Генотерапія та її перспективи

Підготував учень 10-Б

Луцек Артем
Генотерапі́я або генна терапія — це вид лікування, який передбачає зміну або заміну 
генів у клітинах людини для лікування або запобігання захворюванням. Генотерапія
передбачає додавання нових функціонуючих генів у клітини, які були відсутні або
несправні, або шляхом інактивації чи відновлення наявних генів.
 Розвиток концепції генотерапії

Концепція генотерапії, мабуть, з'явилася відразу після відкриття

явища трансформації у бактерій і вивчення механізмів
трансформації клітин тварин пухлинотворними вірусами. Такі
віруси можуть здійснювати стабільне впровадження генетичного
матеріалу в геном клітини господаря, тому було запропоновано
використовувати їх як вектори для доставки бажаної генетичної
інформації в геном клітин — для корекції помилок, модифікації
клітин чи додавання специфічних властивостей.
Реальністю генна корекція соматичних клітин стала після 1980-х
років, коли були розроблені методи отримання ізольованих генів,
створені еукаріотичні експресуючі вектори та стали звичайними
переноси генів у мишей та інших тварин.
Історично генна терапія націлювалась на лікування спадкових
генетичних захворювань, проте поле її застосування, принаймні
теоретично, розширилося. В наш час генну терапію розглядають
як потенційно універсальний підхід до лікування широкого
спектра захворювань, починаючи від спадкових, генетичних і
закінчуючи інфекційними.
Одним із найперших успішних прикладів
було використання генної терапії для
лікування тяжкого комбінованого
імунодефіциту (ТКІД), рідкісного та часто
смертельного генетичного розладу, який
впливає на імунну систему. У 1990 році
група дослідників з Національного
інституту здоров’я провела перше успішне
випробування генної терапії ТКІД, під час
якого вони використовували генетично
модифікований вірус для доставки
здорових копій гена, якого не було у
пацієнтів із ТКІД, до клітин кісткового
мозку. Ця генна терапія призвела до
вироблення функціональних імунних клітин
у пацієнтів, що призвело до значного
покращення їхніх симптомів і нормалізації
функції їхньої імунної системи
 Методи генотерапії

Генотерапія — це вид медичного лікування,

який включає введення здорових генів у
клітини людини для заміни генів, які не
функціонують належним чином. Щоб
клітини-мішені виробляли білкові продукти
введеного гена, екзогенний генетичний
матеріал повинен бути доставлений до ядра
 клітини. Перенесення генів через вірусні
вектори називається трансдукцією, тоді як
перенесення через невірусні вектори
називається трансфекцією.
 Лікування
Редагування генів є перспективним
підходом до зміни геному людини для
лікування серцево-судинних хвороб,
генетичних хвороб, а також вірусних
захворювань
Також активно досліджується генотерапія
когнітивних дисфункції, неврологічних
розладів та травм нервової системи.
Наприклад, викорисання генотерапії для
доставки терапевтичних генів або
модуляції експресії генів у певних
нейронних ланцюгах, щоб підвищити
синаптичну пластичність і сприяти
відновленню після травми головного мозку
або захворювання
Введення ДНК у складі ліпоплексу.

Ліпоплекс – комплекси на основі ліпідів та

ДНК. Їх можна застосовувати у генній
терапії при невірус. підході до системи
доставки генів.
Дякую за увагу !