附件 2

醫療器械產品受益-風險評估註冊技術審查
指導原則

本指導原則旨在為審評機構在醫療器械上市前申報和審評
過程中需要進行受益-風險評估時應考慮的主要因素。通過受益
-風險評估表，列出統一的申請/審評考慮因素，有利於提高上市
前評審過程的可預測性、一致性和透明度。
本指導原則是供審評機構使用的指導檔，不涉及註冊審批
等行政事項，亦不作為法規強制執行。應在遵循相關法規的前
提下使用本指導原則。
本指導原則是在現行法規及當前認知水準下制定的，隨著
法規的不斷完善和科學技術的不斷發展，本指導原則相關內容
也將適時進行調整。
一、範圍
本指導原則闡釋了審評機構在醫療器械技術審評過程中需
要進行受益-風險評估時應考慮的主要因素。在受益風險權衡不
易時，起工具作用，必要時啟用。本指導原則中討論的概念適
用於從設計到銷售的醫療器械全生命週期過程。因此，在設
計、臨床前測試、臨床評價、設計變更等階段，註冊申請人可以
考慮本指導原則中規定的受益-風險因素。
二、受益-風險評估中考慮的因素
（一）器械受益的評估
可能的受益：通過單獨或總體考慮以下因素進行評估：在
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器械的預期用途範圍內，包括目標人群範圍內，考慮可能受益
的以下各因素。這些評估因素的內容是提示性的，通過這些因
素或方法從資料中得出推論，而非提供器械相關資料要求。
1.受益的類型
包括但不限於器械對臨床應用、患者健康及目標人群中患
者滿意度的影響（如改善患者自理能力、提高生活品質、功能
恢復、提高生存率、預防功能喪失以及改善症狀等）。這些指示
臨床受益的終點通常可以直接測量，但在某些情況下可能需要
使用經過驗證的替代終點證明。對於診斷器械，可能需要按照
器械的公眾健康受益評估，因為此類器械能夠識別特定的疾病
並由此預防疾病的傳播，預測將來疾病的發生，提供疾病的早
期診斷，或者識別該給定療法更可能受益的患者。
2.受益的大小
根據特定評價終點或評估是否達到了預定的健康閾值等評
估受益，通常使用臨床評分量表。通過評分量表測定的改變、終
點改善或惡化、參與者健康情況改變等，我們可以評估患者受
益的大小。同時考慮不同人群受益大小的變化。
3.受益的概率
根據提供的資料，有可能預測哪些患者將會受益。資料可
能表明，在目標人群中只有小部分患者受益，或者在整個目標
人群患者中某種受益經常發生。另外也有可能的是，不同的患
者亞組獲得的受益不同，或同種受益的程度不同。如果可以識
別亞組，則指定器械適用於該亞組患者。此外，在權衡受益和
風險時應同時考慮受益和風險的大小和概率。與大部分參與者
獲得小的受益相比，小部分參與者獲得大的受益可能導致不同
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的判定結果。舉例來說，對於某種大的受益，即使僅有少數人
獲益，也可判定其受益大於風險；對於小的受益，除非受益人
群眾多，否則不可判定受益大於風險。
4.效果的持續時間
有些治療方法是治癒性的，有些需要長期重複治療。一般
來講，治療效果的持續時間可能會直接影響其受益的確定。必
須長期重複的治療可能引入更大的風險，或者受益可能會隨著
治療的重複而逐漸減弱。
（二）器械風險的評估
應綜合考慮以下因素評估可能的風險／傷害的程度：
1. 與器械使用有關的不良事件的嚴重度、類型、數量和發
生率
（1）器械相關的嚴重傷害-因使用器械引起，有下列情況之
一者視為嚴重傷害：危及生命；導致機體功能的永久性傷害或者
機體結構的永久性損傷；必須採取醫療措施才能避免上述永久
性傷害或者損傷。
（2）器械相關的非嚴重傷害-因使用器械引起，且不符合嚴
重傷害的其他傷害。
（3）使用中的併發症-不屬於不良事件，且不是因器械使用
而直接引起的傷害。舉例來說，由於器械植入而引起的麻醉相
關的併發症。對於體外診斷器械產品，採集人體樣本所帶來的
風險也應予以考慮。
2. 不良事件的概率
預期使用人群中，預計將會遭遇傷害事件的人數比例。在
概率計算過程中應考慮該事件是發生一次還是多次。
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 3. 不良事件的持續時間
有些器械可能會導致暫時的、輕微的傷害；有些器械可能
會導致重複但可逆的傷害；而有些器械可能會導致永久性的、
不可逆的傷害。審評機構將考慮傷害的嚴重性及其持續時間。
4. 假陽性或假陰性診斷結果引起的風險
假陽性和假陰性相關風險可以是多種的。舉例來說，如果
某種診斷器械給出了假陽性結果，患者可能接受不必要的治療
（並導致伴隨該治療出現的所有風險），或可能被誤診某種嚴
重疾病。如果診斷器械給出了假陰性結果，患者可能無法接受
有效治療（並由此錯過治療帶來的受益），或未被得出正確的
疾病診斷。
還應考慮使用某種器械可能引起的不同類型傷害事件的數
量，以及它們累積產生的影響的嚴重性。當多個傷害事件同時發
生時，將產生更大的累積影響。舉例來說，一個傷害事件在單
獨發生時被視為輕微影響，但當它與其他傷害事件一同發生時，
則可能對患者產生重大的累積影響。
（三）在評估器械可能的受益和風險時考慮的其他因素
1. 不確定性
器械受益和風險的確定程度是評估受益-風險時應考慮的一
個因素。諸如臨床試驗設計不合理、實施品質不佳，或者資料
分析不充分等因素，可能導致研究結果的確定性降低。此外，對
於在試驗設計中無法對研究者和參與者設盲的器械類型，有時
很難區分真實效果和安慰劑效應；研究結果的可重複性、分析
方法的確認、其他類似研究的結果，以及研究是否為同類首次
或獨立研究等因素都會影響確定性水準；試驗結果對預期治療
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和使用人群的可推廣性非常重要。舉例來說，如果該器械使用
者需要經過深層次培訓或達到專業化水準，則試驗結果可能並
不適合推廣到更廣泛的醫生群體；如果該器械預期用於診斷亞
組人群的某種疾病，則可能無法推廣到一般人群。總之，考慮
臨床試驗人群對預期的適用人群的代表性非常重要。
2. 以患者為中心的評估和患者報告結局
以患者為中心、經過驗證的的衡量標準，例如與健康有關的
生活品質指標和其他患者報告結局（如患者疼痛或身體機能的評
級或評分），可幫助患者和醫務人員討論和決定治療方案，並
且可以作為產品受益方面的證據。這類型衡量標準可以使醫生
站在患者角度，更好地量化器械產生的影響，並説明患者在瞭
解更多資訊的情況下做出決定。
3. 疾病的表徵
疾病的治療或診斷情況、臨床表現、對患者的影響方式、
診斷後是否需要治療、如何治療、病史及治療進展（如病情是
日漸好轉還是惡化，預計其概率分別是多少）等均為審評機構
進行疾病表徵以及確定受益與風險時考慮的重要因素。
4. 患者的觀點
如果風險是可識別、可確定的，患者的風險接受水準會存
在差異，而這種差異將影響患者個體決定，即與可能獲得的受
益相比，風險是否可接受。在做出批准受益風險決策時，審評
機構發現相當一部分患者對受益與風險的觀點表現為願意承受
非常高等級的風險以獲得可能的受益，尤其是該受益可以改善
生活品質的情況下。在風險和受益難以評估的時候，患者的觀
點有助於審評員做出最終決策。不僅是單方面評估，患者偏好
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的評估還應考慮患者是否願意使用器械，是否願意接受風險以
換取可能的受益，以及評估患者如何權衡不同治療方案的風險
與受益。
患者偏好研究可以提供患者如何評價受益與風險的觀點。
在眾多治療的結果或其他特徵中，患者對特定方案或選項的選
擇意願和接受程度會有所不同，將患者對不同治療方案的選擇
意願和接受程度進行定性定量的評估，即為患者偏好資訊。審
評機構還可以考慮看護人（例如父母）和醫務人員對特定器械
的受益風險評估的相關性的偏好。
與患者風險承受能力和其它以患者為中心的評估標準的設
定將視情況而定。考慮因素包括疾病的性質、狀況、現有可採
用的治療手段，以及其受益風險。
在評估這些資料時，有些患者為實現較低的受益願意承擔
非常高的風險，而其它患者則更加排斥風險。因此，在確定器
械是否有效時，審評機構將考慮構成患者觀點中有意義的受益
的因素，因為某些患者可能比其他患者更重視受益。應注意，
如果某種器械對所有適用的患者來說，可能的風險均超過可能
的受益，則審評機構將判定使用該器械本身是不合理的。
患者偏好資訊可以顯示大多數患有特定疾病或處於特定病
情的患者會考慮接受的受益風險情況。很多因素都可能影響患
者對受益風險的看法，包括：
（1）疾病或病情的嚴重度

