NY MEDICIN – ENDNU SMALLERE,

ENDNU DYRERE ?
Lægemiddelmyndighedens bud

Hørsholm 24.marts 2011

Wednesday, December 8, 2021
 Lægemiddelgodkendelse

• Forholdet mellem lægemidlets virkning og sikkerhed

skal være positivt (benefit/risk ratio)
• Lægemidlets pris indgår ikke i vurderingen og
kendes oftest ikke – man kan gisne…
• Nyttevirkning ”værdi” – ”relative effectiveness” –
spiller en mindre rolle – dog skal lægemidlet være
mindst ”lige så godt” …aktiv komparator foretrækkes
• Oftest ingen dialog med øvrige sundhedsvæsen,
sundhedsøkonomer, HTA-institutioner forud for
godkendelse – kliniske forsøg ikke altid designet til
sundhedsøkonomisk analyse!
2
 Lægemiddelgodkendelse – et anliggende for EU

1. Faglig udredning:
Medlemsstaterne

2. EMA projektstyrer

3. CHMP afgiver viden-

skabelige udtalelser

4. EU-kommissionen
udsteder markedsfø-
ringstilladelser

3
 EU-proceduren obligatorisk i følgende
situationer:
• Altid for bioteknologiske produkter og dermed også
biosimilære lægemidler
• Lægemidler til sjældne sygdomme (”orphans”)
• Nye lægemidler til behandling af HIV og andre
virussygdomme, cancer, neurodegenerative lidelser,
diabetes, autoimmune sygdomme,
immunforsvarssygdomme
• I praksis vil alle innovative lægemidler i dag passere
EU-proceduren

4
 Godkendelse af nye lægemidler
i EU (terapiområder)
• Antivirale lægemidler (HIV-behandling gennembrud
1996-) – Hepatitis B & C
• HPV-vacciner + andre vacciner
• Neurodegenerative sygdomme (ex. Alzheimer,
dissemineret sklerose)
• Inflammatoriske sygdomme (leddegigt, mb. Crohn,
ulcerøs kolit, SLE, MS, ANCA-pos. vaskulit etc.)
• Cancer (målrettet terapi)
• Diabetes (insulin-analoger, GLP1)
• Orphans + lægemidler til børn
5
 Fremtid – overordnet set

• Fremtidens lægemidler vil stort set alle have en

fælles EU markedsføringstilladelse
• Færre blockbusters (bortset fra diabetes!) men større
diversitet = flere lægemidler til nye indikationer,
sjældne sygdomme, subpopulationer af store
sygdomme, børn etc.
• Flere lægemidler til sygehussektoren
• Flere betingelser eller begrænsninger mht. sikker og
effektiv anvendelse af lægemidler som skal
implementeres via nationale programmer
(distribution, risk management, uddannelse af
sundhedspersonale, informationspakker etc.)
6
 Men… nye lægemidler er også generika og
biosimilære lægemidler
• > 50% af ansøgningerne til EMA vedr. generika

• Biosimilære lægemidler: rh-GH, (rh-insulin),

epoetin, filgrastim

• Endnu ingen biosimilære monoklonale antistoffer,

interferon-beta etc.
• Beskyttelsestiden for rituximab, alemtuzumab,
infliximab, trastuzumab, interferon-beta m.fl. er
udløbet
7
 Markedsføringstilladelse = blåstempling
af anvendelse ?
• Nej, offentligt tilskud og beslutning om ibrugtagning er
et nationalt anliggende
• Lægemiddelstyrelsens Tilskudsnævn vurderer de
receptpligtige lægemidler mhp. sygesikringstilskud
• Sygehusforbeholdte lægemidler – et mindre reguleret
område mht. tilskud/betaling? Stærkt stigende
udgifter, om end stagnation fra 2009 sml. med 2010.
(RADS, UVKL, SST)

8
 Nye Cancermidler (udvalgte Ex.). Fortsat stort
udviklingsområde
• Malignt melanom: Ipilimumab, BRAF-inhibitorer,
vacciner
• Brystkræft: Eribulin, PARPi (?)
• Prostata: carbitaxel, abiraterone, vacciner (Provenge)
• Thyroidea: tyrosinkinasehæmmere (ex. Sunitinib)
• Lymfomer: pralatrexate, HDACi, SNG-35, GA101

9
 Cancer: Iniparib, Olaparib & Veliparib (PARPi)
for triple negative breast cancer (TNBC)

• ”The Phase III failure of Iniparib to extend OS or PFS

in TNBC patients has cast a dark shadow on PARP
inhibitors drug class and R&D in one of the most
active area in industrial oncology”
• ”PARP inhibitors have the market potential to
generate $ 10-15 billion annual sales with each brand
worth $3-5 billion in sales within 5 years after
approval and marketing in major markets”

• (Januar 2011)
10
 JAMA, February 2, 2011—Vol 305, No. 5 (Ranpura et al. + editorial)

”…bevacizumab comes with an enormous pricetag. The drug alone costs more than
$50 000 per year.Intravenous administration, coadministration with a chemotherapy
partner, and routine monitoring may easily exceed $100 000 per patient per year.”

