Evaluacija informacija iz studija

intervencije

(terapijske i preventivne)

Informatika za istraživače
Katedra za medicinsku statistiku i informatiku
 Studija intervencije

Studija intervencije je eksperiment sa ciljem ocene

efektivnosti tretmana ili preventivne
intervencije. Postoje tri tipa:
1. Klinički ogled, u kojem se na pacijentima
ocenjuje efektivnost nekog tretmana
2. Preventivni ili terenski ogled, u kojem se na
zdravim ljudima ocenjuje efektivnost neke
preventivne intervencije
3. Ogled u zajednici, u kojima se efektivnost
ocenjuje na određenim grupama umesto na
individuama.

Informatika za istraživače
Katedra za medicinsku statistiku i informatiku
 Dizajn studija za ocenu
efektivnosti intervencije
Ispitivanje efektivnosti terapije - Klinički ogled
 Nekontrolisani ogled
 Nema kontrolnu grupu. “Pre i posle” ogled.

 Kontrolisani ogled
 Studije sa istorijskom kontrolnom grupom

 Nerandomizovani klinički ogled (kohortna

studija)
 Randomizovani klinički ogled

Informatika za istraživače
Katedra za medicinsku statistiku i informatiku
 Randomizovani kontrolisani ogled
Randomizovani klinički ogled (RCT)
 Najbolji eksperimentalni dizajn za poređenje
dve terapije
 Karakteristike RCT-a
 Randomizovana raspoređenost po grupama
 Eksperimentalna grupa (novi tretman) i
kontrolna grupa (standardna terapija ili
placebo)
 Prospektivno praćenje
 Grupe su slične po svim faktorima osim po
intervenciji koja je predmet ispitivanja

Informatika za istraživače
Katedra za medicinsku statistiku i informatiku
 Ograničenja RCT-a
 Dugo trajanje istraživanja (planiranje,
intervencija, praćenje, analiza)
 Etički problemi (pitanje opravdanosti
raspoređivanja u kontrolnu grupu ako se
očekuje da će terapija biti efektivna)
 Troškovi istraživanja
 Ograničena mogućnost generalizacije
(zbog kriterijuma za uključivanje i
isključivanje iz studije)
 Nije primenljiv ako je bolest retka

Informatika za istraživače
Katedra za medicinsku statistiku i informatiku
 Komponente RCT-a

 Populacija, uzorak
 Intervencija
 Poređenje (kontrola)
 Ishod od interesa
 Prospektivno praćenje – vremenski okvir

Informatika za istraživače
Katedra za medicinsku statistiku i informatiku
Tipovi ishoda u kliničkom ogledu

 Stope mortaliteta, preživljavanja,

komplikacija
 Funkcionalni status (npr. pokretljivost,
bol)
 Kvalitet života povezan sa zdravljem

Informatika za istraživače
Katedra za medicinsku statistiku i informatiku
Primarni i sekundarni ishodi u
kliničkom ogledu

 Primarni ishod – ishod od najvećeg

kliničkog značaja.
Izbor veličine uzorka zavisi u najvećoj
meri od ove varijable
 Sekundarni ishodi – svi ostali ishodi

Informatika za istraživače
Katedra za medicinsku statistiku i informatiku
 Ishodne mere

 Kontinuirane ishodne mere (npr. telesna masa,

skor kvaliteta života, proteini u serumu)
 Dihotomne ishodne mere. (npr. smrtni ishod,
egzacerbacija, komplikacije, remisija,
“poboljšanje”, 50% smanjenje neke kontinuirane
vrednosti npr. skora na skali).
Dihotomnim merama se može lakše interpretirati
efektivnost tretmana
 Vreme do događaja (npr. do smrti, remisije ili
“poboljšanja”)

Informatika za istraživače
Katedra za medicinsku statistiku i informatiku
Analiza ishoda u kliničkom ogledu
Statistička analiza
 Deskriptivne metode
 Testiranje hipoteza
 Metode za ocenu razlike
 Metode za ocenu povezanosti
 Intervali poverenja razlike efektivnosti
 Ako interval ne obuhvata nulu razlika
efektivnosti je statistički značajna
 Uži interval – preciznija ocena
 Širok interval koji obuhvata nulu blizu svoje
granice sugeriše da je uzorak mali

Informatika za istraživače
Katedra za medicinsku statistiku i informatiku
Poređenje rizika neželjenog ishoda u kliničkom
ogledu i procena uspešnosti tretmana

a /a  b a / b ad
Relativni rizik: RR  Odnos šansi: OR  
c /c  d  c / d bc

c a
Redukcija apsolutnog rizika (razlika ARR  RD  
rizika): cd ab

Uopšteno,RR je veći od ARR. Pažljivo interpretirati.

Npr. smanjenje rizika sa 4% na 2% daje RR=50% i ARR=2%

Informatika za istraživače
Katedra za medicinsku statistiku i informatiku
Poređenje rizika neželjenog ishoda u kliničkom
trajalu i procena uspešnosti tretmana

Redukcija relativnog rizika:

c a a

RRR  c d a  b  1 a  b  1 RR
c c
c d c d

Informatika za istraživače
Katedra za medicinsku statistiku i informatiku
Koliko pacijenata treba lečiti (NNT) da bi se
prevenirao jedan neželjeni ishod ili dobio jedna
pozitivan ishod?

1 100
Potreban broj tretiranih: NNT  
ARR ARR%

Informatika za istraživače
Katedra za medicinsku statistiku i informatiku
Poređenje rizika neželjenog ishoda u kliničkom
trajalu i procena uspešnosti tretmana - primer

Relativni rizik: Odnos šansi:

10 /10 110 10100

RR  0.50 OR   0.45
20 /20 100 20110

Redukcija apsolutnog rizika (razlika

rizika):
20 10
ARR  RD    0.08
20 100 10 110

Informatika za istraživače
Katedra za medicinsku statistiku i informatiku
Poređenje rizika neželjenog ishoda u kliničkom
trajalu i procena uspešnosti tretmana - primer

Relativna redukcija rizika:

RRR 1 RR 1 0.50  0.50

Informatika za istraživače
Katedra za medicinsku statistiku i informatiku
Koliko pacijenata treba lečiti (NNT) da bi se
prevenirao jedan neželjeni ishod ili dobio jedna
pozitivan ishod? - primer

Potreban broj tretiranih:

1 100 1 100
NNT     12
ARR ARR% 0.08 8

Informatika za istraživače
Katedra za medicinsku statistiku i informatiku