KISTEP 기술동향브리프 2019-11호

면역항암제
김은정·이선경
 KISTEP 기술동향브리프 | 2019-11호 면역항암제

Contents
제1장 개요 ·························································1

제2장 기술동향 ··················································4

제3장 산업동향 ················································12

제4장 정책동향 ················································16

제5장 R&D 투자동향 ······································22

제6장 결론 ·······················································29
 제1장 개요

제1장 개요

1.1. 작성 배경

2018년 노벨 생리의학상은 암 치료의 혁신적인 치료제로서 주목받고 있는 면역

항암제 개발의 원리를 제공한 면역연구자 2명이1) 수상함

 면역항암제는 인체의 면역기능을 강화시켜 간접적으로 암을 치료한다는 점에서 기존의

치료제와는 다른 새로운 개념의 혁신적인 치료제임

 면역기능의 활성 및 억제와 관련된 면역조절인자를 발견하고 기능을 규명하는 연구 과정에서

CTLA-4(Cytotoxic T-Lymphocyte Associated Protein 4), PD-1(Programmed
Cell Death Protein 1)라는 면역관문수용체의 존재가 알려짐

 CTLA-4 나 PD-1의 항체를 이용해 면역세포의 면역기능 억제를 해소함으로써 암을 치료하는

신개념의 항암치료제 개발을 가능케 한 혁신적인 연구결과로서 가치를 인정받음

기존 항암치료의 패러다임을 바꾼 면역항암제가 최근 글로벌 제약시장에서 크게

성장하고 있으며, 고부가가치 혁신제품으로 글로벌 제약기업들의 개발 경쟁이 치열한
분야임
※ 세계 면역항암제 시장규모는 매년 23.9% 성장을 통해 2017년 169억 달러에서 2022년 758억 달러까지 성장할
것으로 전망(GBI 리서치)
※ 매년 열리는 헬스케어 분야 세계 최대 규모의 기술수출의 장인 JP모건 컨퍼런스, 미국 임상종양학회(ASCO) 등 학술
회의에서 최근 크게 주목받고 있는 분야 중의 하나가 면역항암제 분야임

 혁신적인 연구를 통해 기술력을 보유한 바이오(벤처)기업 및 글로벌 제약기업에서 경쟁력 있는

면역항암제 파이프라인을 확보하기 위한 투자를 확대하고 있음

1) 미국 MD 앤더슨 암센터의 제임스 앨리슨(James Allison) 교수, 일본 교토대 혼조 다스쿠(Tasuku Honjo) 교수

1
 면역항암제

면역항암제 분야와 관련된 국내외 기술, 산업, 정책 등 동향분석을 통해 정책적

시사점을 제시하고자 함

 특히, 정부의 바이오 R&D 투자의 최상위를 차지하고 있는 신약개발의 항암제 분야 상세분석을
통해 관련 분야 향후 연구개발 방향성을 제시

1.2. 기술의 정의 및 범위

면역항암제는 인체의 면역체계를 활성화시켜 암 세포를 사멸하도록 유도하는

치료제로 3세대 항암제로 불리고 있음

 1세대 화학항암제는 암세포를 직접 공격하여 사멸시키는 방식으로 정상세포까지도 공격해 심각한

부작용을 유발하는 단점이 존재

 암세포가 성장하는 원인을 억제함으로써 암을 사멸시키는 2세대 표적항암제도 정상세포 공격에

따른 부작용은 줄지만 약제 내성 등의 문제가 여전함

 면역항암제는 인체의 면역체계를 강화하기 때문에 부작용이 적고, 효과가 광범위하며 면역체계의
기억능력을 통해 장기간 효과가 지속된다는 장점을 가짐

 대표적인 면역항암제로는 ①면역관문억제제, ②면역세포치료제, ③항암바이러스치료제 등이

있으며, 현재 시장에서는 면역관문억제제가 다수 허가돼 판매되고 있음

① 면역관문억제제는 암세포가 인체의 면역작용을 회피하기 위해 활용하는 면역

관문수용체를 억제해 면역체계가 암 세포를 공격하게끔 유도하는 치료제

 암 세포는 대표적인 면역세포인 T세포의 기능을 조절하는 면역관문단백질의 기능을 변화시킴

으로써 T세포의 공격을 회피함(면역회피)

 면역관문억제제는 암 세포의 면역회피를 억제하여 T세포의 면역기능을 정상으로 작동케 하여

암 세포를 제거하게 함

 2011년 미국 FDA 판매허가를 받은 여보이(Yervoy, 이필리무맙(Ipilimumab), BMS)를 시작으로

본격적으로 시장이 열림

2 KISTEP 기술동향브리프 11호

 제1장 개요

② 면역세포치료제는 체내의 면역세포를 추출해 강화시키거나 유전공학적으로

변형시켜 다시 주입해 항암효과를 내는 치료제

 T세포와 같은 면역세포를 환자에게 직접 투입하는데 최근에는 면역세포를 체외에서 유전자조작

등을 통해 치료효능을 강화해 주입하는 추세임

 대표적인 면역세포치료제로 CAR-T(Chimeric antigen receptor(CAR)2)-T), TCR-T(T

cell receptor(TCR)-T) 세포치료제 등이 있음

 2017년 미국 FDA가 최초의 CAR-T 치료제인 킴리아(Kymriah, 노바티스)3), 예스카르타

(Yescarta, 길리어드)4)를 허가하면서 주목받기 시작했으나 높은 효능을 보이는 반면 고가의
비용으로 시장 확산에 어려움이 있음5)

③ 항암바이러스치료제는 증식이 가능하고 감염력이 있는 바이러스에 암 세포를

타겟하는 특정 유전자를 삽입해 암을 사멸시키는 치료제

 항암바이러스는 암을 공격하는 바이러스로, 바이러스를 증식하는 과정에서 숙주세포(암 세포)를

죽이고 새로운 숙주를 찾아 이동함

 항암바이러스는 바이러스의 증식 후, 암 세포와 암 세포 주변 혈관 내에서 확산되고 이 과정에서

체내 면역체계가 바이러스에 감염된 암을 지속적으로 공격하도록 유도해 면역증진 효과도 기대
할 수 있음

 최초의 유전자조작 항암바이러스인 임리직(Imlygic, 암젠)은 2015년 미국 FDA에서 ‘흑색종

환자가 수술을 받은 후 재발된 경우에 절제가 불가능한 부위에 국소 투여’에 승인됨

2) 특정 암세포를 항원으로 인식하는 수용체

3) 킴리아는 환자 63명을 대상으로 한 임상에서 83%가 3개월 안에 부분 혹은 완전관해에 도달하였으며, 2012년 당시 6살이던
에밀리 화이트헤드는 최초로 킴리아 요법을 시술받은 뒤 현재까지 생존함
4) 예스카르타는 환자 101명 대상 임상에서 72%가 부분 혹은 완전관해 반응을 보였으며, 투여 1년 후 60%의 환자가 생존함
5) 노바티스와 길리어드가 밝힌 킴리아와 예스카르타 비용은 환자 1인당 각각 47만5,000달러 37만3,000달러임

3
 면역항암제

제2장 기술동향

2011년 면역관문억제제인 BMS사의 여보이 승인을 시작으로 면역항암제의

개발이 본격화 되었으며, 2018년 9월까지 글로벌 주요 국가6)에 18개의 면역
항암제가 시판 승인됨

 (면역관문억제제) 미충족 의학 수요가 높은 악성 흑색종과 비소세포폐암 중심으로 7개의

약물이 미국 FDA에서 승인을 받음

- 면역관문억제제는 1) 암을 공격하는 T세포의 활성을 제어하는 면역관문수용체(CTLA-4,

PD-1)에 직접 결합하여 억제된 T세포의 기능을 활성화시키거나, 2) T세포의 PD-1과
결합하여 기능을 억제하는 암 세포 표면에 있는 PD-L1에 결합하는 방식으로 T세포를
활성화하여 암을 사멸시킴

[그림 1] 면역관문억제제(Immune Checkpoint Inhibitor)

<출처: 면역항암제(Cancer Immunotherapy)(1), 약학정보원, 최병철>

※ 우리 몸의 면역체계는 과도한 면역반응을 억제하기 위한 면역관문억제 기전을 가지고 있는데 CTLA-4,

PD-1는 T세포의 활성을 제어하는 역할을 하고 있는 수용체(단백질)임
※ PD-L1은 PD-1에 결합하는 리간드로 PD-1와 결합하여 T세포 활성을 저해하는 역할을 하므로 암세포가 면역
반응 회피를 위해 표면에 설치해 둠