患有非常嚴重疾病的患者（如危及生命的疾病）可以承受
更大的風險。對於診斷器械，患者個體可能更排斥與嚴重疾病

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假陰性診斷相關的風險。
（2）疾病的長期性

某些慢性疾病的患者，已經適應了所患疾病及其對日常生
活的影響，因此他們可承受的風險較低，且要求獲得更大的治
療受益；而某些患有嚴重慢性疾病的患者可以承受更高的風險
以獲得較小的受益。
（3）替代治療/診斷
如果沒有其他治療/診斷方案可供選擇，即使受益較小，患
者也可能願意承受更大的風險。
5. 可供選擇的替代治療或診斷
在做出關於受益風險的判定時，審評機構將考慮是否已經
批准了用於該適用範圍和患者人群的其他治療方案或診斷方案
（包括非器械治療方法）。
在考慮其他療法時，審評機構將考慮其治療效果如何；已
知存在的風險；在現行醫療實踐中的應用；受益風險情況；以
及可用的替代方案如何滿足患者和施治者的需求。受益風險對
於具有明確受益的高風險器械，如果其治療物件尚無可用的替
代治療方案，審評機構將考慮患者因無器械獲批而無法接受治
療所面臨的風險。舉例來說，即使一種新器械帶來顯著受益的
可能性較低，但如果沒有其他可用的替代治療方案，且可能的
受益超過可能的風險，審評機構仍有可能批准該產品。
6. 風險降低和適應症限制

在適當的情況下，使用風險降低措施能夠降低傷害事件發
生的概率並改善受益風險狀況。最常用的風險降低方式是在說

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明書、標籤中包含恰當的資訊（例如警告資訊和預防措施等），
或者限定產品的適用範圍。有些傷害可以通過其他形式的風險
控制措施降低，包括培訓和患者告知資訊。對於體外診斷器械，
可以採用補充診斷試驗以降低風險。
7. 上市後數據
器械在真實世界環境中的使用情況可以更好地體現器械的
受益風險。在做受益風險的判定時，審評機構可以考慮將收集
上市後資料作為證明風險控制措施有效性的方法，也可作為某
種器械或特定患者人群的受益風險的附加資訊。
這類研究或器械用於真實世界後獲得的資料可能改變特定
器械的受益風險情況，尤其當其識別出了新風險、確認特定的
風險已被降低、識別出最有可能發生不良事件的患者、或者更
具體地區分出不同患者亞組對器械的回應。
8.解決臨床需求的新技術

在評估受益和風險時，審評機構將考慮器械是否採用了突
破性技術，並解決了尚未被滿足的醫療需求。滿足以下條件時
視為器械解決了尚未被滿足的醫療需求：與現有技術相比臨床
上有顯著優勢，與現有療法相比臨床有顯著受益，與現有療法
相比帶來更低風險，或者提供了沒有可用替代方案的治療或診
斷方法。

解決臨床需求的新器械，往往其受益可能相對較小，即使
申請人只能證明相對較小的可能受益，仍可認為該新器械具有
合理的安全性和有效性。此外，創新技術的開發將來可以為患
者提供額外的受益。隨著器械的持續改進，其受益風險狀況可

-8-
能會發生變化（例如受益可能增加或風險可能降低），預期的
安全性和有效性也可能發生變化，與初始器械相比，改進後的
器械可能更具優勢。在這些情況下，為了鼓勵創新，與大多數
已經確定的技術相比，在對創新器械的受益風險評估中可以接
受更大的不確定性，尤其是在可替代方案有限的情況下。
三、術語和定義
1.嚴重度（severity）
危險（源）可能後果的度量。
2.患者偏好資訊（Patient preference information，簡稱 PPI）
在眾多治療的結果或其他特徵中，患者對特定方案或選項
的選擇意願和接受程度會有所不同，將患者對不同治療方案的
選擇意願和接受程度進行定性定量的評估。
3.患者報告結局（patient-reported outcome，簡稱 PRO）
通常為患者自身健康狀況相關的資料或資訊，直接源自患
者或受試者本人，而無需經過臨床醫生或任何其他人員的校正
或解讀。PRO 資料可通過患者自我評估獲得，也可通過他人詢
問來進行評估和記錄，但評估者應僅記錄患者的直接反應。
四、編寫單位
遼寧省藥械審評與監測中心

附錄：A 受益-風險評估表
B 假設性示例
C 基於受益-風險評估的實例

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 附錄 A 受益-風險評估表

以下內容，請結合產品的特性判斷，對適用項進行填寫。“考慮的問題”是提示

性的，不需要逐條解答。

因素 考慮的主要問題 評價記錄

器械受益的評估
a) 評價了哪些主要終點（替代終點）?
b) 評價了哪些次要終點（替代終點）?
c) 患者如何看待受益價值？
1. 受益的類型
注：從臨床試驗資料中得出，如顯著改善患者自理能力、

生活品質、協助工具恢復，降低死亡率、功能喪失、改善

症狀等。

a) 對於所評價的每個主要終點，次要終
點或替代終點：
i. 每種治療效果的程度如何?
2. 受益的大小
b) 用什麼方法衡量受益?
i. 按照該衡量方法，受益大小如
何?
a) 這項研究是否能夠預測哪些患者將會
受益?
b) 預期使用患者獲得受益的概率是多
少?
c) 不同亞組人群之間的受益有何差別?
（如果研究對於亞組人群是充分有效的，
3. 受益的概率
需說明特定亞組、差別的特性和造成這些
差別的原因）
d) 不同人群的公眾健康受益是否有差
異?
e) 即使是總人口的小部分受益，這些患
者如何看待受益價值？

a) 如果相關，治療效果的持續時間（包
括主要和次要終點）是否能夠確定？如
4. 效果的持續時間 是，請明確。
b) 受益的持續時間對於患者是否有價
值?

器械風險的評估

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5. 不良事件（事件和
後果）的嚴重程度、類
型、數量和發生率：

1) 器械相關的嚴重 該產品有什麼器械相關的嚴重傷害的不良
傷害 事件?

2) 器械相關的非嚴 該產品有什麼器械相關的非嚴重傷害不良
重傷害 事件?

3) 使用中的併發症 患者會面臨的其他使用中的併發症?

a) 在預期使用人群中發生不良事件的
概率是多少?
b) 在研究人群中每個不良事件的發生
概率是多少?
c) 在上述預期中，評估的不確定度是多
6. 不良事件的概率 少?
d) 在不同亞組人群中發生不良事件的
概率是否有差異（如是，請明確）?
e) 考慮到器械帶來的可能的受益的同
時，患者是否願意接受可能的不良事件
的風險?
a) 不良事件會持續多長時間?
7. 不良事件的持續時 b) 不良事件是否是可逆的?
間 c) 針對不良事件，應採取什麼樣的應對
措施？
a) 假陽性結果的後果是什麼?
8.假陽性或假陰性診 b) 假陰性結果的後果是什麼?
斷結果引起的風險 c) 這是相關疾病診斷的唯一方法，還是
診斷方法的一部分?
評估器械可能受益和風險時考慮的其他因素

9. 不確定性：

1) 臨床研究設計的
臨床研究資料的可靠性如何?
品質
a) 臨床試驗是如何設計，實施和分析
2) 臨床研究實施品
的?
質
b) 是否有缺失資料?

