Professional Documents
Culture Documents
Thiet ke nghien cuu y hoc co bản
Thiet ke nghien cuu y hoc co bản
Y HỌC CƠ BẢN
TS. Hà Anh Đức
Hà Nội, tháng 04/2013
Mục tiêu bài giảng
NC mô tả NC phân tích
Tìm hiểu các đặc tính của nhóm Phân tích tại sao nhóm lại có các
đặc tính
Tập trung vào Cái gì? Tập trung vào Tại sao
Giả định không có giả thuyết thống Giả định có giả thuyết thống kê
kê
- Quan tâm tới việc mô tả các đặc tính chung của sự phân bố
một loại bệnh trong mối liên hệ với các đặc tình con người, địa
điểm và thời gian;
- Con người bao gồm: các yếu tố nhân khẩu như tuổi, giới, tình trạng hôn
nhân, nghề nghiệp
- Địa lý như thành thị, nông thôn
- Thời gian: nghiên cứu mô tả tập trung vào xu hướng của mùa khi khởi
phát bệnh hay so sánh tần suất của ngày hôm nay với 5, 10, 20… năm
sau;
- Thường được sử dụng để xác định vấn đề cần nghiên cứu,
hình thành giả thuyết, được kiểm định bằng các nghiên cứu
phân tích tiếp theo.
- Bao gồm các loại nghiên cứu sau:
- Nghiên cứu tương quan
– Nghiên cứu ca bệnh hay chùm bệnh, loạt bệnh nhân
– Nghiên cứu cắt ngang
Nghiên cứu tương quan
• Sử dụng số liệu của toàn bộ nhóm dân cư để so sánh tần suất
mắc bệnh giữa các nhóm trong một khoảng thời gian hay cùng
1 nhóm dân cư tại nhiều thời điểm khác nhau.
• Ưu điểm:
– Là bước đầu tiên trong việc điều tra mối quan hệ giữa phơi nhiễm
và bệnh.
– Tiến hành nhanh, không tốn kém, thường sử dụng các thông tin có
sẵn về nhân khẩu học, tiêu thụ sản phẩm, sử dụng dịch vụ y tế và
tỷ lệ mắc bệnh, tử vong.
– sử dụng để xây dựng giả thuyết
• Hạn chế:
–Không có khả năng nối liền phơi nhiễm với bệnh ở từng cá thể riêng
biệt.
– Thiếu khả năng kiểm soát ảnh hưởng của các yếu tố gây nhiễu.
– Chỉ mô tả mức phơi nhiễm trung bình của quần thể chứ không mô tả
mức phơi nhiễm của từng cá thể.
Nghiên cứu tương quan
- Nghiên cứu trường hợp bệnh cung cấp thông tin về một hiện
tượng y học bất thường, là bước đầu cho việc xác định các
bệnh mới, hay là ảnh hưởng ngược lại của việc dùng một số
thuốc đặc biệt.
VD: Năm 1961, ở Mỹ, có 1 trường hợp phụ nữ 40 tuổi vào viện
vì nhồi máu phổi. Phụ nữ này có tiền sử dùng viên tránh thai
trước đó 5 tuần để điều trị 1 loại bệnh nội mạc tử cung. Do bệnh
nhồi máu phổi hiếm gặp ở phụ nữ độ tuổi tiền mãn kinh nên nhà
nghiên cứu nghi rằng thuốc tránh thai có thể là nguyên nhân của
ca bênh hiếm gặp này. Giả thuyết: dùng thuốc tránh thai gây
nhồi máu phổi
Nghiên cứu chùm bệnh
• Nghiên cứu chùm bệnh là việc thu thập các báo cáo của
cùng loại bệnh trên từng cá nhân trong thời gian, áp dụng
để xác định sớm sự bắt đầu xuất hiện dịch hay một bệnh
mới.
• Ví dụ: 5 thanh niên đồng tính được chẩn đoán vieem phổi
không đáp ứng kháng sinh tại 3 bệnh viện của Los
Angeles trong vòng 6 tháng cuối năm 1980. Chùm bệnh
này phản ánh sự bất thường vì nó thường gặp ở người già
khi hệ miễn dịch suy giảm. Sau này các ca bệnh được
chẩn đoán bi AIDS.
- Do phơi nhiễm và tình trạng bệnh tật được đánh giá cùng một
thời điểm nên nhiều khi không xác định được được bệnh là do
phơi nhiễm, phơi nhiễm là hậu quả của bệnh.
- Đối với các yếu tố không thể thay đổi như giới tính, màu da,
nhóm máu thì nghiên cứu cắt ngang có thể đưa ra mối tương
quan thống kê tin cậy.
- Nghiên cứu cắt ngang thường được sử dụng để đặt câu hỏi về
sự tương quan thay vì chứng minh mối tương quan.