6) 프랑스, 독일, 영국, 미국, 일본, 중국, 스페인, 이탈리아

4 KISTEP 기술동향브리프 11호

 제2장 기술동향

- 기존 치료제 대비 높은 효과성을 보여주고 있는 면역관문억제제들은 적응증 확장을 통해 1차

치료제로 추가 승인을 받으며 시장을 확대해가고 있음
※ 미국 머크의 키트루다는 2014년 9월 흑색종으로 FDA의 승인을 받은 이후 2015년 10월 비소세포폐암,
2016년 8월 두경부암 및 전이암, 2017년 3월 호지킨스 림프종등을 추가 승인을 받았으며 2018년 11월에는
전이성 메켈세포암으로 FDA 승인을 받음7)
※ BMS의 옵디보 역시 2014년 11월 흑색종으로 처음 FDA의 승인을 받은 이후 2015년 3월 폐암, 11월 전이성
신장암, 2016년 11월 두경부암 등 지속적으로 적응증을 확장해나고 있으며 2018년 8월에는 소세포폐암을
대상으로 승인을 받음8)

<표 1> 면역관문억제제 FDA 승인현황

FDA 승인일 개발사 제품명 성분명 주요 적응증 타겟

여보이 이필리무맙
2011.03 BMS 흑색종, 전이암, 신장암, 대장암 CTLA-4
(Yervoy) (Ipilimumab)
흑색종, 전이암, 비소세포폐암,
키트루다 펨브롤리주맙 두경부암, 호지킨스 림프종,
2014.09 미국 머크 PD-1
(Keytruda) (Pembrolizumab) 요로상피세포암, 위암, 간암,
자궁경부암
흑색종, 전이암, 비소세포폐암, 신장암,
옵디보 니볼루맙 호지킨스 림프종, 두경부암,
2014.11 BMS PD-1
(Opdivo) (Nivolumab) 요로상피세포암, 대장암, 간암,
소세포폐암
티쎈트릭 아테졸리주맙
2016.05 로슈 방광암, 비소세포폐암 PD-L1
(Tecentriq) (Atezolizumab)
독일 머크/ 바벤시오 아벨루맙
2017.03 메켈세포암, 요로상피세포암 PD-L1
화이자 (Bavencio) (Avelumab)
임핀지 더발루맙
2017.05 아스트라제네카 요로상피세포암, 비소세포폐암 PD-L1
(Imfinzi) (Durmalumab)
리브타요 세미플리맙
2018.09 사노피 편평상피암 PD-1
(Libtayo) (Cemiplimab)
<출처: GlobalData, Immuno-oncology Development Trends and Opportunities / www.drugs.com/history>

 (면역세포치료제) 재발/불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병을 대상으로 2017년 킴리아와

예스카타 2개의 약물이 FDA에 승인됨

- 승인 받은 면역세포치료제는 CD19 항원 수용체를 타겟하는 CAR-T 치료제로 환자의

혈액에서 T세포를 추출한 뒤 암세포를 인식할 수 있는 항원 수용체(CD19)를 주입하고
증식시켜 환자의 몸속에 넣는 방식의 치료제임

7) https://www.drugs.com/history/keytruda.html
8) https://www.drugs.com/history/opdivo.html

5
 면역항암제

- 즉, 암세포를 직접 살상시키는 T세포에 암 세포만을 인지하는 기능을 탑재시키고, 그 수도

증폭시켜 주입하기 때문에 치료 효율이 매우 높음

- 하지만 암세포를 인식할 수 있는 항원 수용체의 선택성과 민감도에 따라 과도한 면역

반응으로 인한 부작용이 발생할 수 있음9)

<표 2> 면역세포치료제 FDA 승인현황

치료제
FDA 승인일 개발사 제품명 성분명 적응증 타겟
가격
킴리아 티사젠렉류셀 47만 재발 및 불응성 B세포 급성
2017.08 노바티스 CD19
(Kymriah) (Tisagenlecleucel) 5,000 달러 림프구성 백혈병
액시캅타진 실로류셀
예스카타 37만 재발 및 불응성 거대 B세포
2017.10 길리어드 (Axicabtagene CD19
(Yescarta) 3,000 달러 림프종
Ciloleucel)
<출처: 범부처신약개발사업단, CAR-T 치료제 시장의 미래>

 (항암바이러스치료제) 2005년도에 중국에서 승인을 받은 온코린(Oncorine)과 2015년도에

미국 FDA 승인을 받은 임리직(lmlygic)이 있음

- 항암바이러스치료제는 종양에 투여된 바이러스가 감염 및 증식되어 종양을 직접적으로

용해시키고 이후 유도되는 항종양 면역반응이 전신으로 퍼져 나가게 되는 원리임10)

- 최초로 FDA승인을 받은 임리직의 경우, 병원성이 없도록 유전적으로 조작한 헤르페스

바이러스를 암조직에 주입하면, 주입된 바이러스가 과다증식해 암세포 덩어리를 터뜨리고
나와 면역반응을 유도하는 메커니즘으로 암을 치료함11)

<표 3> 항암바이러스치료제 FDA 승인현황

승인일 국가 개발사 제품명 적응증 바이러스

상하이 썬웨이 온코린
2005.11 중국 두경부암 아데노
바이오텍 (Oncorine)
임리직
2017.10 미국 암젠 전이성흑색종 헤르페스
(lmlygic)

9) 범부처신약개발사업단, CAR-T 치료제 시장의 미래

10) 국가항암신약개발사업단, Oncolytic virus 기반 항암제 개발관련 리뷰
11) 바이오스펙테이터, 바이러스 항암치료제 '티벡(T-VEC)' 뭐길래...

6 KISTEP 기술동향브리프 11호

 제2장 기술동향

상기 시판 승인된 면역항암제외에 허가를 받기위해 개발 중인 임상 파이프라인의

수는(’18. 9월 기준) 1,037개12)로 면역세포치료제와 항암바이러스치료제가 가장
활발하게 개발되고 있음

[그림 2] 면역항암제의 기술별 글로벌 임상 진행 현황

<출처: GlobalData, Immuno-oncology Development Trends and Opportunities>

 (면역관문억제제) 20~30%내외의 환자에게만 반응하는 문제를 해결하기 위해 FDA 승인된

7개의 약물들을 중심으로 병용 연구가 활발히 진행되고 있으며 새로운 면역관문억제단백질을
타겟으로 하는 임상연구도 꾸준히 진행되고 있음

- 항-PD-1/PD-L1과의 병용연구 임상현황은 최근 5년 사이 급증하였으며, 2017년에만

469건의 새로운 임상 연구가 등록되었고 현재 전체 1,105의 병용 연구 진행 중임13)

12) GlobalData, Immuno-oncology Development Trends and Opportunities

13) Ann. Oncol., Comprehensive analysis of the clinical immuno-oncology landscape

7
 면역항암제

[그림 3] 병용연구 현황 (Analysis of PD-1/L1 combination trial types)

<출처: Nature Reviews Drug Discovery, Trends in the global immuno-oncology landscape>

- 가장 많은 병용연구가 진행되고 있는 약물은 키트루다(미국 머크, 성분명 Pembrolizumab)

이며, 면역반응 자극을 위한 화학·방사선 요법, 사이토카인 이용한 면역조절, T 세포 활성화,
항암바이러스 등을 사용

- FDA 기승인 약물이 타겟하고 있는 PD-1과 CTLA-4 이외에도 LAG314), TIM315)등

새로운 면역관문수용체를 타겟하는 치료제 개발도 지속적으로 진행되고 있음

<표 4> LAG3 및 TIM3

타겟 비임상 1상 2상 3상 주요 개발사
LAG3 5 8 5 4 BMS, 이뮨텝, 베링거인겔하임, 일라이 릴리 등
TIM3 2 3 2 노바티스, 일라이 릴리 등
<출처: biocentury.com>

14) Lymphocyte-Activation Gene 3(LAG3)(CD223)

15) T cell immunoglibulin and mucin domain 3(TIM3)(HAVCR2)

8 KISTEP 기술동향브리프 11호

 제2장 기술동향

 (면역세포치료제) 암세포 특이성을 강화함으로써, 부작용을 개선하고 혈액암 뿐 아니라 시장이 큰

고형암으로 적용 그리고 높은 단가를 낮추기 위한 방향으로 연구가 진행되고 있음

- 2018년 기준으로 면역항암제 전체 임상연구중 약 25%를 차지하며 많은 후보약물들이

임상에 진입16)함에 따라, 빠른 시일 내에 효능·안전성·제조와 관련된 이슈를 모두 해결한
약물이 승인 될 수 있을 것이라 기대

- 세포치료제로 승인된 약물을 모두 CD19을 타겟하고 있는 CAR-T 치료제로, CD19는 정상

세포와 암세포 모두 발현되는 마커이기 때문에 CAR-T가 정상세포에서도 활성화되어
과잉면역반응과 신경독성이 발생할 수 있음

- 암에서만 특이적으로 발현되는 항원(예, BCMA17), HER218))을 타겟하거나 저분자화합물을

이용하여 CAR-T의 발현을 조절하는(on/off) 하는 유전자 스위치(Gene Switch) 개발하여
안정성을 제고함

<표 5> Gene Switch CAR-T 치료제 개발 현황

개발회사 타겟 기능
지오팜 온콜로지 저분자화합물을 이용하여 CAR-T를 조절하는 기능을 탑재
CD33
(Ziopharm Oncology) (재발/난치성 급성 골수성 백혈병 대상 임상 1상 진행 중)
벨리쿰 파마슈티컬 PSCA와 저분자화합물이 모두 CAR-T에 결합 할 때만 활성화
PSCA19)
(Bellicum Pharmaceuticals) (PSCA-positive 절제 불가능한 췌장암 대상 임상 1상 진행 중)
오토루스 BCMA,
리툭시맙(Rituximab)을 사용하여 CAR-T 사멸을 유도
(Autolus) TACI20)
<출처: 범부처신약개발사업단, CAR-T 치료제 시장의 미래>