11
 Godkendelse af cancermidler

• Tærskel for godkendelse forhøjet i de senere år

• Fortsat diskussion om relevans/acceptabilitet af PFS
versus overlevelse
• En PFS gevinst på 1-2 mdr. formentlig ikke
tilstrækkeligt
• Mere fokus på QoL og bivirkninger
• Stigende krav til sponsor om at identificere de
subpopulationer, som har størst gevinst (biomarkører)
• Modvilje mod fase-2 studier som grundlag for
godkendelse (problem for sjældne cancerformer)
12
 Nye lægemidler til infektionssygdomme

• Først og fremmest flere antivirale midler (HIV og

hepatitis B&C) – udgør 2/3 af udgiften i ATC-gruppe J i
sygehusregi
• Desværre få nye antibiotika trods behov til MRSA og
C.difficile
• Flere nye vacciner på vej (HPV-vacciner til drenge?)

13
 Nye lægemidler psykiatri/neurologi

• Relativt stille på psykiatrifronten i 2010-11 (dog nye

antidepressiva)
• Endnu intet lægemiddel godkendt i EU til fibromyalgi
(flere forsøg og i kontrast til USA)
• Flere midler til dissemineret sklerose, Alzheimer,
alkoholafhængighed

14
 Lægemidler til kardiovaskulære sygdomme

• Nye lægemidler til behandling af hjerteinsufficiens,

coronar hjertesygdom, anti-arytmika
• Lægemidler med virkning på koagulation

15
 Fortsat flere nye monoklonale antistoffer

• Innovative (cancer, autoimmune sygdomme,

inflammatoriske sygdomme)
• Biosimilars (ingen godkendt endnu) – håb om
reduktion i lægemiddeludgifter

16
 Engelberg A et al. N Engl J Med 2009;10.1056/NEJMp0908496

17
 Udgifter kræftmedicin 2004-09(mio.kr) sml.
med medicin til sclerose og inflammatoriske
sygdomme
2000
1800
1600
1400
1200 Kræft
1000
Sclerose
800
TNF-inh.
600
400
200
0
2004 2005 2006 2007 2008 2009
18
 Lægemiddelomsætning fordelt på ATC-hovedgrupper 2009-2010 - Sekundær sektor
ATC- Andel af total i Udvikling 2009- Vækst 2009-
Hovedgruppe 2009 2010
kode 2010 2010 2010
Fordøjelsesorganer og 
A stofskifte 143.428.331 158.713.468 2,9% 15.285.137 10,7%
Blod og bloddannende 
B organer 584.099.738 585.791.689 10,5% 1.691.951 0,3%
C Cardiovaskulære system 47.266.364 52.278.654 0,9% 5.012.290 10,6%
D Dermatologiske midler 5.001.086 5.546.211 0,1% 545.125 10,9%
Urogenitalsystem og 
G kønshormoner 32.448.710 35.356.965 0,6% 2.908.255 9,0%

H Systemiske hormonpræparater, ekskl. kønshormoner 200.978.762 229.395.313 4,1% 28.416.551 14,1%

J Midler mod infektionssygdomme til systemisk brug 812.958.833 798.747.794 14,4% -14.211.039 -1,7%

L Antineoplastiske og immunomodulerende midler 2.859.295.135 3.002.506.964 54,0% 143.211.830 5,0%

M Musculo-skeletal system 86.404.838 90.501.911 1,6% 4.097.073 4,7%
N Nervesystemet 238.427.121 256.521.369 4,6% 18.094.249 7,6%

P Antiparasitære midler, insekticider og repellanter 844.780 1.763.287 0,0% 918.507 108,7%

R Respirationssystemet 23.633.365 27.651.602 0,5% 4.018.238 17,0%
S Sanseorganer 152.114.802 202.765.116 3,6% 50.650.314 33,3%
V Diverse 106.169.339 111.626.043 2,0% 5.456.704 5,1%
Total 5.293.071.203 5.559.166.387 100,0% 266.095.184 5,0%

Kilde: AMGROS 2011

Omsætningen er opgjort i AMGROS Totale Salgspriser, dvs. AIP fratrukket rabatter og tillagt adm. gebyr til AMGROS

19