пластиковому контейнері,
не маючи змоги ходити до школи чи
гратися з іншими дітьми. На щастя,
клітини, відповідальні за хворобу,
легко піддаються вилученню, оскільки
вони виробляються кістковим мозком і
наявні у крові.
Вимоги при клінічному дослідженні
генома:
• чітке знання дефекту гена і яким
чином формуються симптоми
хвороби;
• відтворення генетичної моделі у
тварин;
• відсутність альтернативної терапії,
або існуюча терапія неможлива
або неефективна;
• безпека для хворого.
 Генотерапія

Спадкова
Спадкова генотерапія є
трансгенною і змінює всі клітини
організму. У людини вона не
використовується.
Неспадакова
Неспадкова (соматична) генна терапія
корегує тільки соматичні клітини, уражені
внаслідок генетичного дефекту. Неспадкова
генотерапія може допомогти індивідууму,
але вона не покращить стан майбутніх
поколінь, тому що мутантний ген не
змінений у гаметах.
 Суть
генотерапії
Суть генотерапії полягає у внесенні
змін до генетичного апарату клітин з
метою лікування певних захворювань.
Одним із перспективних її напрямів є
терапія так званих моногенних
захворювань, тобто захворювань,
спричинених пошкодженням одного
гена, який стає дефективним через
нестачу певного білка. Це, у свою чергу,
впливає на виконання тих чи інших
функцій (наприклад, не
скорочуватиметься м’яз). Тому замість
пошкодженого гена у клітину вводять
нормальний. У багатьох випадках
генотерапія є єдино можливим шляхом
подовження життя людини та
підвищення його якості – зокрема й у
випадках, які раніше вважалися
безнадійними
 Дослідження в галузі
генотерапії, як припускають
учені, мають стати основою
для успішної боротьби з
інфекційними хворобами,
адже вірус, як і людський
організм, має власний
генетичний апарат. До того ж,
у світі вже розроблено
препарати для лікування
вологої дистрофії сітківки
ока, яка є однією з найбільш
поширених причин сліпоти в
людей похилого віку.
Дякую за увагу!