- Ví dụ: Điều tra cho thấy người mắc ung thư thường có nồng độ
beta carotene thấp. Tuy nhiên không thể xác định được là nồng
độ beta carotene thấp là do bị ung thư hay ngược lại.
Nghiên cứu bệnh chứng
- Là nghiên cứu dịch tễ học phân tích quan sát, trong đó các
đối tượng nghiên cứu được chọn trên cơ sở có bệnh hay không
có bệnh mà ta nghiên cứu, từ đó so sánh với nhau về tiền sử
phơi nhiễm với một yếu tố nguy cơ có thể là căn nguyên của
bệnh.
- Chọn nhóm bệnh: Nhóm bệnh nhân được chọn từ một hoặc
nhiều bệnh viện trong khoảng thời gian nhất định.
- Chọn nhóm chứng: giống nhóm bệnh về nhiều mặt, chỉ khác
là không có bệnh.
- Số nhóm chứng: thông thường một nhóm bệnh và một nhóm
chứng, tuy nhiên số nhóm chứng không nên quá 4 chứng/bệnh.
www.themegallery.com Company Logo
Nghiên cứu bệnh chứng
ED E
Nhóm
bệnh
ED E
Quần thể
nghiên cứu
ED E
Nhóm
chứng
ED E
Bệnh Chứng
a: có bệnh và có phơi nhiễm
E a b a+b b: không bệnh nhưng có phơi nhiễm
E c d c+d c: có bệnh nhưng không phơi nhiễm
d: không bệnh và không phơi nhiễm
a+c b+d n
a b a.d
Tỷ suất chênh: OR = -- : -- = ----
c d b.c
Mối liên quan giữa tiền sử hút thuốc lá của mẹ và
tình trạng đẻ non
+ Thực hiện tương đối nhanh, ít tốn + Không có hiệu quả khi nghiên cứu
kém hơn so với các nghiên cứu các phơi nhiễm hiếm trừ nghiên cứu
phân tích khác. lớn hay phơi nhiễm phổ biến ở
+ Đặc biệt thích hợp với những người mắc bệnh.
bệnh có thời kỳ ủ bệnh kéo dài. + Không thể tính toán trực tiếp tỷ lệ
+ Tối ưu khi nghiên cứu các bệnh mắc bệnh ở nhóm phơi nhiễm và
hiếm các đối tượng nghiên cứu nhóm không phơi nhiễm trừ khi
được lựa chọn trên cơ sở tình nghiên cứu dựa trên quần thể.
trạng bệnh. + Nhiều trường hợp mối quan hệ về
+ Có khả năng điều tra ảnh hưởng mặt thời gian giữa phơi nhiễm và
của nhiều yếu tố căn nguyên và là bệnh khó có thể xác định được.
bước khởi đầu cho việc xác định + Nhạy cảm với các sai lệch đặc biệt
các yếu tố phòng bệnh hay nguyên là sai lệch nhớ lại.
nhân của một bệnh ít biết.
Nghiên cứu thuần tập
• Là một loại nghiên cứu dọc, trong đó một hay nhiều nhóm cá
thể được chọn trên cơ sở có phơi nhiễm hay không phơi
nhiễm với yếu tố nguy cơ sau đó được theo dõi một thời
gian để xác định sự xuất hiện bệnh.
• Chọn đối tượng nghiên cứu: tại thời điểm nghiên cứu, tình
trạng phơi nhiễm được xác định, tất cả các đối tượng nghiên
cứu chưa mắc bệnh được theo dõi.
• Đặc điểm:
– Là một nghiên cứu dọc ít nhất kéo dài vài năm;
– Có thể là nghiên cứu tương lai hoặc hồi cứu;
– Xuất phát từ phơi nhiễm chứ không xuất phát từ bệnh
Nghiên cứu thuần tập hồi cứu
Tất cả các sự kiện cần nghiên cứu, tình trạng phơi nhiễm và bệnh, đã
xảy ra tại thời điểm bắt đầu nghiên cứu.
D E
E D
Quần
Người D E
không D
thể có
bệnh D E
E D
D E
D
Thời điểm đánh giá
kết quả
Nghiên cứu thuần tập hồi cứu
• Ưu điểm
– Thực hiện nhanh;
– Chi phí thấp
– Áp dụng tốt cho những bệnh có thời gian ủ
bệnh kéo dài
• Nhược điểm
– Phụ thuộc vào ghi chép số liệu trước khi
nghiên cứu
– Các yếu tố gây nhiễu khó được kiểm soát do
thiếu thông tin
Nghiên cứu thuần tập tương lai
-Tại thời điểm bắt đầu nghiên cứu, các cá thể nghiên cứu đã có phơi nhiễm
với yếu tố nguy cơ nhưng chưa xuất hiện bệnh và được theo dõi một thời
gian dài trong tương lai.
