ПРЕЗЕНТАЦІЯ З

БІОЛОГІЇ ГЕНОТЕРАПІЯ

ТА ЇЇ

ПЕРСПЕКТИВИ

Підготувала: учениця 10-Б класу

Куриляк Яніна
 ГЕНОТЕРАПІЯ

Сукупність генно-інженерних

(біотехнологічних) і медичних

методів, спрямованих на

внесення змін в генетичний

апарат соматичних клітин

людини з метою лікування

захворювань.

Це нова область, орієнтована на виправлення дефектів, викликаних мутаціями (змінами) в структурі

ДНК, або додання клітинам нових функцій. Це нова область, яка бурхливо розвивається і за якою стоїть

майбутнє людини.
ГЕННА ТЕРАПІЯ

Заміна дефектних генів

нормальними. Вона включає
також використання генів для
лікування цукрового діабету і
СНІДу.
Першою пацієнткою генної терапії була дівчинка, яка лікувалася в 1990 році від

недостатності дезаміназного аденозину (ДАД), імунодефіцитної хвороби,

спричиненої браком у клітинах імунітарної системи основного розчинного ферменту

для вироблення антитіл. Неспроможна захистити свій організм від інфекцій,

дівчинка була приречена жити ізольовано у пластиковому контейнері, не маючи

змоги ходити до школи чи гратися з іншими дітьми. На щастя, клітини,

відповідальні за хворобу, легко піддаються вилученню, оскільки вони виробляються

кістковим мозком і наявні у крові

РОЗВИТОК ГЕННОЇ ТЕРАПІЇ

ВИМОГИ ПРИ КЛІНІЧНОМУ

ДОСЛІДЖЕННІ ГЕНОМА:
чітке знання дефекту гена і яким чином

формуються симптоми хвороби

відтворення генетичної моделі у тварин

відсутність альтернативної терапії, або

існуюча терапія неможлива або

неефективна

безпека для хворого

 Генотерапія
СПАДКОВА НЕСПАДКОВА
Спадкова генотерапія є трансгенною і
Неспадкова (соматична) генна терапія корегує

змінює всі клітини організму. У людини

тільки соматичні клітини, уражені внаслідок

вона не використовується. генетичного дефекту. Неспадкова генотерапія

може допомогти індивідууму, але вона не

покращить стан майбутніх поколінь, тому що

мутантний ген не змінений у гаметах.

СУТЬ
Суть генотерапії полягає у внесенні змін до

ГЕНОТЕРАПІЇ генетичного апарату клітин з метою лікування

певних захворювань. Одним із перспективних її

напрямів є терапія так званих моногенних

захворювань, тобто захворювань, спричинених

пошкодженням одного гена, який стає

дефективним через нестачу певного білка. Це, у

свою чергу, впливає на виконання тих чи інших

функцій (наприклад, не скорочуватиметься м’яз).

Тому замість пошкодженого гена у клітину вводять

нормальний. У багатьох випадках генотерапія є

єдино можливим шляхом подовження життя

людини та підвищення його якості – зокрема й у

випадках, які раніше вважалися безнадійними

 Дослідження в галузі генотерапії, як припускають

учені, мають стати основою для успішної боротьби

з інфекційними хворобами, адже вірус, як і

людський організм, має власний генетичний

апарат. До того ж, у світі вже розроблено

препарати для лікування вологої дистрофії

сітківки ока, яка є однією з найбільш поширених

причин сліпоти в людей похилого віку.

ВИСНОВОК:

Науковці передбачають, що людство майбутнього ще

більше страждатиме від серцево-судинних, онкологічних,

ендокринних захворювань, цукрового діабету, психічних

патологій, депресій, проблем із репродуктивною функцією

та інших розладів, а тому й більше потребуватиме

відповідної медичної допомоги.

Але так чи інакше, генна терапія в останні роки здійснила

потужний прорив вперед. Є надія, що до кінця ще цього

десятиліття, біотехнології настільки удосконаляться, що

більшість зі спадкових і вірусних захворювань так само

відійдуть у історію, як віспа або ж чума…

ДЯКУЮ ЗА УВАГУ