- 1회 치료제 가격이 37만 ~ 47만 달러인 CAR-T 치료제의 단가를 줄이기 위해서는 대량
생산이 가능한 치료제 개발이 필수이며, 이를 위해서 유전자편집기술21)과 NK세포를
이용한 연구가 진행되고 있음

- NK세포는 타겟 비특이적인 방식으로 작동하여 이식거부 반응에 대한 위험성이 상대적으로

낮은 것으로 보고됨에 따라 대량생산이 가능 할 것으로 기대되어 연구가 활발히 진행되고
있음

16) Nature Reviews of Drug Discovery, Trend in the Global Immuno-oncology Landscape
17) B Cell Maturation Antigen
18) Human Epidermal growth factor Receptor 2 (CD340)
19) Prostate Stem Cell Antigen
20) Transmembrane activator and CAML interactor (tumor necrosis factor receptor superfamily member 13B
(TNFRSF13B)
21) 건강한 사람에게서 채취한 T세포가 타인에게 이식되었을 때 면역반응이 일어나지 않도록 조작

9
 면역항암제

 (항암바이러스치료제) 투여경로가 종양 내 직접 투여이기 때문에 전신 주사가 가능한 전달

기술개발을 위한 연구와 효능을 극대화하기 위한 병용연구가 활발

- 면역관문억제제 보다는 높은 반응율, CAR-T에 비교해서는 양산 가능한 치료제 개념을

가진다는 점에서 매우 중요한 차세대 항암 치료제 개발 분야로 임리직의 FDA 승인을
계기로 글로벌 제약사들도 개발에 동참하고 있는 추세임

- 현재 항암바이러스치료제의 임상 파이프라인은 41개이며 적응증별로는 흑색종(20개)의

연구가 가장 많이 진행되고 있으며, 위암과 간암에서도 임상연구 진행, 췌장암의 경우
초기 임상 진입하였고 후기임상을 진입한 적응증이 매우 제한적이기 때문에 성장 기회가
많이 존재22)

- 전 세계적으로 개발되고 있는 항암 바이러스의 종류는 10종으로 파악되며, 바이러스는 종양의

선택성과 환자의 면역기능에 각기 다른 특징을 가지고 있는 것으로 보고됨

- 항암바이러스치료제로 사용되는 바이러스는 종류로는 백니시아(Vaccinia), 헤르페스(Herpes),

레오(Reo), 폴리오(Polio), 콕사키(Coxsackie), 수포성구내염(VSV : Vesicular stomatitis
virus), 파보(Parvo), 아데노(Adeno), 뉴캐슬병(Newcastle disease) 바이러스 등이 연구
되고 있음23)

- 항암바이러스치료제는 면역관문억제제와 병용 투여했을 때 반응율 및 치료율이 높아진다는

연구결과가 발표됨에 따라 많은 병용연구가 진행되고 있음
※ FDA 승인을 받은 임리직은 키트루다와의 병용투여시 키트루다의 반응율을 2배 이상 높이고 완치율 또한 6배
가량 높이는 것으로 확인24) (키트루다 단독 (RR 33.7%, CR 5%), 키트루다+임리직 (RR 62%, CR 33%))

국내 신약개발 현장에서도 제약사와 바이오(벤처)기업을 중심으로 면역관문억제제,

면역세포치료제, 항암바이러스치료제 개발하려는 움직임이 활발함

 기존 면역항암제를 넘어서는 차세대 제품부터 국내 시장 공략을 위한 제품, 바이오시밀러까지

다양한 방면으로 개발이 진행되고 있음

- 기존 면역관문억제제의 낮은 반응율을 높이는 파트너 약을 찾기 위한 병용 임상도 활발히

진행하고 있음

22) GlobalData, Immuno-oncology Development Trends and Opportunities

23) 범부처신약개발사업단, 항암바이러스(Oncolytic virus) 치료제의 개발 전략
24) 뉴스원, 항암바이러스 '효과입증'…병용투여시 암완치 6배

10 KISTEP 기술동향브리프 11호

 제2장 기술동향

 유한양행 자회사인 이뮨온시아는 국내 첫 PD-L1 면역관문억제제(IMC-001)의 국내 임상에

돌입하였고, 이수앱지스는 면역관문억제제 옵디보의 바이오시밀러(전임상 단계)를 개발 중임

 유영제약, 바이오큐어팜, 큐로셀 등은 CAR-T 치료제, 녹십자랩셀은 NK세포치료제를 개발하는

등 면역세포치료제 개발도 활발함

 신라젠은 항암바이러스치료제 펙사벡의 글로벌 임상 3상(간암)을 진행하고 있어 주목을 받고

있으며, 2019년 임상 3상 결과 발표가 예상됨

11
 면역항암제

제3장 산업동향

전 세계 항암제 시장은 2017년 1,040억 달러에서 연평균 12.2%씩 성장해

2024년에는 2,330억 달러에 이를 것으로 전망25)

 암은 다양한 조직 및 장기에서 발생할 수 있는 질병으로 사회가 고도화, 노령화될수록 발생빈도가

점차 증가되고 있으며, 인간 사망의 원인 중 가장 높은 빈도를 차지

 이에 따라 글로벌 의약품 시장에서 항암제의 점유율은 12.6%(2017년)에서 18.6%(2024년)

까지 증가하며 지속적으로 항암제 시장이 확대될 것으로 예측됨

 2017년 기준 로슈, 셀진, BMS, 존슨앤드존슨 등 10개 제약사가 전체 항암제 시장의 78.5%를
장악하고 있으나, 점차 비중은 낮아질 것으로(60.39%) 전망

[그림 4] 전 세계 의약품의 치료영역별 치료제 판매현황 (2017&2024)

<출처: EvaluatePharma, World Preview 2018, Outlook to 2024>

25) EvaluatePharma, World Preview 2018, Outlook to 2024

12 KISTEP 기술동향브리프 11호

 제3장 산업동향

면역항암제 시장에서 매출은 면역관문억제제 중심으로 일어나고 있으며 면역

세포치료제(CAR-T), 항암바이러스치료제는 아직 저조한 편임

 시장조사기관 GBI 리서치에 따르면 세계 면역항암제 시장 규모는 2017년 169억 달러에서

매년 23.9% 성장을 통해 2022년 758억 달러에 달할 것으로 전망

 CAR-T는 2017년 제품 허가 이후 이제 미국, 유럽 등을 중심으로 확산하는 단계이며, 암젠은

항암바이러스 임리직의 매출을 ‘기타군’으로 분류해 공개하지 않고 있음

면역관문억제제 시장은 옵디보(Opdivo, BMS), 키트루다(Keytruda, 미국 머크)가

시장을 주도하고 있음

 2017년 키트루다 매출은 38억 2,300만 달러, 옵디보는 57억 2,500만 달러로 집계되었고,
2024년에 이르면 키트루다는 126억 8,600만 달러, 옵디보는 112억 4,700만 달러의 매출을
올릴 것으로 전망

[그림 5] 2024년까지 전 세계 면역항암제 순위

<출처: EvaluatePharma, World Preview 2018, Outlook to 2024>

 옵디보와 키트루다는 2014년 출시 이후 매출이 빠르게 상승하고 있는 반면, 세계 첫 면역관문

억제제인 여보이의 매출은 소폭 감소하는 추세임

 후발주자인 티쎈트릭, 임핀지, 바벤시오 등은 시장에 확산하면서 매출이 증가하고 있음

13
 면역항암제

[그림 6] 주요 면역관문억제제 매출 추이(단위 : 백만달러)

<출처: 각 제품 개발사의 홈페이지 및 공개된 자료를 참고하여 작성>

 국내는 여보이를 비롯해 키트루다, 옵디보, 티쎈트릭, 임핀지 등이 시판허가를 받았으며,

시장조사기관 아이큐비아(IQVIA)에 따르면 2018년 3분기까지 키트루다의 매출은 467억원,
옵디보는 403억원으로 기록됨

노바티스 킴리아 시판 허가를 시작으로 면역세포치료제 시장은 CAR-T가

당분간 시장을 주도할 것으로 전망

[그림 7] 글로벌 CAR-T 치료제 시장 현황 및 전망(2017~2028)

