Mü hendislik ve Doğa Bilimleri Fakü ltesi

Biyomü hendislik Bö lü mü

Esra GEL 19120509026

Gamze Nur KENBER 19120509008
Selma ŞİMŞEK 19120509009
Sudenaz KARABATAK 19120509041
 CRISPR-CAS9
(Gen Düzenleme Yöntemi)
 CRISPR-CAS9
TEKNOLOJİSİNE
GENEL BAKIŞ
Doğ adaki en bü yü k savaşlardan biri patojen-konak
ilişkisinde gö rü lü r. Organizmalar bu savaşı kazanmak
için “ben ve diğ erleri” yö ntemini benimser. Vü cuda
giren patojenlerin kontrolü bağ ışıklık sisteminin
yaptığ ı bu ayrım sayesinde gerçekleşir.
İnsan genlerinin kimyasal modifikasyon
yoluyla iyileştirilebilmesinin temeli
Rosalind, Francis Crick ve James Watson’ın.
1954’te DNA’nın kimyasal yapısını
keşfetmeleriyle atıldı.
 Rodolphe
Barrango
u

Philippe
Ishino
Horvath
CRISPR ALANINDA
ÇALIŞMA YAPAN
BİLİM İNSANLARI

Martin
Le Cong
Jinek
2012 yılında Jennifer Doudna (Amerikalı biyokimyager)
ö ncü lü ğü ndeki bir ekip, canlının DNA'sını kesebilecek,
izole edebilecek ve dü zenleyebilecek bir uygulama
geliştirdi. CRISPR-Cas9 teknolojisi, istenilen DNA
bö lgesinden kesim yapabilmeyi sağlıyor.

Nobel Kimya Ö dü lü 2020 yılında, “DNA zincirlerini

kesmeye ve yeniden birleştirmeye olanak sağlayan
“CRISPR-Cas9” siteminin geliştirilmesine katkılarından
ö tü rü ”, Fransız mikrobiyolog Emmanuelle Charpentier
ile ABD'li biyokimyacı Jennifer Anne Doudna'ya verildi.
 Adından başlamak gerekirse,
CRISPR Türkçe'ye "Düzenli
aralıklarla bölünmüş palindromik
CRISPR-CAS9 tekrar kümeleri" olarak çevrilebilir.
Bu kümeler, bakteri gibi prokaryot
Çalışma Mekanizması canlıların genomlarına daha önceki
virüs saldırılarında kopyaladıkları
yabancı DNA parçalarıdır.
CRISPR dizileri hücre içinde kısa
rehber RNA'ların oluşturulmasında
kullanılır. Rehber RNA ile birleşen
Cas9 adlı enzim ise yabancı DNA'nın
iki zincirini de bir makas gibi kesip
yabancı DNA'yı etkisiz hale getirir.
Dolayısıyla Cas9, sensörü rehber
RNA olan bir kesim makinesi gibi
düşünülebilir.
Gen düzenleme aracı olan CRISPR-
Cas9 aslen bakterilerin, virüslerin
saldırılarından korunmak için
kullandığı doğal bir süreçten
gelmiştir. Bu süreçte bir virüs,
DNA'sını bakteri hücresinin içine
geçirdiğinde bakteri bunu fark edip
iki kısa RNA dizisi üretir. Bunlardan
biri viral DNA ile eşleşebilen rehber
RNA'dır. Rehber RNA, Cas9 ile
bütünleşip hızlıca yabancı DNA'yı
taramaya başlar. Eşleşebileceği yeri
bulunca da DNA'ya bu noktadan
bağlanır. Böylece, Cas9 bağlantı
noktasını kullanarak yabancı DNA'yı
nereden keseceğini anlamış olur.
Birincisi, işlevini bulmaya
çalıştıkları bir genin bulunduğu
bölgeye uygun bir rehber RNA
kullanarak ilgili gen bölgesini
kesebilirler. Bu işlem sonucunda
ortaya çıkan boşluk DNA
onarım mekanizmaları
tarafından doldurulurken
mutasyon açığa çıkma olasılığı
yüksektir. Bilim insanları
onarılmış ama mutasyonlardan
dolayı etkisiz hale gelmiş gene
sahip bu DNA ile biyolojik
aktivitelerine devam eden
hücredeki anormallikleri
gözlemleyerek, tersten yol alıp
ilgili genin rolü hakkında bir
sonuç çıkarabilirler.
İkinci durum ise, mutasyonu bilinen
bir DNA bölgesi kesildiğinde bu
bölgede açığa çıkan boşluğu
dolduracak bir tek zincirli DNA
molekülünü ortama bırakmaktır.
Böylece bu DNA parçası açılan
boşluktan hedef DNA'ya bağlanıp
istenilen normal genin aktarılmasını
sağlar. Bu yöntem, CRISPR gen
düzenleme teknolojisinin genetik
hastalıkların tedavisinde büyük bir
kapı açabileceği anlamına geliyor.
CRISPR-CAS9 Uygulamaları
Gen düzenleme üzerindeki her yeni
gelişme, kalıtımsal hastalıklar için yeni
çareler üretilmesi konusunda umut
vadetmektedir. İnsanın kalıtım maddesi
olan genoma yapılacak müdahalelerle
hastalıklara neden olan gen
mutasyonlarının onarılması, etkisiz hâle
getirilmesi ve en önemlisi de her ne kadar
etik tartışmaların odağı olsa da bu
yöntemler sayesinde insan da dâhil canlı
organizmaların embriyolarında istenen
herhangi bir özelliğin değiştirilebilmesi
hatta istenen özelliklere sahip bebeklerin
tasarlanması bile mümkün olabilir.
 Genetiği Değiştirilmiş
İlk Bebekler Çin’de Doğdu

