MIỄN DỊCH TRONG GHÉP TẾ BÀO GỐC

CHỈ ĐỊNH, HÓA TRỊ LIỆU, ĐIỀU

KIỆN HÓA TRƯỚC GHÉP Ở BỆNH
SUY TỦY XƯƠNG

GIẢNG VIÊN HƯỚNG DẪN: PGS.TS.BS HUỲNH NGHĨA

TRÌNH BÀY: BSNT LÝ THÁI MINH HIẾU
BSNT PHẠM THỊ LINH HƯƠNG
Nội dung
Tổng quan
• Định nghĩa
• Nguyên nhân
• Chẩn đoán
• Mức độ

Điều trị
• Sơ đồ điều trị
• Liệu pháp ức chế miễn dịch
• Ghép tế bào gốc tạo máu (chỉ định, phương pháp, nguồn cho)
 1.Tổng quan
1.1 Định nghĩa

Suy tủy xương là một hội chứng lâm

sàng xảy ra do việc giảm sản xuất của các
tế bào máu ở tủy xương
Thiếu máu, giảm bạch cầu hạt và
giảm tiểu cầu
1. Tổng quan
1.2 Nguyên nhân
1. Tổng quan
1.3 Chẩn đoán
- Lâm sàng:
• Hội chứng thiếu máu
• Nguyên nhân di truyền:
Hội chứng xuất huyết
• Hội chứng nhiễm trùng Lùn, bất thường sắc tố da, khuyết tật xương, bất
• Gan lách hạch không to thường da, móng và các cơ quan…

- Cận lâm sàng:

• Tế bào máu ngoại vi: Có ít nhất 2 yếu tố sau:
Xét nghiệm định hướng nguyên nhân gây bệnh
• Hb < 10 g/dL
• TC < 100 x 109/L - CMV (IgM, IgG), EBV (IgM, IgG), HBsAg, Anti HCV, HIV
• BCĐNTT < 1.5 x 109/L. - Kháng thể kháng nhân (ANA), kháng thể kháng dsDNA
• Xét nghiệm tủy xương: Mật độ tế bào <25%, mô tạo máu bị thay thế bằng các tế bào mỡ, không có
thâm nhiễm bất thường hay xơ hóa.
1. Tổng quan
1.4 Mức độ
Theo tiêu chuẩn của Camitta và Bacigalupo:
- Suy tủy nặng: Tế bào máu trong tủy xương <25% kết hợp 2
trong 3 tiêu chuẩn sau: Neu < 0.5 x 10^9/L, PLT < 20 x 10^9/L, số
lượng hồng cấu lưới < 60x10^9/L
- Suy tủy rất nặng: Tương tự suy tủy nặng nhưng Neu < 0.2 x
10^9/L.
- Suy tủy trung bình: Khi không đủ tiêu chuẩn nặng hay rất nặng.
2. Điều trị
o Điều trị hỗ trợ: truyền chế phẩm máu (truyền HCL, tiểu cầu),
điều trị nhiễm trùng (kháng sinh, kháng nấm).

o Điều trị đặc hiệu:

 Ức chế miễn dịch

 Ghép tế bào gốc tạo máu: ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài.

Hướng dẫn chẩn đoán và điều trị bệnh huyết học của Bộ y tế 2022
 2. Điều trị
Đặc điểm Ghép tế bào gốc tạo máu Ức chế miễn dịch

Đối tượng loại trừ Lớn tuổi Nhiều bệnh đồng mắc nặng
Nhiều bệnh đồng mắc
Không có nguồn cho
Tuổi Tốt nhất ở trẻ em, NL <40 tuổi Mọi lứa tuổi

Nguy cơ tái phát 5-20%, tái phát sớm 35-45%, bất cứ giai đoạn

Kết quả 65-90% sống kéo dài 70% đáp ứng huyết học

Độc tính ngắn hạn 10-50% GVHD cấp, nhiễm trùng, VOD, Tác dụng phụ của thuốc (nhẹ)
thải ghép