<출처: 생명공학정책연구센터, 글로벌 CAR-T Cell 치료제 시장현황 및 전망 Ⅱ>

14 KISTEP 기술동향브리프 11호

 제3장 산업동향

 CAR-T 치료제 시장은 2017년 7,200만 달러 규모지만 2028년에는 83억 달러 규모로 확대될
것으로 전망되어, 연평균 성장률 53.9%로 상회할 것으로 기대됨26)

 CAR-T 치료제 시장은 노바티스, 주노 테라퓨틱스, 길리어드사이언스 등 빅 3개 업체가 주도해

초기에는 미국, 유럽 중심으로 성장하지만 향후에는 아시아, 중동까지 확대될 전망

 아시아에서는 최초로 일본에서 CAR-T 치료제가 승인받았으며(2019년), 우리나라에서도 최근에

CAR-T 치료제 상용화 움직임이 본격화 되고 있음

전 세계적으로 대규모 글로벌 제약사외 바이오(벤처)기업들에서 면역항암제

개발을 위한 파이프라인을 전략적으로 확보하며 경쟁 중임

 자임웍스(Zymeworks)는 종양미세환경 조절, 항체-약물 결합치료제, 이중항체(2개의 항원을

동시에 인식해 치료효과를 높이는 항체)등 혁신적 파이프라인을 기반으로 머크, 릴리, 셀진,
GSK, 얀센 등 글로벌 제약사와 공동 협력·개발 중

 피에르스 파마슈티컬스(Pieris Pharmaceuticals)는 보유한 면역항암제 파이프라인을 기반으로

프랑스 제약회사 세르비에(Servier), 시애틀 제네틱스(Seattle Genetics), 로슈(Roche) 등과
파트너쉽을 보유

 셀룰라 바이오메디슨 그룹(Cellular Biomedicine Group)은 고형암 치료가 가능한 CAR-T

치료제, 다수의 환자에 적용할 수 있도록 하는 동종 유래 CAR-T 치료제 개발 등을 진행

26) 생명공학정책연구센터, 글로벌 CAR-T Cell 치료제 시장현황 및 전망 Ⅱ

15
 면역항암제

제4장 정책동향

☞ 면역항암제는 혁신신약의 종류로 면역항암제를 포함한 혁신신약 개발을 위한 국내외 최근

정책동향 분석을 통해 시사점을 도출하고자함

4.1 국외 정책동향

전 세계적으로 제약･바이오산업에서 요구되는 혁신시스템 조성을 위한 정책적

지원 및 경쟁력 강화를 위한 신약개발 지원확대, 규제 개선 노력 강화
*
 미국은 새로운 의약품에 대한 FDA 심사기간을 대폭 단축하는 내용 이 담긴 ‘21세기 치유
법안(the 21st Century Cures Act)’을 제정하고 제약산업 육성을 위한 규제개혁과 R&D
지원, 제품화 촉진, 인력양성 등을 추진

- 혁신 신약개발 장려차원에서 약가인하를 유도하기 위해 제네릭(화학 복제약) 승인을 늘리는

전략을 이어가며 역대 최다 제네릭 승인을 기록
* 2018 회계연도 기준, 미국식품의약국(FDA)은 1년간 971개에 달하는 제네릭 의약품을 최종 혹은 잠정 승인하여
2017년도 보다 더 늘어난 수치이며, 승인된 971개 제네릭 중 781개가 최종 승인, 190개가 잠정 승인, 95개는 첫
제네릭 제품임

 EU는 바이오산업을 주요 전략산업으로 내세워 R&D 지원 확대 등 혁신시스템 조성에 적극적

- EU는 ‘BEP27)(1982~1986)’ ‘FP728)(2007~2013)’ ‘Horizon 2020(2014~2020)’과 같이

바이오산업 육성을 위한 장기적인 계획을 수립･추진 중임29)

- 유럽의약품감독국(EMA), 신속심사 프로그램의 일종인 ‘PRIME(PRIority MEdicines)제도’

도입(’16.03)
※ 기존 치료제들에 비해 우수한 약효가 기대되는 약물이거나 치료 대안이 존재하지 않는 질환들을 타겟으로 개발이
진행 중인 약물들을 대상으로 우선권 부여

27) Biomolecular Engineering Programme

28) Framework Programme for Research, Technological Development and Demonstration
29) 1975년까지만 해도 European Commission 내 ‘Research and Innovation Policy’라는 개념이 없었으나, 당시
EC 내 바이오 분야를 총괄(Head of Division of Biotechnology at Directorate General Research)하던
Dreux de Nettancourt(1933~2011)에 의해 바이오산업 육성을 위한 정책이 고안되기 시작[Aguilar,
Magnien, and Thomas(2013), p.412]

16 KISTEP 기술동향브리프 11호

 제4장 정책동향

 일본은 ‘건강의료산업’을 경제성장의 한 축으로 보고 산업육성과 시장확대에 주력하고 있으며,

특히 신약개발 촉진을 위한 R&D 지원, 인허가 절차 간소화, 약가 우대 및 해외진출 관련 정책 등을
추진

- 일본 후생노동성에서 2013년 발표한 ‘의약품산업비전 2013’을 시작으로 ‘의약품산업강화

종합전략(’15)’ 등을 통해 제약산업 육성·지원 정책을 체계적으로 추진
- 신약개발 지원체계 재정비의 일환으로 기초연구 성과를 의약품의 실용화로 연결시키기
위한 ‘신약개발지원네트워크’ 구축하여 응용연구 단계를 중심으로 실용화를 지원
- 일본의료연구개발기구, 이화학연구소, 산업기술종합연구소 등 관계부처 및 유관 기관 협력을
통한 신약개발 지원의 효율화, 고도화를 위해 ‘신약개발지원네트워크협의회’의 구축

 중국도 바이오산업 육성을 위한 혁신 신약개발을 장려하는 정책들을 지속적으로 발표하고

있으며, 특히 글로벌 혁신 신약의 보다 빠른 임상개발과 허가를 위해 의약품 평가·승인제도를
바꾸고 있는 추세

<표 6> 중국의 주요 바이오의약산업 육성정책

정책명 주요내용
신산업육성·발전 가속화에
- 바이오산업을 7대 신산업으로 지정
관한 결정 (2010)
- 바이오의약산업 경쟁력 강화
12·5 바이오산업발전규획 - 신형 백신, 단백질 등 신약 개발 노력
(2013) - 바이오의약 심사비준 절차 개선
- 바이오의약 대형기업 육성, 대량 생산 가능한 첨단 제조·연구개발 설비 구축
외국인투자산업지도목록
- 바이오의약 제조업을 외자 투자 장려산업으로 지속 지정
(2015)
중국제조2025 - 바이오의약을 10대 중점분야로 지정
(2015) - 바이오의약을 포함한 첨단제조 분야에 외자 유치 확대, 외자 R&D 기관 설립 장려
- 2020년까지 바이오의약 비중 대폭 제고
13·5 바이오산업발전규획 - 신형 백신, 단백질 등의 신약 개발 노력 강화, 첨단기술 도입한 바이오시밀러 발전
(2017) - 원료약 수출 중심에서 완제품 수출 중심으로 산업 업그레이드
- 바이오의약 품질·안전 검측 과정의 시간·비용 감축, 제조설비 첨단화·디지털화
신약·의료기기 혁신개혁관리 - 임상시험 계획 신청 시 중국식품약품감독관리총국(CFDA)이 근무일 60일 내에 처리
장려정책 (2017) 하도록 조치
<출처: 「外商投资产业指导目录2015」, 「十三五生物产业发展规划」 등>

- 중국 정책 당국은 신약승인 검토 시 해외 임상실험 결과도 수용하겠다는 정책 발표와

함께 중국 식약청은 <중국 식약청의 혁신 의약품 우선심사평가 장려에 관한 의견> 정책을
공표하면서 자국 제약사들의 신약개발을 독려하고 있음

17
 면역항암제

해외 각국은 신속심사제도의 도입과 희귀의약품 개발 등 다국적 기업의 전략

변화 등으로 최근 10년간 신약 승인 심사기간이 점차 단축되고 있는 추세

 미국, 유럽, 캐나다, 일본, 스위스, 호주 6개국 규제기관의 신약 승인 심사기간을 비교한 결과,
미국(FDA, 식품의약국)이 평균 243일로 가장 빠른 것으로 나타남30)

