TRƯỜNG ĐẠI HỌC BÁCH KHOA – ĐHQG TP.

HCM
KHOA KỸ THUẬT HÓA HỌC - BỘ MÔN CÔNG NGHỆ SINH HỌC
MÔN LIỆU PHÁP GEN_CH3077

CÔNG NGHỆ CHỈNH SỬA GEN:

NGUYÊN TẮC VÀ ỨNG DỤNG

Nhóm 3
GVHD: TS. Hoàng Mỹ Dung
 Danh sách thành viên
Nhóm 3

Họ và tên MSSV
Nguyễn Ngọc Khánh 1711713
Lê Quang Linh 1711950
Nguyễn Thùy Linh 1811030
 NỘI DUNG

1 GIỚI THIỆU CÔNG NGHỆ CHỈNH SỬA GEN

2 CÁC CÔNG NGHỆ CHỈNH SỬA GEN

ỨNG DỤNG CÔNG NGHỆ GEN TRONG ĐIỀU

3
TRỊ BỆNH

4 KẾT LUẬN
3
Chương
GIỚI THIỆU CÔNG
1 NGHỆ CHỈNH SỬA
GEN
 1. GIỚI THIỆU CÔNG NGHỆ CHỈNH SỬA GEN
Y tế làsử
Lịch một ngành
hình gặp nhiều
thành rủi triển
và phát ro trong lúc làm việc
CRISPR tạo đứt
Sử dụng tái tổ Công bố trình tự Chứng minh đứt gãy mạch đôi bởi Bệnh nhân đầu
hợp tương đồng gen chuột gãy mạch đôi giúp protein Cas9 iên thử nghiệm
trên tế bào động tăng tỉ lệ tái tổ hợp lâm sàng bằng
vật có vú 1987 1991 tương đồng 2010 2014 CRISPR

1985-1986 1994 2016

1990 2012

Kết hợp tái tổ hợp Xác định cấu trúc TALEs định hướng Sử dụng ZFNs
tương đồng và vector Zinc Finger nuclease tạo đứt chỉnh sửa gen
đích chỉnh sửa gen tế gãy mạch đôi ở vị CCR5 trên tế bào T
bào gốc phôi chuột trí mong muốn ở bệnh nhân HIV
5
1. GIỚI THIỆU CÔNG NGHỆ CHỈNH SỬA GEN
Mục đích chỉnh sửa gen
Tạo đột biến

- Kiểm soát biểu hiện gen

- Tạo đột biến đặc hiệu
- Tạo sản phẩm dung hợp với protein nội sinh 6
1. GIỚI THIỆU CÔNG NGHỆ CHỈNH SỬA GEN
Nguyên tắc chung

7
1. MỞ ĐẦU
Nguyên tắc chung

Tạo đột biến ngẫu nhiên Tạo đột biến có chủ đích 8
Chương
CÁC CÔNG NGHỆ
2 CHỈNH SỬA GEN
2. CÁC CÔNG NGHỆ CHỈNH SỬA GEN

Zinc – finger nuclease

Cấu tạo Zinc-finger 10

2. CÁC CÔNG NGHỆ CHỈNH SỬA GEN

Zinc – finger nuclease

Nguyên lý hoạt động

11
2. CÁC CÔNG NGHỆ CHỈNH SỬA GEN

Zinc – finger nuclease

Điều trị bệnh hồng cầu

lưỡi liềm bằng kỹ thuật
chỉnh sửa gen ZFN

12
2. CÁC CÔNG NGHỆ CHỈNH SỬA GEN

Zinc
Zinc--finger
finger

Thiết kế khó khăn do tính phức tạp trong thiết kế protein và dự đoán độ đặc
hiệu.
Đặc biệt, trong việc tạo ra các vùng có thể nhận dạng hiệu quả tất cả các bộ
ba DNA (5′-CNN-3 ′ và 5′-TNN-3 ′).

=> ZFN thiếu tính linh hoạt

13
2. CÁC CÔNG NGHỆ CHỈNH SỬA GEN

TALENs (Transcription activator-like effector nucleases)

14
2. CÁC CÔNG NGHỆ CHỈNH SỬA GEN

TALENs (Transcription activator-like effector nucleases)

15
2. CÁC CÔNG NGHỆ CHỈNH SỬA GEN

TALENs (Transcription activator-like effector nucleases)

Ưu điểm Nhược điểm

Chính xác và tiết kiệm thời

Cần sử dụng trang thiết bị
gian hơn so với phương
lớn, phức tạp
pháp ZFN

16
 2. CÁC CÔNG NGHỆ CHỈNH SỬA GEN

Điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm bằng kỹ thuật chuyển gen

Là bệnh là do đột biến gen

sản xuất hemoglobin.

17
2. CÁC CÔNG NGHỆ CHỈNH SỬA GEN

Điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm bằng kỹ thuật chuyển gen

18
2. CÁC CÔNG NGHỆ CHỈNH SỬA GEN

Điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm bằng kỹ thuật chuyển gen

19
 2. CÁC CÔNG NGHỆ CHỈNH SỬA GEN

TALENs (Transcription activator-like effector nucleases)

Điều trị bệnh hồng cầu lưỡi

liềm bằng kỹ thuật chỉnh sửa
gen TALEN

20
 

21
2. CÁC CÔNG NGHỆ CHỈNH SỬA GEN
 

22
23
 

24
 Ưu điểm Nhược điểm

Hiệu quả, dễ thiết kế, ít tốn Tính an toàn (chỉnh sửa

kém lệch mục tiêu)

25
 2. CÁC CÔNG NGHỆ CHỈNH SỬA GEN
 

26
 ỨNG DỤNG CÔNG NGHỆ
Chương
CHỈNH SỬA GEN TRONG
3 ĐIỀU TRỊ BỆNH
HỒNG CẦU LƯỜI LIỀM
28
3. Ứng dụng công nghệ chỉnh sửa gen

Ứng dụng của CIRSPR/Cas9 trong điều trị SCD

Những yếu tố cần cải thiện :

⮚Cắt và chỉnh sửa (NHEJ và HDR)
⮚Cải thiện đặc tính
⮚Cải thiện phương pháp chuyển gen

29
Chương

4 KẾT LUẬN
4. KẾT LUẬN

Công nghệ chỉnh sửa gen ra đời là một bước phát triển vô cùng
to lớn và có ý nghĩa trong kĩ thuật di truyền. Bên cạnh các lợi ích
trong nghiên cứu và điều trị bệnh, các phương pháp chỉnh sửa
gen còn đặt ra một vấn đề đáng lo ngại về đạo đức.

31
 CẢM ƠN CÔ
VÀ CÁC BẠN ĐÃ
LẮNG NGHE