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 a) 研究結果是否可重複?
3) 臨床研究結果分 b) 臨床研究是否是同類首次?
析的可靠性 c) 是否有取得了類似結果的其他臨床
研究?
4) 臨床研究結果的 臨床研究結果是否可以應用于一般人
可推廣性 群，還是僅適用於個別的、特定的群體?

10. 以患者為中心的 器械受益和風險是否包括對生活品質

評估 造成的影響（與健康相關）?
a) 患病會給患者帶來哪些影響?
11. 疾病的表徵 b) 該病是可治療的嗎?
c) 病情將如何發展?

12. 患者的觀點：

a) 申報器械對患者最重要的受益是什
麼?
b) 申報器械對患者影響最大的風險是
什麼?
c) 是否有明確的定性或定量的患者偏
好資訊（PPI）表明患者對於該治療結
果或替代療法的偏好。
d) 患者偏好資訊（PPI）是否表明患者
1) 患者偏好資訊對 願意接受申報器械可能造成的風險來
風險和受益的考慮 換取可能帶來的受益?
e) 現有患者偏好資訊（PPI）表明的患
者對最大可接受風險和最小可接受受
益的觀點，是否改變原有的產品風險評
價?
f) 現有的患者偏好資訊（PPI）是否表
明：大多數或全部患者在考慮了疾病的
嚴重性、長期性或缺乏替代療法的因素
後，接受風險-受益之間的權衡？
a) 每項風險是否可識別和可確定?
b) 患者是否理解每種類型的風險和風
2) 患者偏好資訊相
險發生的可能性?
關性和可理解性
c) 患者是否理解每種受益的類型和受
益發生的可能性?

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 a) 患者偏好資訊（PPI）是否表明，患
者偏好會因疾病的嚴重性、長期性或其
3) 患者偏好資訊的 他患者特徵而不同?如是，請明確。
可推廣性和差異性 b) 患者偏好資訊（PPI）是否覆蓋全部
預期患者?如果沒有，請具體說明現有
患者偏好資訊的研究人群。
a) 是否有其他治療方法?
b) 替代療法的有效性如何?
i. 不同亞組人群間替代療法的有效性
差異如何？
13. 可供選擇的替代
c) 對替代療法的承受性如何?
治療或診斷
i. 不同亞組人群對替代療法的承受性
差異如何？
d) 任何已有的替代療法會帶來哪些風
險？
a) 是否有降低風險的手段（包括將適應
症限制在受益大於風險的亞組中）？例
14 風險降低和適應症
如使用產品說明書或標籤，組織培訓，
限制
提供附加療法等手段。
b) 建議使用哪些降低風險的手段?
a) 市場上是否還有其他類似適應症的
器械? 這些同類器械的有效性和不良
事件發生率是否與申報器械的預期發
生率相似?
b) 已有的上市後資料是否會改變已上
市同類產品的風險受益評估?
c) 根據上述風險受益評價，是否有理由
在上市後考慮進一步評價以下方面?
i. 醫療器械的長期性能表現
15. 上市後數據
ii. 培訓專案的有效性或使用者使用器
械的偏好
iii. 亞組人群（例如兒童、女性）
iv. 罕見的不良事件
d) 是否有理由預計申報器械的“真實世
界”性能表現和上市前的表現有顯著差
異?
e) 是否有用以支援此批准的資料可以
推遲到上市後收集?

16. 解決臨床需求的 這個器械解決的醫療需求多大程度能

新技術 通過現有治療方法滿足?

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受益總結 風險總結 其他因素總結

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 附錄 B 假設性示例
示例 1

申報產品為一種用於治療嚴重慢性疾病的植入式器械。目
前尚無其他治療方案可治癒此類疾病。在臨床確定性試驗中，
進行了單臂研究。研究的主要終點是受益的程度，例如，該研
究器械與現行的標準治療方法相比較，能夠減輕受試者症狀的
效果。

臨床研究結果如下：

受益：基於臨床研究結果分析，患者植入該器械可能所獲
得實質受益的概率為 75%。研究已達成其主要臨床終點。一般而
言，患有該嚴重慢性疾病的患者，如果身體能夠保持良好行動
機能，預期壽命往往較長。

然而，受試者的隨訪期僅為一年，因此無法確定受益的可
持續時間。

風險：臨床研究結果顯示，植入器械後，不良事件的發生
率低於 3%。然而，所有需採用外科手術植入的器械均有其風險。
就本案例而言，從文獻中可知，該器械的外科植入手術並不是
常規手術，死亡率為 1%。此外，永久性植入物通常終生留在患
者體內，並難以移除，從而可能帶來額外的風險。即使是在器
械未啟動的停用情況下，其仍為植入狀態，並且仍然存在斷裂、
機械故障或不良生理反應的風險（概率低於 3%）。
其他因素：
不確定性：受試者症狀改善的機理難以識別，外科植入手術

- 15 -
是否對改善起到了促進作用也難以判斷。受試者的隨訪期僅為
一年，難以確定長期受益。患者植入器械後可能獲得受益的概
率僅為 75%。

患者的觀點：申請人提供的資料顯示，即使受益率僅有
75%，大多數患者在考慮到症狀的嚴重程度，且無有效可替代治
療方案的情況下，願意承擔植入器械的風險。

風險降低：植入和移除（如需要）器械的外科手術是有風
險的，但如果要求由專業臨床醫師進行手術，風險可以被降
低。

批准/不批准的綜合考量：患者受益率相當高（預期使用人
群的受益率約為 75%）
。在這個案例中，由於不能確定必然受益
的患者，所以無法選擇將該器械的適用人群限制在必然受益的
患者。此外，植入器械具有重大風險，且研究結果仍具有一定
的不確定性。然而，對於可能獲益的目標人群來說，為了能夠
緩解症狀、改善生活品質，有些患者已經表達了願意接受相關
風險的意願。而且，儘管風險確實存在，但如果僅允許專業臨
床醫師操作，可以在一定程度上降低風險。最後，該器械所治
療的嚴重慢性疾病的替代治療方案極其有限。因此，該器械很
可能會獲得批准。

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假設示例 1 的工作表

因素 考慮的主要問題 評價記錄
器械受益的評估

a) 評價了哪些主要終點或替代終點? 減輕症狀。
b) 評價了哪些次要終點或替代終點? 改善行動機能。
1. 受益的類
c) 患者如何看待受益價值？
型 延長患者預期壽命。
注：從臨床試驗資料中得出，如顯著改善患者自理能力、生活品質、協助工

具恢復，降低死亡率、功能喪失、改善症狀等。

a) 對於所評價的每個主要終點，次要終點或替代終 有效減輕患者的症
點： 狀。
2. 受益的大
i 每種治療效果的程度如何?
小
b) 用什麼方法衡量受益?
i 按照該衡量方法，受益大小如何?
a) 這項研究是否能夠預測哪些患者將會受益? 一旦器械上市銷售，患

b) 預期使用患者獲得受益的概率是多少? 者有 75%的概率（預測
c) 不同亞組人群之間的受益有何差別?（如果研究對 概率）可以受益。
3. 受益的概 於亞組人群是充分有效的，需說明特定亞組、差
率 別的特性和造成這些差別的原因）
受益的患者對器械
d) 不同人群的公眾健康受益是否有差異?
非常認可。患者重視
e) 即使是總人口的小部分受益，這些患者如何看待
獲得受益的機會。
受益價值？
a) 如果相關，治療效果的持續時間（包括主要和次 僅隨訪一年。
要終點）是否能夠確定？如是，請明確。 行動機能改善的患
b) 受益的持續時間對於患者是否有價值?
4. 受益的持 者的預期壽命可能
續時間 更長。

患者認可受益，即使
受益僅維持一年。
器械風險的評估
5. 不良事件
（事件和後
果）的嚴重程
度、類型、數
量和發生率：

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 與永久植入性器械
有關的已知風險。器
1) 器械相關
械斷裂、機械故障或
的嚴重不 該產品有什麼器械相關的嚴重不良事件?
良事件 不良生理反應。