- 미국은 의약품 신속개발 및 허가 프로그램*을 통해 기업의 신약개발을 촉진하고 개발기간을

현저히 감소시킴

(참고) 미국 FDA 신약 허가 관련 지원제도

※ 획기적 치료제(Breakthrough Designation): 중대한 질병의 치료목적으로 초기 임상에서 기존 치료법 대비 우월
한 임상 효과를 나타낸 의약품에 대하여 우선심사*, Rolling Review* 등을 통해 개발 가속화
* 우선심사(Priority Review)제도: 심사기간 단축 (일반 : 10개월, 우선 : 6개월)
* Rolling Review : 의약품 품목허가 신청 전 제출 자료의 일부를 단계적으로 제출하여 FDA의 심사를 받음
※ 신속절차(Fast Track Designation): 중대한 질병을 치료하고 미충족된 의료적 수요를 해결할 잠재적 가능성이 있
는 신약 또는 공중보건에 심각한 위협을 줄 가능성이 있는 병인에 대응하기 위한 의약품인 지정 감염병 치료제로 지
정된 의약품에 대한 혜택 (이들 의약품에는 우선심사, Rolling Review 등을 통해 개발 가속화)
※ 가속허가(Accelerated Approval): 질병의 경과가 오래 걸리거나 신약의 임상적 유의성 측정에 오랜 시간이 소요
되는 의약품에 대해 대리결과변수 등을 바탕으로 품목을 허가해주는 제도(단, 허가 후 임상적 유의성 확인을 위한
자료를 제출해야 함)

<표 7> 국가별 신약 심사기간

순위 국 가 신약 승인 심사기간(2008~2017년까지 10년간 평균일수)

1 미 국 243
2 일 본 333
3 캐 나 다 350
4 호 주 364
5 유 럽 419
6 스 위 스 470

 유럽연합(EU)은 다양한 허가 제도를 기반으로 혁신적 신약개발을 촉진하고 있음

※ 조건부 허가(Conditional marketing authorization)제도: 미충족 의학수요를 충족하는 일부 의약품에 대해 시판

후 임상적 확증시험 이행을 조건으로 조기 허가하여 시판 가능하게 하는 제도
※ 예외적 허가(Marketing authorization under exceptional circumstances)제도: 1995년부터 운영, 윤리적
이유 또는 질환의 희귀성으로 인하여 임상적 확증시험 수행이 어려운 약을 대상으로 하며 시판 후 확증시험의
의무를 부과하지 않음

30) 영국 규제과학혁신센터(CIRS, Centre for Innovation in Regulatory Science) 분석결과(BioINwatch 18-55, 생명

공학정책연구센터)

18 KISTEP 기술동향브리프 11호

 제4장 정책동향

※ 신속평가(Accelerated assessment): 공중보건의 관점 및 치료적 혁신의 관점에서 특히 중요한 의미가 있는

의료제품의 시판 신청자가 요청할 수 있으며, 지정여부는 CHMP가 결정하고 신속평가대상으로 인정되면
심사기간이 150일로 단축되어 시장진입에 유리
※ PRIME(PRIority MEdicine): 공중보건적 의미를 갖는 제품, 특히 치료적 혁신관점에서 의료제품의 개발과정을
적극 지원하기 위한 제도이며 개발의 핵심과정에서 EMA의 자문을 통해 규제 및 과학적 지원이 이루어지고, 개발
과정이 효율적으로 진행되어 허가 신청 자료의 질을 향상시키고 규제당국의 제품 인지도를 높임으로써 심사기간을
단축하여 유망한 신약에 대한 환자의 조기 접근을 가능하도록 하는 것이 주목적

* **
 일본은 ‘우선심사지정제도’ 와 ‘조건부 조기승인제도’ 를 통해 혁신적 의약품의 가속화를
추진 중
* 우선심사지정제도: 희귀암이나 난치질환 등에 대해 폭넓은 치료개선이 예상되는 의약품, 의료기기 및 재생의료
제품에 대한 승인 신청을 세계적으로 앞서 시행하는 경우, 일반적으로 소요되는 심사기간의 절반인 6개월로
단축시키는 제도
** 조건부 조기승인제도: 치명적 질환을 치유할 가능성은 있지만 환자수가 적어 임상 3상 등 검증적 시험이 어려운
의약품을 대상으로 일정한 조건을 충족시키면 승인하는 제도

 중국 의약품규제기관(CFDA)은 최근 심사인력의 확충과 우선 심사제도의 도입 및 활성화를

통해 심사승인 절차와 기간을 단축 중

- CFDA에서 ‘F(식품)’ 빠진 CDA로 재편, 중국 국무원, 해외 임상시험자료 인정 등을 의약품/

의료기기 개혁 가이드라인 발표(’17.10)
※ 2017년 10월 10일부터 다국적 의약품의 임상시험을 1기부터 중국에서 진행, 화학약품 신약, 바이오약품 등 혁신
의약품은 해외 출시허가를 취득하지 않고도 중국내 임상시험 및 출시 신청이 가능하다고 발표

- 의약품평가센터(Center for Drug Evaluation, CDE) 심사인력 대폭 증원해 신속한 심사 진행

※ IND(Investigational New Drug application, 임상시험 신청) 심사기간의 획기적 단축 : 기존 400일 이상 소요
(’12년) → 120일 소요(’17년)

- 2017년 IND 심사․승인 건수 대폭 증가됨 : 522개의 신청서를 심사하여 481개 승인

(이중 170개 의약품 399건은 신약임)
※ 신약 IND 승인 건수 : ’14년 87개 → ’15년 131개 → ’16년 91개 → ’17년 170개

4.2 국내 정책동향

글로벌 제약 시장 점유율 확대(’15년 1.7% → ’25년 5.0%) 및 글로벌 블록버스터

신약 5개 창출을 목표로 우리나라가 글로벌 바이오 강국으로 가기 위한 전략
분야로 신약개발을 주목

 우리나라 바이오 육성의 최상위정책인 생명공학육성기본계획은 1, 2차에 이어 최근 제3차 생명

공학육성기본계획(’17~’27)을 통해 바이오경제를 견인하는 대표적인 분야로 혁신신약 분야를
선정함

19
 면역항암제

 기초·원천연구가 산업화로 활발히 연계될 수 있는 혁신생태계를 구축을 강조하여 기술사업화

지원, 민간 투자 확대, 창업 활성화, 관련 규제·제도 개선 등을 주요과제로 제시함

 특히, 현재까지 부족한 점으로 진단되고 있는 산, 학, 연, 병 바이오 혁신주체들의 자발적인

협력·교류와 개방형 혁신 활성화를 강조함

바이오 분야 정부R&D 투자에서도 신약개발은 우선순위가 높으며, 기초연구에서

부터 후보물질 최적화, 비임상, 임상까지 전 단계에 걸쳐 지원되고 있음

 신약개발을 포함한 바이오 분야 기술, 산업 육성을 위해 과기정통부, 복지부, 산업부 등이 주요

부처로 관련 R&D 사업을 추진 중

 신약개발 분야 R&D 역할분담에 따른 부처 개별사업 뿐 아니라 기초연구에서부터 비임상,

임상에 이르는 전주기적 범부처협력사업(범부처신약개발사업단)을 통해 민간의 혁신역량을
지원함

 연구개발 외에도 신약개발 등 바이오 기술, 산업 육성에 필수적인 인프라 구축, 공통 플랫폼
기술 개발, 인력양성 등 다양한 사업유형을 지원하고 있음

제약산업의 전략적 육성을 위한 ‘제약산업 육성 및 지원에 관한 특별법’에 의거

5년마다 종합계획을 수립하여 지원

 ‘제2차 제약산업 육성지원 5개년 종합계획(2018~2022)’에 따라 연구개발 투자 강화, 자본

조달 활성화, 제약산업 전문인력 유치·양성 등 필요한 과제를 지원할 계획임

 국내 제약기업의 글로벌 진출을 위해 제약 맞춤형 펀드를 운용하여 성공사례를 창출하고

있으며, 신약 연구개발 및 시설 투자 등에 대한 세액공제 확대

 신약 연구개발 역량 및 글로벌 시장 진출 역량을 갖춘 제약기업을 ‘혁신형 제약기업(’17년

기준으로 총 44개사)’으로 인증하여, 국가R&D 사업 우선참여, 세제지원, 약가 우대 등의
인센티브를 부여

4차 산업혁명시대 제약·바이오기업의 성장을 위해 빅데이터 기반 신약개발 및

혁신생태계 조성을 위한 다양한 지원을 지속적으로 확대할 계획임

 최근 ‘바이오헬스산업 혁신전략(2019. 5)’ 발표를 통해 바이오헬스산업을 차세대 기간산업으로

육성하겠다는 정부의 강력한 의지를 표명

20 KISTEP 기술동향브리프 11호

 제4장 정책동향

 국내 제약·바이오산업의 현황, 혁신역량을 진단하고 현장 전문가들의 의견수렴을 바탕으로

산업생태계 구축에 초점을 두고 필요한 전략 및 향후 추진과제를 제시

<표 8> ‘바이오헬스산업 혁신전략’의 목표·전략 및 추진과제

목 표(’30) 전 략 주요 추진과제
1. 기술혁신을 위한 5대 빅데이터 플랫폼 구축

바이오헬스 기술혁신 2. 병원을 생태계 혁신거점으로 육성

생태계 조성 3. 혁신 신약·의료기기 정부R&D 확대

‣ 혁신신약·의료기기 4. 바이오헬스 금융세제 집중 지원

세계시장 점유율 3배 1. 식약처 전문성 강화 및 인허가 신속처리
확대
글로벌 수준의 인허가 규제 2. 재생의료·바이오의약품 임상연구 활성화 및 안전관리
합리화 강화
‣ 바이오헬스 산업을 5대
수출 주력산업으로 3. 글로벌 스탠다드 관점 규제 선진화
육성
1. 대기업, 창업, 벤처기업 상생·협력체계 구축
바이오헬스 생산활력 제고 및
‣ 신규 일자리 30만명 2. 제약·바이오 전문인력 양성
동반성장 지원
창출 3. 원·부자재 국산화로 전후방 동반성장
1. 시장진입 지원
시장진입 지원 및
2. 해외시장 교두보 마련
해외진출 촉진
3. 플랜트·패키지 수출

