SREDNJA ŠKOLA DUGO SELO

STJEPANA FERENČAKA 25
DUGO SELO

Primjena genske terapije u liječenju raznih bolesti

REFERAT

Mentor: Učenik:
Vlatka Romanović Leo
Kostanjevac
Predmet: Biologija Smjer: Opća gimnazija
 Dugo Selo, siječan 2022.

SADRŽAJ
NASLOV………………………………………………………………………………………………1
UVOD………………………………………………………………………………………………….2
GENSKI POREMEĆAJI………………………………………………………………………………2
RAK……………………………………………………………………………………………………2
NEURODEGENERATIVNE BOLESTI………………………………………………………………3
KARDIOVASKULARNE BOLESTI………………………………………………………………….3
ZAKLJUČAK ………………………………………………………………………………………….3
LITERATURA………………………………………………………………………………………….4

UVOD
Genska terapija je područje koje se brzo razvija i ima potencijal promijeniti liječenje raznih
bolesti. Uključuje uvođenje, uklanjanje ili modificiranje gena u pacijentovim stanicama radi
liječenja ili prevencije bolesti.

GENSKI POREMEĆAJI
Genska terapija je obećavajući tretman za genetske poremećaje uzrokovane mutacijama ili
nedostatkom gena. Ovi poremećaji uključuju bolesti kao što su cistična fibroza, hemofilija,
anemija srpastih stanica i mišićna distrofija. Jedan od glavnih izazova genske terapije za
genetske poremećaje je isporuka terapeutskih gena zahvaćenim stanicama. Postoji nekoliko
pristupa tome, uključujući korištenje virusnih vektora ili nevirusnih vektora kao što su
nanočestice lipida. Godine 2017. FDA je odobrila gensku terapiju pod nazivom Luxturna za
liječenje rijetkog genetskog oblika sljepoće uzrokovanog mutacijom gena. Terapija uključuje
ubrizgavanje virusnog vektora koji nosi normalnu kopiju gena u pacijentovu mrežnicu, čime
se mnogim pacijentima vraća vid. Ovo otkriće je potaknulo nadu za korištenje genske
terapije u liječenju drugih genetskih poremećaja.

RAK
Genska terapija se istražuje kao potencijalno liječenje raka. Jedan pristup je modificiranje
imunoloških stanica pacijenta da prepoznaju i napadnu stanice raka. Ovo je poznato kao
CAR-T terapija. U ovoj terapiji, T stanice se ekstrahiraju iz pacijenta i genetski modificiraju za
proizvodnju antigenskih receptora (CAR) na njihovoj površini. Ti CAR-ovi omogućuju
stanicama da prepoznaju i vežu se za specifične proteine na površini stanica raka, što dovodi
do njihovog uništenja. CAR-T terapija je pokazala obećavajuće rezultate u liječenju leukemije
i limfoma.
NEURODEGENERATIVNE BOLESTI
Genska terapija se proučava kao potencijalni tretman za neurodegenerativne bolesti kao što
su Alzheimerova i Parkinsonova bolest. Ove bolesti karakteriziraju degeneracija neurona u
mozgu. Jedan pristup je uvođenje gena koji proizvode faktore rasta ili enzime koji mogu
usporiti ili preokrenuti degeneraciju neurona. Na primjer, u pretkliničkim studijama, genska
terapija korištena je za uvođenje gena koji proizvodi neurotrofni faktor izveden iz glijalne
stanične linije u mozgove životinja s Parkinsonovom bolešću, što je rezultiralo obnavljanjem
neurona koji proizvode dopamin i poboljšanom motoričkom funkcijom. Drugi pristup je
uvođenje gena koji proizvode proteine koji mogu očistiti ili spriječiti nakupljanje toksičnih
proteina u mozgu kod Alzheimerove bolesti. U pretkliničkim studijama, genska terapija
korištena je za uvođenje gena koji proizvodi neprilizin, enzim koji razgrađuje beta-amiloid, u
mozgove životinja s Alzheimerovom bolešću, što je rezultiralo smanjenjem razine beta-
amiloida i poboljšanom kognitivnom funkcijom.

KARDIOVASKULARNE BOLESTI
Genska terapija se proučava kao potencijalno liječenje kardiovaskularnih bolesti, uključujući
zatajenje srca, bolest koronarnih arterija i bolest perifernih arterija. Jedan pristup je
uvođenje gena koji proizvode faktore rasta koji stimuliraju rast novih krvnih žila kako bi se
poboljšao protok krvi. Ovaj je pristup proučavan na pretkliničkim modelima ishemijske
bolesti srca i bolesti perifernih arterija, s obećavajućim rezultatima. Drugi pristup je uvođenje
gena koji proizvode proteine koji mogu smanjiti upalu i spriječiti napredovanje ateroskleroze,
stanja u kojem se masne naslage nakupljaju u arterijama, što dovodi do smanjenog protoka
krvi. U pretkliničkim studijama, genska terapija korištena je za uvođenje gena koji proizvodi
modificirani oblik proteina apolipoproteina, koji ima protuupalna i antiaterosklerotska
svojstva, u životinje s aterosklerozom, što je rezultiralo smanjenim kolesterolom.

ZAKLJUČAK
Genska terapija pokazala je veliki potencijal u liječenju raznih bolesti, uključujući genetske
poremećaje, rak, neurodegenerativne bolesti i kardiovaskularne bolesti. S napretkom
tehnologija za uređivanje gena, mogućnosti genske terapije nastavljaju se širiti. Iako još
uvijek postoje izazovi koje treba prevladati, uspjeh nedavnih kliničkih ispitivanja daje nadu za
budućnost genske terapije. Sposobnost modificiranja genetskog materijala na molekularnoj
razini ima potencijal revolucionirati medicinu, nudeći personalizirani pristup liječenju koji bi
mogao poboljšati živote nebrojenih pacijenata.
LITERATURA:
Gene Therapy: Molecular Bandage? University of Utah's Genetic Science Learning Center
The American Society of Gene & Cell Therapy Arhivirano 29. 11. 2009. na Wayback Machine
The European Society of Gene & Cell Therapy Research Group at Cambridge, UK working on
overcoming current hurdles to successful gene therapy
Council for Responsible Genetics
Molecular Medicine and Gene Therapy at Lund University