如需要，移除器械將
比較困難。
不適用

2) 器械相關
的一般不 該產品有什麼器械相關的一般不良事件?
良事件

器械的外科植入手
3) 使用中的 術並不是常規手
患者會面臨的其他使用中的併發症?
併發症 術，且具有較高風
險。
a) 在預期使用人群中發生不良事件的概率是多少? 低。
b) 在研究人群中每個不良事件的發生概率是多少? 外科手術的死亡率
c) 在上述預期中，評估的不確定度是多少?
為 1%。
d) 在不同亞組人群中發生不良事件的概率是否有差異
植入器械後不良事
（如是，請明確）?
6. 不良事件的 e) 考慮到器械帶來的可能的受益的同時，患者是否願 件的發生率低於
概率 意接受可能的不良事件的風險? 3%。

器械斷裂、機械故障
或不良生理反應 相
關的不良事件的發
生率低於 3%。
a) 不良事件會持續多長時間? 與器械有關的不良
b) 不良事件是否是可逆的? 事件將在器械植入
7. 傷害事件的
c) 針對不良事件，應採取什麼樣的應對措施？ 期間持續存在，但在
持續時間
器械移除後這些事
件是可逆的。
a) 假陽性結果的後果是什麼? 不適用
8. 假陽性或假
b) 假陰性結果的後果是什麼?
陰性診斷結果
c) 這是相關疾病診斷的唯一方法，還是診斷方法的一
引起的風險
部分?
評估器械可能受益和風險時考慮的其他因素
9. 不確定性：
1) 臨床研究 臨床研究資料的可靠性如何? 臨 床 研 究 設計 和 執 行

- 18 -
 設計的品 情況良好，但隨訪期僅
質 持續了一年。
2) 臨床研究 a) 臨床試驗是如何設計，實施和分析的? 可能存在問題：數據
實施品質 b) 是否有缺失資料? 缺失。
3) 臨床研究 a) 研究結果是否可重複? 存在資料缺失，但執行
結果分析 b) 臨床研究是否是同類首次? 了敏感度分析，並且結
的可靠性 c) 是否有取得了類似結果的其他臨床研究? 果相對可靠。
4) 臨床研究 臨床研究結果是否可以應用于一般人群，還是僅 器械應由專業臨床
結果的可 適用於個別的、特定的群體? 醫師操作。
推廣性
器械受益和風險是否包括對生活品質造成的影響 患者高度重視該治
（與健康相關）? 療方法，因為沒有其
10. 以患者為 他有效的替代治療
中心的評估 方案，並且該治療方
法有可能改善患者
的總體生活品質。
a) 患病會給患者帶來哪些影響? 疾病非常嚴重並且
b) 該病是可治療的嗎? 會影響患者的生活
11. 疾病的表
c) 病情將如何發展? 品質和行動能力。疾
徵
病是慢性且不可治
癒的。
12. 患者的觀
點：
1) 患者偏好 a) 申報器械對患者最重要的受益是什麼? 為了獲得受益，患者
資訊對風 b) 申報器械對患者影響最大的風險是什麼? 願意承擔植入器械
險和受益 c) 是否有明確的定性或定量的患者偏好資訊（PPI） 的風險，因為其症狀
的考慮 表明患者對於該治療結果或替代療法的偏好。 很嚴重，且沒有其他
d) 患者偏好資訊（PPI）是否表明患者願意接受申報 有效的替代治療方
器械可能造成的風險來換取可能帶來的受益? 案。
e) 現有患者偏好資訊（PPI）表明的患者對最大可接
受風險和最小可接受受益的觀點，是否改變原有
的產品風險評價?
f) 現有的患者偏好資訊（PPI）是否表明：大多數或
全部患者在考慮了疾病的嚴重性、長期性或缺乏
替代療法的因素後，接受風險-受益之間的權衡？
2) 患者偏好 a) 每項風險是否可識別和可確定?
資訊相關 b) 患者是否理解每種類型的風險和風險發生的可能
性和可理 性?
解性 c) 患者是否理解每種受益的類型和受益發生的可能
性?
3) 患者偏好 a) 患者偏好資訊（PPI）是否表明，患者偏好會因疾

- 19 -
 資訊的可 病的嚴重性、長期性或其他患者特徵而不同?如
推廣性和 是，請明確。
差異性 b) 患者偏好資訊（PPI）是否覆蓋全部預期患者?如
果沒有，請具體說明現有患者偏好資訊的研究人
群。
13. 可供選擇 a) 是否有其他治療方法? 有替代治療方案，但
的替代治療或 b) 替代療法的有效性如何? 對接受該器械治療
診斷 i不同亞組人群間替代療法的有效性差異如何？ 的患者無效。
c) 對替代療法的承受性如何?
i不同亞組人群對替代療法的承受性差異如何？
d) 任何已有的替代療法會帶來哪些風險？
14 風險降低 a) 是否有降低風險的手段（包括將適應症限制在受 僅限專業臨床醫師
和適應症限制 益大於風險的亞組中）？例如使用產品說明書或 使用該器械。
標籤，組織培訓，提供附加療法等手段。
b) 建議使用哪些降低風險的手段?
15. 上市後數 a) 市場上是否還有其他類似適應症的器械? 這些同 市場上有針對不同
據 類器械的有效性和不良事件發生率是否與申報器 適應症的類似器
械的預期發生率相似?
械，得以借此推測其
b) 已有的上市後資料是否會改變已上市同類產品的
長期不良事件發生
風險受益評估?
c) 根據上述風險受益評價，是否有理由在上市後考 率，例如器械斷裂。
慮進一步評價以下方面? 可以在上市後評價
i. 醫療器械的長期性能表現
器械的長期表現，例
i. 培訓專案的有效性或使用者使用器械的偏好
如受益的持續時間
ii. 亞組人群（例如兒童、女性）
iii. 罕見的不良事件 和長期（1 年以後）
d) 是否有理由預計申報器械的“真實世界”性能表現 不良事件發生率。
和上市前的表現有顯著差異?
如果器械是由專業
e) 是否有用以支援此批准的資料可以推遲到上市後
臨床醫師遵照守說
收集?
明書、標籤的要求進
行操作，那麼“真實
世界”的性能表現應
與上市前類似。

獲得上市後資訊之
後，可以對培訓的效
果進行評估（和改
進）
。
16. 解決臨床 這個器械解決的醫療需求多大程度能通過現有治 不適用
需求的新技術 療方法滿足?

- 20 -
 受益總結 風險總結 其他因素總結
75% 的 概 率 改 善 需要外科手術的永久植入式器械。患者有 25%的概率不能獲得 患者願意接受風
患者的移動性和 受益。嚴重的不良事件包括死亡、器械斷裂、機械故障或不良 險，因為能夠獲得實
生活品質。 生物反應。
質性受益的概率較
高。通過限制僅由專
業臨床醫師使用器
械，可以降低風險。
結論
可能受益是否大於可能風險？

是。適用人群沒有有效的替代治療方案，且病情嚴重。患者顯著改善生活品質的概率為 75%。患者願意承擔
風險，即使無法確定是否能夠獲得受益，因為一旦受益，則必然是重大受益。這些患者已經嘗試過替代治療
方案，但均無效，因此，他們不會因為受益不明確而放棄有效治療的方案。最後，與該器械有關的風險，儘
管嚴重，但並不高於類似治療方案。