21
 면역항암제

제5장 R&D 투자동향

5.1 국외 투자동향

미국 정부 주도의 대표적인 항암 프로젝트인 Cancer Moonshot InitiativeCMI)의

일환으로 NIH와 11개의 주요 바이오제약기업들이 5년 동안 면역항암치료제
발전을 위하여 총 2.15억 달러(약 2,400억원) 투자하는 Partnership for
Accelerating Cancer Therapies(PACT)을 출범31)

 CMI는 국가차원에서 추진하는 대표적인 항암 프로젝트로 미국이 항암 정복을 위한 목적으로

2016년과 2017년 2년간 10억 달러(약 1.2조원) 투자32)
※ CMI의 연구 분야는 ① 예방 및 암 백신 개발 ② 초기 암 진단 ③ 암 면역요법과 병용요법 ④ 종양과 주위세포
게놈 분석 ⑤ 데이터 공유 강화 ⑥ 우수종양 센터 ⑦ 소아암 ⑧ 부통령이 암 연구기감을 통해 지원하는 기타
특수연구

 PACT는 2017년 10월에 출범 발표된 프로젝트로 향후 5년간 총 2.15억 달러(약 2,400억원)가

투입되는 민·관 연구협력 파트너십 프로그램으로 면역항암치료제 개발을 위한 마커 발굴 및
유효성 검증에 대한 연구 추진
※ 11개 파트너사*들은 연간 최대 100만 달러까지 5년간 민간투자는 총 5,500만 달러이며, NIH는 1.6억 달러를
지원하여 총 2.15억 달러 형성 계획
* 애브비(AbbVie), 암젠(Amgen), 베링거인겔하임(Boehringer Ingelheim), BMS(Bristol-Myers Squibb),
셀진(Celgene), 제넨텍(Genentech), 길리어드사이언스(Gilead Sciences), GSK(GlaxoSmithKline),
잔센 파마슈티컬(Janssen Pharmaceutical), 노바티스 생명의학연구소(Novartis Institutes for Biomedical Research)33)

민간 투자는 주로 글로벌 제약사들이 파이프라인을 확대하기 위한 전략으로

면역항암제에 특화되어 있는 바이오(벤처)기업에 적극적으로 투자

 글로벌 제약사들이 면역항암제 바이오(벤처)기업에 투자한 주요 현황(거래액 기준 Top10)을

살펴보면 2017년 총 262억 달러에서 2018년 9월 기준 345억 달러로 1년 사이 32% 증가34)

31) BioINwatch 생명공학정책연구센터, NIH, 항암면역치료제 개발 위한 파트너십 구축

32) BioINwatch 생명공학정책연구센터, 미국, 암정복 프로젝트에 10억 달러 투입
33) NIH, 11 biopharmaceutical companies partner to speed development of cancer immunotherapy strategies
34) GEN, Top 10 Immuno-Oncology Collaborations

22 KISTEP 기술동향브리프 11호

 제5장 R&D 투자동향

글로벌 제약사들은 신약개발 성공경험이 없는 바이오(벤처)기업 투자의 성공률

제고를 위하여 임상연구 및 사업화 등 분야별 전문성을 가지고 있는 기관들과
협력하여 연구를 진행

 2014년 미국 머크는 4년 동안 총 12개의 면역조절인자 치료제 공동 개발을 조건으로 이중항체

개발사인 애블링스(Ablynx)와 50억 달러의 계약을 체결

- 애블링스가 비임상단계의 POC(Proof of Concept)까지 진행하고 임상, 제조 및 상업화는

머크가 진행하는 조건으로 계약을 진행하여 최종 17개의 항체를 개발하였고 이중 2개의
프로젝트가 2018년 3월에 임상연구를 시작

 BMS는 이미 시판 승인된 블록버스터 면역항암제인 여보이와 옵디보의 적응증 확장을 위하여

넥타르 테라퓨틱스(Nektar Therapeutics)와 공동연구를 추진, 선수금은 18억 달러를 포함하여
총 38억 달러 규모의 계약을 2018년 2월에 진행

- 넥타르 테라퓨틱스의 면역 항암 프로그램인 NKTR-214 파이프라인과 병용연구를 통하여

9개의 항암질환을 포함하여 총 20개의 적응증을 대상으로 공동연구 추진

 BMS는 사이톰엑스 테라퓨틱스(CytomX Therapeutics)의 약물 디스커버리 플랫폼인

CytomX’s Probody™를 사용하여 8개 타겟 발굴연구(6개 항암, 2개는 비항암)를 위하여
2억 달러의 공동연구 계약을 추진

- 본 계약체결을 통해 추진된 8개 타겟에 대한 전게계의 상업화 권리는 모두 BMS가 독점권을

가지며, BMS는 한 개의 후보물질 발굴 당 4.4억 달러를 제공하고 해당 후보약물이 시판
되었을 때 로얄티를 제공하는 것으로 계약 추진

- 해당계약을 통해서 추진된 첫 번째 프로젝트는 올해 4분기 임상1/2상을 시작하였으며,

고형암을 대상으로 옵디보와의 병용은 물론 단독으로 임상 추진

 화이자(Pfizer)는 CAR-T 치료제 플랫폼을 보유하고 있는 셀렉티스(Cellectis)와 함께 2014년

공동연구 추진 계약을 체결

- 15개 타겟에 대한 CAR-T 치료제 개발 연구를 위한 계약은 2014년 6월에 추진하였으며,

프로젝트 한 개에 대하여 1.8억 달러로 계약을 진행

- 화이자와 함께 공동으로 연구진행한 UCART19에 대해서 2015년 9월 세르비에(Servier)는

미국에 대한 권리를 3.3억 달러에 계약을 진행

23
 면역항암제

<표 9> 글로벌 제약사의 주요 투자 현황

비용 계약
No 회사명 파트너사 주요 계약내용
(선수금) 발표일
미국 머크 4년 동안 면역조절인자 치료제 공동연구
50억 달러 ’14.2
애블링스 (Merck& Co.) 진행 (14개 프로젝트 계약)
1
(Ablynx) 사노피
희귀 혈액질환에 대한 공동연구 추진 48억 달러 ’18.1.29
(Sanofi)
에자이에서 개발중인 Lenvima와 머크사의
에자이 미국 머크
2 키투루다의 병용연구 진행 57억 달러 ’18.3.8
(Eisai) (Merck& Co.)
(11개의 적응증 추진)
넥타르
넥타르개발중인 Nktr-214와 옵디보와의
테라퓨틱스 36억 달러
3 BMS 병용연구 추진 ’18.2.14
(Nektar (18억 달러)
(20개 적응증)
Therapeutics)
사이톰엑스
CytomX의 플랫폼 기술 이용 6개의
테라퓨틱스 28억 달러
4 BMS 항암 타겟 발굴을 포함 ’17.3.20
(CytomX (2억 달러)
총 8개 타겟 발굴
Therapeutics)
총 15개 타겟에 대한 CAR-T 치료제
화이자 개발의 공동연구 추진 28억 달러
’14.6.18
셀렉티스 (Pfizer) 화이자가 제시한 12개 타겟에 대해서는 (0.8억 달러)
5 로얄티 지급
(Cellectis)
세르비에 임상을 진행하는 UCART 19에 대한
2.2억 달러 ’15.11
(Servier) 미국 권리
머크는 PD-L1 면역조절인자 치료제인
독일 머크 화이자 Bavencio(avelumab)와 화이자 28.5억 달러
6 ’14.11.17
(Merck KGaA) (Pfizer) PF-06834635 물질과의 병용요법에 대한 (8.9억 달러)
연구를 진행
자운스
테라퓨틱스 셀진 26억 달러
7 공동연구 진행 ’16.7.19
(Jounce (Celgene) (2.2억 달러)
Therapeutics)
<출처: GEN, Top 10 Immuno-Oncology Collaborations 내용 정리>

24 KISTEP 기술동향브리프 11호

 제5장 R&D 투자동향

5.2 국내 투자동향

2017년 면역항암제 개발을 위한 정부 R&D 투자액은 총 214억원으로 2016년

대비(168억원) 27% 증가

 2017년도 전체 신약개발 분야의 정부 R&D 투자액(4,047억원) 중에서 항암제 분야는

23%(942.6억원)를 차지하며 가장 높은 비중으로 투자가 이루어짐

 면역항암제 분야는 전체 신약개발 분야의 5.3%, 항암제 분야 총 투자의 23%의 비중으로

투자되고 있으며, 전년대비 27% 증가하는 등 확대되는 추이
※ 면역항암제 과제는 항암제 과제 중 과제의 개요 및 키워드를 확인하여 면역관문억제제, 면역세포치료제, 백신,
미세 환경, 오토파지, 항암바이러스 등 면역과 관련된 항암제 개발 과제를 선별하여 분석

 항암제 및 면역항암제 분야 총 과제수도 전년 대비 증가하였으며, 신규과제의 경우 항암제

분야 186%(61개 → 175개), 면역항암제 분야 58%(17개 → 27개) 각각 증가

<표 10> 면역항암제 분야 정부 R&D 투자 현황(2016-2017)

연구비 (백만원) 과제 수(개)

연도 구분
신규 계속 총 연구비 신규 계속 총 과제수
신약개발 전체 92,855 213,034 305,890 360 607 967
2016 항암제 18,413 48,377 66,791 61 153 214
면역항암제 5,324 11,500 16,825 17 30 47
신약개발 전체 158,285 246,422 404,707 695 755 1,450
2017 항암제 44,354 49,910 94,264 175 162 337
면역항암제 7,210 14,209 21,420 27 39 66
신약개발 전체 70.5 % 15.7 % 32.3 % 93.1 % 24.4 % 49.9 %
증가율
항암제 140.9 % 3.2 % 41.1 % 186.9 % 5.9 % 57.5 %
(%)
면역항암제 35.5 % 23.6 % 27.3 % 58.8 % 30.0 % 40.4 %

부처별로는 과기정통부가 가장 많이 투자하고 있으며, 사업별로 복지부가 여러

사업에서 면역항암제를 지원하고 있고 범부처전주기신약개발사업에서 전년대비
투자가 크게(257%) 증가함

 면역항암제에 대한 부처별 투자는 증가하였으며, 전체 투자의 37%를 과기정통부가 투자하고

있고 식약처에서도 면역항암제에 대한 관심 높다는 것을 확인할 수 있음

25
 면역항암제

 면역항암제 분야를 지원하는 11개 세부사업 중 과기부의 바이오의료기술개발사업에서 가장

많은 연구비를 지원하고 있으며, 범부처전주기신약개발사업에서 전년대비 지원이 크게 증가함

<표 11> 면역항암제 분야 부처별 투자 현황(2016-2017)

(단위 : 백만원, %)

부처별 2016년도 2017년도

면역 면역항암제투 면역 면역항암제 증가율(%)
부처별 항암제 항암제
항암제 자비중(%) 항암제 투자비중(%)
과기정통부 29,306 5,986 36 41,558 7,870 37 31
복지부 23,368 5,138 31 36,019 6,229 29 21
산업부 3,325 　 0 4,330 　 0 　
식약처 990 250 1 1,378 500 2 100
농진청 　 　 0 264 　 0 　
다부처 9,801 5,449 32 10,714 6,819 32 25
총합계 66,791 16,825 100 94,264 21,420 100 27

<표 12> 면역항암제 분야 세부사업별 지원현황(2016-2017)

(단위 : 백만원, %)

2016 2017 2017년

부처명 사업명 증가율
연구비 연구비 비중
바이오의료기술개발 5,230 6,978 33 33
한국생명공학연구원 연구운영비지원 256 393 2 50
과기정통부
한국화학연구원 연구운영비지원 500 500 2 0
총 계 5,986 7,871 37 31
암연구소및국가암관리사업본부
1,189 2,107 10 77
연구운영비지원
연구중심병원육성 525 700 3 33

복지부 질환극복기술개발 1,320 583 3 -56

첨단의료기술개발 2,105 2,590 12 23
첨단의료복합단지기반기술구축 　 250 1 　
총 계 5,139 6,230 29 21
의약품등안전관리 250 500 2 100
식약처
총 계 250 500 2 100
범부처전주기신약개발 700 2,495 12 257
다부처 첨단바이오의약품 글로벌진출사업 4,750 4,325 20 -9
총 계 5,449 6,820 32 25
합 계 16,825 2,1420 100 27

26 KISTEP 기술동향브리프 11호

 제5장 R&D 투자동향

연구수행주체별 투자는 대학(54%)이 가장 높고 전년대비 증가율도 크나, 개발

단계(70%) 연구의 비중이 높은 것이 특징임

 면역항암제 분야 연구는 대학(54%), 중소기업(19%), 출연연구소(11%), 중견기업(8%)순이며,

대학의 경우, 2016년 67.6억원에서 2017년 119억원으로 투자가 1년 사이 72% 증가

 기초단계 연구가 크게 확대되었으나, 상대적으로 개발단계 연구비 규모가 크기 때문에 연구

개발단계별로는 현재 개발단계 투자비중이 가장 높은 것으로 나타남

<표 13> 면역항암제 투자의 연구수행주체별 현황

(단위 : 백만원, %)

2016 2017
수행주체 증가율
연구비 비중 연구비 비중
대기업 700 4 455 2 -34
중견기업 1,080 6 1,620 8 50
중소기업 5,308 32 4,053 19 -24
출연연구소 1,442 9 2,301 11 60
대학 6,755 40 11,596 54 72
기타 1,540 9 1,395 6 -10
합계 16,825 100 21,420 100 27

<표 14> 면역항암제 투자의 연구개발단계별 현황

(단위 : 백만원, %)

2016 2017
구분 증가율
연구비 비중 연구비 비중
기초연구 2,158 13 3,364 16 56
개발연구 11,857 70 14,945 70 26
응용연구 2,000 12 2,611 12 31
기타 810 5 500 2 -38
합계 16,825 100 21,420 100 27

신약개발단계별로는 ‘후보물질 도출 및 최적화’ 및 ‘임상’ 단계의 투자가 높으며,

항암바이러스치료제 투자액이 면역관문억제제나 면역세포치료제에 비해 높은 편임

 신약개발의 초기단계(‘기초기전 연구’, ‘타겟 발굴 및 검증’) 보다는 ‘후보물질 도출 및

최적화’(41%) 및 ‘임상’(27%) 단계의 투자가 높음

27
 면역항암제

<표 15> 면역항암제 투자의 신약개발 단계별 현황

(단위 : 백만원, %)

2016 2017
개발단계 증가율
연구비 비중 연구비 비중
기초기전연구 　 　 1,571 7 　
타겟 발굴 및 검증 2,367 14 2,510 12 6
후보물질도출 및 최적화 5,825 35 8,698 41 49
비임상 1,390 8 880 4 -37
임상 5,488 33 5,765 27 5
인프라 1,255 7 1,621 8 29
기타 500 3 375 2 -26
합계 16,825 100 21,420 100 27.3

 면역항암제 종류별로는 면역세포치료제와 면역관문억제제가 비슷한 비중으로 지원되고 있으며,

항암바이러스치료제의 투자비중이 높음

- (면역관문억제제) 2017년 12개 과제 중 병용 연구가 3건, PD-1/PD-L1을 타겟하는 연구가

5건으로 가장 많이 투자되었으며, 이외 TIM3, IDO35) 연구도 각각 1건씩 투자

- (면역세포치료제) 기존 FDA 승인 치료제가 타겟하고 있는 CD19에 대한 연구(총 3건)가

가장 많이 진행, 후보물질 도출을 위한 연구에 투자가 집중

- (항암바이러스) 주로 아데노바이러스 (4건)를 이용한 연구와 백시니아바이러스(3건)을

이용한 연구에 투자가 집중되었으며 임상 3상 연구(1건)에 대한 투자도 진행

<표 16> 면역항암제 종류별 지원현황

(단위 : 백만원, %)

2016 2017
분야
연구비 비중 과제수 연구비 비중 과제수
면역세포치료제
1,440 9 6 2,288 11 11
(CAR-T/CAR-NK)
면역관문억제제 1,450 9 6 2,769 13 12
항암바이러스치료제 5,240 31 10 5,573 26 10
합계 16,825 100 47 21,420 100 66

