Генотерапія та її

перспективи
Презентація Санжаровської К.В.
Генотерапія- сукупність генно-
інженерних (біотехнологічних) і
медичних методів, спрямованих на
внесення змін в генетичний апарат
соматичних клітин людини з метою
лікування захворювань. Це нова
область, орієнтована на виправлення
дефектів, викликаних мутаціями
(змінами) в структурі ДНК, або
додання клітинам нових функцій. Це
нова область, яка бурхливо
розвивається і за якою стоїть майбутнє
людини.
 Суть генотерапії

Суть генотерапії полягає у внесенні змін до генетичного

апарату клітин з метою лікування певних захворювань.
Одним із перспективних її напрямів є терапія так званих
моногенних захворювань, тобто захворювань,
спричинених пошкодженням одного гена, який стає
дефективним через нестачу певного білка. Це, у свою
чергу, впливає на виконання тих чи інших функцій
(наприклад, не скорочуватиметься м'яз). Тому замість
пошкодженого гена у клітину вводять нормальний. У
багатьох випадках генотерапія є єдино можливим
шляхом подовження життя людини та підвищення його
якості - зокрема й у випадках, які раніше вважалися
безнадійними
Зважаючи на те, що генотерапія
пов'язана зі зміною спадкового
апарату людини, потрібні особливі
вимоги при клінічному дослідженні:

• чітке знання дефекту гена і яким чином

формуються симптоми хвороби;

• відтворення генетичної моделі у тварин;

• відсутність альтернативної терапії, або існуюча

терапія неможлива або неефективна;
• безпека для хворого.
 Методи генотерапії:

Генна терапія:

Заміна дефектних генів нормальними. Вона включає також використання генів для лікування
цукрового діабету СНІДу

Соматична генотерапія

При якій чужорідну ДНК вводять у зиготу або ембріон на ранній стадії розвитку, при цьому
очікується, що введений матеріал потрапить в усі клітини реципієнта (і навіть у статеві клітини,
забезпечивши тим самим передачу наступному поколінню)

Фетальна генотерапія.

при якій генетичний матеріал вводять тільки в соматичні клітини і він не передається статевим
клітинам
Науковці передбачають, що людство майбутнього ще більше страждатиме
від різних хвороб, а тому й більше потребуватиме відповідної медичної
допомоги. Але так чи Інакше, генна терапія в останні роки здійснила
потужний прорив вперед. Є надія, що до кінця ще цього десятиліття,
біотехнології настільки удосконаляться, що більшість зі спадкових і вірусних
захворювань відійдуть у історію
Ймовірно людство страждатиме від таких хвороб:
• серцево-судинних

• онкологічних

• ендокринних захворювань

• цукрового діабету

• психічних патологій

• проблем із репродуктивною функцією

• депресій
Кінець. Дякую за увагу!