- 21 -
示例 2

申報產品為一種新型記憶替代性器械，預期用於治療癡呆

和記憶障礙性疾病。該產品為永久植入式器械，且患者必須接

受大腦切除術以使該器械能夠正常工作。患者的所有記憶將被

下載到電腦晶片上，進而通過該晶片實現該器械的功能。患者

一旦植入該器械，其保留的所有剩餘記憶均將丟失。

受益：該器械的臨床試驗表明，癡呆早期的受試者植入該

器械後有顯著改善，而癡呆晚期的受試者則改善較小。如在大

部分記憶仍完好時植入該器械，受試者可體驗到最大化的受益，

其整體生活品質也有所提高。由於該臨床試驗涵蓋了兩個亞組

人群，即疾病早期和晚期的受試者，基於該試驗結果推測，如

器械獲准上市，處於疾病早期的患者人群可能獲得顯著的改善，

而處於疾病晚期的患者人群則可能僅獲得極小的改善。

風險：植入該器械，患者需接受高風險的外科手術。手術

過程通常只有接受過特定培訓的神經外科醫生方可執行。即使

如此，基於既往臨床研究和文獻資料，此類外科手術本身的嚴
- 22 -
重不良事件的風險概率約為 8%。此外，針對該器械的臨床試驗

結果顯示，患者可能發生的不良事件包括：部分肢體麻痹、失

明、運動能力喪失、眩暈以及失眠症（預期發生率為 1%）
；非嚴

重不良事件包括一過性人格改變、情緒波動、以及言語不清

（預期發生率為 5%）
。

其他因素：

不確定性：針對該器械開展的臨床試驗中，納入的符合入

組標準且自願參加的受試者數量較少，但該試驗的設計和執行

情況良好，資料結果可靠。試驗結果具有可推廣性。該試驗結

果提示，記憶丟失早期的受試者可能獲得最好的效果。

患者的觀點：由於該產品預期治療的疾病（癡呆和記憶障礙性

疾病），對患者的生活品質具有嚴重影響，且考慮到阿茲海默症

病程進展的特點，部分患者及其監護人員為了獲得症狀改善、減
輕疾病發展至晚期可能造成的家庭的負擔，通常能夠承受更高的

風險，甚至可以接受發生嚴重不良事件的風險。而其他患者，例

如老年患者，可能對類似風險的接受程度偏低。

- 23 -
 對於疾病進展至晚期、症狀更嚴重的患者，使用該器械的

潛在獲益較低。且由於此類患者處於疾病晚期，認知功能障礙

更為嚴重，其風險承受能力往往難以評估。

可供選擇的替代治療或診斷：目前尚無可用的替代治療方案。

風險降低：與該器械有關的風險較大。通過限定手術操作

者必須為接受過特定培訓的外科醫生，可以在一定程度上降低

與器械植入和移除（如需要）過程相關的風險，但與人格改變

相關的風險無法降低或預測。還可以通過以下方法來降低風險：

限定該器械預期適用於處於疾病早期、更可能獲益的患者，並

且在說明書、標籤中引用臨床試驗的資料來說明症狀越嚴重的

患者，植入該器械後的獲益可能越低。

解決臨床需求的新技術：目前尚無其他可用的類似技術。未

來對於該器械的進一步改進可能使得其適用於治療其他更多類

型的影響認知功能的疾病。此外，目前尚無其他治療方法能夠

為目標人群帶來與該器械相似的受益。

批准/不批准的綜合考量：該器械可為某個特定且預知的患
- 24 -
者亞組帶來實質性受益，而為另一個特定且預知的患者亞組帶

來的受益則極小。雖然針對該器械的臨床試驗規模較小，但資

料品質良好，且結果的置信區間窄。該試驗結果的不確定性與

通常將試驗結果從研究樣本推廣到真實世界人群而導致的不確

定性一致。與器械使用相關的風險較高，但通過對植入/移除

（如需要）器械的醫生進行培訓可降低部分此類風險。此外，

儘早植入器械可能為患者帶來最大受益；但同時由於植入的時

間更早，患者也需承擔更長期的風險；因此，那些期待獲得最

大受益的患者也必須承擔最大的風險。申請人提供的資料表明，

很多罹患記憶障礙的患者願意嘗試存在較大風險的新療法，來

保持他們的記憶和維持生活品質。此外，另一項值得考慮的重

要因素是，目前針對該類疾病尚無可用的替代療法。儘管器械

相關的風險非常高，但由於其為患者帶來的可能的受益、以及

無治療情況下該類疾病逐漸惡化的進展特性，某些患者仍然可

以接受這些風險。而相關的風險是已知且可量化的。因此，儘

管該器械存在重大風險，綜合上述諸多方面的考慮因素，審評
- 25 -
機構可能僅批准該器械適用人群為癡呆早期的患者。對於某個

特定患者，是否植入該器械取決於患者偏好（可能包括法定監

護人的偏好）和醫學判斷。基於對該類疾病進展的可能性和時

間範圍、以及患者不接受醫療干預可能發生的損傷的充分考慮，

審評機構有可能批准該器械，但需要申請人在其說明書、標籤

中明確提示該類外科手術可能存在 8%的嚴重不良事件率，並且

規定只有受過充分培訓的醫生才能實施該器械的植入手術。

- 26 -
假設示例 2 的工作表

因素 考慮的主要問題 評價記錄
器械受益的評估

a) 評價了哪些主要終點或替代終點? 維持記憶。

b) 評價了哪些次要終點或替代終點? 改善生活品質。
1. 受益的類
c) 患者如何看待受益價值？ 患者非常重視這些
型
注：從臨床試驗資料中得出，如顯著改善患者自理能力、生活品質、協助工具
受益。
恢復，降低死亡率、功能喪失、改善症狀等。

a) 對於所評價的每個主要終點，次要終點或替代終點： 處於疾病早期的患
2. 受益的大 i 每種治療效果的程度如何? 者受益顯著；處於
小 b) 用什麼方法衡量受益? 疾病晚期的患者受
i 按照該衡量方法，受益大小如何? 益較小。
a) 這項研究是否能夠預測哪些患者將會受益? 該試驗針對兩個亞
b) 預期使用患者獲得受益的概率是多少? 組人群進行了研
c) 不同亞組人群之間的受益有何差別?（如果研究對於 究，即疾病早期和
亞組人群是充分有效的，需說明特定亞組、差別的特 晚期的受試者。可
3. 受益的概
性和造成這些差別的原因） 以推斷出疾病早期
率
d) 不同人群的公眾健康受益是否有差異? 階段的患者受益較
e) 即使是總人口的小部分受益，這些患者如何看待受益 大，而處於疾病晚
價值？ 期階段的患者受益
較小。
a) 如果相關，治療效果的持續時間（包括主要和次要終 器械植入後受益持
4. 受益的持
點）是否能夠確定？如是，請明確。 續存在。
續時間
b) 受益的持續時間對於患者是否有價值?
器械風險的評估
5. 不良事件
（事件和後
果）的嚴重程
度、類型、數
量和發生率：
部分肢體麻痹、失
明、運動功能喪
失、眩暈和失眠
1)器械相關的
該產品有什麼器械相關的嚴重不良事件? 症。
嚴重不良事件

人格改變、情緒波
2)器械相關的 動和言語不清
該產品有什麼器械相關的一般不良事件? - 27 -
一般不良事件
 即使術者是經過充
分培訓的神經外科
3)使用中的併
患者會面臨的其他使用中的併發症? 醫生，手術本身嚴
發症
重不良事件的發生
風險為 8%
a) 在預期使用人群中發生不良事件的概率是多少? 高：手術造成的死

b) 在研究人群中每個不良事件的發生概率是多少? 亡風險嚴重不良事
c) 在上述預期中，評估的不確定度是多少? 件為 8%；其中失明
d) 在不同亞組人群中發生不良事件的概率是否有差異 等嚴重不良事件的
（如是，請明確）?
概率為 1%；；非嚴
e) 考慮到器械帶來的可能的受益的同時，患者是否願意
重不良事件的概率
接受可能的不良事件的風險?
為 5%。綜合考慮，
6. 傷害事件概 器械存在高風險。
率
對於疾病早期階段
的患者，由於接受
器械植入後持續的
時間更長，其可能
面臨更高的風險。
然而，這些患者也
會獲得更高的受
益。
a) 不良事件會持續多長時間? 死亡和嚴重不良事
7. 傷害事件的 b) 不良事件是否是可逆的? 件是永久的；非嚴
持續時間 c) 針對不良事件，應採取什麼樣的應對措施？ 重不良事件可能是
可逆的。
a) 假陽性結果的後果是什麼? 不適用
8. 假陽性或假
b) 假陰性結果的後果是什麼?
陰性診斷結果
c) 這是相關疾病診斷的唯一方法，還是診斷方法的一部
引起的風險
分?
評估器械可能受益和風險時考慮的其他因素
9. 不確定性：
1) 臨 床 研 究 設 臨床研究資料的可靠性如何? 良好。儘管研究規
計的品質 模小，但臨床終點
的置信區間很窄。
2) 臨 床 研 究 實 a) 臨床試驗是如何設計，實施和分析的? 非常好。幾乎所有
施品質 b) 是否有缺失資料? 受試者均接受了隨
訪。
3) 臨 床 研 究 結 a) 研究結果是否可重複? 非常可靠。可以從
果分析的可靠 b) 臨床研究是否是同類首次? 結果中識別出器械
性 c) 是否有取得了類似結果的其他臨床研究? 效果最好的亞組。