Độc tính lâu dài 20-50% GVHD mạn 15-20% PNH

2% u đặc 10-20% MSD/AML
2% u đặc

Philippe Armand, Joseph H. Antin, Allogeneic Stem Cell Transplantation for Aplastic Anemia, Biology of Blood and Marrow Transplantation, Volume 13, Issue 5, 2007,
Pages 505-516
2. Điều trị
2.1 Điều trị - Sơ đồ điều trị

Hướng dẫn chẩn đoán và điều trị bệnh huyết học của Bộ y tế 2022
 2. Điều trị
2.2 Liệu pháp ức chế miễn dịch – chỉ
định
- Suy tủy mức độ trung bình cần điều trị
- Suy tủy mức độ nặng/rất nặng không có anh chị em ruột hiến TBG
phù hợp (MSD)
- Suy tủy mức độ nặng/rất nặng ở độ tuổi > 35-50 tuổi

S. B. Killick, N. Bown, et al., (2016). Guidelines for the diagnosis and management of adult aplastic anaemia. Br J Haematol, 172(2), pp 187-207
 2. Điều trị
2.2 Liệu pháp ức chế miễn dịch
 ATG + Cyclosporin
 ATG + Cysclosporin + eltrombopag

Peffault de Latour, R., et al. (2022). "Eltrombopag Added to Immunosuppression in Severe Aplastic Anemia." New England Journal of Medicine 386(1): 11-23.
 2. Điều trị
2.2 Ghép tế bào gốc tạo máu – chỉ định
 Suy tủy độ nặng hay rất nặng​
 Có người cho phù hợp HLA
 Người trẻ tuổi ≤ 40​

 Régis Peffault de Latour, Antonio Risitano, et al., 2019. Severe Aplastic Anemia and PNH. The EBMT Handbook: Hematopoietic Stem Cell Transplantation
and Cellular Therapies. Springer International Publishing: 579-585.​
 2. Điều trị

Nguy cơ tử vong tăng theo

tuổi bởi:
Tăng nguy cơ GVHD, nhiễm
trùng và khả năng phục hồi
tiểu cầu thấp

Gupta V, Eapen M, Brazauskas R, Carreras J, Aljurf M, Gale RP, Hale GA, Ilhan O, Passweg JR, Ringdén O, Sabloff M, Schrezenmeier H, Socié G, Marsh JC. Impact of age on outcomes
after bone marrow transplantation for acquired aplastic anemia using HLA-matched sibling donors. Haematologica. 2010 Dec;95(12):2119-25
2. Điều trị
2.2 Ghép tế bào gốc tạo máu – phương pháp
 Tế bào gốc tạo máu đồng loại cùng huyết thống (MSD) (ưu tiên)
Tế bào gốc tạo máu đồng loài không cùng huyết thống (MUD, MMUD)
Nửa thuận hợp (Haploidentical donor​)
2. Điều trị
2.2 Ghép tế bào gốc tạo máu – phương pháp
 2. Điều trị
2.2 Ghép tế bào gốc tạo máu – nguồn TBG
 Tủy xương (BM)
Tủy xương nên là nguồn tế
Máu ngoại vi (PB) bào gốc được ưu tiên để cấy
ghép cho anh chị em ruột phù
hợp trong suy tủy ở bệnh nhân
thuộc mọi lứa tuổi.

Bacigalupo A, Socié G, Schrezenmeier H, Tichelli A, Locasciulli: AWPSAA-EBMT. Bone marrow versus peripheral blood as the stem cell source for sibling transplants in
acquired aplastic anemia: survival advantage for bone marrow in all age groups. Haematologica. 2012 Aug;97(8):1142-8
 2. Điều trị
2.2 Ghép tế bào gốc tạo máu
– nguồn TBG
Tế bào máu cuống rốn (UCB)

Schmitz N, Stelljes M, Bazarbachi A. Diffuse Large B-Cell Lymphoma. In: Carreras E, Dufour C, Mohty M, et al., editors. The EBMT Handbook: Hematopoietic Stem Cell
Transplantation and Cellular Therapies [Internet]. 7th edition. Cham (CH): Springer; 2019. Chapter 64 (p.473).