Phần III: Kinh tế Dược

Bài 1: Đại cương kinh tế dược – kinh tế y tế

Mục tiêu:
1. Tb vai trò và tầm quan trọng của đánh giá kinh tế dược và ứng dụng
2. Hiểu và tb được mối liên hệ giữa KT dược với KT y tế và các lĩnh vực khác.
3. Hiểu được thực trạng nghiên cứu và ứng dụng KTD trên thế giới, triển vọng áp dụng KTD vào VN.

1. Tầm quan trọng của đánh giá kinh tế dược

- Lựa chọn thuốc dựa trên các khía cạnh:
+ Lâm sàng: Hiệu quả, an toàn, sự dung nạp.
+ Nhân văn: Chất lượng cuộc sống
+ Kinh tế: Chi phí.
- KTD là sự cân nhắc cả hiệu quả và chi phí của 2 hay nhiều sự lựa chọn (thuốc/chương trình y tế). Là
sự phân tích so sánh về lựa chọn giải pháp dựa trên chi phí và hiệu quả thu về.
- Sử dụng 1 cách có hiệu quả nhất nguồn lực đầu tư có hạn cho hđ CSSK để tạo ra hiệu quả tối đa trong
các hđ y tế là mong muốn của chính phủ, nhà hoạch định chính sách, cán bộ y tế làm công tác CSSK,
các bên liên quan và người dân.
- Cùng với sự phát triển của XH, nhu cầu chăm sóc sức khỏe của người dân ngày càng gia tăng kéo theo
gánh nặng về chi phí y tế ngày 1 tăng cao. Tuy nhiên, nguồn lực đầu tư cho hđ CSSK luôn là hữu hạn và
là gánh nặng cho các quốc gia và người dân, không chỉ tại các nước chậm/đang phát triển mà ngay cả ở
các nước phát triển.
- Sẽ không bao giờ có đủ nguồn lực để thỏa mãn hoàn toàn nhu cầu của con người. Do vậy, việc sử dụng
có hiệu quả nguồn lực hạn chế cho hđ CSSK nói chung và sử dụng thuốc nói riêng cần được nghiên cứu.
- Người làm công tác CSSK mong muốn người bệnh nhận được sự chăm sóc và hiệu quả điều trị tốt
trong khi người bệnh lại mong muốn quản lý được chi phí ngày càng gia tăng. Các chính phủ, các cơ
quan chi trả cho y tế mong muốn sử dụng 1 cách phù hợp và có hiệu quả nhất nguồn lực tài chính hạn
chế cho hđ CSSK người dân.
- Tính thiết yếu của đánh giá KTD là:
+ Nhà hoạch định chính sách cần bằng chứng KH được phân tích 1 cách rõ ràng làm cơ sở cho việc ra
quyết định về việc sử dụng thuốc phù hợp.
+ Người bệnh cần bằng chứng KH được phân tích 1 cách phù hợp làm cơ sở cho việc ra quyết định sẽ
chi trả cho thuốc điều trị.

