· 生物类似药研发和评价专栏 ·

人民健康是社会主义现代化的重要标志，生命 安 全 和 生 物 安 全 领 域 的 重 大 科 技 成 果 是 国 之 重
器，要加快补齐我国在生命科学、生 物 技 术、医 药 卫 生、医 疗 设 备 等 领 域 的 短 板。党 的 二 十 大 报 告
明确提出，要继续推进健康中国建设，把保障人民健康放在优先发展的战略位 置。《中 华 人 民 共 和
国国民经济和社会发展第十四个五年（ 2021 —2025 年） 规划和 2035 年远景目 标 纲 要 》将 生 物 药 技
术创新和高质量发展纳入 科 技 前 沿 领 域 攻 关 任 务 ，将 生 物 医 药 技 术 纳 入 着 力 培 育 的 战 略 性 新 兴
产业。
鼓励和促进高质量生物类似药研发上市，是我国药品审评审批制度改革的重点，是提高我国临床迫
切需求领域患者用药可及性和可负担性的有力措施，更是落实党中央重大战略的具体体现。
自 2015 年《生物类似药研发与评价技术指导原则（ 试行） 》发布以来，我国生物类似药研发成为热点
领域。截至 2022 年 8 月，我国已有多个生物制品按照生物类似药研发申报并获批上市，包括： 利妥昔单
抗、阿达木单抗、贝伐珠单抗、曲妥珠单抗、英夫利西单抗 5 个品种，共 20 个单抗类生物类似药，涉及类
风湿、肿瘤、眼底病、炎性肠病、银屑病等多个严重影响患者生存质量的疾病领域，为满足我国患者临床
治疗学需求提供了很好的药物保障。但同时也应看到，生物大分子结构复杂、生物活性对空间结构依赖
性强、生产工艺复杂等特征，使得生物类似药在实际研发和评价中仍面临诸多问题、困难和挑战，相应也
制约了生物类似药质量的提升、品类的丰富和成本控制等，距离更好保障人民群众生命健康需求还存在
差距。
为进一步规范和指导生物类似药研发和评价，不断提升此类药物研发和评价的科学性，国家药品监
督管理局药审中心基于生物类似药特点、国内外研发进展及实践经验总结，于 2021 年发布了《生物类似
药相似性评价和适应症外推技术指导原则》（ 以下简称《指导原则》） ，对生物类似药研发和评价中的关
键技术问题进行了细化完善。
该指导原则侧重并聚焦于如何进行生物类似药相似性评价、以及如何在充分认知参照药特性基础
上通过科学设计获得相似性评价和适应症外推的良好证据。主要包括： ①提出整体相似性评价的概念、
标准和方法； ②明确敏感模型的概念为提高类似药研发科学性提供有效方法； ③从整体相似性判定、敏
感的临床试验模型设计、临床相关作用机制和 / 或受体、拟外推适应症的安全性考量等方面细化阐述了
适应症外推的条件； ④提供案例分析，展示了指导原则的具体应用。
为加强《指导原则》在行业的 宣 贯 和 深 入 技 术 交 流，《中 国 药 学 杂 志 》编 辑 部 特 别 邀 请 来 自 国
家药品监督管理局药品审评中心、中 国 食 品 药 品 检 定 研 究 院 、国 家 卫 生 健 康 委 员 会 生 物 技 术 产 品
检定方法及其标准化重点实验室多位专 家，集 中 撰 写 了《生 物 类 似 药 相 似 性 评 价 和 适 应 症 外 推 技
术指导原则》相关 4 篇文章，从生物类似药质量相似性评价和技术要求，临床 试 验 设 计 的 关 键 技 术
考虑、以研发最热门的靶点之一阿达木单抗为例阐述生物类似 药 相 似 性 评 价 和 适 应 症 外 推 的 药 学
考量等不同侧重点对《指导原则》进行解读，同时 为 规 范 撰 写 生 物 类 似 药 说 明 书 提 出 科 学 建 议 ，以
期帮助更多生物医药研发、生产等从业者、医生和 患 者 对《指 导 原 则 》的 适 用 范 围、技 术 方 法、科 学
标准等有更深入充分的理解，从而更好的推动《指 导 原 则 》的 加 快 应 用 和 实 现 成 果 转 化 ，推 动 生 物
医药技术和产业加快发展。
我们也期待广大专业人士积极将该领域的技术研究成果进行发布和交流，共同助力《指导原则》的
不断丰富细化，共同推动生物类似药技术加快发展，更好地支持我国更多具有临床价值的高质量的生物
类似药产业加快发展，更好惠及全国乃至世界人民，为推动健康中国建设，为全面建设社会主义现代化
国家提供更好支撑。

［学术策划 谢松梅； 专刊策划编辑 田菁］

· 1953·
中国药学杂志 2022 年 12 月第 57 卷第 23 期 Chin Pharm J，2022 December，Vol. 57 No. 23