35) Indoleamine 2,3-dioxygenase

28 KISTEP 기술동향브리프 11호

 제5장 R&D 투자동향

제6장 결론

6.1 요약 및 정리

면역항암제는 인체의 면역체계를 활성화시켜 암 세포의 사멸을 유도하는 항암치료의

기존 패러다임을 바꾸는 혁신적인 치료방법임

 정상세포를 공격하거나 약제 내성 등의 심각한 부작용을 일으키는 1, 2 세대 항암제의 단점을

해소하며, 새로운 치료제로서 3세대 항암제로 불리고 있음

 면역체계를 활성화시키는 방법에 따라 면역관문억제제, 면역세포치료제, 항암바이러스치료제가

대표적이며 현재까지 시장에서는 면역관문억제제가 다수 허가되어 판매되고 있는 중

7종의 면역관문억제제를 포함 현재까지 18종의 면역항암제가 시판 승인되었으며,

그 외에도 각 항암제가 가지는 단점을 극복하고 치료범위를 확장하기 위한 연구가
활발함

 기존의 T 세포의 활성을 제어하는 CTLA-4, PD-1 등 면역관문 수용체나 암 세포 표면의

PD-L1 외에도 새로운 타겟을 대상으로 면역관문억제제 연구가 진행 중

 면역세포치료제는 혈액암에서 고형암으로 적응범위를 넓히고 면역반응을 제어하여 대량생산

함으로써 치료제 단가를 낮추려는 연구가 급속하게 증가하고 있음

 높은 반응율, 대량 생산이 가능하다는 점에서 중요한 차세대 항암제로 주목받고 있는 항암

바이러스 치료제는 전달기술의 최적화 및 기본 항암제와의 병용치료 연구를 통해 점차
적응범위를 확대하고 있음

현재 전 세계 치료제 시장에서 규모면에서 가장 큰 비중을 차지하고 있는 항암제는

앞으로도 지속적으로 성장할 것이며, 그 중에서도 면역항암제가 주축이 될 것으로 전망

 전 세계 항암제 시장에서 글로벌 제약기업 중심의 면역관문억제제를 중심으로 면역항암제 시장이

급격히 성장하고 있으며, 면역세포치료제 등을 통해 시장 성장이 가속화될 것으로 예측됨

29
 면역항암제

 면역항암제 개발을 위한 글로벌 제약, 바이오 기업들의 활발한 움직임에 따라 국내 제약기업,

바이오 기업(벤처, 중소)들 역시 자체개발과 라이센싱 계약 및 공동연구 등이 활발함

6.2 정책제언

최근에 증가추세에 있으나, 글로벌 수준과 비교하면 극히 부족한 국내 면역항암제

파이프라인 확대를 위해 정부R&D 투자를 강화해야할 필요가 있음

 정부R&D 투자비중이 높은 항암제 개발 분야에서 새로운 혁신과 고부가가치 창출이 가능한

면역항암제 개발을 강화하도록 신약개발 투자 포트폴리오의 조정이 요구됨

 현재는 주로 실제 수요를 바탕으로 개발단계를 지원하는 과제들에 투자가 이루어지고 있으므로

향후 새로운 면역항암제 개발의 단초가 될 기초연구 지원 강화 필요함

글로벌 경쟁이 치열한 면역항암제 개발 분야에서 국내 강점 및 역량을 발휘할 수

있는 분야를 중심으로 전략적이고 다각적인 지원방안 모색이 필요함

 초기 단계 연구의 라이센싱 계약, 공동연구협력 등 개방형 혁신이 활발한 신약개발 분야에서

세계 최초의 창의·도전적 연구를 강화하는 전략이 무엇보다도 필요함

 성장세에 있는 국내 바이오, 제약기업의 혁신역량에 부합하며 세계를 선도할 수 있는 파이프라인을

조기에 보유할 수 있도록 정부의 다각적인(사업화 지원, 민간 투자연계, 글로벌 오픈이노베이션
플랫폼 구축 등) 지원이 필요

면역항암제 등 혁신신약의 개발과 조속한 시장진출을 돕는 미국 등의 선진 규제

프레임을 주목하여 국내에 도입·적용할 수 있는 노력이 무엇보다도 필요함

 국내에서도 다양한 혁신신약의 신속한 개발과 치료확대를 위한 우선심사, 조건부 허가 관련

사항 등에 대한 입법화가 시급함

30 KISTEP 기술동향브리프 11호

 참고문헌

❙참고문헌❙

 NAVIGANT (2018), Key Trends in Oncology: Observations from the cutting edge

 Clarivate Analytics (2018), Innovation Trends in Immuno-Oncology

 GlobalData (2018), Immunooncology Development Trends and Opportunities

 GEN, Genetic Engineering & Biotechnology News (2018), Top 10 Immuno-Oncology Collaborations

 Annals of Oncology (2018), Comprehensive analysis of the clinical immuno-oncology landscape

 Nature Reviews of Drug Discovery (2018), Trend in the global immuno-oncology landscape

 2017年度药品审评报告, CFDA, 2018. 3 & Endpoint News 2018. 4

 중국 국무원 보도자료, 2017. 10

 2018 and Beyond: Outlook and Turning Points, IQVIA, 2018. 3

 EvaluatePharma(2018), World Preview 2018, Outlook to 2024

 NIH, 11 biopharmaceutical companies partner to speed development of cancer immunotherapy

strategies

 범부처신약개발사업단 (2018), CAR-T 치료제 시장의 미래

 범부처신약개발사업단 (2018), 2018년 면역항암제의 Landscape

 범부처신약개발사업단 (2017), 항암바이러스(Oncolytic virus) 치료제의 개발 전략

 국가항암신약개발사업단 (2018), Oncolytic virus 기반 항암제 개발관련 리뷰

 보건산업브리프 보건산업진흥원 (2016), 일본 제약·바이오 분야 최신정책 및 제도 동향

 BioINwatch 생명공학정책연구센터 (2018), 글로벌 CAR-T Cell 치료제 시장현황 및 전망 Ⅱ

 BioINwatch 생명공학정책연구센터 (2018), 주요 규제당국 신약 승인 심사기간 분석

 BioINwatch 생명공학정책연구센터 (2017), NIH, 항암면역치료제 개발 위한 파트너십 구축

 BioINwatch 생명공학정책연구센터 (2016), 미국, 암정복 프로젝트에 10억 달러 투입

 범부처합동 (2019), 바이오헬스산업 혁신전략

 뉴스원 (2017), 항암바이러스 ‘효과입증’ … 병용투여시 암완치 6배

 바이오스펙테이터 (2016), 바이러스 항암치료제 ‘티벡(T-VEC)’ 뭐길래 ...

 바이오스펙테이터 (2018), 면역항암제 병용 파트너 ‘ADC’도 있다.. 글로벌 임상은?

 바이오스펙테이터 (2018), ‘나노바디’ 아블링스, 결국 사노피 품으로.. “48억弗 인수”

 바이오스펙테이터 (2018), 이뮨온시아, 면역관문 항암제 임상 착수.. ‘국내 최초’

31
 면역항암제

 https://www.viralytics.com/our-pipeline/cavatak/cavataktm/

 https://www.drugs.com/history

 https://www.ntis.go.kr

32 KISTEP 기술동향브리프 11호

 KISTEP 기술동향브리프 발간 현황

❙ KISTEP 기술동향브리프 발간 현황 ❙

발간호 제목 저자 및 소속

2019-01 인공지능(반도체) 나영식･조재혁(KISTEP)

2019-02 입자가속기술 윤수진･함선영･이상경(KISTEP)

2019-03 과학기술 인력양성 정책 동향 김승균･임상우･김홍영(KISTEP)

2019-04 원전해체 여준석(KISTEP)

2019-05 농업용 드론 염경환(KISTEP)･정회종(숙명여대)

2019-06 UHD 방송 진영현･김동현(KISTEP)

2019-07 물관리 기술 박노언(KISTEP)･이상호(국민대)

2019-08 기술사업화 정책 동향 김현오･김홍영(KISTEP)

2019-09 의료서비스 로봇 유형정･도지훈(KISTEP)

2019-10 기상재해 영향예보 이동혁･김가영(KISTEP)

2019-11 면역항암제 김은정(KISTEP)･이선경(KDDF)

33
 KISTEP 기술동향브리프 | 2019-11호 면역항암제

|저 자 소 개 |

김 은 정

한국과학기술기획평가원 생명기초사업센터 연구위원

Tel: 02-589-6121 E-mail: ekim@kistep.re.kr

이 선 경
범부처전주기신약개발사업단 사업개발팀 선임연구원
Tel: 02-6379-3067 E-mail: sklee@kddf.org

|편 집 위 원 소 개 |

이 길 우 선임연구위원

김 기 봉, 이 승 필, 윤 영 소 부연구위원

한국과학기술기획평가원 사업조정본부

Tel: 02-589-2283 E-mail: feel86@kistep.re.kr

KISTEP 기술동향브리프 | 2019-11호

면역항암제