1
+ Các tổ chức chi trả chi phí khám chữa bệnh (BHYT) cần bằng chứng KH được phân tích 1 cách có hệ
thống làm cơ sở cho việc ra quyết định về lựa chọn thuốc và dịch vụ được thanh toán, chi trả cho cơ sở
và người bệnh.
+ Các DN dược cần bằng chứng KH được phân tích 1 cách có hệ thống liên quan tới khía cạnh KT về
sản phẩm thuốc của công ty và các sản phẩm cạnh tranh trên thị trường làm cơ sở cho việc ra quyết định
kinh doanh.
- KT y tế - kinh tế dược phát triển nhằm giải quyết tốt các thách thức nêu trên, đó là việc sử dụng nguồn
lực đầu tư hạn chế 1 cách có hiệu quả để tạo ra kết quả điều trị và hiệu quả KT tối đa cho người bệnh,
doanh ngiệp và các tổ chức. KTD kết hợp các mục tiêu như đánh giá giá trị của kết quả điều trị thu được
so với chi phí sử dụng của thuốc và các sản phẩm chăm sóc và dịch vụ khác.
2. Định nghĩa KTD
- Theo hiệp hội nghiên cứu KTD quốc tế (ISPOR): KTD là môn khoa học đánh giá các yếu tố về kinh tế,
lâm sàng và giá trị nhân văn của các chương trình y tế, dịch vụ, các sản phẩm liên quan đến dược phẩm
nhằm cung cấp những thông tin và bằng chứng khoa học quý báu cho các nhà hoạch định chính sách,
các đơn vị cung cấp dịch vụ y tế và bệnh nhân nhằm phân bổ và sử dụng các nguồn lực y tế tối ưu.
- Theo Rascati: KTD là sự mô tả và phân tích chi phí của thuốc điều trị trong hệ thống CSSK. KTD được
sử dụng để xác định, đo lường và so sánh chi phí hiệu quả của các sản phẩm thuốc và dịch vụ.
- Theo Arnold và cộng sự: KTD là môn KH đánh giá việc sử dụng thuốc của các cá nhân, công ty, thị
trường và các tổ chức với trọng tâm nghiên cứu là chi phí đầu vào (inputs) và hiệu quả đầu ra (outcomes).
KTD tập trung giải quyết các khía cạnh kinh tế (economics), lâm sàng (clinical) và nhân văn (humanistic)
của việc sử dụng thuốc. Những khía cạnh này được khái quát trong mô hình ECHO.
- KTD là 1 lĩnh vực đặc thù tương đối mới và thuật ngữ này xuất hiện lần đầu tiên trong lĩnh vực tổng
quan và được nghiên cứu vào giữa những năm 1970 tại châu Âu, Mỹ và 1980 tại châu Á. Về bản chất,
các khái niệm và phương pháp được vay mượn từ các lĩnh vực nghiên cứu khác và từ chuyên ngành khác
như lĩnh vực y tế.
3. Mối quan hệ giữa KTD và KT y tế và các lĩnh vực khác.
- KTD và KT y tế có mối liên hệ chặt chẽ, trong đó KTD là 1 nhánh của KT y tế và đối tượng nghiên
cứu là thuốc.
+ KTD: đánh giá tổng quát các yếu tố y dược, kinh tế, nhân văn, xã hội của thuốc.
+ KT y tế: đánh giá tổng quát các yếu tố y dược, KT, nhân văn, xã hội của các biện pháp can thiệp y học.
- KTD có mối l/hệ giao thoa giữa lv KT với các khía cạnh lâm sàng và nhân văn của việc sử dụng thuốc
4. Các dạng cơ bản của nghiên cứu KTD:
- Phân tích chi phí tối thiểu (cost minimization analysis – CMA)
- Phân tích chi phí hiệu quả (cost effectiveness analysis – CEA)
- Phân tích chi phí thỏa dụng (cost utility analysis – CUA)
- Phân tích chi phí lợi ích (cost benefit analysis – CBA)
2
5. Ứng dụng của KTD
5.1. Phân bổ các nguồn lực y tế:
- Đối tượng ra quyết định: Chính phủ, tổ chức y tế, nhà hoạch định chính sách.
- Ngân sách về y tế tại mỗi quốc gia là có hạn trong khi nhu cầu CSSK của người dân lại tăng. Khi quyết
định phân bổ ngân sách cho 1 chương trình y tế có nghĩa là sẽ có những chương trình khác không được
đầu tư hoặc 1 quần thể BN không được trợ cấp.
- KTD cung cấp bằng chứng KH giúp nhà hoạch định chính sách đưa ra quyết định phù hợp.
5.2. Ra quyết định về thuốc sử dụng
- Đối tượng ra quyết định: BN, người nhà BN, bác sĩ điều trị.
- Thuốc được lựa chọn cần có sự phù hợp với BN cả về khía cạnh: hiệu quả điều trị, KT, nhân văn.
- KTD cung cấp bằng chứng KH giúp BN, bác sỹ điều trị đưa ra quyết định phù hợp.
5.3. Xây dựng danh mục thuốc bệnh viện
- Đối tượng ra quyết định: ban giám đốc BV, hội đồng thuốc và điều trị, trưởng khoa Dược, BV và cán
bộ dược làm công tác cung ứng thuốc.
- Thuốc được lựa chọn cần có sự phù hợp với người bệnh cả về khía cạnh: hiệu quả điều trị, kinh tế, an
toàn và nhân văn.
- KTD cung cấp bằng chứng KH giúp việc đưa ra quyết định phù hợp trong việc lựa chọn thuốc đưa vào
danh mục điều trị.
5.4. Xây dựng danh mục thuốc thiết yếu
- Đối tượng ra quyết định: người lập chính sách về y tế (WHO, cơ quan quản lý y tế các quốc gia)
- Cùng với các thông tin về mô hình bệnh tật, hiệu quả điều trị, an toàn, giá cả và tính sẵn có, KTD cung
cấp bằng chứng KH trợ giúp cho việc ra quyết định phù hợp trong việc lựa chọn thuốc đưa vào danh mục
thuốc thiết yếu sử dụng tại mỗi quốc gia.
5.5. Xây dựng danh mục thuốc BHYT chi trả
- Đối tượng ra quyết định: Tổ chức chi trả BHYT, các cơ quan quản lý y tế ở các quốc gia.
- Cùng với các thông tin về hiệu quả điều trị, an toàn, giá cả và tính sẵn có, KTD cung cấp bằng chứng
KH giúp cho việc đưa ra quyết định phù hợp trong việc xét duyệt thuốc đưa vào danh mục thuốc chi trả
hoặc loại khỏi danh mục.
- Cơ quan BHYT sử dụng bằng chứng KTD để đàm phán giá thuốc với công ty dược.

3
 Bài 2: Các phương pháp đánh giá KTD
Mục tiêu:
1. Tb vai trò, tầm quan trọng của đánh giá KTD
2. Tb được nguyên lý 4 pp đánh giá KTD, phân tích ưu nhược điểm của từng pp (đặc điểm, cách tính, ưu
nhược điểm, trường hợp áp dụng).
3. Áp dụng bằng chứng KTD để đưa ra quyết định sử dụng thuốc.