- 28 -
 在試驗設計過程中
預先規定了亞組分
析。
4) 臨 床 研 究 結 臨床研究結果是否可以應用于一般人群，還是僅適用 可推廣，因為知道
果的可推廣性 於個別的、特定的群體? 處於疾病早期階段
的患者反應更好。
器械受益和風險是否包括對生活品質造成的影響（與 患者高度重視該治
健康相關）? 療方法，因為他們
10. 以患者為 沒有其他治療方
中心的評估 案，且該治療方法
可以大幅改善他們
的生活品質。
a) 患病會給患者帶來哪些影響? 疾病非常嚴重並且
b) 該病是可治療的嗎? 會影響患者的生活
11. 疾病的表
c) 病情將如何發展? 品質和記憶力。疾
徵
病是慢性且不可治
癒的。
12. 患者的觀
點：
1) 患 者 偏 好 資 a) 申報器械對患者最重要的受益是什麼? 患者願意承擔植入

訊對風險和受 b) 申報器械對患者影響最大的風險是什麼? 器械的風險，因為

益的考慮 c) 是否有明確的定性或定量的患者偏好資訊（PPI）表 沒有其他治療方
明患者對於該治療結果或替代療法的偏好。 案，並且他們的症
d) 患者偏好資訊（PPI）是否表明患者願意接受申報器
狀極其嚴重。
械可能造成的風險來換取可能帶來的受益?
此類疾病的患者通
e) 現有患者偏好資訊（PPI）表明的患者對最大可接受
常願意冒死亡的風
風險和最小可接受受益的觀點，是否改變原有的產品
險以改善他們的預
風險評價?
後。
f) 現有的患者偏好資訊（PPI）是否表明：大多數或全
部患者在考慮了疾病的嚴重性、長期性或缺乏替代療
法的因素後，接受風險-受益之間的權衡？
2) 患 者 偏 好 資 a) 每項風險是否可識別和可確定?
訊相關性和可 b) 患者是否理解每種類型的風險和風險發生的可能性?
理解性 c) 患者是否理解每種受益的類型和受益發生的可能性?
3) 患 者 偏 好 資 a) 患者偏好資訊（PPI）是否表明，患者偏好會因疾病
訊的可推廣性 的嚴重性、長期性或其他患者特徵而不同?如是，請
和差異性 明確。
b) 患者偏好資訊（PPI）是否覆蓋全部預期患者?如果沒
有，請具體說明現有患者偏好資訊的研究人群。
13. 可供選擇 a) 是否有其他治療方法? 沒有可用的替代治
的替代治療或 b) 替代療法的有效性如何? 療方案。

- 29 -
 診斷 i 不同亞組人群間替代療法的有效性差異如何？
c) 對替代療法的承受性如何?
i 不同亞組人群對替代療法的承受性差異如何？
d) 任何已有的替代療法會帶來哪些風險？
14 風險降低 a) 是否有降低風險的手段（包括將適應症限制在受益大 為外科醫生提供培

和適應症限制 於風險的亞組中）？例如使用產品說明書或標籤，組 訓。
織培訓，提供附加療法等手段。 在說明書、標籤中
b) 建議使用哪些降低風險的手段? 聲明該器械對處於
疾病早期階段的患
者效果更好。
15. 上市後數 a) 市場上是否還有其他類似適應症的器械? 這些同類 該器械是“同類首

據 器械的有效性和不良事件發生率是否與申報器械的 創”，市場上沒有類
預期發生率相似? 似的器械。故沒有
b) 已有的上市後資料是否會改變已上市同類產品的風 關於其他器械的先
險受益評估?
驗資訊可用於推斷
c) 根據上述風險受益評價，是否有理由在上市後考慮進
本器械的性能。因
一步評價以下方面?
此，應在上市後評
i. 醫療器械的長期性能表現
ii. 培訓專案的有效性或使用者使用器械的偏好 估其長期性能，包

iii. 亞組人群（例如兒童、女性） 括長期有效性、長

iv. 罕見的不良事件 期不良事件、器械
d) 是否有理由預計申報器械的“真實世界”性能表現和 持續時間等。
上市前的表現有顯著差異?
可能會推薦開展上
e) 是否有用以支援此批准的資料可以推遲到上市後收
市後研究。
集?
16. 解決臨床 這個器械解決的醫療需求多大程度能通過現有治療 申報器械採用了突
需求的新技術 方法滿足? 破性技術。預期未
來對於該器械的改
進可能降低當前預
期的器械相關風
險。

受益總結 風險總結 其他因素總結

處於疾病早期階 長期植入的器械需要外科手術。 手術造成的死亡風險為 8%；嚴重 患者願意接受該器
段的患者獲得受 不良事件的概率為 1%；非嚴重不良事件的概率為 5%。對於較年輕 械的相關風險，因
益的機會很大。 的患者來說風險較高，因為他們需要在很長的時間內將該器械置於 為如果器械起效患
受益包括保護記 體內。 者將獲得實質性受
憶和提高生活品
益，且目前尚無其
質。患者及其重
他替代療法。可以
視該受益。
通過培訓外科醫生

- 30 -
 和在說明書、標籤
中加以限制說明的
方式降低風險。

結論
可能受益是否大於可能風險？

是的。對部分患者來說受益大於風險，審評機構傾向於為願意接受其風險以換取其受益的患者提供接受該治
療的機會。目前沒有其他替代治療方案，該器械預期用於治療某種嚴重疾病，且患者可能能夠顯著改善其生
活品質並維持記憶。因為受益巨大且能夠改善生活，患者願意承擔相關風險，甚至包括較高的死亡風險。儘
管與該器械相關的風險很高，但可以通過培訓外科醫生和在說明書、標籤中加以限制說明的方式來降低風
險。另外，該療法為創新療法，市場上沒有其他類似的替代療法。縱使其風險高，但考慮到可能的顯著受益
且風險可被降低，仍認為其受益高於風險。最後，預期隨著日後產品技術和手術技術的不斷改進，該器械的
不良事件率能夠有所下降。

- 31 -
示例 3
申報產品為一種新的體外診斷器械（IVD），用於一項血清
學檢測試驗，可以將乳房 X 線鉬靶檢查結果為 BI-RADS 4 級的
患者分為兩組，即低乳腺癌風險組和其它組。對低乳腺癌風險
組，醫生將建議等待數月後再進行隨訪檢查，從而避免了因乳
腺活組織檢查（活檢）所引起的可能併發症；而對其它組的
BI-RADS 4 級患者，則依照現行的診療規範建議其接受乳腺活
檢。對於該體外診斷器械擬申請的預期用途為：
該體外診斷試驗可測量 10 種肽分析物，並產生單一的定性
結果。該檢測預期用於經乳房 X 線照相術認定乳腺病灶為
BI-RADS 4 級的 40 歲或以上的女性，以便幫助醫生決定是否建
議進行乳腺活檢。
陰性檢查結果（低風險）：不建議立即進行乳腺活檢，等待
數月再進行隨訪檢查。
陽性檢查結果（高風險）：建議立即進行乳腺活檢。
對預期適用人群進行的臨床研究的結果（包括所有受試者的
活檢結果）為：
乳腺活檢

惡性 良性

血清學檢 陽性 97 75 172

測試驗 陰性 3 225 228

100 300 400

- 32 -
靈敏度＝97%（97/100）
，95% 雙側置信區間：91.5%至 99.0%
特異度＝75% (225/300)，95% 雙側置信區間：69.8%至 79.6%
患病率=25% (100/400)
陰性預測值（NPV）=98.7% (225/228)
陽性預測值（PPV）=56.4% (97/172)