Çinli doktor, embriyodaki bu deneyleri, vücuda

AIDS virüsüne bağışıklık kazandırmak
amacıyla yaptığını, az sayıda insanın bu
yeteneğe doğuştan sahip olduğunu belirtiyor.
Embriyoda, HIV virüsünün hücreye girmesine
izin veren bir protein oluşturan CCR5 geninin
devre dışı bırakıldığını açıklamıştır.
 Kistik
Fibroz

Kanser Huntington

Musküler
HIV Distrofi

Körlük
 ETİK OLARAK DOĞRU MU?
Komite, somatik genom düzenlemesinin önemini desteklemiş, ancak mevcut durumda herhangi bir
geliştirme için genomik modifikasyona izin vermemiştir. Ayrıca şu anda izin verilmemesine
rağmen komite, dikkatli bir şekilde, insan genom düzenlemesinin, germ hücrelerinin modifiye
edilmesinin, genomik düzenlemeyi gelecek kuşaklara potansiyel olarak aktarabilecek yeni bir kişi
yaratma amacıyla belirli koşullar altında izin verilebileceği sonucuna varmıştır ve bu koşulları,
“İlgili teknik ve sosyal kaygılar ışığında kalıtsal genom düzenleyici araştırma denemelerine,
yalnızca klinik denemelerin yetkilendirilmesi için mevcut risk/fayda standartları
karşılanabiliyorsa, sadece zorlayıcı nedenler söz konusuysa ve denemeler sıkı gözetim altında
gerçekleştirilecekse izin verilebilir.” şeklinde açıklamıştır.
 CRISPR
GELECEKTE
NELER
YAPABİLİR?
CRISPR, bir hücrenin genomunu düzenlemek için en
yeni, en verimli ve en kesin yöntemdir. Bu gelişmeyi
anlamak ve getireceği tıbbi devrime hazırlanmak
zorundayız.

Sıtmanın tamamen yok edilmesi, kanserin olası sonu

ve ölümcül genetik hastalıkların tedavisi gibi
örnekler çok yakın görünen olası senaryolar
arasındaysa, zamanla elde edebileceğimiz sonuçların
kapsamını hayal edin! Mükemmel insanlar mı?
Sonsuz gençlik ve güzellik? Yüzlerce yıl
yaşayabilmek?
 HIV
İnsan zekasının Hastalığının
yükseltilmesi tedavi
edilmesi

Yeni çağın İnsanların

yeni ilaçları düzenlenmesi

Özel Süper
tasarım bitkilerin
bebeklerin ortaya
çıkması
yapılması
Kaynakça
https://www.drozdogan.com/bilimde-devrim-yaratan-bulus-genetik-
muhendisligi-ile-crispr-cas9/
http://openaccess.lokmanhekim.edu.tr/bitstream/handle/20.500.12
591/286/CRISPR-Cas9%20Teknolojisi%2C%20G%C3%BCvenlili%C4%9
Fi%20ve%20Etik%20A%C3%A7%C4%B1dan%20De%C4%9Ferlendiril
mesi.pdf?sequence=1&isAllowed=y
https://bilimfili.com/crispr-cas9-teknolojisine-genel-bakis-bugun-yari
n-etik-sorunlar
https://bilimfili.com/crispr-cas9-nedir
https://bilimfili.com/crispr-cas9-teknolojisine-genel-bakis-bugun-yari
n-etik-sorunlar
Bizi dinlediğiniz için teşekkürler..