1. Phân tích chi phí hiệu quả (CEA)

- Áp dụng: 2 thuốc khác hiệu quả nhưng cùng chỉ định (cùng mục tiêu đtrị). Là pp use thông dụng nhất.
- Là pp đo lường:
+ Chi phí được đo lường bằng tiền.
+ Hiệu quả bằng đơn vị sức khỏe tự nhiên/lâm sàng (số mmHg giảm, %cholesterol máu giảm, số ngày
nghỉ giữa các chu kì, số năm sống thu được…).
- Mục đích: Xác định thuốc có chi phí – hiệu quả cao nhất.
- Chỉ tiêu đánh giá:
+ Chi phí hiệu quả gia tăng (ICER): Số tiền cần chi thêm cho 1 đơn vị hiệu quả gia tăng.
+ Quan điểm khác nhau: bệnh nhân, xã hội, bác sĩ…
+ Công thức tính:

- Kết quả được trình bày dưới dạng tỷ số chi phí hiệu quả gia tăng (ICER)
+ Chi phí cho 1 đơn vị hiệu quả tăng thêm.
+ 1 tỷ số chi phí hiệu quả cao hơn phản ánh mức độ thấp hơn về giá trị cạnh tranh.
- Mặt phẳng chi phí – hiệu quả:

4
- Ưu điểm:
+ Đơn vị đo hiệu quả quen thuộc trong lâm sàng => Dễ đo lường và tính toán.
+ Dễ đo lường hơn các pp CBA, CUA.
+ Chỉ số hiệu quả dễ dàng tìm thấy trong nghiên cứu lâm sàng.
- Nhược điểm:
+ Không so sánh được các thuốc điều trị cho các bệnh khác nhau hoặc các thuốc có hiệu quả lâm sàng
khác nhau: Hiệu quả điều trị THA >< Hiệu quả điều trị hen…
+ Khó khăn khi đưa hiệu quả và các tác dụng phụ vào chung 1 đơn vị đo lường. Thuốc có hiệu quả lâm
sàng giống nhau nhưng khác nhau về tác dụng phụ: Vd kháng histamin thế hệ I và thế hệ II.
+ Một liệu pháp có thể có hơn 2 tiêu chí lâm sàng quan trọng.
2. Phân tích chi phí thỏa dụng (CUA)
- Áp dụng:
+ Khi đầu ra là chất lượng cuộc sống: viêm khớp, chương trình CSSK trẻ nhẹ cân, ung thư
+ Khi so sánh các thuốc có hiệu quả khác nhau (2 thuốc khác chỉ định)
- Không áp dụng:
+ Khi chỉ thu được số liệu hiệu quả đầu ra trung gian: số mmHg…
+ Khi hiệu quả tương đương trong tất cả phương án.
- Mục đích: Xác định thuốc đạt mức chi phí thỏa dụng cao nhất.
- Hiệu quả: Số lượng và chất lượng sống.
- Đơn vị hiệu quả hay dùng: QALY (số năm sống điều chỉnh theo chất lượng).
+ QALY = Life year x utility = số năm sống x giá trị thỏa dụng
+ Utility có giá trị từ 0-1, có thể âm.
+ 1 QALY = 1 năm sống của 1 người “hoàn toàn khỏe mạnh” = 2 năm sống của 1 người với QALY 0,5
= 1 năm sống của 2 người có QALY 0,5.
- Ưu điểm:
+ So sánh các thuốc có hiệu quả lâm sàng khác nhau. Các thuốc có nhiều hiệu quả kết hợp.
+ Sử dụng chung 1 đv đầu ra: QALY. Kết hợp số lượng và c/lượng, tử vong và bệnh tật vào cùng 1 đv.
+ Không ước tính giá trị đầu ra bằng tiền (CBA).
- Nhược điểm: Khó đo lường chính xác utility/QALY (do đánh giá chủ quan).

5
- QALY hữu dụng vì:
+ Có thể cộng gộp hiệu quả điều trị trên 1 nhóm BN: Sống sót và QALY (ung thư); khoảng điều trị/tần
suất/mức độ nặng của triệu chứng; lợi ích và nguy hại (ức chế COX II)
+ Có thể so sánh việc điều trị thông qua 1 nhóm BN: Thước đo chung về kết quả đầu ra; hữu dụng khi
phân bổ nguồn lực.
- Các bước tính toán QALY:
+ Xác định trạng thái bệnh: nhất quán, đầy đủ.
+ Chọn pp xác định utility: Thang xếp điểm, cá cược chuẩn, thời gian đánh đổi.
+ Lựa chọn đối tượng: BN, cán bộ y tế, người chăm sóc, cộng đồng, guidelines.
+ Tính toán QALY.
- Đo lường sự thỏa dụng:
+ Trực tiếp: Thang trực quan, đặt cực chuẩn, đánh đổi thời gian.
+ Gián tiếp: EQ5D.
3. Phân tích chi phí tối thiểu (CMA)
- Áp dụng: Hạn chế
+ Thông dụng nhất: so sánh chi phí của 2 thuốc generic đã được chứng minh tương đương sinh học.
+ So sánh chi phí của việc sử dụng kháng sinh đường tiêm tại bệnh viện và tại nhà.
- Công thức:
- Ưu điểm: Đơn giản nhất, nhanh
- Nhược điểm: Hạn chế. Chỉ so sánh được thuốc có hiệu quả điều trị tương đương.
4. Phân tích chi phí lợi ích (CBA)
- Áp dụng: Hai ngành khác nhau. Chú ý đến khả năng chi trả của XH khi so sánh
- Chi phí và hiệu quả đều được ước lượng bằng tiền
- Công thức: INB =
- Ưu điểm:
+ Dễ dàng ra q/định dựa vào lợi ích có vượt trội so với chi phí không (đb dễ dàng hơn khi so với CEA)
+ Có thẻ so sánh nhiều phương án khác nhau (giống/khác hiệu quả).
- Nhược điểm: Khó để đưa ra giá trị tiền cho 1 đơn vị sức khỏe hiệu quả.

6
 Bài 3: Đo lường chi phí và ước tính hiệu quả
Mục tiêu:
1. Các khái niệm về chi phí
2. Phân loại được các loại chi phí
3. Các bước phân tích chi phí
4. Vai trò của ước tính hiệu quả
5. Các pp ước tính hiệu quả.

I. Đo lường chi phí

- KTD là KH về ra quyết định. KTD trả lời cho câu hỏi: Chúng ta nên bỏ ra bao nhiêu tiền để mua lấy sự
khỏe mạnh.
- Nghiên cứu KTD cung cấp bằng chứng KH cho quyết định chi trả thuốc. Các nghiên cứu KTD thiết kế
khác nhau vì hiệu quả được đo lường khác nhau.
1. Định nghĩa chi phí
- Chi phí được tính toán để ước tính nguồn lực (đầu vào) được sử dụng trong quá trình sản xuất 1 loại
hàng hóa/dịch vụ nào đó. Hay chi phí là giá trị của các nguồn lực bị mất đi hoặc sử dụng để tạo ra 1 loại
hàng hóa/dịch vụ nào đó.
- Chi phí cơ hội của 1 hh/dv là giá trị sử dụng thay thế tốt nhất bị mất đi của các nguồn lực được sử dụng
để tạo ra hh/dv đó. Nói cách khác, chi phí cơ hội của 1 hh/dv là giá trị của cơ hội sản xuất tốt nhất bị mất
đi do sử dụng nguồn lực vào việc sản xuất ra nó.
- Chi phí (cost) khác giá cả/phí tổn (price/charge). Giá cả là số tiền người mua phải bỏ ra, được xác
định bởi thị trường, chịu sự điều chỉnh của XH.
2. Phân loại chi phí
2.1. Phân loại chi phí theo chức năng
a. Chi phí trực tiếp: Là các chi phí có liên quan đến can thiệp y tế, bao gồm:
- Chi phí y tế trực tiếp:
+ Là giá trị của các nguồn lực cần thiết cho việc thực hiện, tiếp nhận và duy trì can thiệp y tế hoặc đ/trị.
+ Là chi phí rõ ràng nhất
+ Vd: Chi phí tiền thuốc, xét nghiệm, khám, vật tư y tế tiêu hao…
- Chi phí phi y tế trực tiếp:
+ Là giá trị của các nguồn lực bị tiêu thụ liên quan đến vấn đề sk nhưng không mang tính chất y tế.
+ Vd: Chi phí đi lại, ăn ở cho người chăm sóc, thuê người chăm sóc con cái…
7
b. Chi phí gián tiếp
- Là giá trị của năng suất lao động bị mất/giảm đi do vấn đề sức khỏe hoặc do can thiệp.
- Vd: Thời gian BN nghỉ làm để chữa bệnh, năng suất lao động giảm do bệnh tật…
c. Chi phí vô hình
- Bao gồm chi phí do đau đớn, thương tổn, lo lắng… gây ra bởi bệnh tật hoặc quá trình điều trị bệnh.
- Rất khó, đôi khi không thể xác định.
2.2. Phân loại chi phí theo tính chất
a. Chi phí cố định
- Là các khoản chi phí không biến đổi khi mức hoạt động thay đổi
- Khi tính cho 1 đv hoạt động thì định phí thay đổi: Khi mức độ hđ tăng  định phí/hoạt động giảm.
- Vd: Chi phí nhà xưởng, chi phí nhân lực quản lý.
b. Chi phí biến đổi
- Là các khoản chi phí tỷ lệ thuận với biến động về mức độ hoạt động, là chi phí thay đổi phụ thuộc vào
sản lượng đầu ra của hh/dv.
- Biến phí/hoạt động không đổi.
- Vd: Chi phí thuốc, vật tư y tế…
c. Chi phí hỗn hợp (chi phí bán cố định)
- Là các chi phí chỉ thay đổi khi mức độ hoạt động thay đổi nhiều.
- Vd: Chi phí lương, phụ cấp; chi phí bảo trì…
2.3. Chi phí biên – chi phí trung bình
a. Chi phí biên (chi phí tăng thêm - MC)
- Là lượng chi phí tăng thêm để sản xuất thêm 1 đvsp.
- Chi phí biên không bao gồm chi phí cố định
- Công thức:
b. Chi phí trung bình (Average Cost - AC)
- Là chi phí cho 1 đvsp
- Công thức:

8
3. Các bước phân tích chi phí
3.1. Thiết kế nghiên cứu
a. Xác định mục tiêu nghiên cứu
- Vấn đề sk đang được can thiệp
- Mô tả can thiệp nhằm giải quyết vđ sk đó
- Lý do cần tiến hành can thiệp
- Đơn vị đo lường sẽ được sử dụng
b. Xác định quan điểm nghiên cứu
- Quan điểm nghiên cứu  Chi phí của ai
- Các loại quan điểm:
+ Quan điểm của người chi trả (bệnh nhân/BHYT): Tiền thuốc, chi phí ăn ở, chi phí đi lại, mất sức lđ.
+ Quan điểm của nhà cung cấp dịch vụ (bệnh viện): Chi phí vốn, chi phí quản lý, chi phí nguyên vật liệu,
chi phí thuốc, chi phí nhân lực.
+ Quan điểm xã hội: Là quan điểm toàn diện nhất bao gồm cả chi phí trực tiếp, chi phí gián tiếp, chi phí
vô hình. Khó ước tính nhất.
c. Xác định thời gian nghiên cứu
3.2. Xác định/phân loại chi phí cần tính toán

3.3. Đo lường chi phí

- Nguyên tắc:
+ Tính chi phí đầy đủ
+ Tính chi phí cho 1 năm
+ Tính giá trị hiện tại của chi phí
+ Tính các khoản mục chi phí lớn trước
- Điều chỉnh chi phí theo thời gian:
+ WHO khuyến nghị sử dụng tỉ lệ chiết khấu 3%
+ Phân tích độ nhạy trong khoảng 0-6%

9
- Phương pháp Top-Down:
+ Cách tính:
• Ước tính tổng chi phía của toàn cơ sở
• Chi phí/đvsp = Tổng chi phí/số lượng sp.
+ Ưu – nhược điểm:
• Ưu: Tính khả thi cao, không tốn kém, nhanh hơn pp Bottom-Up, cho kq toàn diện hơn
• Nhược: Không chi tiết, thiếu chính xác
- Phương pháp Bottom-Up:
+ Cách tính:
• Đo lường tất cả các nguồn lực được sử dụng
• Tính chi phí đơn vị cho từng loại nguồn lực
• Tính tổng các chi phí đơn vị tham gia vào quá trình sản xuất/tạo ra sản phẩm/dịch vụ.
+ Ưu – nhược điểm:
3.4. Tính toán, phân tích các chỉ số về chi phí
II. Ước tính hiệu quả
1. Khái niệm khỏe mạnh
- Khỏe mạnh là 1 trạng thái hoàn toàn thoải mái cả về thể chất, tâm thần và xã hội, chứ không phải chỉ
là không có bệnh tật hay tàn phế.
- Khỏe mạnh không phải chỉ là không đau ốm bệnh tật. Một người khỏe mạnh phải có chất lượng cuộc
sống tốt. Vd: Khiếm thị - viêm khớp dạng thấp.
2. Các phương pháp ước tính hiệu quả
3. Nguyên tắc ước tính hiệu quả
- Số năm sống điều chỉnh theo chất lượng (QALY):
+ QALY = Y x V(Q) = Số năm sống x sự thỏa dụng (utility) của
tình trạng Q.
+ Q nhận giá trị 0-1 (0 = chết; 1 = h/toàn khỏe mạnh), có thể âm
+ QALY đánh giá cả được về sự sống còn và tình trạng bệnh tật
- Nguồn dữ liệu:
+ Đo lường sinh học
+ Diễn biến lâm sàng (bệnh án, CSDL, phỏng vấn)
+ Chất lượng cuộc sống (phỏng vấn): EQ5D, thang trực quan…
+ Sự sống còn (bệnh án, CSDL).
10
4. Các phương pháp đo lường thỏa dụng (utility)
4.1. Đo trực tiếp
a. Thang trực quan
- “Làm ơn đánh dấu vào trạng thái sk của ông/bà hôm nay?”
- Hai mốc lựa chọn:
+ Bình thường (1.0) với chết (0.0)
+ Tốt nhất với xấu nhất.
b. Đặt cược chuẩn
- Một người điếc nặng khi được phỏng vấn: “ Nếu có 1 pp điều trị khỏi hẳn điếc trong vòng 15 năm và
có 1 nguy cơ tử vong nào đó, nguy cơ tối đa ông đồng ý là bao nhiêu?”
- Người này trả lời, nguy cơ tối đa chấp nhận là 20% = > Utility = 0,8
c. Đánh đổi thời gian
- Một người 20 tuổi bị điếc bẩm sinh, khi được phỏng vấn: “Giả định
với tình trạng hiện nay, anh có thể sống 50 năm nữa. Nếu có 1 pp
điều trị khỏi hẳn điếc, anh sẽ chấp nhận hi sinh tối đa bao nhiêu năm
cuộc đời của mình?”
- Người này trả lời, số năm sống tối đa chấp nhận đánh đổi là 10 năm
=> Utility = 0,8
4.2. Đo gián tiếp: Bộ câu hỏi EQ5D
- Phát triển bởi EuroQol Group (1980s). Là công cụ được sử dụng rộng rãi nhất.
- Mô tả:
+ 5 khía cạnh phản ánh sức khỏe: đi đứng; tự chăm sóc; hđ hàng ngày; đau nhức; lo lắng, trầm cảm.
+ 3 câu trả lời cho 1 khía cạnh
+ 35 = 243 tình trạng

11
5. Đối tượng trả lời
Ưu điểm Nhược điểm
Chủ quan (nói quá để có thuốc điều trị), 1 số người k thể
Bệnh Trả lời dựa trên những gì thực
trả lời phỏng vấn (bệnh ni, mất trí, tâm thần), thích nghi
nhân sự được trải nghiệm
với bệnh tật tùy từng giai đoạn bệnh.
Không hiểu rõ tình hình bệnh, thường suy nghĩ theo các
Là người đóng thuế (chia sẻ
Cộng hậu quả bệnh hơn là cố gắng hiểu sự thích ứng với cuộc
trách nhiệm bảo hiểm), là các
đồng sống hàng ngày của người bệnh, chỉ trả lời dựa trên
BN tương lai
những gì được mô tả chứ không trên kinh nghiệm
Nhân
Là người có kiến thức về bệnh Không thực sự trải nghiệm bệnh tật.
viên y tế
Là người hiểu vđ cân đối ngân
Nhà
sách y tế và có cái nhìn khách Không thực sự trải nghiệm bệnh tật.
quản lý
quan về nhiều mặt bệnh

6. Kết luận
- Ước tính hiệu quả đóng vai trò quan trọng trong KTD
- Nguồn dữ liệu để ước tính hiệu quả có thể dựa trên bệnh án, CSDL tuy nhiên hiện tại phỏng vấn là công
cụ quan trọng.
- 1 phương pháp đánh giá thỏa dụng dựa trên 3 yếu tố: Sự bao phủ, khả dụng và độ nhạy
- Giữa các pp khác nhau và người trả lời khác nhau luôn có sự sai khác khi ước tính utility 1 tình huống

12
 Bài 4: Sử dụng mô hình hóa trong đánh giá chi phí – hiệu quả
Mục tiêu:
1. Tb các khái niệm cơ bản, vai trò và nguyên lý của pp mô hình hóa trong đánh giá kinh tế y tế
2. Tb được sự khác biệt giữa mô hình cây quyết định và mô hình Markov
3. Ứng dụng giải quyết bài tập mô hình hóa trong đánh giá kinh tế y tế.

- 5 vấn đề cần cân nhắc khi đánh giá KTD của thuốc
+ Gánh nặng bệnh tật/gánh nặng kinh tế
+ Hiệu quả can thiệp
+ Phân tích chi phí – hiệu quả (CEA)
+ Phân tích quỹ
+ Các vấn đề khác cần cân nhắc
- Phương pháp đánh giá kinh tế:
+ Đo lường trực tiếp: Từ 1 thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng (RCT)
+ Tổng hợp dữ liệu từ nhiều nguồn: Mô hình hóa.
1. Lý do sử dụng mô hình trong đánh giá KTYT
- Không phải lúc nào cũng có thể dựa vào 1 RCT để đánh giá chi phí hiệu quả do:
+ Không có RCT:
• Vd: Đánh giá KTYT thuốc chống nôn Ondansetron: Nhà quản lý cần đánh giá giữa Ondansetron
với metoclopramid (thuốc thông dụng) nhưng chỉ có dữ liệu RCT của Ondansetron với Placebo
• Vd: Đánh giá KTYT của thuốc chống động kinh: Nhà quản lý cần đánh giá 6 loại thuốc khác
nhau nhưng RCT không có dữ liệu.
+ Thời gian ngắn, mẫu nhỏ: Tốn tiền, bệnh mạn tính thì phải theo dõi cả đời người (lifetime)
+ Không đủ dữ liệu: Chi phí trực tiếp, gián tiếp…
+ RCT đo lường các điểm kết thúc trung gian: Tử vong, bệnh tật, đánh giá kinh tế yêu cầu: số năm sống
điều chỉnh theo chất lượng
+ Các nhóm đối tượng/địa điểm khác nhau.

13
2. Các pp mô hình hóa
2.1. Mô hình ra quyết định:
- Là pp tập hợp các bằng chứng từ nhiều nguồn khác nhau:
+ Dữ liệu lâm sàng, nguồn lực sử dụng, chi phí đơn vị, chất lượng cuộc sống.
+ RCTs, khảo sát, các nghiên cứu quan sát/thuần tập.
- Cung cấp khung ra quyết định dựa trên phân tích tính không chắc chắn (tính bất định).
=> Mô hình chính là việc mô tả thực tế bằng khung cấu trúc 1 cách đơn giản hóa.
2.2. Các loại mô hình ra quyết định
a. Cây quyết định (cấu trúc)
- Thông dụng nhất
- Ước tính chi phí và hiệu quả mong đợi của các phác đồ/pp can thiệp y tế khác nhau.
- Biểu diễn bằng các nhánh cây (khả năng sự kiện xảy ra), xác suất, chi phí và hiệu quả “mong đợi”.
- Các yếu tố của mô hình:
+ Nút lựa chọn.
+ Nút cơ hội.
+ Xác suất nhánh
+ Giá trị kì vọng: Được ước tính trên cơ sở xác suất nhánh
• Chi phí kì vọng = Chi phí x xác suất nhánh
• Hiệu quả kì vọng = Hiệu quả x xác suất nhánh.
- Các bước tiến hành: (5)
+ Hình thành câu hỏi nghiên cứu:
• Quần thể nghiên cứu, phác đồ can thiệp
• Đối tượng ra quyết định
• Kết quả đầu ra (LY, QALY…)
+ Xây dựng cấu trúc mô hình
• Quy tắc lựa chọn mô hình
• Loại mô hình
• Hệ thống các trạng thái trong mô hình
+ Tổng hợp dữ liệu đầu vào
• Quy tắc tìm kiếm, lựa chọn hay giả định giá trị tham số
• Xử lý số liệu

14
+ Ước tính và phiên giải kết quả
• Công thức tính đầu ra
• Phiên giải bằng ngưỡng chi trả
+ Phân tích tính bất định
• Lựa chọn phép phân tích bất định
• Thực hiện phép phân tích bất định
- Ví dụ: BN điều trị bệnh máu ác tính có nguy cơ cao nhiễm nấm xâm lấn => Dự phòng bằng itraconazol
+ Hình thành câu hỏi nghiên cứu và giới hạn đánh giá
• Quần thể nghiên cứu: BN điều trị bệnh máu ác tính
• Phác đồ so sánh: không dùng thuốc dự phòng hoặc sử dụng fluconazol
• Time horizon: ngắn.
• Kết quả đầu ra: Chi phí/LY
+ Xây dựng cấu trúc mô hình
• Loại mô hình: Cây quyết định
+ Tổng hợp dữ liệu đầu vào
• Dữ liệu về hiệu quả của thuốc: RCTs, meta analysis
• Dữ liệu về tỷ lệ tử vong do IFIs: Nghiên cứu quan sát.
• Dữ liệu về tuổi thọ theo bệnh: Nghiên cứu quan sát
• Dữ liệu về chi phí thuốc, XN, chẩn đoán, nhập viện, điều trị: Cơ sở dữ liệu quốc gia, bộ câu hỏi,
chi phí đơn vị.
+ Ước tính và phiên giải kết quả
• Itraconazol
• Không dự phòng
• Tính ICER
+ Phân tích tính bất định
- Hạn chế của cây quyết định:
+ Yếu tố thời gian: Không được xác định rõ ràng: Ngầm hiểu các sự kiện xảy ra ngay khi đi vào các
nhánh => Không áp dụng được với các TH bệnh có xác suất xảy ra theo các trường hợp có liên quan tới
yếu tố thời gian.
+ Các bệnh mạn tính, các bệnh lý mà BN có thể quay trở lại trạng thái trước đó.
=> Áp dụng: Mô hình cây quyết định được sử dụng để nghiên cứu những thuốc dùng trong 1 thời gian
ngắn, điều trị những bệnh cấp tính, bệnh chỉ xảy ra 1 lần.

15
b. Mô hình Markov
- Các yếu tố của mô hình:
+ Trạng thái Markov: Trạng thái đường, nhánh
+ Xác xuất dịch chuyển: Giả định Markov: xác suất dịch chuyển như
nhau ở các trạng thái, không xem xét đến các quá trình trước đó.
+ Chu kì Markov: Dịch chuyển trạng thái theo 1 khoảng thời gian
nhất định (vd: 1 năm)
+ Chi phí và hiệu quả: Theo từng trạng thái.
- Vd: Bệnh mạn tính, thuốc A so sánh với không dùng thuốc.
- Hạn chế của mô hình Markov: Xác suất dịch chuyển trạng thái ở các chu kì chưa chắc đã bằng nhau.
c. Mô hình khác: Vi mô phỏng, mô phỏng sự kiện rời rạc, mô hình động.
3. Đặc điểm mô hình tốt
- Phản ánh được các đặc tính lâm sàng chính của bệnh và phương thức điều trị
- Dữ liệu đầu vào tốt nhất, sẵn có: lấy từ tổng quan hệ thống và được biện minh.
- Phản ánh tính không chắc chắn do dữ liệu đầu vào và các giả định.
- Đơn giản nhất có thể
- Được mô tả rõ ràng, có thể thực hiện lặp lại.

16
 Bài 5: Ứng dụng KTD trong ra quyết định quản lý, tối ưu hóa lợi ích sức khỏe
Mục tiêu:
1. Tb được các nguyên lý:
- ICER và ACER
- Lựa chọn thuốc so sánh
- Trội mạnh, trội yếu
- Bảng xếp hạng trong phân bổ quỹ
2. Ứng dụng trong các bài tập tình huống

1. Tối ưu hóa lợi ích sức khỏe trong lựa chọn thuốc
1.1. Một số khái niệm
- ACER: Chi phí trên mỗi đơn vị hiệu quả (chi phí hiệu quả trung bình -average cost effectiveness ratio).
Là chi phí hiệu quả gia tăng so với chiến lược “do nothing”
- ICER: Chi phí hiệu quả gia tăng (số tiền cần chi thêm cho 1 đv hiệu quả gia tăng).
- Trội mạnh: Chi phí cao hơn, hiệu quả thấp hơn 1 thuốc/phác đồ khác => Loại bỏ.
- Trội yếu: Chi phí cao hơn, hiệu quả thấp hơn sự kết hợp của 2 thuốc/phác đồ khác.

A bị loại do trội mạnh

1.2. Cách lựa chọn thuốc
- Sắp xếp các thuốc tăng dần theo QALY
- Tính ICER của các thuốc liên tiếp với nhau (thuốc đầu tiên so với Null)
- Loại bỏ thuốc có ICER không tuân theo thứ tự tăng dần
- Tính lại ICER của các thuốc liên tiếp với nhau (thuốc đầu tiên so với Null)
- Loại bỏ thuốc có ICER không tuân theo thứ tự tăng dần.
- Làm tương tự đến khi thu được thuốc thỏa mãn: ICER cao nhất mà dưới ngưỡng chi trả => Chọn

17
2. Tối ưu hóa lợi ích sức khỏe trong phân bổ quỹ.
- Áp dụng: Nguồn quỹ nhất định cần phân bổ cho các chương trình y tế (độc lập)
- Vd: Quỹ 10 triệu đô cần phân bổ cho 12 chương trình y tế (tổng chi là 10,5 triệu đô, số QALY: 698)
- Cách phân bổ quỹ:
+ Tính chi phí/QALY của mỗi chương trình
+ Sắp xếp các chương trình tăng dần theo Cost/QALY
+ Cộng dồn chi phí của các c/trình ở đầu bảng đến khi tổng cộng dồn cao nhất mà dưới ngưỡng quỹ.
+ Chọn các chương trình có tổng cộng dồn thỏa mãn.

18
 Bài 6: Phân tích tính bất định
Mục tiêu: Tb
1. Tại sao phân tích tính bất định lại quan trọng trong ra quyết định về chi phí hiệu quả của thuốc
2. Tại sao nghiên cứu chi phí hiệu quả lại chứa tính bất định
3. Phân loại tính bất định
4. Hiểu và phiên giải được kết quả

1. Tại sao trong ra quyết định cần cân nhắc tính bất định?
- Các quyết định đều đối mặt với các rủi ro nhất định
- Tất cả các đánh giá KTD đều chứa đựng tính bất định
- Xđ tính bất định đưa ra các trường hợp để giúp nhà quản lý lựa chọn, giảm thiểu rủi ro và mang tính
thực tế hơn
2. Tại sao nghiên cứu KTD chứa đựn tính bất định?
- Tính bất định trong hiệu quả điều trị: Khoảng tin cậy (CI) từ các giá trị lấy từ trials/meta analysis
- Tính bất định trong số liệu đầu vào khác: Baseline risks (các rủi ro nền), chi phí, utility..
- Các giả định và bất định về cấu trúc mô hình:
+ Không được thể hiện bằng CI
+ Có thể kiểm tra bằng thay đổi các giả định trong phân tích độ nhạy.
3. Phân loại tính bất định
3.1. Bất định về phương pháp:
- Do việc phân tích KTYT sử dụng nhiều kĩ thuật khác nhau: pp đo lường và đánh giá, lựa chọn chi phí
và hiệu quả phù hợp để đưa vào mô hình
- Bất định về pp liên quan đến việc lựa chọn:
+ Khoảng thời gian đánh giá
+ Chiết khấu
+ Loại chi phí…
3.2. Bất định về cấu trúc
- Mô hình ra quyết định đơn giản hóa các diễn biến phức tạp của bệnh => Phải gắn với các giả định và
biện giải về cấu trúc mô hình  Ảnh hưởng đến kết quả đầu ra.
- Ít có nghiên cứu phân tích bất định về cấu trúc.

19
3.3. Bất định về tham số
- Trong mô hình ra quyết định, các tham số đầu vào thường lấy từ kết quả của các thử nghiệm với 1 cỡ
mẫu nhất định. Các tham số này có thể là: xác suất di chuyển, chi phí, khả dụng, hiệu quả điều trị…
- Để phân tích tính bất định về tham số đầu vào, cần xđ được ảnh hưởng của nó đến kết quả phân tích
đầu ra. Kĩ thuật thường được áp dụng là phân tích độ nhạy.
- Phân tích độ nhạy: Phân tích sự thay đổi của kết quả khi các thông số thay đổi.
- Các phương pháp phân tích độ nhạy:
+ Deterministic (xác định): Một chiều, nhiều chiều, extreme, ngưỡng
+ Probabilistic (xác suất).
a. Phân tích độ nhạy 1 chiều:
- 1 thông số trong mô hình thay đổi trong 1 khoảng giá trị (các thông số còn lại không đổi)
- Cho thấy kết quả (chi phí/hiệu quả hoặc ICER) thay đổi ntn theo thông số này.
- Extreme: Kết quả ICER thay đổi từ trường hợp “tốt nhất” và “xấu nhất” của từng thông số.
b. Phân tích ngưỡng: Hạn chế:
- Khoảng giá trị thay đổi
- Tương tác giữa các thông số
- Phức tạp
- Khó khăn trong phiên giải và kết luận
c. Phân tích độ nhạy xác suất (PSA: probability sensitivity analysis)
- Tất cả các biến thay đổi trong cùng 1 thời điểm.
- Sử dụng: Excel/Treeage
- PSA được tiến hành theo 3 bước:
+ Gắn các tham số đầu vào với 1 mô hình phân bố xác suất
+ Đánh giá cùng lúc ảnh hưởng của tính bất định của tất cả tham số đầu vào lên kết quả nhờ kỹ thuật mô
phỏng  Kết quả: 1 tập hợp gồm nhiều giá trị chi phí và kết quả kỳ vọng tính toán trong mỗi lần (vd
5000 lần). Tập hợp này phản ánh tổng hợp tính bất định của tất cả tham số trong mô hình.
+ Tập hợp được xử lý như giá trị thu được dựa trên thử nghiệm bằng pp thống kê thông thường: tính giá
trung bình kèm khoảng tin cậy, sử dụng đường cong chi phí hiệu quả và biểu đồ phân tán các giá trị của
mô phỏng lên mặt phẳng chi phí – hiệu quả.

20