受益：使用該器械的主要受益為使 57%（228/400）的檢測
結果顯示低乳腺癌患病風險的受試者避免了因立即進行乳腺活
檢所引起的可能併發症。

風險：在血清學檢測結果呈陰性的受試者中基於即刻活檢
診斷的癌症患病率為 1.3%（3/228＝1-NPV）
。使用該器械的主要
風險在於對部分本可以通過活檢確診乳腺癌的 BI-RADS 4 級患
者未能及時進行乳腺活檢，從而延誤了這些患者的診斷和治療。
對於該風險，申辦方聲稱，在未接受活檢的 BI-RADS 4 受試者
中，臨床上可接受的癌症患病率為≤2%，其原因為：a）通常不
建議 BI-RADS 3 級患者立即進行活檢（相反，建議患者等待數
月再進行進一步評價）；b）BI-RADS 3 級患者中，乳腺癌的預
期患病率為 2%。從臨床研究中可測量的受益-風險比為 75
，未接受活檢的 BI-RADS 4 級受試者中觀察到的風險低
（225/3）
於 BI-RADS 3 級患者的預期風險。
其他因素：

不確定性：根據觀察到的研究結果所計算的相關統計學置
信區間通常存在不確定性。

與遺漏原本通過活檢可確診的癌症所帶來的臨床影響相比，

- 33 -
避免活檢併發症所帶來的臨床影響並不會左右獲益-風險比。也
就是說，受益類型並不一定與風險類型相對應。

不能保證乳房 X 線照相術結果為 BI-RADS 4 級的患者中漏

診的乳腺癌的臨床影響等同於結果為 BI-RADS 3 級的患者中的
乳腺癌的臨床影響。因此，對於潛在風險/危害的程度存在不確
定性。

檢測結果呈陰性且未接受活檢的 BI-RADS 4 級患者將不會

接受已有的良性疾病的組織病理學評估。

患者的觀點：患者通常對延誤乳腺癌診斷和治療的接受能
力較低。這一點需要在患者權衡避免與活檢相關的併發症的價
值時予以考慮。

可供選擇的替代治療或診斷：尚未有其它體外診斷器械獲
批用於該項新測試的預期用途。

降低風險：檢測結果呈陰性的所有女性患者將接受隨訪以
進行進一步評估和檢查。
批准/不批准的綜合考量：申請人合理地定義了受益和風險
的類別和可能性。提出了與該檢測的性能參數相一致的針對可
接受風險的臨床實踐指南。未能提供權衡不同類型獲受益與風
險的直接比較，需要額外的資訊以建立可接受的受益風險比。
考慮到受益的不確定性以及潛在的顯著風險（對極少數患者），
該器械可能暫時不會予以批准，但在作出最終決定前很可能會
提交專家委員會討論。

- 34 -
假設示例 3 的工作表

因素 考慮的主要問題 評價記錄
器械受益的評估
a) 評價了哪些主要終點或替代終點? 避免乳腺活組織檢
b) 評價了哪些次要終點或替代終點? 查引起的發病。
1. 受益的類
c) 患者如何看待受益價值？
型
注：從臨床試驗資料中得出，如顯著改善患者自理能力、生活品質、協助工具

恢復，降低死亡率、功能喪失、改善症狀等。

a) 對於所評價的每個主要終點，次要終點或替代終點： 避免與乳腺活組織
2. 受益的大 i 每種治療效果的程度如何? 檢查有關的不便、
小 b) 用什麼方法衡量受益? 疼痛和併發症。
i 按照該衡量方法，受益大小如何?
a) 這項研究是否能夠預測哪些患者將會受益? 在預期使用人群中
b) 預期使用患者獲得受益的概率是多少? 約 57%（228/400）
。
c) 不同亞組人群之間的受益有何差別?（如果研究對於
3. 受益的概 亞組人群是充分有效的，需說明特定亞組、差別的特
率 性和造成這些差別的原因）
d) 不同人群的公眾健康受益是否有差異?
e) 即使是總人口的小部分受益，這些患者如何看待受益
價值？
a) 如果相關，治療效果的持續時間（包括主要和次要終 可變的。可能是長
點）是否能夠確定？如是，請明確。 期的（終身不需要
4. 受益的持 b) 受益的持續時間對於患者是否有價值? 活組織檢查）
，或者
續時間 可能僅持續到隨訪
檢查提示進行活組
織檢查。
器械風險的評估
5. 不良事件
（事件和後
果）的嚴重程
度、類型、數
量和發生率：
某些通過活組織檢
查可檢測到的乳腺
癌患者在隨訪檢查
1)器械相關的
該產品有什麼器械相關的嚴重不良事件? 之前可能不會檢測
嚴重不良事件
/治療乳腺癌（假設
發生隨訪檢查）
。

- 35 -
 未能對本應在活組
2)器械相關的 織檢查中檢測到的
該產品有什麼器械相關的一般不良事件?
一般不良事件 非惡性疾病進行特
徵描述。
3)使用中的併 N/A
患者會面臨的其他使用中的併發症?
發症
a) 在預期使用人群中發生不良事件的概率是多少? 最嚴重的有害事件
b) 在研究人群中每個不良事件的發生概率是多少? 發 生 在 約 1%
c) 在上述預期中，評估的不確定度是多少? （3/400）的預期使
6. 不良事件的
d) 在不同亞組人群中發生不良事件的概率是否有差異 用人群中。在檢查
概率
（如是，請明確）? 呈陰性的受試者中
e) 考慮到器械帶來的可能的受益的同時，患者是否願意 的發生率略超過
接受可能的不良事件的風險? 。
1%（3/228）
a) 不良事件會持續多長時間? 如果未檢測到可治
7. 不良事件的 b) 不良事件是否是可逆的? 療的/可治癒的乳
持續時間 c) 針對不良事件，應採取什麼樣的應對措施？ 腺癌，時間可能是
終身的。
a) 假陽性結果的後果是什麼? 見上文。
8. 假陽性或假
b) 假陰性結果的後果是什麼?
陰性診斷結果
c) 這是相關疾病診斷的唯一方法，還是診斷方法的一部
引起的風險
分?
評估器械可能受益和風險時考慮的其他因素
9. 不確定性：
1) 臨 床 研 究 設 臨床研究資料的可靠性如何? 不能保證乳房 X 線
計的品質 照 相 術 結 果 為
BI-RADS 4 的患者
中未檢測到的乳腺
癌的臨床影響等同
於結果為 BI-RADS
3 的患者中的乳腺
癌的臨床影響。因
此，可能風險/危害
的程度存在不確定
性。
2) 臨 床 研 究 實 a) 臨床試驗是如何設計，實施和分析的? 好。
施品質 b) 是否有缺失資料?
3) 臨 床 研 究 結 a) 研究結果是否可重複? 合理可靠。
果分析的可靠 b) 臨床研究是否是同類首次?
性 c) 是否有取得了類似結果的其他臨床研究?
4) 臨 床 研 究 結 臨床研究結果是否可以應用于一般人群，還是僅適用 與未檢測到一個本
果的可推廣性 於個別的、特定的群體? 可通過活組織檢查

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 檢測到的癌症的臨
床影響相比，患者
對避免活組織檢查
發病的重視程度未
知。
器械受益和風險是否包括對生活品質造成的影響（與 患者對受益和風險
健康相關）? 的重視程度各不相
同。患者在收到
10. 以患者為
BI-RADS 3 的結果
中心的評估
後選擇不接受活組
織檢查的相關資訊
可能有説明。
a) 患病會給患者帶來哪些影響? 疾病非常嚴重並且
b) 該病是可治療的嗎? 會影響患者的生活
c) 病情將如何發展? 品質。疾病是慢性
11. 疾病的表
的，可能是不可治
徵
癒的，並且在某些
情況下可能是致命
的。
12. 患者的觀
點：
1) 患 者 偏 好 資 a) 申報器械對患者最重要的受益是什麼? 患者對推遲乳腺癌
訊對風險和受 b) 申報器械對患者影響最大的風險是什麼? 的診斷和治療的接
益的考慮 c) 是否有明確的定性或定量的患者偏好資訊（PPI）表 受能力通常較低。
明患者對於該治療結果或替代療法的偏好。 這一點需要與患者
d) 患者偏好資訊（PPI）是否表明患者願意接受申報器 對避免活組織檢查
械可能造成的風險來換取可能帶來的受益? 引起發病的重視程
e) 現有患者偏好資訊（PPI）表明的患者對最大可接受 度進行權衡。
風險和最小可接受受益的觀點，是否改變原有的產品
風險評價?
f) 現有的患者偏好資訊（PPI）是否表明：大多數或全
部患者在考慮了疾病的嚴重性、長期性或缺乏替代療
法的因素後，接受風險-受益之間的權衡？
2) 患 者 偏 好 資 a) 每項風險是否可識別和可確定?
訊相關性和可 b) 患者是否理解每種類型的風險和風險發生的可能性?
理解性 c) 患者是否理解每種受益的類型和受益發生的可能性?
3) 患 者 偏 好 資 a) 患者偏好資訊（PPI）是否表明，患者偏好會因疾病
訊的可推廣性 的嚴重性、長期性或其他患者特徵而不同?如是，請
和差異性 明確。
b) 患者偏好資訊（PPI）是否覆蓋全部預期患者?如果沒
有，請具體說明現有患者偏好資訊的研究人群。

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13. 可供選擇 a) 是否有其他治療方法? 無替代治療方案或
的替代治療或 b) 替代療法的有效性如何? 診斷可用於擬定的
診斷 i不同亞組人群間替代療法的有效性差異如何？ 預期用途。
c) 對替代療法的承受性如何?
i不同亞組人群對替代療法的承受性差異如何？
d) 任何已有的替代療法會帶來哪些風險？
14 風險降低 a) 是否有降低風險的手段（包括將適應症限制在受益大 無替代治療方案或
和適應症限制 於風險的亞組中）？例如使用產品說明書或標籤，組 診斷可用於擬定的
織培訓，提供附加療法等手段。 預期用途。
b) 建議使用哪些降低風險的手段?
15. 上市後數 a) 市場上是否還有其他類似適應症的器械? 這些同類 如果確定器械是可
據 器械的有效性和不良事件發生率是否與申報器械的 批准的，則可能需
預期發生率相似? 要補充（上市後）
b) 已有的上市後資料是否會改變已上市同類產品的風 資訊，以詳細說明
險受益評估? 對不確定因素的理
c) 根據上述風險受益評價，是否有理由在上市後考慮進 解以及患者的風險
一步評價以下方面? 承受能力及對受益
i. 醫療器械的長期性能表現 的觀點。
ii. 培訓專案的有效性或使用者使用器械的偏好
iii. 亞組人群（例如兒童、女性）
iv. 罕見的不良事件
d) 是否有理由預計申報器械的“真實世界”性能表現和
上市前的表現有顯著差異?
e) 是否有用以支援此批准的資料可以推遲到上市後收
集?
16. 解決臨床 這個器械解決的醫療需求多大程度能通過現有治療 此技術非最新的。
需求的新技術 方法滿足?
受益總結 風險總結 其他因素總結
在此案例中的受 約有 1%的被測患者（略高於 1%的測試結果呈陰性的患者）延遲了 在當前的實踐中，
益是避免絕大部 乳腺癌的檢測/治療。 約 2%的乳房 X 線
分 BIRADS 4 患 照相術結果異常的
者出現與活組織 患者（即 BI-RADS
檢查有關的發 ，由於活組織檢
3）
病。 查的推遲，在隨訪
檢查之前可能檢測
不到乳腺癌。
結論

可能受益是否大於可能風險？
合理地定義了受益和風險的種類和可能性。提出了針對可接受風險的臨床實踐參考，其與檢查出的性能特徵
一致。未直接說明不同類型的受益與風險的權重，需要其他資訊以確定二者的權衡是否可接受。考慮到受益
的不確定性和（極少數患者）風險的實質性，該器械可能會被決定不予批准。

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 附錄 C 基於受益-風險評估的實例

冠狀動脈狹窄是否導致冠狀動脈下游心肌供血的缺血，即
是否具有功能學意義，是臨床上是否對狹窄進行血運重建的主
要依據。已有大量的臨床研究證明冠狀動脈功能學評估比冠狀
動脈解剖學評估（狹窄程度）提高了患者的臨床受益。一種用
於成人患者冠狀動脈病變血管功能學評價的產品，為臨床常規
利用冠狀動脈造影影像判斷冠狀動脈狹窄是否具有功能學意義
提供了優效的無創評估方法。
（一）受益評估
綜合回顧性臨床研究和前瞻性臨床試驗研究，產品分析結
果的準確性和重複性可控，分析結果的一致性非劣效于金標準
評估結果，診斷性能優效於臨床常規評估結果。
產品簡化了現階段臨床中冠狀動脈功能學評估的方法，提
高了評估的安全性。產品採用無創分析方法，在臨床應用中對
患者沒有額外創傷，在臨床操作中不需要使用壓力導絲，避免
了可能在遠端誘發斑塊破裂、損傷血管的風險；無需使用微循
環擴張藥，避免誘發充血給患者帶來的副作用。產品解除了無
法在哮喘、嚴重高血壓以及二級房室傳導阻滯患者中進行冠狀
動脈病變血管功能學評價的限制。另外，產品可節省冠狀動脈
功能學評估的時間。
（二）風險評估
1.假陽性和假陰性分析結果導致的風險
部分目標血管的分析結果存在假陽性，患者可能接受不必

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要的血運重建治療。由於影響因素較多，冠狀動脈病變血管功
能學評價的金標準方法的陽性率偏高，導致分析結果可能出現
假陽性。如果患者沒有明顯缺血的臨床症狀，即使分析結果為
陽性，臨床醫生應綜合判斷和選擇是否進行血運重建或採取強
化藥物治療，進一步降低風險。
部分目標血管的分析結果存在假陰性，延遲介入治療手術
可能會增加心肌梗死的風險。如果患者存在明顯缺血的臨床症
狀或者冠狀動脈造影顯示血管狹窄，即使分析為陰性，臨床醫
生可以綜合判斷和選擇是否進行血運重建治療或者進行金標準
方法評估，進一步降低風險。
2.冠狀動脈造影品質不佳和分析操作不規範導致的風險
冠狀動脈造影品質不佳或者分析人員分析不規範均會增加
分析結果出現錯誤的風險。對冠狀動脈造影醫生進行造影採集
規範化培訓以及對分析人員進行分析規範化培訓，可控制風
險。
（三）其他因素
1.不確定性
產品分析結果指導冠狀動脈血運重建手術的長期臨床效果，
需要在產品上市後繼續收集相關資訊，設計臨床終點或者患者
終點為觀察目標的臨床研究來分析 QFR 指導冠狀動脈血運重
建手術的長期臨床效果。
（四）受益-風險的確定
患有哮喘、嚴重高血壓、二級房室傳導阻滯或者其他無法
採用金標準方法的適應症患者，對風險的容忍度較高，使用無
創評估方法會提供冠狀動脈功能性評估資訊，患者可明顯獲得
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受益。
患有穩定性心絞痛、不穩定性心絞痛的患者，對風險的容
忍度較低，可以選擇無創評估方法或者金標準方法來獲得功能
學評估。由於患者病情穩定，評估結果導致即刻血運重建或者
延遲血運重建所帶來的風險較低，而且患者將受益于無創分析
結果，避免了由於微循環擴張藥物帶來的不適，減少診斷時間
和費用，綜合考慮患者受益大於風險。
對於急性心梗急性期患者，一般需要在對罪犯病變血管進
行血運重建幾天後，再次進行非罪犯病變血管的功能學評估。
由於無創評估方法避免了再次進行冠狀動脈造影手術，使得患
者獲得受益。然而，冠狀動脈功能學評估對急性心梗患者急性
期非靶病變血管的臨床指導價值仍需要臨床研究去探索。
考慮到風險控制措施已明確而且無創評估方法不是冠狀動
脈功能學評估的唯一依據，臨床中還應結合患者的臨床病史、
症狀、其他診斷結果和臨床醫生的專業判斷來綜合評價冠狀動
脈血管，患者可能接受與金標準方法一致性相近、優效於臨床
常規方法、操作更便捷和快速、費用更低的新方法。
基於上述內容，可做出受益大於風險的決策。

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