Theo dõi dọc D ED
Người E
D ED
Quần không
thể có Theo dõi dọc D ED
bệnh
E
D ED
Thời điểm
Đánh giá kết
nghiên cứu
quả NC (2007)
(1990)
Nghiên cứu thuần tập
D D
a: có bệnh và có phơi nhiễm
E a b a+b b: không bệnh nhưng có phơi nhiễm
E c d c+d c: có bệnh nhưng không phơi nhiễm
d: không bệnh và không phơi nhiễm
a+c b+d n
a c
Nguy cơ tương đối: RR = ----- : -----
a+b c+d
Mối liên quan giữa tiền sử hút thuốc lá của mẹ và
tình trạng đẻ non
• Ưu điểm
– Tin cậy và cung cấp nhiều thông tin kể các
các yếu tố gây nhiễu (hút thuốc, tuổi, giới…)
• Nhược điểm
– Tốn thời gian
– Chi phí cao
Nghiên cứu thuần tập vừa hồi cứu, vừa tương lai
- Các thông tin được thu thập vừa hồi cứu, vừa tương lai trên
cùng một quần thể.
-Ưu điểm:
+ Rất có giá trị và tối ưu khi nghiên cứu ảnh hưởng của các phơi
nhiễm hiếm gặp.
+ Cho phép người điều tra xác định được cỡ mẫu thích hợp ở
nhóm phơi nhiễm và nhóm không phơi nhiễm vì các cá thể được
lựa chọn vào nghiên cứu dựa trên tình trạng phơi nhiễm của họ.
+ Có thể kiểm định ảnh hưởng nhiều mặt của một phơi nhiễm
đến sự phát triển nhiều bệnh.
+ Có thể làm sáng tỏ mối quan hệ về thời gian giữa phơi nhiễm
và bệnh.
+ Cho phép tính toán trực tiếp tỷ lệ mới mắc bệnh ở các nhóm có
và không phơi nhiễm.
Nghiên cứu thuần tập có lồng nghiên cứu bệnh chứng
- Nhược điểm:
+ Nghiên cứu thuần tập không có hiệu quả khi đánh giá
các bệnh hiếm gặp, trừ khi quần thể nghiên cứu cực
lớn khi bệnh phổ biến ở những người có phơi nhiễm.
+ Nghiên cứu thuần tập tương lai rất tốn kém về kinh
phí và thời gian so với nghiên cứu bệnh chứng hay
nghiên cứu thuần tập hồi cứu.
+ Nghiên cứu thuần tập hồi cứu đòi hỏi hồ sơ đầy đủ.
Giai đoạn1: Dược lý lâm sàng và độc tính: nghiên cứu tính an toàn
và xác định liều sử dụng thuốc thích hợp ở những người tình
nguyện khoẻ mạnh, sau đó được tiến hành trên một số nhỏ bệnh
nhân. Cỡ mẫu nghiên cứu của giai đoạn này là 20-80 người.
• Giai đoạn 2: Điều tra ảnh hưởng của thuốc điều trị: điều tra trên
một phạm vi nhỏ hiệu quả và sự an toàn của thuốc, đòi hỏi phải
theo dõi sát sao bệnh nhân. Cỡ mẫu thích hợp là 100-200 bệnh
nhân.
• Giai đoạn 3: Đánh giá tác dụng của thuốc trên phạm vi lớn: sau
khi xác định được hiệu lực, cần so sánh hiệu quả của thuốc với
phương pháp khác “thử nghiệm lâm sàng“.
• Giai đoạn 4: Giám sát thuốc trên thị trường: giám sát các ảnh
hưởng phụ của thuốc, các nghiên cứu bổ sung lâu dài trên phạm vi
lớn về tỷ lệ mắc bệnh và tử vong và sự quan tâm chú ý sử dụng
thuốc của các thầy thuốc trong điều trị.
Can thiệp cộng đồng/ phòng bệnh
- Đánh giá tác dụng của một tác nhân hay một phương pháp
làm giảm nguy cơ phát triển bệnh ở những người khỏe mạnh có
nguy cơ mắc bệnh.
- Phương pháp phân tích kết quả tương tự như đối với nghiên
cứu thuần tập, trong đó tiến hành so sánh tỷ lệ phát triển hậu
quả mà ta nghiên cứu giữa nhóm điều trị và nhóm so sánh.
- Việc mất các cá thể không theo dõi được và không tuân thủ
quy trình nghiên cứu có thể ảnh hưởng đến nguy cơ phát triển
hậu quả nghiên cứu, dẫn tới sai số hệ thống.
- Là loại nghiên cứu phân tích khó thiết kế và khó thực hiện do
vấn đề đạo đức, khả năng thực hiện và chi phí.
Ví dụ can thiệp phòng bệnh
Ví dụ 1: Thử nghiệm vác xin bại liệt của Francis, Mỹ vào năm 1954.
Trẻ em từ 11 bang được chọn ngẫu nhiên làm hai nhóm: