非病毒载体递送技术平台

杭州睿导基因科技有限公司
公司简介

杭州睿导基因科技有限公司

◼ 成立于 2021 年 6 月，拟落地于杭州余杭未来科技

城 的孵化器，致力于药物递送技术在精准治疗中
的研 发及应用

◼ 基于非病毒载体技术为核心的药物递送技术平
台， 突破生物治疗关键屏障
创始人简介
◼ 浙江大学长聘教授，博士生导师，国家级青年人才项目获得者，浙江省特聘专家；新加坡国
立大学博士、墨尔本大学及南洋理工大学博士后；

◼ 中国抗癌协会纳米肿瘤学专业委员会委员、中国颗粒协会仿生颗粒专委会副主任委员（筹）、
中国药学会药剂专业委员会青年委员、浙江省生物化学与分子生物学学会理事、浙江省药学 会
生物制药专委会委员；

◼ 主要研究方向为药物递送技术在基因治疗领域的应用。已发表 SCI 论文 60 余篇，研究成果被

新华社外文网， DeepTech （麻省理工科技评论）等多家媒体报道；

◼ 主持在研项目包括国家重点研发计划、国家自然科学基金面上项目、及浙江省杰出青年项目
平渊 教授 等；获得了多项企业横向项目资助；
创始人 首
席科学家  曾获得包括 JCR Emerging Leader Award 等国内外科研奖项 6 项；任 Acta Pharmaceutica
Sinica 等 5 个国内外权威期刊杂志（青年）编委；
 核心团队成员介绍

李博文 博士 辛虎虎 博士
王朝荣 张诗唯
⚫ 华南理工大学材料化学博 ⚫ 浙江大学分子生物学
士、 博 ⚫ 浙江大学药物化 ⚫ 英国特许会计师及
浙江大学博士后 士，浙江大学博士后 学 美
⚫ 在生物医药研发领域具有 10 ⚫ 在基因治疗及分子生 专业硕士 国管理会计师
余 年经验，参与 10 余项企业 物 学研发具有 10 余年 ⚫ 负责 LNP 的研发 ⚫ 多年财务及人事管
横向 项目开发； 经验 理 经验
⚫ 负责 R&D 及产品 ⚫ 负责基因编辑治疗及 ⚫ 负责财务及人事管
病 理
毒载体的研发
基因治疗的历史进程

•基因治疗 1.0 时代：螺旋渐 • 基因治疗 2.0 时代：元年开启

进
二十一世纪 10 年代
二十世纪 90 年代 • 2012 年，欧洲药品管理局（ EMA ）批准欧盟历史上首
个
基因治疗药物 Glybera 上市
• 病毒载体的发展，在临床前模型研究获得了鼓
舞人心的结果 • 2013 年， FDA 发布《在研细胞与基因治疗产品临床前
• 以第一代基因治疗临床试验为标志 评 估指南》
• 1999 年， Jesse Gelsinger 成为人类历史上第一 • 2016 年， EMA 批准 Strimvelis 基因疗法上市
个死于基因治疗的患者 • 2017 年，基因治疗斩获全球十大突破性技术
• 病毒载体的炎症反应以及基因插入等风险不断 • 2020 年，基因编辑技术斩获诺贝尔奖
暴露

Jesse Gelsinger
（ 1981-1999 ）
代表性基因治疗药物
◼ 深圳赛百诺，恶性肿瘤及实体  荷兰 UniQure ，脂蛋白脂肪酶缺乏  Novatis ，遗传性视网膜疾病
瘤 症

重组人 p53 重组腺病毒注射 Glybera LuxtuRNA

液

2003 2005 2012 2015 2017 2019

重组人 5 型腺病毒注射 Imlygic Zolgensma

液

◼ 上海三维生物，晚期鼻咽  Amgen ，黑色素瘤  Novatis ，脊髓性肌萎缩症 （ 210 万美元）

癌
基因编辑临床转化

递送技术是基因编辑临床转化的关键
Nat. Rev. Drug Discov. 2017, 16, 387-399;
Nat. Rev. Mater. 2019, 4, 726-737.
Nat. Biotechnol. 2020, 35, 845-855.

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基因编辑递送载体现状
❑ 病毒载 ❑ 非病毒载
体 体
解决方案

脂质纳米粒 高分子载体

o 转染效率高
脂质体 外泌体
o 特定人群无法使用
o 包装容量有限
o 免疫原性强 ❖ 兼容性好，安全性高
o 价格昂贵（定价可高达百万美
❖ 包装容量大
金）
❖ 价格便宜

关键转化瓶颈 ❖ 转染效率低

如何提高非病毒载体的转染效率？
基因编辑的临床研究
转甲状腺素蛋白变性病的基因编辑治疗

Nat. Med. 2021, 27, 1515-1517.

N. Engl. J. Med. 2021, 385, 493-502.
9
 核心技术：高效低毒非病毒载体

公司核心优势
◼ 多种非病毒载体为基础的安全高效
递 送载体系统；
脂质纳米粒 高分子载体 工程化外泌体 工程化病毒
◼ 合成步骤简单，易于工业化生
产；
◼ 以肿瘤、炎症以及多种遗传疾病为
基
础的治疗平台；
◼ 已申请多项中国及国际专利，并在
国 际权威期刊（ PNAS, Science
Advances, Advanced Materials, ACS
Central Sciences 等）发表相关论文多
篇；
◼ 部分技术正在进行临床前转化研
究。
 核心技术一：阳离子聚合物载体
针对质粒 DNA ， mRNA ，及蛋白具有独特的转染优
势。

质粒
◼ 转染效率高
CRISPR/Cas9 Plasmid
◼ 可高效递送不同类型
的生物大分子（质粒，
mRNA mRNA, 及蛋白）
Cas9 mRNA + sgRNA
◼ 稳定、批间差异小

蛋白

Cas9 Protein + sgRNA

高分子聚合物转染试剂效果佳，实验可靠，相信成为用户的持续选择。
公司所开发的高分子载体独特优势
高分子聚合物递送三种类型的基因编辑生物大分子（质粒， mRNA 及蛋白），修复肝损伤，促进肝脏再
生。

◼ 公司所开发的高分子载体合
成成本低、易进行化学修饰、
递送效率高、容易实现内涵
体逃逸等优势，在基因编辑
及其他生物大分子体内递送
中具有广阔的应用前景。

目前上未见市场上有可高效体内递送的同类产品销售
核心技术二：脂质纳米粒

◼ 基于脂类或类脂化合物的载体代表
了 目前最常用的非病毒载体，部分
成分 被 FDA 批准；

◼ 公司已经已经建立了 400 余种阳离子

脂 质库，并从中筛选出用于肝及肺高
效 靶向的成分及配方，用于基因编辑
的 应用；

◼ 针对 mRNA 递送，所筛选的载体优
于
Moderna 及 BioNTech 的专利载体。
mRNA 应用领域广泛，行业即将面临井喷
◼ 2020 年全球 mRNA 药物市场规模为 39.2 亿美元，预计 2025 年将增长至 63.3 亿美元，年复合增长率为
10.2% ；
◼ 随着 mRNA 新冠疫苗陆续投产，将给全球 mRNA 药物行业带来超 690 亿美元的市场规模增量；
◼ 目前 mRNA 研发管线在传染病（如新冠疫苗）研究占 47% ，肿瘤疾病占 30% ，基因治疗占 17%
核心技术三：工程化外泌体

◼ 本公司开发的工程化外泌体，
不 仅效率高，而且比普通外泌
体更 容易靶向疾病部位；

◼ 可特异性装载蛋白和 mRNA ；

◼ 制剂工艺简单；

◼ 在基因治疗领域及其他疾病治
疗 具有独特优势。
 核心技术四：工程化病毒载体
◼ 本公司开发的工程化腺相关病毒及工程化慢病毒载体，在保证转染效果的基础上，具有显著降
低
免疫原性的特性；
◼ 工程化工艺简单，容易实现大规模制备；
◼ 在基因治疗领域具有独特优势。

293T 细
胞

工程化病毒转染 293T 细胞及小鼠效 工程化病毒转染效率定量

果
项目进展

◼ 截止 2021 年 6 月，公司前期的研发已经取得了如下进
展：
项目 载体设计 载体合成 体外验证 体内验证 小试制备 用户测试 工业化生产

高分子聚合物载体 完成 完成 完成 完成 进行中 进行中 -

工程化外泌体 完成 完成 完成 完成 进行中 - -

工程化病毒载体 完成 完成 完成 进行中 - - -

脂质纳米粒 完成 部分完成 部分验证 进行中 - - -

聚焦于人类基因相关疾病治疗
◼ 本公司非病毒载体递送平台，致力于基因相关疾病治疗的临床转
化
恶性肿瘤 心血管疾病 神经疾病

黏多糖贮积症 I 遗传性血液病 肝脏疾病

型
联系：平渊 手机：
19817865446
邮箱： pingy@zju.ed
u.cn
地址：杭州余杭塘路